Ефанезоктоког Альфа для профілактики корисний для дітей з гемофілією А

Підпишіться на Drugslib

Медичний огляд Drugs.com.

Елана Готкін, репортер HealthDay

П'ЯТНИЦЯ, 19 липня 2024 р. — Згідно з дослідженням, опублікованим 18 липня, для дітей із важкою формою гемофілії А профілактика ефанесоктоког альфа раз на тиждень пов’язана з високою стійкою активністю фактора VIII, що призводить до ефективної профілактики кровотечі. журналу New England Journal of Medicine.

Лінн Малек, доктор медичних наук, з Інституту дослідження крові Версіті в Мілуокі, штат Вісконсін, і його колеги провели відкрите дослідження фази 3 за участю 74 пацієнтів молодшого віку, які раніше отримували лікування. старше 12 років із тяжкою гемофілією А, які отримували 52 тижні профілактики ефанезоктоког альфа (50 МО/кг) раз на тиждень.

Дослідники виявили, що інгібітори фактора VIII не виникли, і більшість побічних ефектів були несерйозними. Не було повідомлень про серйозні побічні явища, які, за оцінкою дослідника, пов’язані з ефанесоктоког альфа. Сімдесят три пацієнти отримували лікування згідно з протоколом і мали медіану та модельну середню річну частоту кровотечі 0,00 та 0,61 відповідно. Загалом у 64, 88 і 82 відсотків пацієнтів не було епізодів кровотечі, спонтанних епізодів кровотечі та епізодів кровотечі в суглоби відповідно. Дев’яносто п’ять відсотків із 43 епізодів кровотечі зникли після однієї ін’єкції ефанесоктоког альфа. Середня активність фактора VIII у рівноважному стані становила >40 МО/дл і >10 МО/дл протягом трьох і майже семи днів після введення дози відповідно. Дослідники спостерігали 40,0-годинний геометричний середній кінцевий період напіврозпаду.

«Ефанезоктоког альфа (50 МО на кілограм) один раз на тиждень забезпечував високу стійку активність фактора VIII і високоефективний захист від епізодів кровотечі у дітей з важкими гемофілія А, популяція, у якій цієї мети було важко досягти без обтяжливих схем лікування», – пишуть автори.

Дослідження фінансували Sanofi та Sobi, партнери з розробки ефанесоктоког альфа.

Анотація/повний текст (може знадобитися передплата або оплата)

Редакція (може знадобитися підписка або оплата)

< p class='ddc-disclaimer'>Відмова від відповідальності: Статистичні дані в медичних статтях містять загальні тенденції та не стосуються окремих осіб. Індивідуальні фактори можуть сильно відрізнятися. Завжди звертайтеся за індивідуальною медичною порадою для прийняття індивідуальних рішень щодо охорони здоров’я.

Джерело: HealthDay

Опубліковано : 2024-07-20 01:15

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

Популярні ключові слова