Efzimfotase Alfa wykazała pozytywne wyniki w ramach globalnego programu klinicznego fazy III dotyczącego hipofosfatazji
31 marca 2026 r. — Program kliniczny III fazy dotyczący efzimfotazy alfa (ALXN1850), zaprojektowany w celu badania szerokiej populacji pacjentów z hipofosfatazją (HPP), przyniósł pozytywne wyniki. Do globalnego programu klinicznego, który obejmował dwa randomizowane badania kontrolowane placebo i jedno randomizowane, otwarte badanie pediatryczne z grupą kontrolną otrzymującą substancję czynną dotyczącą zmiany leku, włączono 196 pacjentów, w tym dzieci, młodzież i dorosłych z HPP o początku w dzieciństwie lub w wieku dorosłym, w 22 krajach.
Zaspokajanie niezaspokojonych potrzeb osób cierpiących na HPPEfzimfotaza alfa to eksperymentalna enzymatyczna terapia zastępcza zaprojektowana tak, aby oferować mniejsze objętości wstrzyknięć, rzadsze dawkowanie w porównaniu ze Strensiq (asfotazą alfa) i uzupełniać krytyczne luki w opiece u szerszego grona pacjentów z HPP populacja.
Badania kliniczne z udziałem dzieciBadanie III fazy MULBERRY z udziałem dzieci (w wieku od 2 do <12 lat) z HPP, które nie były wcześniej leczone produktem Strensiq, wykazało, że efzimfotaza alfa osiągnęła swój główny punkt końcowy. Wyniki wykazały statystycznie istotną i klinicznie znaczącą poprawę stanu kości w porównaniu z wartością wyjściową w porównaniu z placebo, mierzoną za pomocą radiograficznego globalnego wrażenia zmiany (RGI-C) w 25. tygodniu. Ponadto zaobserwowano statystycznie istotną poprawę w kluczowym drugorzędowym punkcie końcowym, jakim była zmiana w stosunku do wartości początkowej w skali RSS (ang. Rickets Severity Score), w 25. tygodniu. Dodatkowe drugorzędowe punkty końcowe mierzące sprawność fizyczną (test sześciominutowego marszu) i sprawność motoryczną (narzędzie do zbierania danych o wynikach pediatrycznych). lub PODCI) dodatkowo potwierdziły ogólne korzyści kliniczne stosowania efzimfotazy alfa w populacji pediatrycznej.
Pozytywne, wysokiego poziomu wyniki badania fazy III CHESTNUT wykazały, że efzimfotaza alfa była dobrze tolerowana i wykazywała korzystny profil bezpieczeństwa u dzieci (w wieku od 2 do <12 lat) zmieniających produkt Strensiq i utrzymywała korzyść z leczenia produktem Strensiq w zakresie zdrowia kości w 25. tygodniu, mierzoną za pomocą drugorzędowych punktów końcowych RGI-C i RSS.
Badanie kliniczne z udziałem młodzieży i dorosłychW badaniu III fazy HICKORY, efzimfotaza alfa wykazała poprawę liczbową, ale nie osiągnęła istotności statystycznej w pierwszorzędowym punkcie końcowym, jakim był test sześciominutowego marszu (6MWT) u młodzieży i dorosłych (w wieku 12 lat i starszych) z HPP, którzy nie byli wcześniej leczeni produktem Strensiq, w porównaniu z placebo w 25. tygodniu. Było to w dużej mierze spowodowane lepszymi niż oczekiwano wynikami zaobserwowanymi w badaniu grupa placebo HPP z początkiem w wieku dorosłym. Jednakże leczenie efzimfotazą alfa wykazało nominalnie znaczącą poprawę w ocenie funkcjonalnej leczenia chorób przewlekłych-zmęczenia (FACIT-Fatigue) w całej populacji badania.
W połączeniu wcześniej określonych podgrup młodzieży i dorosłych z HPP o początku w dzieciństwie, efzimfotaza alfa wykazała nominalnie istotne statystycznie i klinicznie istotne korzyści w zakresie mobilności, mierzone za pomocą 6MWT, a także kluczowe drugorzędowe punkty końcowe mierzące sprawność fizyczną i redukcję bólu w porównaniu z placebo.
Wstępne ustalenia z trwającego, długoterminowego, otwartego badania będącego kontynuacją badania HICKORY wskazują na ciągłą poprawę w zakresie pierwszorzędowych i kluczowych drugorzędowych punktów końcowych w 48. tygodniu. Uczestnicy, którzy po randomizowanym okresie zmienili leczenie z placebo na efzimfotazę alfa, również wykazali znaczącą klinicznie poprawę wielu wyników skuteczności po 24 tygodniach leczenia.
