Efzimfotase Alfa demostró resultados positivos del programa clínico global de fase III en hipofosfatasia
31 de marzo de 2026: el programa clínico de fase III de efzimfotasa alfa (ALXN1850), diseñado para estudiar una amplia población de pacientes con hipofosfatasia (HPP), demostró resultados positivos. El programa clínico global, que incluyó dos ensayos aleatorizados, controlados con placebo y un ensayo de cambio pediátrico, aleatorizado, abierto y controlado con activo, inscribió a 196 pacientes entre niños, adolescentes y adultos con HPP de inicio pediátrico o de inicio en la edad adulta en 22 países.
Abordar las necesidades no cubiertas de las personas que viven con HPP Efzimfotasa alfa es una terapia de reemplazo enzimático en investigación diseñada para ofrecer un menor volumen de inyección, dosificaciones menos frecuentes que Strensiq (asfotasa alfa) y cerrar brechas críticas en la atención dentro de la población más amplia de pacientes con HPP.
Ensayos clínicos pediátricosEl ensayo MULBERRY de fase III en niños (de 2 a <12 años de edad) con HPP que no habían sido tratados previamente con Strensiq demostró que la efzimfotasa alfa cumplió su criterio de valoración principal. Los resultados demostraron una mejora estadísticamente significativa y clínicamente significativa en la salud ósea desde el inicio en comparación con el placebo, según lo medido por la puntuación de la impresión global de cambio radiográfico (RGI-C) en la semana 25. Además, se observó una mejora estadísticamente significativa en el criterio de valoración secundario clave de cambio desde el inicio en la puntuación de gravedad del raquitismo (RSS) en la semana 25. Criterios de valoración secundarios adicionales que miden la función física (prueba de caminata de seis minutos) y la competencia motora (instrumento de recopilación de datos de resultados pediátricos o PODCI) respaldó aún más el beneficio clínico general de la efzimfotasa alfa en la población pediátrica.
Los resultados positivos de alto nivel del ensayo de fase III CHESTNUT mostraron que la efzimfotasa alfa fue bien tolerada y demostró un perfil de seguridad favorable en pacientes pediátricos (de 2 a <12 años de edad) que cambiaron de Strensiq y mantuvieron el beneficio del tratamiento de Strensiq en la salud ósea en la semana 25, según lo medido por criterios de valoración secundarios. RGI-C y RSS.
Ensayo clínico en adolescentes y adultosEn el ensayo HICKORY de fase III, la efzimfotasa alfa mostró una mejora numérica, pero no alcanzó significación estadística en el criterio de valoración principal de la prueba de caminata de seis minutos (6MWT) en adolescentes y adultos (de 12 años de edad y mayores) con HPP que no habían sido tratados previamente con Strensiq, en comparación con placebo en la semana 25. Esto se debió en gran medida a resultados mejores de lo esperado observados en el grupo placebo HPP de inicio en la edad adulta. Sin embargo, el tratamiento con efzimfotasa alfa demostró mejoras nominalmente significativas en la evaluación funcional de la terapia de enfermedades crónicas-fatiga (FACIT-Fatigue) en la población general del estudio.
En una combinación de subgrupos preespecificados de adolescentes y adultos con HPP de inicio pediátrico, efzimfotasa alfa mostró beneficios nominalmente estadísticamente significativos y clínicamente significativos en la movilidad, medidos por 6MWT, así como beneficios secundarios clave. criterios de valoración que miden la función física y la reducción del dolor, en comparación con el placebo.
Los hallazgos iniciales de la extensión abierta, a largo plazo y en curso del ensayo HICKORY muestran una mejora continua en los criterios de valoración primarios y secundarios clave en la semana 48. Los participantes que cambiaron de placebo a efzimfotasa alfa después del período aleatorizado también mostraron mejoras clínicamente significativas en múltiples resultados de eficacia después de 24 semanas de tratamiento.
La efzimfotasa alfa fue bien tolerada y tuvo un perfil de seguridad aceptable en todo el estudio. Ensayos clínicos de MORA, CASTAÑO y HICKORY.
Eric Rush, MD, genetista clínico del Children's Mercy Hospital Kansas, profesor de Pediatría de la Facultad de Medicina de la Universidad de Missouri-Kansas City e investigador principal del ensayo MULBERRY, dijo: "Los resultados del ensayo clínico global MULBERRY demuestran el potencial de la efzimfotasa alfa para abordar la fisiopatología subyacente de la HPP y para prevenir y revertir los importantes impactos esqueléticos y funcionales de esta rara enfermedad que dura toda la vida. estos resultados y el potencial de esta innovadora terapia en investigación para redefinir la atención en HPP con una conveniente opción autoadministrada cada dos semanas".
