エフジムフォターゼ アルファ、低ホスファターゼ症に対する世界第 III 相臨床プログラムで良好な結果を実証

ドラッグスリブをフォローしてください

2026 年 3 月 31 日 -- 広範な低ホスファターゼ症 (HPP) 患者集団を研究するために設計されたエフジムフォターゼ アルファ (ALXN1850) 第 III 相臨床プログラムは、良好な結果を示しました。 2件の無作為化プラセボ対照試験と1件の無作為化非盲検実薬対照小児切り替え試験を含む世界規模の臨床プログラムには、22か国の小児発症または成人発症HPPのいずれかの小児、青少年、成人にわたる196人の患者が登録された。

Amazon Big Spring Sale - Up to 40% off
  • MULBERRYの無作為化プラセボ対照試験では、エフジムフォターゼ アルファが統計的に有意で臨床的に意味のある改善を示したことが示された。未治療の小児患者の骨の健康において
  • CHESTNUTのランダム化非盲検実薬対照試験は、Strensiqで以前に治療を受けた小児患者におけるエフジムフォターゼ・アルファの安全性と忍容性を示し、治療効果が維持されていることが示された
  • HICKORYのランダム化プラセボ対照試験では数値的な改善が示されたが、治療歴のない青年および成人における主要評価項目で統計的有意性は達成されなかった。結果は、小児発症型 HPP の青年と成人の事前に指定されたサブグループの組み合わせにおいて、臨床的に有意義な利点を示す

    • HPP を抱えて暮らす人々の満たされていないニーズに対処するエフジムフォターゼ アルファは、Strensiq (アスフォターゼ アルファ) よりも少ない注射量、より少ない投与頻度を提供し、より広範な HPP 患者におけるケアの重大なギャップを埋めるように設計された治験中の酵素補充療法です。人口。

    小児臨床試験これまでに Strensiq による治療を受けていない HPP の小児 (2 歳以上 12 歳未満) を対象とした MULBERRY 第 III 相試験では、エフジムフォターゼ アルファが主要評価項目を満たしていることが示されました。結果は、25週目のX線全体的変化印象（RGI-C）スコアで測定したように、プラセボと比較してベースラインからの骨の健康が統計的に有意かつ臨床的に意味のある改善を示した。さらに、25週目のくる病重症度スコア（RSS）のベースラインからの変化という主要な副次評価項目で統計的に有意な改善が観察された。追加の副次評価項目は身体機能（6分間歩行テスト）と運動能力（小児科）を測定した。転帰データ収集手段 (PODCI) は、小児集団におけるエフジムフォターゼ アルファの全体的な臨床利益をさらに裏付けました。

    CHESTNUT 第 III 相試験で得られた肯定的な高レベルの結果は、Strensiq から切り替えた小児患者 (2 ～ 12 歳未満) においてエフジムフォターゼ アルファの忍容性が良好で良好な安全性プロファイルを示し、骨の健康に対する Strensiq の治療効果が週ごとに維持されたことを示しました。 25、二次エンドポイント RGI-C および RSS によって測定。

    青年期および成人向け臨床試験HICKORY 第 III 相試験では、Strensiq による治療歴のない HPP 患者の青年期および成人 (12 歳以上) を対象とした 25 週目の時点で、エフジムホターゼ アルファは数値的な改善を示しましたが、主要評価項目である 6 分間歩行テスト (6MWT) においてプラセボと比較して統計的有意性を達成できませんでした。これは主に以下によるものでした。成人発症のHPPプラセボ群で予想を上回る結果が観察された。しかし、エフジムフォターゼ アルファによる治療は、研究対象集団全体における慢性疾患治療疲労の機能評価 (FACIT 疲労) において名目上有意な改善を示しました。

    小児発症型 HPP を有する青年と成人の事前に指定されたサブグループの組み合わせにおいて、エフジムフォターゼ アルファは、測定されたとおり、可動性において名目上統計的に有意で臨床的に意味のある利点を示しました。プラセボと比較した場合、身体機能と痛みの軽減を測定する主要な副次評価項目だけでなく、6MWT による結果も得られました。

    HICKORY 試験の継続的な長期非盲検延長試験の初期結果では、48 週目の主要評価項目と主要な副次評価項目で継続的な改善が見られました。ランダム化期間後にプラセボからエフジムフォターゼ アルファに切り替えた参加者も、24 週間の治療後に複数の有効性アウトカムにわたって臨床的に意味のある改善を示しました。

    エフジムフォターゼ アルファは忍容性が高く、全期間にわたって許容可能な安全性プロファイルを示しました。マルベリー、チェスナッツ、ヒッコリーの臨床試験。

    カンザス州チルドレンズ・マーシー病院の臨床遺伝学者であり、ミズーリ大学カンザスシティ医学部小児科教授であり、MULBERRY試験の主任研究者でもあるエリック・ラッシュ医学博士は次のように述べています。「世界的なMULBERRY臨床試験の結果は、HPPの根底にある病態生理学に対処し、HPPの骨格および機能への重大な影響を予防および逆転させるエフジムホターゼ・アルファの可能性を実証しています」この生涯にわたる希少疾患について、私はこれらの結果と、2週間ごとに受けられる便利な自己投与オプションでHPPのケアを再定義する革新的な治験療法の可能性に勇気づけられました。」

    キャスリン・ダヒル医学博士、ヴァンダービルト・ヘルスの代謝性骨疾患プログラムディレクター、臨床研究翻訳アソシエートディレクター、内科教授、内分泌・糖尿病・代謝部門ヒッコリー試験の主任研究者は、「成人病患者を初めて対象とした広範なヒッコリー登録試験の結果は、疾患の不均一性と、多様な患者集団にわたって臨床的に意味のある一連のエンドポイントを評価することの価値を浮き彫りにしている。結果は、可動性、身体機能、痛み、疲労に対する臨床的に適切な影響を示しており、エフジムフォターゼ アルファがこの疾患とともに生きる患者の転帰を改善する可能性を示している。」

    アストラゼネカ希少疾患のアレクシオン最高経営責任者であるマーク・デュノワイエ氏は、「3つの国際的な第III相試験で構成されるエフジムフォターゼ・アルファ臨床プログラムは、骨を超えて不均一な症状を示す小児および成人発症型HPPの両方の患者を初めて対象とした。広範な重症度および臨床的特徴を示すこの患者集団全体で観察された改善に私たちは勇気づけられる。総合すると、これらの結果は可能性を裏付けるものである」と述べた。

    これらのデータは、今後の医学会議で発表され、世界の規制当局と共有される予定です。

    低ホスファターゼ症低ホスファターゼ症 (HPP) は、健康な骨を構築し、適切な筋肉機能をサポートするために重要な酵素、アルカリホスファターゼ (ALP) の活性不足によって引き起こされる、まれな慢性の遺伝性代謝疾患です。1 HPP は、石灰化（骨や歯を硬化し強化するプロセス）の欠陥、カルシウムとリン酸の調節障害、筋力低下などの機能障害を特徴としています。神経症状、全身性の疲労感、および衰弱させる可能性のある痛み。1,2 HPP は進行性であり、時間の経過とともに臨床症状が変化する場合があります。診断率は地域によって異なりますが、米国、ドイツ、フランス、英国、イタリア、スペイン、日本、中国では推定 11,500 人が HPP と診断されています。3-6 米国の最近の研究では、診断有病率は 100,000 人あたり 2.8 人と推定されています。7 HPP はあらゆる年齢層の人々に影響を及ぼし、HPP を抱えて生きている人の約 80% は成人です。1,2,7

    MULBERRYMULBERRY は、これまでに Strensiq (アスフォターゼ アルファ) による治療を受けていない低ホスファターゼ症 (HPP) の小児患者 (2 ～ 12 歳未満) を対象としたエフジムフォターゼ アルファ (ALXN1850) の有効性と安全性を評価する国際的な第 III 相ランダム化二重盲検プラセボ対照多施設共同試験です。この試験には、北米、南米、ヨーロッパ、アジアの 14 か国からの 29 人の患者が登録されました。8

    患者は HPP の診断を受け、骨格 X 線検査で HPP 関連くる病の存在と血清アルカリホスファターゼ (ALP) 活性が低いことが求められました。対象となる患者は、ALPL (ALP をコードする遺伝子) の変異、または HPP 8 のバイオマーカーである血漿ピリドキサール 5'-リン酸 (PLP) レベルの上昇を証明する必要もありました。

    患者は、事前に定義された体重範囲に基づいて 3 回の用量のうちの 1 回またはプラセボでエフジムフォターゼ アルファを 2 週間に 1 回、24 日間皮下注射する群に 2:1 で無作為に割り付けられました。数週間。主要評価項目であるラジオグラフィック全体変化印象（RGI-C）スコアは、無作為化評価期間の終わり（169日目）に、くる病重症度スコア（RSS）、6分間歩行テスト（6MWT）、運動能力スコアのブルイニンクス・オセレツキーテスト（BOT-2）、ピーボディ発達運動スケール スコア (PDMS-3).8

    ランダム化評価期間を完了した患者は、エフジムフォターゼ アルファの安全性と有効性を評価する非盲検延長期間に継続する資格があり、現在進行中です。8

    チェスナットチェスナットは、小児患者（2 ～ 12 歳未満）を対象としたエフジムフォターゼ アルファの安全性と忍容性を評価する国際的な第 III 相無作為化、非盲検、実薬対照の多施設共同試験です。低ホスファターゼ症（HPP）を患い、研究開始前に少なくとも6か月間、週あたり6 mg/kgのStrensiq（アスホターゼアルファ）で治療を受けている患者。この試験には、世界 7 か国から 43 人の 患者が登録されました。9

    患者は HPP の診断を受け、X 線で成長板が開いていることが確認された試験開始前に少なくとも 6 か月間 Strensiq による治療を受けている必要がありました。9

    患者は、事前に定義された体重範囲に基づいて 3 回の用量のうちの 1 つでエフジムフォターゼ アルファを 2 週間に 1 回投与するか、Strensiq を 3 回または 6 回で 6 mg/kg/週投与する群に 1:1 で無作為に割り付けられました。皮下注射を1週間に24週間行います。主要評価項目は、ランダム化評価期間終了時の治療中に発生した有害事象（TEAE）の発生率です。主要な副次評価項目には、くる病重症度スコア (RSS) および放射線写真による全体的な変化の印象 (RGI-C) のベースラインからの変化が含まれます。9

    ランダム化評価期間を完了した患者は、エフジムフォターゼ アルファの安全性と有効性を評価する非盲検延長期間に継続する資格があり、現在進行中です。9

    ヒッコリーヒッコリーは、エフジムフォターゼ アルファ (ALXN1850) の有効性と安全性を評価する国際的な第 III 相ランダム化二重盲検プラセボ対照多施設共同試験です。これまでにStrensiq（アスフォターゼアルファ）による治療を受けていない低ホスファターゼ症（HPP）の青年（12歳以上18歳未満）および成人が対象です。この試験には、北米、南米、ヨーロッパ、アジア、オーストラリアの 17 か国から 124 人の患者が登録されました。10

    患者は HPP の診断を受け、アルカリホスファターゼ (ALP) をコードする遺伝子である ALPL の変異、または HPP のバイオマーカーである血漿ピリドキサール 5'-リン酸 (PLP) レベルの上昇のいずれかを行う必要がありました。対象となる患者は、ALP レベルが低いことと、HPP 以外の考えられる原因がなく、年齢、性別、体重、身長で調整された予測距離の 85% 以下で 2 回の個別の 6 分間歩行テスト (6MWT) を実施する必要がありました。10

    患者は、事前に定義された体重範囲に基づいて 3 回の用量のうち 1 回またはプラセボを 2 週間に 1 回投与するエフジムフォターゼ アルファの投与を受ける群に 2:1 で無作為に割り付けられました。 24週間の皮下注射。 6MWTのベースラインからの変化に関する主要評価項目は、無作為化評価期間の終わり（169日目）に評価され、身体機能、痛み、疲労、生活の質、安全性を測定する複数の重要な副次評価項目も評価されました。これには、30秒間の座位から立位（STS）テストスコア、下肢機能スケール（LEFS）スコア、簡易疼痛インベントリ短縮形（BPI-SF）スコアおよび機能性のベースラインからの変化が含まれます。慢性疾患治療の評価 - 疲労 (FACIT-Fatigue) スコア.10

    無作為化評価期間を完了した患者は、エフジムフォターゼ アルファの安全性と有効性を評価する非盲検延長期間に継続する資格があり、現在進行中です。10

    エフジムフォターゼ アルファ (ALXN1850)エフジムフォターゼ アルファ (ALXN1850) は、以下の疾患における有効性と安全性を実証するように設計された治験中の酵素補充療法 (ERT) です。明らかな骨症状のない患者を含む、2 歳以上の低ホスファターゼ症（HPP）の幅広い患者。エフジムフォターゼ アルファは、HPP の根本的な原因であるアルカリホスファターゼ (ALP) 酵素活性の欠如を補うために 2 週間ごとに投与される皮下治療として開発されています。

    アレクシオンアストラゼネカの希少疾患であるアレクシオンは、人生を変える医薬品の発見、開発、提供を通じて、希少疾患や重篤な状態に苦しむ患者とその家族にサービスを提供することに重点を置いています。 30 年以上にわたり希少疾患分野の先駆的リーダーであるアレクシオンは、補体系の複雑な生物学を革新的な医薬品に初めて変換した企業であり、現在も、一連の革新的な治療法を使用して、満たされていない重要なニーズを抱える疾患領域にわたって多様なパイプラインを構築し続けています。アストラゼネカの一員として、アレクシオンは世界中のより多くの希少疾患患者にサービスを提供するために、世界的な地理的拠点を拡大し続けています。本社は米国ボストンにあります。

    アストラゼネカアストラゼネカ (LSE/STO/NYSE: AZN) は、心臓血管、腎臓および代謝、呼吸器および免疫学を含む腫瘍学、希少疾患、およびバイオ医薬品分野における処方薬の発見、開発、商品化に重点を置いている世界的な科学主導のバイオ医薬品企業です。英国ケンブリッジに本拠を置くアストラゼネカの革新的な医薬品は 125 か国以上で販売され、世界中の何百万人もの患者に使用されています。 astrazeneca.com にアクセスし、ソーシャル メディア @AstraZeneca で当社をフォローしてください。

    参考文献

  • ロックマン-グリーンバーグ C. 低ホスファターゼ症。 Pediatr Endocrinol Rev. 2013;10(2):380-388。
  • Dahir KM、他。 Global HPP Registry における低ホスファターゼ症の治療を受けた成人と未治療の成人の臨床プロフィール。オーファネット J レア Dis. 2022;17(1):277。
  • Tornero C、他。持続性低ホスファターゼ血症の成人において、ALPL 変異を持つ個人を特定できるでしょうか?オーファネット J レア Dis. 2020;15(51).
  • CM他を開催。低ホスファターゼ症のスクリーニング: 生化学が先導するのでしょうか? J Pediatr 内分泌メタタブ。 2021 9 月 22;35(2):169-178.
  • González-Cejudo T、他。軽度の低ホスファターゼ症は、これまでの推定値の 2 倍蔓延している可能性があります。未診断の症例を検出する効果的な臨床アルゴリズムです。臨床化学および検査医学 (CCLM)。 2024;62(1):128-137。
  • Dahir KM、他。低ホスファターゼ症: 選択されていないバイオリポジトリを通じて特定された病原性および病原性の可能性がある ALPL 変異体の浸透度が低い。骨と鉱物の研究ジャーナル。 2026年; 41(3):270–281。
  • Fang S、他。診断された低ホスファターゼ症の有病率: 米国における電子医療記録の遡及的分析。 ASBMR 2025年次総会で発表されたポスター。 2025 年 9 月 5 ～ 8 日。ワシントン州シアトル。
  • ClinicalTrials.gov。 HPPの未治療の小児参加者を対象としたALXN1850の第3相試験（MULBERRY）。 NCT 識別子: NCT06079359。 こちらからご覧いただけます。 2026 年 3 月にアクセス。
  • ClinicalTrials.gov。過去にアスフォターゼ アルファ (CHESTNUT) で治療を受けた HPP の小児参加者を対象とした ALXN1850 の第 3 相試験。 NCT 識別子: NCT06079372。 こちらからご覧いただけます。 2026 年 3 月にアクセス。
  • ClinicalTrials.gov。これまでにアスフォターゼ アルファ (HICKORY) による治療を受けていない HPP の青年および成人参加者を対象とした、ALXN1850 とプラセボの第 3 相試験。 NCT 識別子: NCT06079281。 こちらからご覧いただけます。 2026 年 3 月にアクセス。
    • 出典: AstraZeneca PLC

    出典: HealthDay

    その他のニュース リソース

  • FDA Medwatch Drug Alerts
  • Daily MedNews
  • 医療専門家向けニュース
  • 新薬承認
  • 新薬申請
  • 臨床試験結果
  • ジェネリック医薬品の承認
  • Drugs.com ポッドキャスト

    • ニュースレターを購読する

    興味のあるトピックが何であれ、ニュースレターを購読して、Drugs.com の最新情報を受信トレイに入手してください。

    投稿しました : 2026-04-01 09:10

    続きを読む

    免責事項

    Drugslib.com によって提供される情報が正確であることを保証するためにあらゆる努力が払われています。 -日付、および完全ですが、その旨については保証されません。ここに含まれる医薬品情報は時間に敏感な場合があります。 Drugslib.com の情報は、米国の医療従事者および消費者による使用を目的として編集されているため、特に明記されていない限り、Drugslib.com は米国外での使用が適切であることを保証しません。 Drugslib.com の医薬品情報は、医薬品を推奨したり、患者を診断したり、治療法を推奨したりするものではありません。 Drugslib.com の医薬品情報は、認可を受けた医療従事者による患者のケアを支援すること、および/または医療の専門知識、スキル、知識、判断の代替ではなく補足としてこのサービスを閲覧している消費者にサービスを提供することを目的とした情報リソースです。

    特定の薬物または薬物の組み合わせに対する警告がないことは、その薬物または薬物の組み合わせが特定の患者にとって安全、有効、または適切であることを示すものと決して解釈されるべきではありません。 Drugslib.com は、Drugslib.com が提供する情報を利用して管理される医療のいかなる側面についても責任を負いません。ここに含まれる情報は、考えられるすべての使用法、使用法、注意事項、警告、薬物相互作用、アレルギー反応、または副作用を網羅することを意図したものではありません。服用している薬について質問がある場合は、医師、看護師、または薬剤師に問い合わせてください。

    人気のあるキーワード