Vedoucí kandidát Emalex Biosciences splňuje primární a sekundární koncové body ve studii Syndromu Fáze 3 Tourette

Sledujte Drugslib

Chicago-Februbruns 25. února 2025-Emalex Biosciences oznámil pozitivní horní údaje ze své registrační studie fáze 3 v Ecopipamu, novém dopamin-1 receptorovém receptoru, u subjektů s Tourette Syndrome. Syndrom.

Celkem 167 pediatrických subjektů a 49 dospělých subjektů se Syndromem Tourette bylo zapsáno na studijní místa v USA, Kanadě a Evropské unii. Ti, kteří zažili klinicky smysluplné snížení hlasových a motorických tiků při přijímání ECOPIPAM během 12týdenního otevřeného období, byli randomizováni, aby buď pokračovali v Ecopipamu, nebo byli přepnut na placebo za 12týdenní dvojité slepé období.

Koncovým bodem primární účinnosti byl čas na relaps pro pediatrické subjekty po randomizaci do eCopipamu nebo placeba. Studie zjistila, že 41,9% subjektů randomizovaných do relapsu ECOPIPAM a 68,1% subjektů randomizovaných na placebo relaps. Výsledky byly statisticky významné (p = 0,0084) s poměrem rizika 0,5 (0,3-0,8).

Koncovým bodem sekundární účinnosti byl čas na relaps pro pediatrické i dospělé subjekty po randomizaci do Ecopipamu nebo placeba. Studie zjistila, že 41,2% subjektů randomizovaných do relapsu ECOPIPAM a 67,9% subjektů randomizovaných na placebo relaps. Výsledky byly statisticky významné (p = 0,0050) s poměrem rizika 0,5 (0,3-0,8).

ecopipam byl obecně dobře tolerován ve studii a nejčastějšími nežádoucími účinky souvisejícími s ekopipamovou terapií (5,6%) a 5,6%),

.

„Tyto výsledky posilují naši důvěru v Ecopipam jako potenciální léčbu první třídy u pacientů s Tourette Syndrome,“ řekl Frederick Munschauer, MD, hlavní lékař Emalex Biosciences. „Údaje o horní linii z naší velké, nadnárodní, randomizované studie o stažení ukazují statisticky významný přínos pro ECOPIPAM při udržování klinicky smysluplného snížení vokálních a motorických tiků pro pediatrické subjekty s Tourettovým syndromem ve srovnání s placebem.“

ECOPIPAM je hlavním kandidátem pro Emalex Biosciences, biofarmaceutická společnost založená Paragon Biosciences.

Tourette Syndrom je chronická neurodevelopmentální porucha v dětství charakterizovaná motorickými a vokálními tiky. