Η Efzimfotase Alfa επέδειξε θετικά αποτελέσματα από το Παγκόσμιο Κλινικό Πρόγραμμα Φάσης ΙΙΙ στην υποφωσφατάση
31 Μαρτίου 2026 -- Το κλινικό πρόγραμμα Φάσης ΙΙΙ της efzimfotase alfa (ALXN1850), σχεδιασμένο για τη μελέτη ενός ευρέος πληθυσμού ασθενών με υποφωσφατάση (HPP), έδειξε θετικά αποτελέσματα. Το παγκόσμιο κλινικό πρόγραμμα, το οποίο περιελάμβανε δύο τυχαιοποιημένες, ελεγχόμενες με εικονικό φάρμακο δοκιμές και μία τυχαιοποιημένη, ανοιχτής ετικέτας, ελεγχόμενη με ενεργό παιδιατρική δοκιμή μεταγωγής, συμμετείχαν 196 ασθενείς που κάλυπταν παιδιά, εφήβους και ενήλικες με παιδιατρική έναρξη ή ελεγχόμενη από ενήλικες HPP σε 22 χώρες.
Η efzimfotase alfa έδειξε στατιστικά σημαντική και κλινικά σημαντική βελτίωση στην υγεία των οστών σε παιδιατρικούς ασθενείς που δεν είχαν λάβει προηγούμενη θεραπείαΑντιμετώπιση ανεκπλήρωτων αναγκών για άτομα που ζουν με HPPΗ Efzimfotase alfa είναι μια ερευνητική θεραπεία ενζυμικής υποκατάστασης σχεδιασμένη να προσφέρει χαμηλότερο όγκο ένεσης και λιγότερο συχνή δόση ένεσης φροντίδα εντός του ευρύτερου πληθυσμού ασθενών με HPP.
Παιδιατρικές κλινικές δοκιμέςΗ δοκιμή Φάσης III MULBERRY σε παιδιά (ηλικίας 2 έως <12 ετών) με HPP που δεν είχαν λάβει προηγουμένως θεραπεία με Strensiq, έδειξε ότι η efzimfotase alfa πέτυχε το πρωταρχικό τελικό σημείο της. Τα αποτελέσματα κατέδειξαν μια στατιστικά σημαντική και κλινικά σημαντική βελτίωση στην υγεία των οστών από την αρχική τιμή σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο, όπως μετρήθηκε με τη Βαθμολογία Ακτινογραφικής Παγκόσμιας Εντύπωσης Αλλαγής (RGI-C) την εβδομάδα 25. Επιπλέον, παρατηρήθηκε στατιστικά σημαντική βελτίωση στο βασικό δευτερεύον τελικό σημείο της αλλαγής από την αρχική τιμή στη Βαθμολογία Σοβαρότητας της Ραχίτιδας σε εβδομαδιαία τελική βαθμολογία (RSS). Το (Six-Minute Walk Test) και η κινητική επάρκεια (Paediatric Outcomes Data Collection Instrument ή PODCI) υποστήριξαν περαιτέρω το συνολικό κλινικό όφελος της efzimfotase alfa στον παιδιατρικό πληθυσμό.
Τα θετικά αποτελέσματα υψηλού επιπέδου από τη δοκιμή Φάσης III CHESTNUT έδειξαν ότι σε ασθενείς με ευνοϊκό προφίλ ασφάλειας της efzimfotase alfa έως <12 ετών) αλλαγή από το Strensiq και διατήρησε το θεραπευτικό όφελος του Strensiq για την υγεία των οστών την εβδομάδα 25, όπως μετρήθηκε με δευτερεύοντα τελικά σημεία RGI-C και RSS.
Κλινική δοκιμή σε εφήβους και ενήλικεςΣτη δοκιμή Φάσης ΙΙΙ HICKORY, η efzimfotase alfa έδειξε αριθμητική βελτίωση αλλά δεν πέτυχε στατιστική σημασία στο πρωταρχικό τελικό σημείο της δοκιμής βάδισης έξι λεπτών (6MWT) σε εφήβους και ενήλικες (ηλικίας 12 ετών και άνω που δεν είχαν λάβει θεραπεία με St. Εβδομάδα 25. Αυτό οφειλόταν σε μεγάλο βαθμό στα καλύτερα από τα αναμενόμενα αποτελέσματα που παρατηρήθηκαν στην ομάδα εικονικού φαρμάκου HPP έναρξης ενηλίκων. Ωστόσο, η θεραπεία με efzimfotase alfa έδειξε ονομαστικά σημαντικές βελτιώσεις στη Λειτουργική Εκτίμηση της Θεραπείας Χρόνιας Κόπωσης (FACIT-Fatigue) στο συνολικό πληθυσμό της μελέτης.
Σε συνδυασμό προκαθορισμένων υποομάδων εφήβων και ενηλίκων με παιδιατρική κλινική και στατιστικά σημαντική μη εμφάνιση HPP, σημαντικά οφέλη στην κινητικότητα, όπως μετρήθηκαν με 6MWT, καθώς και βασικά δευτερεύοντα τελικά σημεία που μετρούν τη φυσική λειτουργία και τη μείωση του πόνου, σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο.
Τα αρχικά ευρήματα από τη συνεχιζόμενη, μακροπρόθεσμη, ανοιχτή παράταση της δοκιμής HICKORY δείχνουν συνεχιζόμενη βελτίωση στα πρωτεύοντα και βασικά δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία την εβδομάδα 48. Οι συμμετέχοντες που άλλαξαν από εικονικό φάρμακο σε efzimfotase alfa μετά την τυχαιοποιημένη περίοδο εμφάνισαν επίσης κλινικά σημαντικές βελτιώσεις σε σχέση με τα αποτελέσματα της πολλαπλής αποτελεσματικότητας των εβδομάδων
Ο Eric Rush, MD, Clinical Geneticist, Children's Mercy Hospital Kansas, Καθηγητής Παιδιατρικής, University of Missouri-Kansas City School of Medicine και κύριος ερευνητής στη δοκιμή MULBERRY, δήλωσε: «Τα αποτελέσματα από την παγκόσμια κλινική δοκιμή MULBERRY καταδεικνύουν τη δυνατότητα της efzimfotase για την πρόληψη και την αντίστροφη φυσιολογία της υποβάθμισης της άλφα». Οι σημαντικές σκελετικές και λειτουργικές επιπτώσεις αυτής της δια βίου σπάνιας νόσου Είμαι ενθαρρυντικός από αυτά τα αποτελέσματα και τη δυνατότητα αυτής της καινοτόμου, ερευνητικής θεραπείας να επαναπροσδιορίσει τη φροντίδα στο HPP με μια βολική αυτο-χορηγούμενη επιλογή που λαμβάνεται κάθε δύο εβδομάδες. of Internal Medicine, Division of Endocrinology, Diabetes and Metabolism και επικεφαλής ερευνητής στη δοκιμή HICKORY, δήλωσε: «Τα ευρήματα από την ευρεία καταγραφική δοκιμή HICKORY, η πρώτη που περιελάμβανε ασθενείς με ασθένεια ενήλικης έναρξης, υπογραμμίζουν την ετερογένεια της νόσου και την αξία της αξιολόγησης μιας σειράς κλινικά σημαντικών αποτελεσμάτων σε κλινικά καταληκτικά σημεία. λειτουργία, πόνος και κόπωση, καταδεικνύοντας τη δυνατότητα της εφζιμφοτάσης άλφα να βελτιώσει τα αποτελέσματα για ασθενείς που ζουν με αυτήν την ασθένεια.»
Ο Marc Dunoyer, Chief Executive Officer, Alexion, AstraZeneca Rare Disease, δήλωσε: «Το κλινικό πρόγραμμα efzimfotase alfa, που αποτελείται από τρεις παγκόσμιες δοκιμές Φάσης ΙΙΙ, ήταν ο πρώτος που συμπεριέλαβε ασθενείς με παιδιατρική και ενήλικη έναρξη HPP με ετερογενείς εκδηλώσεις που βελτιώθηκαν σε όλο το φάσμα των ασθενών. Συλλογικά, αυτά τα αποτελέσματα υποστηρίζουν τη δυνατότητα της εφζιμφοτάσης άλφα να μεταμορφώσει το παράδειγμα θεραπείας για άτομα που ζουν με αυτή τη σπάνια ασθένεια.
HypophosphatasiaHypophosphatasia (HPP) είναι μια σπάνια, χρόνια, κληρονομική μεταβολική νόσος που προκαλείται από ανεπάρκεια δραστηριότητας του ενζύμου αλκαλική φωσφατάση (ALP), το οποίο είναι σημαντικό για την οικοδόμηση υγιών οστών και την υποστήριξη της σωστής μυϊκής λειτουργίας. ρύθμιση φωσφορικών και λειτουργικές βλάβες, όπως μυϊκή αδυναμία, νευρολογικά συμπτώματα, γενικευμένη κόπωση και πόνος που μπορεί να είναι εξουθενωτικοί.1,2 Η HPP μπορεί να είναι προοδευτική και οι κλινικές εκδηλώσεις μπορεί να εξελιχθούν με την πάροδο του χρόνου. Ενώ τα ποσοστά διάγνωσης ποικίλλουν ανάλογα με τη γεωγραφία, υπολογίζεται ότι υπάρχουν 11.500 άτομα που έχουν διαγνωστεί με HPP στις ΗΠΑ, τη Γερμανία, τη Γαλλία, το Ηνωμένο Βασίλειο, την Ιταλία, την Ισπανία, την Ιαπωνία και την Κίνα.3-6 Μια πρόσφατη μελέτη από τις ΗΠΑ υπολόγισε ότι ο διαγνωσμένος επιπολασμός είναι 2,8 ανά 100.000 άτομα. ενήλικες.1,2,7
MULBERRYMULBERRY είναι μια παγκόσμια τυχαιοποιημένη, διπλή-τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο, πολυκεντρική δοκιμή Φάσης ΙΙΙ που αξιολογεί την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια της εφζιμφοτάσης άλφα (ALXN1850) σε παιδιατρικούς ασθενείς (2 έως <12 ετών με υποτροφία) με Strensiq (asfotase alfa). Στη δοκιμή συμμετείχαν 29 ασθενείς από 14 χώρες από τη Βόρεια Αμερική, τη Νότια Αμερική, την Ευρώπη και την Ασία.8
Οι ασθενείς έπρεπε να έχουν διάγνωση HPP και παρουσία ραχίτιδας σχετιζόμενης με HPP στις σκελετικές ακτινογραφίες και χαμηλή δραστηριότητα αλκαλικής φωσφατάσης ορού (ALP). Οι επιλέξιμοι ασθενείς έπρεπε επίσης να επιδείξουν είτε μια παραλλαγή της ALPL, το γονίδιο που κωδικοποιεί την ALP, είτε αυξημένα επίπεδα 5'-φωσφορικής πυριδοξάλης στο πλάσμα (PLP), ενός βιοδείκτη του HPP. με υποδόρια ένεση για 24 εβδομάδες. Η βαθμολογία του πρωτεύοντος καταληκτικού σημείου Ακτινογραφικής Παγκόσμιας Εντύπωσης Αλλαγής (RGI-C) αξιολογήθηκε στο τέλος της περιόδου τυχαιοποιημένης αξιολόγησης (Ημέρα 169), μαζί με πολλαπλά δευτερεύοντα τελικά σημεία που μετρούν τη σκελετική υγεία και τη φυσική λειτουργία, συμπεριλαμβανομένης της αλλαγής από την αρχική τιμή στη Βαθμολογία σοβαρότητας ραχίτιδας (RSS), Six-Minute Walk Proficiency Test (6MW) (BOT-2) και Peabody Developmental Motor Scales Score (PDMS-3).8
Οι ασθενείς που ολοκλήρωσαν την περίοδο τυχαιοποιημένης αξιολόγησης ήταν επιλέξιμοι να συνεχίσουν σε μια ανοιχτή παράταση περίοδο αξιολόγησης της ασφάλειας και της αποτελεσματικότητας της efzimfotase alfa, η οποία βρίσκεται σε εξέλιξη. efzimfotase alfa σε παιδιατρικούς ασθενείς (ηλικίας 2 έως <12 ετών) με υποφωσφατάση (hpp) που έλαβαν θεραπεία 6 mg kgstrensiq (ασφοτάση άλφα) την εβδομάδα για τουλάχιστον μήνες πριν από έναρξη της μελέτης. Στη δοκιμή συμμετείχαν 43 ασθενείς από επτά χώρες παγκοσμίως.9
Οι ασθενείς έπρεπε να έχουν διάγνωση HPP και είχαν λάβει θεραπεία με Strensiq για τουλάχιστον 6 μήνες πριν από την έναρξη της δοκιμής με ανοιχτές πλάκες ανάπτυξης που επιβεβαιώθηκαν με ακτινογραφία.9
Οι ασθενείς τυχαιοποιήθηκαν 1:1 για να λάβουν efzimfotase alfa σε μία από τις τρεις δόσεις βάσει προκαθορισμένων εύρους βάρους δύο εβδομάδων ανά mg/mg/εβδομάδα. 3x ή 6x υποδόριες ενέσεις την εβδομάδα για 24 εβδομάδες. Το κύριο καταληκτικό σημείο είναι η συχνότητα εμφάνισης ανεπιθύμητων ενεργειών που προκύπτουν από τη θεραπεία (TEAEs) στο τέλος της τυχαιοποιημένης περιόδου αξιολόγησης. Τα βασικά δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία περιλαμβάνουν αλλαγή από την αρχική τιμή στη Βαθμολογία Σοβαρότητας Ραχίτιδας (RSS) και Ακτινογραφική παγκόσμια εντύπωση αλλαγής (RGI-C).9
Οι ασθενείς που ολοκλήρωσαν την περίοδο τυχαιοποιημένης αξιολόγησης ήταν επιλέξιμοι να συνεχίσουν σε μια ανοιχτή περίοδο παράτασης αξιολόγησης της ασφάλειας και της αποτελεσματικότητας της efzimfotase alfa, η οποία βρίσκεται σε εξέλιξη. efzimfotase alfa (ALXN1850) σε εφήβους (ηλικίας 12 έως <18 ετών) και ενήλικες με υποφωσφατάση (HPP) που δεν έχουν λάβει προηγούμενη θεραπεία με Strensiq (ασφοτάση άλφα). Στη δοκιμή συμμετείχαν 124 ασθενείς από 17 χώρες από τη Βόρεια Αμερική, τη Νότια Αμερική, την Ευρώπη, την Ασία και την Αυστραλία.10
Οι ασθενείς έπρεπε να έχουν διάγνωση HPP και είτε μια παραλλαγή της ALPL, το γονίδιο που κωδικοποιεί την αλκαλική φωσφατάση (ALP), είτε αυξημένα επίπεδα 5'-φωσφορικής πυριδοξάλης (PLP), βιοδείκτη της HPP στο πλάσμα. Οι επιλέξιμοι ασθενείς έπρεπε να επιδείξουν χαμηλά επίπεδα ALP και δύο ξεχωριστές Εξάλεπτες Δοκιμές Περπάτημα (6MWTs) στο 85% ή κάτω της προβλεπόμενης απόστασης προσαρμοσμένης για την ηλικία, το φύλο, το βάρος και το ύψος, χωρίς πιθανή αιτία εκτός από την HPP. εικονικό φάρμακο, μία φορά κάθε δύο εβδομάδες μέσω υποδόριας ένεσης για 24 εβδομάδες. Το πρωτεύον τελικό σημείο αλλαγής από την αρχική τιμή σε 6MWT αξιολογήθηκε στο τέλος της τυχαιοποιημένης περιόδου αξιολόγησης (Ημέρα 169), μαζί με πολλαπλά βασικά δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία που μετρούν τη φυσική λειτουργία, τον πόνο, την κόπωση, την ποιότητα ζωής και την ασφάλεια, συμπεριλαμβανομένης της αλλαγής από τη γραμμή βάσης σε 30 δευτερόλεπτα Sit to Stand (STS) Test Score, LowerExtremScality (FunnLEFS) Βαθμολογία σύντομης φόρμας απογραφής (BPI-SF) και Λειτουργική Αξιολόγηση Θεραπείας Χρόνιας Ασθένειας – Βαθμολογία κόπωσης (FACIT-Fatigue).10
Οι ασθενείς που ολοκλήρωσαν την περίοδο τυχαιοποιημένης αξιολόγησης ήταν κατάλληλοι να συνεχίσουν σε μια ανοιχτή περίοδο παράτασης αξιολόγησης της ασφάλειας και της αποτελεσματικότητας της εφζιμφοτάσης άλφα, η οποία βρίσκεται σε εξέλιξη. (ERT) έχει σχεδιαστεί για να επιδεικνύει αποτελεσματικότητα και ασφάλεια σε ένα ευρύ φάσμα ασθενών με υποφωσφατάσια (HPP) ηλικίας ≥2 ετών, συμπεριλαμβανομένων ασθενών χωρίς εμφανείς οστικές εκδηλώσεις. Η Efzimfotase alfa αναπτύσσεται ως υποδόρια θεραπεία που χορηγείται κάθε δύο εβδομάδες για να αντικαταστήσει την ανεπαρκή δραστηριότητα του ενζύμου της αλκαλικής φωσφατάσης (ALP) που είναι η υποκείμενη αιτία της HPP.