Efzimfotaza alfa była dobrze tolerowana i miała akceptowalny profil bezpieczeństwa w całym badaniu MULBERRY, Badania kliniczne CHESTNUT i HICKORY.
Eric Rush, lekarz medycyny, genetyk kliniczny, Children’s Mercy Hospital w Kansas, profesor pediatrii, University of Missouri-Kansas City School of Medicine i główny badacz w badaniu MULBERRY, powiedział: „Wyniki globalnego badania klinicznego MULBERRY wykazują potencjał efzimfotazy alfa w zakresie leczenia podstawowej patofizjologii HPP oraz zapobiegania i odwracania znacznych skutków tej choroby na szkielet i funkcjonowanie organizmu przez całe życie. Te wyniki i potencjał tej innowacyjnej, eksperymentalnej terapii na nowo zdefiniują opiekę w HPP z wygodną opcją samodzielnego stosowania co dwa tygodnie.”
Lek. Kathryn Dahir, dyrektor Programu zaburzeń metabolicznych kości w Vanderbilt Health i zastępca dyrektora ds. tłumaczeń badań klinicznych, profesor na Wydziale Chorób Wewnętrznych, Oddział Endokrynologii, Cukrzycy i Metabolizmu i główny badacz w badaniu HICKORY, powiedział: „Wyniki szeroko zakrojonego badania rejestracyjnego HICKORY, pierwszego obejmującego pacjentów z chorobą o początku w wieku dorosłym, podkreślają niejednorodność choroby i wartość oceny szeregu istotnych klinicznie punktów końcowych w różnych populacjach pacjentów. Wyniki wskazują na klinicznie istotny wpływ na mobilność, funkcjonowanie fizyczne, ból i zmęczenie, wykazując potencjał efzimfotazy alfa w zakresie poprawy wyników leczenia pacjentów cierpiących na tę chorobę.”
Marc Dunoyer, dyrektor generalny Alexion w firmie AstraZeneca Rare Disease, powiedział: „Program kliniczny dotyczący efzimfotazy alfa, składający się z trzech globalnych badań fazy III, był pierwszym, który obejmował pacjentów z HPP o początku zarówno u dzieci, jak i dorosłych, z heterogennymi objawami poza kościami. Jesteśmy zachęcani poprawą zaobserwowaną w tej populacji pacjentów, którzy wykazują szeroki zakres nasilenia i cech klinicznych. Łącznie wyniki te potwierdzają potencjał efzimfotazy alfa, aby zmienić paradygmat leczenia osób cierpiących na tę rzadką chorobę.”
Dane te zostaną zaprezentowane na nadchodzącym spotkaniu medycznym i udostępnione światowym organom regulacyjnym.
HipofosfatazjaHipofosfatazja (HPP) to rzadka, przewlekła, dziedziczna choroba metaboliczna spowodowana niedoborem aktywności enzymu fosfatazy alkalicznej (ALP), ważnego dla budowy zdrowych kości i wspierania prawidłowego funkcjonowania mięśni.1 HPP charakteryzuje się upośledzoną mineralizacją (procesem utwardzającym i wzmacniającym kości i zęby), upośledzoną regulacją wapnia i fosforanów oraz upośledzeniami funkcjonalnymi, takimi jak osłabienie mięśni, objawy neurologiczne, uogólnione zmęczenie i ból, które może być wyniszczające.1,2 HPP może mieć charakter postępujący, a objawy kliniczne mogą zmieniać się z czasem. Chociaż częstość diagnozowania różni się w zależności od położenia geograficznego, szacuje się, że HPP występuje u około 11 500 osób w USA, Niemczech, Francji, Wielkiej Brytanii, Włoszech, Hiszpanii, Japonii i Chinach.3-6 W niedawnym badaniu przeprowadzonym w USA oszacowano, że zdiagnozowana częstość występowania wynosi 2,8 na 100 000 osób.7 HPP dotyka ludzi w każdym wieku, przy czym około 80% osób cierpiących na HPP to osoby dorosłe.1,2,7
MULBERRYMULBERRY to globalne, randomizowane, wieloośrodkowe badanie III fazy, prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, kontrolowane placebo, oceniające skuteczność i bezpieczeństwo efzimfotazy alfa (ALXN1850) u dzieci i młodzieży (w wieku od 2 do <12 lat) z hipofosfatazją (HPP), którzy nie byli wcześniej leczeni produktem Strensiq (asfotaza alfa). Do badania włączono 29 pacjentów z 14 krajów z Ameryki Północnej, Ameryki Południowej, Europy i Azji.8
Od pacjentów wymagano diagnozy HPP, obecności krzywicy związanej z HPP w badaniu rentgenowskim szkieletu oraz niskiej aktywności fosfatazy alkalicznej (ALP) w surowicy. Kwalifikujący się pacjenci musieli także wykazać wariant ALPL, gen kodujący ALP lub podwyższony poziom 5'-fosforanu pirydoksalu (PLP) w osoczu, biomarkera HPP.8
Pacjenci zostali losowo przydzieleni w stosunku 2:1 do grupy otrzymującej efzimfotazę alfa w jednej z trzech dawek w oparciu o wcześniej określone zakresy masy ciała lub do grupy otrzymującej placebo raz na dwa tygodnie we wstrzyknięciu podskórnym przez 24 tygodnie. Pierwszorzędowy punkt końcowy, wynik Radiographic Global Impression of Change (RGI-C), oceniano na koniec randomizowanego okresu oceny (dzień 169), wraz z wieloma drugorzędowymi punktami końcowymi mierzącymi stan zdrowia szkieletu i funkcjonowanie fizyczne, w tym zmianę w stosunku do wartości wyjściowych w skali Rickets Severity Score (RSS), sześciominutowym teście marszu (6MWT), teście biegłości motorycznej Bruininksa-Oseretsky’ego (BOT-2) i wyniku rozwoju motorycznego Peabody’ego Wynik w skali (PDMS-3).8
Pacjenci, którzy ukończyli randomizowany okres oceny, kwalifikowali się do kontynuacji otwartego okresu przedłużenia, oceniającego bezpieczeństwo i skuteczność efzimfotazy alfa, który jest w toku.8
CHESTNUTCHESTNUT to globalne, randomizowane, otwarte, wieloośrodkowe badanie fazy III z grupą kontrolną aktywną, oceniające bezpieczeństwo i tolerancję efzimfotazy alfa u dzieci i młodzieży (2 do <12 roku życia) z hipofosfatazją (hpp), którzy byli leczeni produktem strensiq (asfotaza alfa) w dawce 6 mgkg na tydzień przez co najmniej miesięcy przed rozpoczęciem badania. do badania włączono 43 pacjentów z siedmiu krajów na całym świecie9
Pacjenci musieli mieć zdiagnozowaną HPP i byli leczeni produktem Strensiq przez co najmniej 6 miesięcy przed rozpoczęciem badania z otwartymi płytkami wzrostowymi potwierdzonymi zdjęciem rentgenowskim.9
Pacjenci zostali losowo przydzieleni w stosunku 1:1 do grupy otrzymującej efzimfotazę alfa w jednej z trzech dawek w oparciu o wcześniej zdefiniowany zakres masy ciała raz na dwa tygodnie lub 6 mg/kg/tydzień szczepionki Strensiq w 3 lub 6 wstrzyknięciach podskórnych tygodniowo przez 24 tygodnie. Pierwszorzędowym punktem końcowym jest częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE) na koniec randomizowanego okresu oceny. Kluczowe drugorzędowe punkty końcowe obejmują zmianę w stosunku do wartości wyjściowych w skali Rickets Severity Score (RSS) i Radiographic Global Impression of Change (RGI-C).9
Pacjenci, którzy ukończyli randomizowany okres oceny, kwalifikowali się do kontynuacji otwartego okresu przedłużenia, oceniającego bezpieczeństwo i skuteczność efzymfotazy alfa, który jest w toku.9
HICKORYHICKORY to globalne, randomizowane, wieloośrodkowe, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie III fazy, oceniające skuteczność i bezpieczeństwo efzymfotazy alfa (ALXN1850) u pacjentów młodzież (w wieku od 12 do <18 lat) i dorośli z hipofosfatazją (HPP), którzy nie byli wcześniej leczeni lekiem Strensiq (asfotaza alfa). Do badania włączono 124 pacjentów z 17 krajów z Ameryki Północnej, Ameryki Południowej, Europy, Azji i Australii.10
Od pacjentów wymagane było rozpoznanie HPP i obecność wariantu ALPL, genu kodującego fosfatazę alkaliczną (ALP), lub podwyższony poziom 5'-fosforanu pirydoksalu (PLP) w osoczu, biomarkera HPP. Kwalifikujący się pacjenci musieli wykazać niski poziom ALP i wykonać dwa oddzielne sześciominutowe testy marszu (6MWT) na poziomie lub poniżej 85% przewidywanego dystansu, dostosowanego do wieku, płci, masy ciała i wzrostu, bez prawdopodobnej przyczyny innej niż HPP.10
Pacjenci zostali losowo przydzieleni w stosunku 2:1 do grupy otrzymującej efzimfotazę alfa w jednej z trzech dawek w oparciu o wcześniej określone zakresy masy ciała lub placebo raz na dwa tygodnie we wstrzyknięciu podskórnym przez 24 tygodnie. Pierwszorzędowy punkt końcowy obejmujący zmianę w porównaniu z wartością wyjściową w 6MWT oceniano na koniec randomizowanego okresu oceny (dzień 169), wraz z wieloma kluczowymi drugorzędowymi punktami końcowymi mierzącymi sprawność fizyczną, ból, zmęczenie, jakość życia i bezpieczeństwo, w tym zmianę w stosunku do wartości wyjściowych w 30-sekundowym wyniku testu siadania na stojąco (STS), wyniku w skali funkcjonalnej kończyn dolnych (LEFS), wyniku w skróconym formularzu krótkiego kwestionariusza bólu (BPI-SF) i ocenie funkcjonalnej chorób przewlekłych Terapia chorób – wynik zmęczenia (FACIT-Fatigue).10
Pacjenci, którzy ukończyli randomizowany okres oceny, kwalifikowali się do kontynuacji otwartego okresu przedłużenia, oceniającego bezpieczeństwo i skuteczność efzimfotazy alfa, który jest w toku.10
Efzimfotaza alfa (ALXN1850)Efzimfotaza alfa (ALXN1850) to eksperymentalna enzymatyczna terapia zastępcza (ERT) opracowana w celu wykazania skuteczności i bezpieczeństwa w szerokim zakresie chorób pacjenci z hipofosfatazją (HPP) w wieku ≥2 lat, w tym pacjenci bez widocznych objawów kostnych. Trwają prace nad efzimfotazą alfa do leczenia podskórnego podawanego co dwa tygodnie w celu uzupełnienia niedoborowej aktywności enzymu fosfatazy alkalicznej (ALP), która jest podstawową przyczyną HPP.
AlexionAlexion, firma AstraZeneca Rare Disease, koncentruje się na obsłudze pacjentów i rodzin dotkniętych rzadkimi chorobami i wyniszczającymi schorzeniami poprzez odkrywanie, rozwój i dostarczanie leków zmieniających życie. Będąc od ponad trzydziestu lat pionierem w dziedzinie chorób rzadkich, firma Alexion jako pierwsza przełożyła złożoną biologię układu dopełniacza na leki transformacyjne, a dziś w dalszym ciągu tworzy zróżnicowaną ofertę obejmującą obszary chorobowe o znaczących niezaspokojonych potrzebach, korzystając z szeregu innowacyjnych metod. Jako część AstraZeneca, Alexion stale poszerza swój globalny zasięg geograficzny, aby służyć większej liczbie pacjentów cierpiących na rzadkie choroby na całym świecie. Jej siedziba znajduje się w Bostonie w USA.
AstraZenecaAstraZeneca (LSE/STO/NYSE: AZN) to globalna, kierowana naukowo firma biofarmaceutyczna, która koncentruje się na odkrywaniu, rozwoju i komercjalizacji leków na receptę w onkologii, chorobach rzadkich oraz biofarmaceutyce, w tym w chorobach układu krążenia, nerek i metabolizmu oraz układu oddechowego i immunologii. Innowacyjne leki AstraZeneca z siedzibą w Cambridge w Wielkiej Brytanii są sprzedawane w ponad 125 krajach i stosowane przez miliony pacjentów na całym świecie. Odwiedź astrazeneca.com i śledź Firmę w mediach społecznościowych @AstraZeneca.
Biblioteka
Źródło: HealthDay
Więcej zasobów informacyjnych
Zapisz się do naszego newslettera
Bez względu na temat, który Cię interesuje, zapisz się do naszych biuletynów, aby otrzymywać najlepsze informacje z Drugs.com w swojej skrzynce odbiorczej.
Wysłano : 2026-04-01 09:10
Czytaj więcej
- Umiarkowany składnik dziedziczny zidentyfikowany w przypadku prób samobójczych
- AAAAI: Agoniści receptora GLP-1 powiązani ze zmniejszeniem ryzyka zaostrzenia astmy
- Nowe wytyczne WHO mają na celu przyspieszenie wykonywania testów na gruźlicę
- ARS Pharmaceuticals otrzymuje zgodę FDA na usunięcie wymogu dotyczącego wieku z etykiety Neffy 1 mg (epinefryna w aerozolu do nosa)
- Prenatalna ekspozycja na walproinian powiązana z ryzykiem neurorozwojowym u potomstwa
- FDA zatwierdza Sogroyę firmy Novo Nordisk jako pierwszy i jedyny długo działający hormon wzrostu podawany raz w tygodniu w trzech dodatkowych wskazaniach pediatrycznych
Zastrzeżenie
Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.
Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.
Popularne słowa kluczowe
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions