Efzimfotase Alfa Nduduhake Asil Positif Saka Program Klinis Global Phase III ing Hypophosphatasia

Tindakake Drugslib ing

31 Maret 2026 -- Program klinis efzimfotase alfa (ALXN1850) Phase III, dirancang kanggo nyinaoni populasi pasien hypophosphatasia (HPP) sing amba, nuduhake asil sing positif. Program klinis global, sing kalebu loro uji coba sing dikontrol plasebo kanthi acak lan siji uji coba saklar pediatrik sing dikontrol kanthi acak, label terbuka, sing dikontrol aktif, ndaftarake 196 pasien sing kalebu bocah, remaja lan wong diwasa kanthi HPP onset pediatrik utawa diwasa ing 22 negara.

Amazon Big Spring Sale - Up to 40% off
  • Uji coba statistik sing dikontrol kanthi acak MULBERRY lan placebo sing signifikan nuduhake uji klinis lan placebo sing signifikan. perbaikan klinis sing signifikan ing kesehatan balung ing pasien pediatrik sing ora nandhang perawatan
  • Chestnut acak, label terbuka, uji coba sing dikontrol aktif nuduhake safety lan tolerability saka efzimfotase alfa ing pasien pediatrik sing sadurunge diobati karo Strensiq kanthi pangopènan keuntungan terapeutik
  • HICKORY kanthi acak, uji coba kontrol placebo ora nuduhake asil dandan sing signifikan sacara statistik. remaja lan wong diwasa; asil nuduhake manfaat klinis sing migunani ing kombinasi subkelompok remaja lan wong diwasa sing wis ditemtokake kanthi HPP onset pediatrik

    • Ngatasi kabutuhan sing ora bisa ditemtokake kanggo wong sing manggon karo HPPEfzimfotase alfa minangka terapi pengganti enzim investigasi sing dirancang kanggo nyedhiyakake volume injeksi sing luwih murah, kurang asring dosis ing Strensiq alfa. Populasi pasien HPP.

    Uji klinis pediatrikUji coba MULBERRY Tahap III ing bocah-bocah (umur 2 nganti <12 taun) karo HPP sing durung diobati sadurunge karo Strensiq, nuduhake yen efzimfotase alfa ketemu titik pungkasan utamane. Asil nuduhake asil dandan sing signifikan sacara statistik lan klinis ing kesehatan balung saka baseline dibandhingake karo plasebo, sing diukur dening Radiographic Global Impression of Change (RGI-C) Score ing minggu 25. Kajaba iku, dandan sing signifikan sacara statistik diamati ing titik pungkasan sekunder kunci saka owah-owahan saka baseline ing Rickets Severity Score (RSS) ing minggu 25. Tambahan Secondary Secondary Walking Testing-Fisik Walkpoints (Sixute Testing motoric function) Instrumen Pengumpulan Data Hasil utawa PODCI) luwih ndhukung manfaat klinis sakabèhé saka efzimfotase alfa ing populasi pediatrik.

    Asil tingkat dhuwur sing positif saka uji coba CHESTNUT Phase III nuduhake yen efzimfotase alfa ditrima kanthi apik lan nduduhake profil safety sing apik ing pasien pediatrik (2 nganti umur <12 taun) lan owah-owahan saka perawatan kesehatan balung ing umur 2 nganti <12 taun. 25, sing diukur nganggo titik pungkasan sekunder RGI-C lan RSS.

    Uji klinis remaja lan diwasaIng uji coba HICKORY Phase III, efzimfotase alfa nuduhake perbaikan numerik nanging ora entuk pinunjul statistik ing titik pungkasan utama Tes Walk Six-Minute (6MWT) ing remaja lan wong diwasa (umur 12 taun lan luwih lawas) karo HPP sing durung diobati sadurunge Strboensiq, dibandhingake karo 5 minggu kepungkur. asil sing luwih apik tinimbang sing diarepake diamati ing klompok plasebo HPP diwasa. Nanging, perawatan karo efzimfotase alfa nuduhake perbaikan sing signifikan sacara nominal ing Assessment Fungsional Terapi Penyakit Kronis-Fatigue (FACIT-Fatigue) ing populasi sinau sakabèhé.

    Ing kombinasi subgrup sing wis ditemtokake saka remaja lan wong diwasa kanthi HPP kanthi onset pediatrik, kanthi signifikan sacara statistik, kanthi mobilitas klinis, alfazimfotase sing signifikan, lan sacara statistik. sing diukur kanthi 6MWT, uga titik pungkasan sekunder sing ngukur fungsi fisik lan nyuda rasa nyeri, dibandhingake karo plasebo.

    Temuan awal saka ekstensi label terbuka sing terus-terusan, jangka panjang, saka uji coba HICKORY nuduhake perbaikan terus-terusan ing titik pungkasan sekunder primer lan utama ing minggu 48. Peserta sing ngalih saka plasebo menyang efzimfotase alfa sawise periode acak uga nuduhake perbaikan sing signifikan sacara klinis ing pirang-pirang asil khasiat sawise 24 minggu perawatan.

    profil safety sing bisa ditampa ing uji klinis MULBERRY, CHESTNUT lan HICKORY.

    Eric Rush, MD, Ahli Genetik Klinis, Rumah Sakit Mercy Anak Kansas, Profesor Pediatrik, Sekolah Kedokteran Kota Missouri-Kansas lan peneliti utama ing uji coba MULBERRY, ujar: "Asil saka uji klinis MULBERRY global nduduhake potensial efzimfotase alfa kanggo ngatasi pathofisiologi lan mbalikke fungsi subkutan lan mbalikke HPP. penyakit langka seumur hidup iki. Aku diwanti-wanti dening asil iki lan potensial kanggo inovatif iki, therapy diselidiki kanggo redefine care ing HPP karo pilihan poto-administered trep dijupuk saben rong minggu. ing uji coba HICKORY, ngandika: "Temuan saka uji coba registrasi HICKORY sing wiyar, sing pisanan kalebu pasien sing nandhang penyakit diwasa diwasa, nyorot heterogenitas penyakit kasebut lan nilai kanggo ngevaluasi sawetara titik pungkasan sing migunani sacara klinis ing macem-macem populasi pasien. Asil kasebut nuduhake dampak klinis sing relevan ing mobilitas, fungsi fisik, nyeri lan lemes.

    Marc Dunoyer, Chief Executive Officer, Alexion, AstraZeneca Rare Disease, ngandika: "Program klinis alfa efzimfotase, sing dumadi saka telung uji coba Fase III global, minangka sing pertama nyakup pasien HPP pediatrik lan diwasa kanthi manifestasi heterogen ngluwihi balung. potensial kanggo efzimfotase alfa kanggo ngowahi paradigma perawatan kanggo wong sing nandhang penyakit langka iki.

    HypophosphatasiaHypophosphatasia (HPP) minangka penyakit metabolik sing langka, kronis, diwarisake sing disebabake dening kurang aktivitas enzim alkaline phosphatase (ALP), sing penting kanggo mbangun balung sing sehat lan ndhukung fungsi otot sing bener. kekirangan, gejala neurologis, lemes umum lan nyeri sing bisa debilitating.1,2 HPP bisa progresif lan manifestasi klinis bisa berkembang liwat wektu. Nalika tingkat diagnosis beda-beda miturut geografi, ana kira-kira 11.500 wong sing didiagnosis HPP ing AS, Jerman, Prancis, Inggris, Italia, Spanyol, Jepang, lan China.3-6 Panaliten anyar saka AS ngira prevalensi didiagnosis ing 2.8 saben 100.000 wong.7 HPP mengaruhi wong kabeh umur, kanthi kira-kira 80% wong sing urip karo HPP, kanthi kira-kira 80% saka HPP.

    MULBERRYMULBERRY minangka uji coba multisenter kanthi acak Fase III global, double-blind, kontrol plasebo, sing ngevaluasi khasiat lan safety efzimfotase alfa (ALXN1850) ing pasien pediatrik (2 nganti <12 taun) kanthi hypophosphatasia (HPP) sing durung diobati sadurunge Str. Uji coba kasebut ndhaptar 29 pasien saka 14 negara ing Amerika Utara, Amerika Selatan, Eropa lan Asia.8

    Pasien kudu diagnosa HPP lan anané rickets sing ana hubungane karo HPP ing sinar X skeletal lan aktivitas fosfatase alkalin serum (ALP) sing kurang. Pasien sing layak uga kudu nduduhake salah siji varian ing ALPL, gen enkoding ALP, utawa tingkat dhuwur saka plasma pyridoxal 5'-phosphate (PLP), biomarker saka HPP.8

    Pasien diacak 2: 1 kanggo nampa efzimfotase alfa ing salah siji saka telung dosis adhedhasar predefined bobot subcutaneous rong minggu utawa placebo saben minggu. Skor Radiographic Global Impression of Change (RGI-C) endpoint utama ditaksir ing pungkasan periode evaluasi kanthi acak (Dina 169), bebarengan karo sawetara titik pungkasan sekunder sing ngukur kesehatan balung lan fungsi fisik, kalebu owah-owahan saka garis dasar ing Rickets Severity Score (RSS), Tes Walk Six-Minute (6MWT), Bruininks-Proficiency-Oseretency Testing Motors-Oseretency. Skor Timbangan Motor Perkembangan (PDMS-3).8

    Pasien sing ngrampungake periode evaluasi kanthi acak layak kanggo nerusake menyang periode ekstensi label terbuka sing ngevaluasi keamanan lan kesahihan efzimfotase alfa, sing lagi ditindakake.8

    CHESTNUTCHESTNUT minangka fase III global kanthi acak, label terbuka, dikontrol aktif kanggo evaluasi keamanan pediatrik, multicentre lan uji coba kanggo pasien pediatrik. (2 nganti <12 taun) kanthi hypophosphatasia (hpp) sing wis diobati 6 mg > pasien saka pitung negara ing saindenging jagad.9

    Pasien kudu duwe diagnosis HPP lan wis diobati karo Strensiq paling sethithik 6 sasi sadurunge wiwitan uji coba kanthi piring pertumbuhan mbukak dikonfirmasi dening sinar-X.9

    Pasien diacak 1: 1 kanggo nampa efzimfotase alfa ing salah siji saka telung dosis adhedhasar kisaran bobot sing wis ditemtokake saka mg / rong minggu utawa 6 minggu. injeksi subkutan saben minggu kanggo 24 minggu. Titik pungkasan utama yaiku kedadeyane acara salabetipun perawatan-emergent (TEAEs) ing pungkasan periode evaluasi kanthi acak. Titik akhir sekunder utama kalebu owah-owahan saka garis dasar ing Rickets Severity Score (RSS) lan Radiographic Global Impression of Change (RGI-C).9

    Pasien sing ngrampungake periode evaluasi kanthi acak layak kanggo nerusake periode ekstensi label terbuka sing ngevaluasi keamanan lan kesahihan efzimfotase alfa, sing lagi ditindakake.9

    HICKORYHICKORY minangka fase III global kanthi acak, buta pindho, evaluasi uji coba efficaf alfafaza sing dikontrol plasebo, lan multisenter. (ALXN1850) ing remaja (12 nganti <18 taun) lan wong diwasa kanthi hypophosphatasia (HPP) sing durung diobati sadurunge karo Strensiq (asfotase alfa). Uji coba kasebut ndhaptar 124 pasien saka 17 negara ing Amerika Utara, Amerika Selatan, Eropa, Asia lan Australia.10

    Pasien kudu diagnosa HPP lan salah siji varian ing ALPL, gen encoding alkaline phosphatase (ALP), utawa tingkat dhuwur saka plasma pyridoxal 5'-phosphate (PLP), biomarker saka HPP. Pasien sing layak kudu nduduhake tingkat ALP sing kurang lan rong Tes Walk Enem Menit (6MWTs) sing kapisah ing utawa ing ngisor 85% saka jarak sing diprediksi sing disetel kanggo umur, jinis, bobot lan dhuwur, tanpa sabab liyane saka HPP.10

    Pasien diurutake kanthi acak 2: 1 kanggo nampa efzimfotase alfa saben sapisan utawa telung minggu adhedhasar bobot predefined siji utawa telung minggu. injeksi subkutan kanggo 24 minggu. Titik pungkasan utama owah-owahan saka baseline ing 6MWT ditaksir ing pungkasan periode evaluasi kanthi acak (Dina 169), bebarengan karo pirang-pirang titik pungkasan sekunder sing ngukur fungsi fisik, nyeri, lemes, kualitas urip lan safety, kalebu owah-owahan saka garis dasar ing Skor Test Sit to Stand (STS) 30 detik, Skala Fungsional Singkat LEFS, Skala Fungsional Singkat LEFS (LEFS). (BPI-SF) Skor lan Assesmen Fungsional Terapi Penyakit Kronis – Skor Fatigue (FACIT-Fatigue).10

    Pasien sing ngrampungake periode evaluasi kanthi acak layak kanggo nerusake periode ekstensi label terbuka kanggo ngevaluasi keamanan lan kesahihan efzimfotase alfa, sing lagi ditindakake.10

    Efzimfotase alfa (ALXN1850)Efzimfotase alfa (ALXN1850) terapi sing dirancang kanggo investigasi (ERTN18). khasiat lan safety ing sawetara pasien kanthi hypophosphatasia (HPP) sing umure ≥2 taun, kalebu pasien tanpa manifestasi balung sing jelas. Efzimfotase alfa dikembangake minangka perawatan subkutan sing ditindakake saben rong minggu kanggo ngganti aktivitas enzim alkali fosfatase (ALP) sing kurang sing dadi penyebab utama HPP.

    AlexionAlexion, AstraZeneca Rare Disease, fokus kanggo ngladeni pasien lan kulawarga sing kena penyakit langka lan kahanan sing ngrusak liwat panemuan, pangembangan lan pangiriman obat-obatan sing ngganti urip. Pimpinan pionir ing penyakit langka luwih saka telung puluh taun, Alexion minangka wong pisanan sing nerjemahake biologi kompleks sistem komplemen dadi obat-obatan transformatif, lan dina iki terus mbangun pipa macem-macem ing wilayah penyakit kanthi kabutuhan sing ora bisa ditindakake, nggunakake macem-macem modalitas inovatif. Minangka bagéan saka AstraZeneca, Alexion terus ngembangake jejak geografis global kanggo ngladeni pasien penyakit sing luwih langka ing saindenging jagad. Kantor pusaté ing Boston, AS.

    AstraZenecaAstraZeneca (LSE/STO/NYSE: AZN) iku sawijining perusahaan biofarmasi sing dipimpin déning ilmu pengetahuan global sing fokus ing panemuan, pangembangan, lan komersialisasi obat-obatan resep ing Onkologi, Penyakit Langka, lan BioPharmaceutical & Renal, kalebu Biopharmaceutical & Respiratory. Imunologi. Adhedhasar ing Cambridge, Inggris, obat-obatan inovatif AstraZeneca didol ing luwih saka 125 negara lan digunakake dening mayuta-yuta pasien ing saindenging jagad. Mangga bukak astrazeneca.com lan tindakake Perusahaan ing media sosial @AstraZeneca.

    Referensi

  • Rockman-Greenberg C. Hypophosphatasia. Pediatr Endokrinol Rev. 2013;10(2):380-388.
  • Dahir KM, et al. Profil klinis saka wong diwasa sing diobati lan ora diobati kanthi hypophosphatasia ing Global HPP Registry. Orphanet J Langka Dis. 2022;17(1):277.
  • Tornero C, et al. Apa kita bisa ngenali individu kanthi varian ALPL ing wong diwasa kanthi hypophosphatasemia sing terus-terusan? Orphanet J Langka Dis. 2020;15(51).
  • Dicekel CM, et al. Screening kanggo hypophosphatasia: apa biokimia mimpin? J Pediatr Endokrinol Metab. 2021 Sep 22;35(2):169-178.
  • González-Cejudo T, et al. Hypophosphatasia entheng bisa uga kaping pindho luwih umum kaya sing dikira sadurunge: algoritma klinis sing efektif kanggo ndeteksi kasus sing ora didiagnosis. Kimia Klinis lan Kedokteran Laboratorium (CCLM). 2024;62(1):128-137.
  • Dahir KM, et al. Hypophosphatasia: penetrasi kurang saka varian ALPL patogen lan kemungkinan-patogen sing diidentifikasi liwat biorepositori sing ora dipilih. Jurnal Riset Balung lan Mineral. 2026; 41(3):270–281.
  • Fang S, et al. Prevalensi hypophosphatasia sing didiagnosis: analisis retrospektif saka cathetan kesehatan elektronik ing Amerika Serikat. Poster disajikake ing Rapat Tahunan ASBMR 2025; 5-8 September 2025; Seattle, WA.
  • ClinicalTrials.gov. Fase 3 sinau ALXN1850 ing peserta pediatrik sing naif perawatan karo HPP (MULBERRY). NCT Identifier: NCT06079359. Kasedhiya kene. Diakses ing Maret 2026.
  • ClinicalTrials.gov. Fase 3 sinau ALXN1850 ing peserta pediatrik karo HPP sing sadurunge diobati karo asfotase alfa (CHESTNUT). NCT Identifier: NCT06079372. Kasedhiya kene. Diakses ing Maret 2026.
  • ClinicalTrials.gov. Fase 3 sinau ALXN1850 versus plasebo ing peserta remaja lan diwasa karo HPP sing sadurunge durung diobati karo asfotase alfa (HICKORY). NCT Identifier: NCT06079281. Kasedhiya kene. Diakses Maret 2026.
    • Sumber: AstraZeneca PLC

    Sumber: HealthDay

    Sumber warta liyane

  • FDA Medwatch Drug Alerts
  • Daily MedNews
  • News for Health Professionals
  • New Drug Approvals
  • New Drug Approvals Asil
  • Persetujuan Obat Umum
  • Podcast Drugs.com

    • Langganan buletin kita

    Apa wae topik sing sampeyan minati, langganan buletin kita kanggo entuk sing paling apik saka Drugs.com ing kothak mlebu.

    Dikirim : 2026-04-01 09:10

    Waca liyane

    Disclaimer

    Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

    Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

    Kata kunci populer