ΤοAlexionAlexion, η σπάνια ασθένεια AstraZeneca, επικεντρώνεται στην εξυπηρέτηση ασθενών και οικογενειών που πλήττονται από σπάνιες ασθένειες και καταστροφικές συνθήκες μέσω της ανακάλυψης, της ανάπτυξης και της παράδοσης φαρμάκων που αλλάζουν τη ζωή. Πρωτοπόρος ηγέτης στις σπάνιες ασθένειες για περισσότερες από τρεις δεκαετίες, η Alexion ήταν η πρώτη που μετέφρασε τη σύνθετη βιολογία του συστήματος συμπληρώματος σε μετασχηματιστικά φάρμακα και σήμερα συνεχίζει να χτίζει μια διαφοροποιημένη γραμμή σε περιοχές ασθενειών με σημαντικές ανεκπλήρωτες ανάγκες, χρησιμοποιώντας μια σειρά από καινοτόμους τρόπους. Ως μέρος της AstraZeneca, η Alexion επεκτείνει συνεχώς το παγκόσμιο γεωγραφικό της αποτύπωμα για να εξυπηρετήσει περισσότερους ασθενείς με σπάνια νοσήματα σε όλο τον κόσμο. Η έδρα της βρίσκεται στη Βοστώνη των ΗΠΑ.
AstraZenecaΗ AstraZeneca (LSE/STO/NYSE: AZN) είναι μια παγκόσμια βιοφαρμακευτική εταιρεία που ηγείται της επιστήμης που εστιάζει στην ανακάλυψη, ανάπτυξη και εμπορευματοποίηση συνταγογραφούμενων φαρμάκων στην Ογκολογία, τις Σπάνιες Παθήσεις, συμπεριλαμβανομένων των Καρδιολογικών και Βιοφαρμακευτικών, και των Βιοφαρμακευτικών, Μεταβολισμός, και Αναπνευστική & Ανοσολογία. Με έδρα το Κέιμπριτζ του Ηνωμένου Βασιλείου, τα καινοτόμα φάρμακα της AstraZeneca πωλούνται σε περισσότερες από 125 χώρες και χρησιμοποιούνται από εκατομμύρια ασθενείς σε όλο τον κόσμο. Επισκεφτείτε το astrazeneca.com και ακολουθήστε την Εταιρεία στα μέσα κοινωνικής δικτύωσης @AstraZeneca.
Αναφορές
Πηγή: HealthDay
Περισσότερες πηγές ειδήσεων
Όποιο και αν είναι το θέμα που σας ενδιαφέρει, εγγραφείτε στα ενημερωτικά δελτία μας για να λαμβάνετε τα καλύτερα από το Drugs.com στα εισερχόμενά σας.
Δημοσιεύτηκε : 2026-04-01 09:10
Διαβάστε περισσότερα
- Αμερικανική Ακαδημία Ορθοπαιδικών Χειρουργών, 2-6 Μαρτίου
- Η πρόωρη εμμηνόπαυση αυξάνει τον κίνδυνο καρδιακών παθήσεων
- Ο FDA εγκρίνει το Icotyde (icotrokinra) για τη θεραπεία της ψωρίασης κατά πλάκας
- Η συνταγογράφηση αντιικών άμεσης δράσης για την ηπατική C κορυφώθηκε το 2015 και στη συνέχεια απορρίφθηκε
- Υποστήριξη, Εκπαίδευση, Ενδυνάμωση του προγράμματος καθοδήγησης που συνδέεται με τη βελτιωμένη συμμόρφωση με τα φάρμακα για το γλαύκωμα
- Ένα δισκίο Bictegravir-Lenacapavir Μη κατώτερο από σύνθετα σχήματα για τον HIV-1
Αποποίηση ευθυνών
Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.
Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.
Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions