Elevar Therapeutics annuncia l'accettazione da parte della FDA della revisione della richiesta di un nuovo farmaco per Lirafugratinib come trattamento di seconda linea del colangiocarcinoma

Trattamento per: colangiocarcinoma

Elevar Therapeutics annuncia l'accettazione da parte della FDA per la revisione della domanda di autorizzazione per un nuovo farmaco per Lirafugratinib come trattamento di seconda linea per il colangiocarcinoma

Fort Lee, N.J., 30 marzo 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Elevar Therapeutics, Inc., una consociata di maggioranza di HLB Co., Ltd. e un'azienda biofarmaceutica completamente integrata impegnata a migliorare le esperienze e i risultati terapeutici per i pazienti che dispongono di opzioni terapeutiche limitate o inadeguate, ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha completato la revisione del deposito della New Drug Application (NDA) per lirafugratinib, una terapia sperimentale, per il trattamento di pazienti affetti da colangiocarcinoma (CCA) con FGFR2 fusioni o riarrangiamenti che hanno ricevuto una terapia precedente. La FDA ha stabilito che la NDA è sufficientemente completa da consentire una revisione sostanziale e ha concesso la revisione prioritaria, con una data di azione target del Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) del 27 settembre 2026.

Con la designazione di revisione prioritaria, la FDA ha fissato una data PDUFA del 27 settembre per la decisione di approvazione

Lirafugratinib ha raggiunto un ORR del 46,5% nei pazienti con CCA con Fusione e riarrangiamento di FGFR2

Le designazioni di Priority Review vengono assegnate alle richieste di medicinali che, se approvati, porterebbero a "miglioramenti significativi nella sicurezza o nell'efficacia del trattamento" di una condizione grave, secondo la FDA. La designazione di revisione prioritaria della NDA di lirafugratinib è stata supportata da dati clinici positivi dello studio di fase 1/2 ReFocus (NCT04526106), che hanno dimostrato un tasso di risposta obiettiva (ORR) confermato del 46,5% nei pazienti con l'indicazione proposta. Il suo profilo di sicurezza nei dati clinici ha dimostrato di essere prevedibile e gestibile attraverso aggiustamenti della dose.

"Lirafugratinib ha stabilito un profilo clinico convincente che lo differenzia dalle opzioni terapeutiche esistenti", ha affermato Dong-Gun Kim, amministratore delegato di Elevar. "Siamo molto soddisfatti della designazione di revisione prioritaria della FDA e ci siamo concentrati sull'avanzamento efficiente del processo di revisione per portare questa terapia ai pazienti il più rapidamente possibile."

Secondo l'American Cancer Society, il CCA, noto anche come cancro del dotto biliare, è raro e, negli Stati Uniti, viene diagnosticato ogni anno a circa 8.000 persone.

Elevar Therapeutics continua a valutare lirafugratinib nei programmi di sviluppo clinico in corso, compresi studi su altri tumori solidi con FGFR2 alterato. Eventuali indicazioni future saranno soggette a revisione e approvazione normativa.

Per ulteriori informazioni su lirafugratinib, visitare ElevarTX.com.

Informazioni su Lirafugratinib

Lirafugratinib (RLY-4008) è un inibitore potente, selettivo e orale di piccole molecole di FGFR2, un recettore tirosina chinasi che è spesso alterato in alcuni tumori. FGFR2 è uno dei quattro membri della famiglia FGFR, un insieme di proteine strettamente correlate con sequenze e proprietà proteiche molto simili. A livello preclinico, lirafugratinib ha dimostrato l’uccisione FGFR2-dipendente nelle linee cellulari tumorali e ha indotto la regressione in modelli in vivo con un’inibizione minima di altri bersagli, inclusi altri membri della famiglia FGFR. Inoltre, lirafugratinib ha dimostrato una forte attività contro le mutazioni cliniche note di resistenza sul bersaglio in modelli preclinici in vitro e in vivo. Lirafugratinib è attualmente in fase di valutazione in uno studio clinico per arruolare ulteriori pazienti con tumori solidi precedentemente trattati, avanzati o metastatici diversi da CCA che ospitano fusione o riarrangiamento di FGFR2, che non sono stati trattati in precedenza con inibitori di FGFR.

Informazioni su Elevar Therapeutics

Elevar Therapeutics, Inc. è un'azienda biofarmaceutica completamente integrata fondata sulla promessa di migliorare i risultati del trattamento per i pazienti che dispongono di opzioni terapeutiche limitate o inadeguate. Filiale del gruppo HLB con sede a Fort Lee, nel New Jersey, l'esperienza di Elevar è radicata nell'oncologia e nella compassione. Il nostro team di scienziati esperti e leader del settore è fortemente concentrato sull’identificazione e sullo sviluppo di farmaci per patologie complesse ma sottotrattate, con l’obiettivo condiviso di fare una differenza significativa nella vita dei pazienti. Per ulteriori informazioni, seguici su LinkedIn e Twitter o visita ElevarTX.com.

Fonte: Elevar Therapeutics, Inc.

Fonte: HealthDay

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Pubblicato : 2026-04-01 09:10

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