Kathryn Dahir, MD, directora del Programa de Trastornos Metabólicos Óseos de Vanderbilt Health y directora asociada de Traducción de Investigación Clínica, profesora del Departamento de Medicina Interna, División de Endocrinología, Diabetes y Metabolismo e investigadora principal del ensayo HICKORY, dijo: "Los hallazgos de la amplia gama El ensayo de registro HICKORY, el primero en incluir pacientes con enfermedad de inicio en la edad adulta, destaca la heterogeneidad de la enfermedad y el valor de evaluar una variedad de criterios de valoración clínicamente significativos en diversas poblaciones de pacientes. Los resultados indican un impacto clínicamente relevante en la movilidad, la función física, el dolor y la fatiga, lo que demuestra el potencial de la efzimfotasa alfa para mejorar los resultados de los pacientes que viven con esta enfermedad”.
Marc Dunoyer, director ejecutivo de Alexion, AstraZeneca Rare Disease, dijo: "El programa clínico de efzimfotasa alfa, compuesto por tres ensayos globales de fase III, fue el primero en incluir pacientes con HPP de inicio tanto pediátrico como en adultos con manifestaciones heterogéneas más allá del hueso. Nos sentimos alentados por las mejoras observadas en esta población de pacientes que exhiben una amplia gama de gravedad y características clínicas. En conjunto, estos resultados respaldan el potencial de efzimfotasa alfa para transformar el paradigma de tratamiento para las personas que viven con esta rara enfermedad”.
Estos datos se presentarán en una próxima reunión médica y se compartirán con las autoridades reguladoras globales.
HipofosfatasiaLa hipofosfatasia (HPP) es una enfermedad metabólica hereditaria, crónica y rara causada por una actividad deficiente de la enzima fosfatasa alcalina (ALP), que es importante para desarrollar huesos sanos y apoyar la función muscular adecuada.1 La HPP se caracteriza por una mineralización defectuosa (el proceso que endurece y fortalece los huesos y los dientes), una regulación alterada del calcio y el fosfato y deficiencias funcionales, como debilidad muscular, síntomas neurológicos y fatiga generalizada. y dolor que puede ser debilitante.1,2 La HPP puede ser progresiva y las manifestaciones clínicas pueden evolucionar con el tiempo. Si bien las tasas de diagnóstico varían según la geografía, se estima que hay 11.500 personas diagnosticadas con HPP en EE. UU., Alemania, Francia, Reino Unido, Italia, España, Japón y China.3-6 Un estudio reciente de EE. UU. estimó la prevalencia diagnosticada en 2,8 por cada 100.000 personas.7 La HPP afecta a personas de todas las edades, y aproximadamente el 80 % de las personas que viven con HPP son adultos.1,2,7
MULBERRYMULBERRY es un ensayo multicéntrico global de fase III, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo que evalúa la eficacia y seguridad de efzimfotasa alfa (ALXN1850) en pacientes pediátricos (de 2 a <12 años de edad) con hipofosfatasia (HPP) que no han sido tratados previamente con Strensiq (asfotasa alfa). En el ensayo participaron 29 pacientes de 14 países de América del Norte, América del Sur, Europa y Asia.8
Los pacientes debían tener un diagnóstico de HPP y la presencia de raquitismo relacionado con HPP en las radiografías del esqueleto y una baja actividad de fosfatasa alcalina sérica (ALP). Los pacientes elegibles también debían demostrar una variante en ALPL, el gen que codifica ALP, o niveles elevados de piridoxal 5'-fosfato (PLP) en plasma, un biomarcador de HPP.8
Los pacientes fueron aleatorizados 2:1 para recibir efzimfotasa alfa en una de tres dosis basadas en rangos de peso predefinidos o placebo, una vez cada dos semanas mediante inyección subcutánea durante 24 semanas. El criterio de valoración principal Puntuación de Impresión Global Radiográfica del Cambio (RGI-C) se evaluó al final del período de evaluación aleatoria (día 169), junto con múltiples criterios de valoración secundarios que miden la salud esquelética y la función física, incluido el cambio desde el inicio en la puntuación de gravedad del raquitismo (RSS), la prueba de caminata de seis minutos (6MWT), la puntuación de la prueba de competencia motora de Bruininks-Oseretsky (BOT-2) y la puntuación de las escalas de desarrollo motor de Peabody. (PDMS-3).8
Los pacientes que completaron el período de evaluación aleatorizada fueron elegibles para continuar en un período de extensión abierto que evalúa la seguridad y eficacia de efzimfotasa alfa, que está en curso.8
CHESTNUTCHESTNUT es un ensayo multicéntrico global de fase III, aleatorizado, abierto, controlado con activo y que evalúa la seguridad y tolerabilidad de efzimfotasa alfa en pacientes pediátricos (de 2 a <12 años de edad) con hipofosfatasia (hpp) que hayan sido tratados 6 mg kgpor semana strensiq (asfotasa alfa) durante al menos meses antes del inicio estudio. en el ensayo participaron 43 pacientes de siete países de todo el mundo.9
Los pacientes debían tener un diagnóstico de HPP y haber sido tratados con Strensiq durante al menos 6 meses antes del inicio del ensayo con placas de crecimiento abiertas confirmadas por rayos X.9
Los pacientes fueron aleatorizados 1:1 para recibir efzimfotasa alfa en una de tres dosis basadas en rangos de peso predefinidos una vez cada dos semanas o 6 mg/kg/semana de Strensiq por vía subcutánea 3x o 6x. inyecciones por semana durante 24 semanas. El criterio de valoración principal es la incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) al final del período de evaluación aleatoria. Los criterios de valoración secundarios clave incluyen el cambio desde el inicio en la puntuación de gravedad del raquitismo (RSS) y la impresión radiográfica global de cambio (RGI-C).9
Los pacientes que completaron el período de evaluación aleatorizada fueron elegibles para continuar en un período de extensión abierto que evalúa la seguridad y eficacia de efzimfotasa alfa, que está en curso.9
HICKORYHICKORY es un ensayo multicéntrico global de fase III, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo que evalúa la eficacia y seguridad de efzimfotasa alfa (ALXN1850) en adolescentes (12 a <18 años de edad) y adultos con hipofosfatasia (HPP) que no han sido tratados previamente con Strensiq (asfotasa alfa). En el ensayo participaron 124 pacientes de 17 países de América del Norte, América del Sur, Europa, Asia y Australia.10
Los pacientes debían tener un diagnóstico de HPP y una variante en ALPL, el gen que codifica la fosfatasa alcalina (ALP), o niveles elevados de piridoxal 5'-fosfato (PLP) en plasma, un biomarcador de HPP. Los pacientes elegibles debían demostrar niveles bajos de FA y dos pruebas de caminata de seis minutos (6MWT) separadas en o por debajo del 85% de la distancia prevista ajustada por edad, sexo, peso y altura, sin una causa probable que no sea HPP.10
Los pacientes fueron asignados al azar 2:1 para recibir efzimfotasa alfa en una de tres dosis basadas en rangos de peso predefinidos o placebo, una vez cada dos semanas mediante inyección subcutánea durante 24 semanas. El criterio de valoración principal de cambio desde el inicio en 6MWT se evaluó al final del período de evaluación aleatoria (día 169), junto con múltiples criterios de valoración secundarios clave que miden la función física, el dolor, la fatiga, la calidad de vida y la seguridad, incluido el cambio desde el inicio en la puntuación de la prueba de sentarse y pararse (STS) de 30 segundos, la puntuación de la escala funcional de las extremidades inferiores (LEFS), la puntuación del formulario breve del Inventario breve de dolor (BPI-SF) y la evaluación funcional de la terapia de enfermedades crónicas: fatiga. (FACIT-Fatiga) Puntuación.10
Los pacientes que completaron el período de evaluación aleatoria fueron elegibles para continuar en un período de extensión abierto que evalúa la seguridad y eficacia de efzimfotasa alfa, que está en curso.10
Efzimfotasa alfa (ALXN1850)Efzimfotasa alfa (ALXN1850) es una terapia de reemplazo enzimático (ERT) en investigación diseñada para demostrar eficacia y seguridad en una amplia gama de pacientes. con hipofosfatasia (HPP) de edad ≥2 años, incluidos pacientes sin manifestaciones óseas manifiestas. Efzimfotasa alfa se está desarrollando como un tratamiento subcutáneo administrado cada dos semanas para reemplazar la actividad deficiente de la enzima fosfatasa alcalina (ALP), que es la causa subyacente de la HPP.
AlexionAlexion, AstraZeneca Rare Disease, se centra en servir a pacientes y familias afectados por enfermedades raras y condiciones devastadoras a través del descubrimiento, desarrollo y entrega de medicamentos que cambian vidas. Alexion, líder pionero en enfermedades raras durante más de tres décadas, fue el primero en traducir la compleja biología del sistema del complemento en medicamentos transformadores, y hoy continúa construyendo una cartera diversificada en áreas de enfermedades con importantes necesidades insatisfechas, utilizando una variedad de modalidades innovadoras. Como parte de AstraZeneca, Alexion está expandiendo continuamente su presencia geográfica global para atender a más pacientes con enfermedades raras en todo el mundo. Tiene su sede en Boston, EE. UU.
AstraZenecaAstraZeneca (LSE/STO/NYSE: AZN) es una compañía biofarmacéutica global, liderada por la ciencia, que se centra en el descubrimiento, desarrollo y comercialización de medicamentos recetados en oncología, enfermedades raras y productos biofarmacéuticos, incluidos cardiovasculares, renales y de metabolismo, y respiratorios e inmunológicos. Con sede en Cambridge, Reino Unido, los medicamentos innovadores de AstraZeneca se venden en más de 125 países y son utilizados por millones de pacientes en todo el mundo. Visite astrazeneca.com y siga a la empresa en las redes sociales @AstraZeneca.
Referencias
Fuente: HealthDay
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Al corriente : 2026-04-01 09:10
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