Efzimfotase Alfa, 저인산염 결핍증에 대한 글로벌 제3상 임상 프로그램에서 긍정적인 결과 입증
2026년 3월 31일 -- 광범위한 저인산염 결핍증(HPP) 환자 모집단을 연구하기 위해 고안된 efzimfotase alfa(ALXN1850) 3상 임상 프로그램에서 긍정적인 결과가 나타났습니다. 2건의 무작위 위약 대조 시험과 1건의 무작위 공개 라벨 활성 대조 소아 전환 시험이 포함된 글로벌 임상 프로그램에는 22개국에서 소아 발병 또는 성인 발병 HPP를 앓고 있는 어린이, 청소년 및 성인 환자 196명이 등록되었습니다.
HPP 환자의 충족되지 않은 요구 사항 해결에프짐포타제 알파(Efzimfotase alfa)는 스트렌시크(아스포타제 알파)에 비해 주입량을 줄이고 투여 빈도를 낮추며 광범위한 HPP 환자 내에서 치료의 중요한 격차를 줄이기 위해 고안된 시험용 효소 대체 요법입니다. 인구.
소아 임상 시험이전에 Strensiq으로 치료받은 적이 없는 HPP 소아(2~12세)를 대상으로 한 MULBERRY 제3상 시험에서는 efzimfotase alfa가 1차 평가변수를 충족한 것으로 나타났습니다. 결과는 25주차에 RGI-C(Radiographic Global Impression of Change) 점수로 측정했을 때 위약에 비해 뼈 건강이 기준치보다 통계적으로 유의하고 임상적으로 의미 있는 개선을 보여주었습니다. 또한 25주차에 구루병 심각도 점수(RSS)의 기준선 대비 변화라는 주요 2차 평가변수에서 통계적으로 유의미한 개선이 관찰되었습니다. 추가 2차 평가변수는 신체 기능(6분 걷기 테스트) 및 운동 능력(소아 결과 데이터 수집 기기 또는 PODCI)는 소아 환자를 대상으로 한 에프짐포타제 알파의 전반적인 임상적 이점을 더욱 뒷받침했습니다.
CHESTNUT 3상 시험의 긍정적인 높은 수준의 결과에서는 에짐포타제 알파가 내약성이 우수하고 Strensiq에서 전환한 소아 환자(2~12세)에서 양호한 안전성 프로파일을 입증했으며 2차 평가변수로 측정했을 때 뼈 건강에 대한 Strensiq의 치료 이점이 25주차에도 유지되는 것으로 나타났습니다. RGI-C 및 RSS.
청소년 및 성인 임상시험HICKORY 제3상 시험에서 efzimfotase alfa는 이전에 Strensiq으로 치료받은 적이 없는 HPP 청소년 및 성인(12세 이상)을 대상으로 25주차 위약과 비교하여 수치적 개선을 보였지만 6분 걷기 테스트(6MWT)의 1차 평가변수에서 통계적 유의성을 달성하지 못했습니다. 이는 주로 임상시험에서 관찰된 예상보다 나은 결과에 기인한 것입니다. 성인 발병 HPP 위약 그룹. 그러나 에짐포타제 알파 치료는 전체 연구 집단에서 만성 질환 치료 피로 기능 평가(FACIT-Fatigue)에서 명목상 유의미한 개선을 보여주었습니다.
소아 발병 HPP가 있는 청소년과 성인으로 구성된 사전 지정된 하위 그룹의 조합에서 에짐포타제 알파는 6MWT로 측정했을 때 이동성 측면에서 명목상 통계적으로 유의하고 임상적으로 의미 있는 이점과 주요 2차 평가변수를 보여주었습니다. 위약과 비교하여 신체 기능과 통증 감소를 측정합니다.
진행 중인 HICKORY 시험의 장기 공개 연장에서 나온 초기 연구 결과에 따르면 48주차에 1차 및 주요 2차 평가변수가 지속적으로 개선된 것으로 나타났습니다. 무작위 기간 이후 위약에서 efzimfotase alfa로 전환한 참가자들도 24주 치료 후 여러 유효성 결과에서 임상적으로 의미 있는 개선을 보였습니다.
Efzimfotase alfa는 내약성이 좋았으며 MULBERRY 전체에서 허용 가능한 안전성 프로파일을 보였습니다. CHESTNUT 및 HICKORY 임상 시험.
캔자스 아동 머시 병원의 임상 유전학자인 Eric Rush 박사는 미주리 캔자스 시립 의과대학 소아과 교수이자 MULBERRY 임상 시험의 수석 조사관이라고 말했습니다. "글로벌 MULBERRY 임상 시험의 결과는 efzimfotase alfa가 HPP의 근본적인 병태생리학을 해결하고 평생에 걸친 실질적인 골격 및 기능적 영향을 예방하고 역전시킬 수 있는 잠재력을 보여줍니다. 나는 이러한 결과와 2주마다 편리한 자가 투여 옵션을 통해 HPP 치료를 재정의할 수 있는 이 혁신적인 연구 치료법의 잠재력에 고무되었습니다.”
Kathryn Dahir, MD, Vanderbilt Health의 대사성 뼈 장애 프로그램 책임자이자 임상 연구 번역 부책임자, 내분비학, 당뇨병 및 대사부 내과 교수이자 HICKORY 시험의 수석 연구자입니다. "성인 발병 질환 환자를 처음으로 포함하는 광범위한 HICKORY 등록 시험의 결과는 질병의 이질성과 다양한 환자 모집단에 걸쳐 임상적으로 의미 있는 다양한 평가변수를 평가하는 가치를 강조합니다. 결과는 이동성, 신체 기능, 통증 및 피로에 대한 임상적으로 관련된 영향을 나타내며, 에짐포타제 알파가 이 질병을 앓고 있는 환자의 결과를 개선할 수 있는 잠재력을 보여줍니다."
AstraZeneca 희귀질환 Alexion의 CEO인 Marc Dunoyer는 "3개의 글로벌 3상 임상시험으로 구성된 efzimfotase alfa 임상 프로그램은 뼈 이외의 이질적인 발현을 보이는 소아 및 성인 발병 HPP 환자를 포함하는 최초의 프로그램입니다. 우리는 다양한 중증도와 임상 특성을 보이는 이 환자 집단에서 관찰된 개선에 고무적입니다. 종합적으로, 이러한 결과는 efzimfotase의 잠재력을 뒷받침합니다." alfa는 이 희귀병을 앓고 있는 사람들의 치료 패러다임을 변화시킬 것입니다.”
이러한 데이터는 다가오는 의학 회의에서 발표되고 전 세계 규제 당국과 공유될 것입니다.
저인산분해증저인산염 결핍증(HPP)은 건강한 뼈를 형성하고 적절한 근육 기능을 유지하는 데 중요한 알카라인 포스파타제(ALP) 효소의 활동 결핍으로 인해 발생하는 희귀한 만성 유전성 대사 질환입니다.1 HPP는 무기질화(뼈와 치아를 단단하게 하고 강화시키는 과정) 결함, 칼슘 및 인산 조절 장애, 근육 약화, 신경학적 증상, 전신 피로 및 통증과 같은 기능적 손상을 특징으로 합니다. 쇠약해질 수 있습니다.1,2 HPP는 점진적일 수 있으며 시간이 지남에 따라 임상 증상이 나타날 수 있습니다. 진단율은 지역에 따라 다르지만 미국, 독일, 프랑스, 영국, 이탈리아, 스페인, 일본 및 중국 전역에서 HPP 진단을 받은 사람은 약 11,500명입니다.3-6 미국의 최근 연구에 따르면 진단된 유병률은 100,000명당 2.8명으로 추정됩니다.7 HPP는 모든 연령층에 영향을 미치며 HPP 환자 중 약 80%가 성인입니다.1,2,7
MULBERRYMULBERRY는 이전에 Strensiq(아스포타제 알파)으로 치료받은 적이 없는 저인산염혈증(HPP) 소아 환자(2세~12세 미만)를 대상으로 efzimfotase alfa(ALXN1850)의 효능과 안전성을 평가하는 무작위 배정, 이중 맹검, 위약 대조, 다기관 글로벌 제3상 임상시험입니다. 이 임상시험에는 북미, 남미, 유럽 및 아시아의 14개국에서 29명의 환자가 등록되었습니다.8
환자는 HPP 진단을 받아야 하고 골격 X-레이에서 HPP 관련 구루병이 있어야 하며 혈청 알칼리성 인산분해효소(ALP) 활성이 낮아야 했습니다. 적격 환자는 또한 ALP를 코딩하는 유전자인 ALPL의 변이 또는 HPP의 바이오마커인 혈장 피리독살 5'-인산염(PLP)의 수치 상승을 입증해야 했습니다.8
환자들은 2:1로 무작위 배정되어 미리 정의된 체중 범위 또는 위약을 기준으로 세 가지 용량 중 하나를 에짐포타제 알파로 투여받았으며, 24주 동안 2주에 한 번씩 피하 주사를 통해 투여받았습니다. 기본 평가변수인 구루병 심각도 점수(RSS), 6분 걷기 테스트(6MWT), Bruininks-Oseretsky 운동 숙련도 점수 테스트(BOT-2) 및 피바디 발달 운동 척도 점수의 기준선으로부터의 변화를 포함하여 골격 건강 및 신체 기능을 측정하는 여러 2차 평가변수와 함께 무작위 평가 기간(169일)이 끝날 때 1차 평가변수 RGI-C(방사선 사진 전체 인상 변화) 점수가 평가되었습니다. (PDMS-3).8
무작위 평가 기간을 마친 환자는 현재 진행 중인 에짐포타제 알파의 안전성과 효능을 평가하는 공개 연장 기간을 계속할 자격이 있었습니다.8
CHESTNUTCHESTNUT는 소아 환자(2~12세 미만)를 대상으로 에짐포타제 알파의 안전성과 내약성을 평가하는 글로벌 무작위 배정, 공개 라벨, 활성 대조, 다기관 임상 3상 시험입니다. 연구 시작 전 최소 6개월 동안 Strensiq(아스포타제 알파)을 주당 6mg/kg으로 치료받은 저인산염 결핍증(HPP)이 있는 연령). 이 임상시험에는 전 세계 7개국에서 43명의 환자가 등록되었습니다.9
환자는 HPP 진단을 받아야 하고 시험 시작 전 최소 6개월 동안 Strensiq으로 치료를 받았고 X-레이로 확인된 개방형 성장판이 확인되었습니다.9
환자들은 1:1로 무작위 배정되어 미리 정의된 체중 범위에 따라 3가지 용량 중 하나를 2주에 1회 또는 Strensiq 6 mg/kg/주를 3회 또는 6회 피하 주사로 투여받았습니다. 24주 동안 매주. 1차 종료점은 무작위 평가 기간이 끝날 때 치료 관련 이상반응(TEAE)의 발생률입니다. 주요 2차 평가변수에는 구루병 심각도 점수(RSS) 및 방사선학적 전체적인 변화 인상(RGI-C)의 기준치로부터의 변화가 포함됩니다.9
무작위 평가 기간을 마친 환자는 현재 진행 중인 에짐포타제 알파의 안전성과 효능을 평가하는 공개 연장 기간으로 계속 진행할 자격이 있었습니다.9
HICKORYHICKORY는 청소년을 대상으로 에짐포타제 알파(ALXN1850)의 효능과 안전성을 평가하는 글로벌 무작위 배정, 이중 맹검, 위약 대조, 다기관 임상 3상 시험입니다. (12~18세 미만) 및 이전에 Strensiq(아스포타제 알파)으로 치료를 받은 적이 없는 저인산분해증(HPP) 성인. 이 임상시험에는 북미, 남미, 유럽, 아시아 및 호주의 17개국에서 124명의 환자가 등록되었습니다.10
환자는 HPP 진단을 받아야 하고, 알칼리성 인산분해효소(ALP)를 코딩하는 유전자인 ALPL의 변이 또는 HPP의 바이오마커인 혈장 피리독살 5'-인산염(PLP)의 수치가 높아야 했습니다. 적격 환자는 낮은 ALP 수준을 입증하고 HPP 이외의 가능한 원인 없이 연령, 성별, 체중 및 키에 대해 조정된 예측 거리의 85% 이하에서 두 번의 별도 6분 걷기 테스트(6MWT)를 받아야 했습니다.10
환자는 2:1로 무작위 배정되어 미리 정의된 체중 범위 또는 위약을 기준으로 3가지 용량 중 하나를 에짐포타제 알파로 투여받았습니다. 24주. 6MWT 기준치로부터의 변화에 대한 1차 평가변수는 무작위 평가 기간 종료(169일)에 평가되었으며, 30초 STS(Sit to Stand) 테스트 점수, 하지 기능 척도(LEFS) 점수, BPI-SF(간단한 통증 목록 단축 형식) 점수 및 만성 질환 치료의 기능 평가 – 피로의 기준치 변화를 포함하여 신체 기능, 통증, 피로, 삶의 질 및 안전을 측정하는 여러 주요 2차 평가변수와 함께 평가되었습니다. (FACIT-피로) Score.10
무작위 평가 기간을 마친 환자는 현재 진행 중인 에프짐포타제 알파의 안전성과 효능을 평가하는 공개 연장 기간을 계속할 자격이 있었습니다.10
에프짐포타제 알파(ALXN1850)에프짐포타제 알파(ALXN1850)는 광범위한 환자에서 효능과 안전성을 입증하기 위해 고안된 시험용 효소 대체 요법(ERT)입니다. 명백한 뼈 발현이 없는 환자를 포함하여 2세 이상의 저인산염혈증(HPP)이 있는 환자. 에프짐포타제알파는 HPP의 근본 원인인 알카라인 포스파타제(ALP) 효소 활성 부족을 대체하기 위해 2주마다 투여하는 피하 치료제로 개발되고 있다.
AlexionAlexion, AstraZeneca 희귀질환은 삶을 바꾸는 의약품의 발견, 개발 및 전달을 통해 희귀질환과 파괴적인 질병으로 고통받는 환자와 가족에게 서비스를 제공하는 데 중점을 두고 있습니다. 30년 넘게 희귀질환 분야의 선구적인 선두주자인 알렉시온은 보체 시스템의 복잡한 생물학을 혁신적인 의약품으로 전환한 최초의 회사였으며 오늘날에도 다양한 혁신적인 방식을 사용하여 상당한 미충족 수요가 있는 질병 분야에 걸쳐 다양한 파이프라인을 계속 구축하고 있습니다. AstraZeneca의 일부로서 Alexion은 전 세계 더 많은 희귀병 환자에게 서비스를 제공하기 위해 글로벌 지리적 입지를 지속적으로 확장하고 있습니다. 본사는 미국 보스턴에 있습니다.
AstraZenecaAstraZeneca(LSE/STO/NYSE: AZN)는 심혈관, 신장 및 대사, 호흡기 및 면역학을 포함한 종양학, 희귀 질환, 바이오의약품 분야의 처방약 발견, 개발 및 상용화에 중점을 두고 있는 과학 중심의 글로벌 바이오제약 회사입니다. 영국 케임브리지에 본사를 둔 AstraZeneca의 혁신적인 의약품은 125개국 이상에서 판매되고 있으며 전 세계적으로 수백만 명의 환자가 사용하고 있습니다. astraZeneca.com을 방문하고 소셜 미디어 @AstraZeneca에서 회사를 팔로우하세요.
참고문헌
출처: HealthDay
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게시됨 : 2026-04-01 09:10
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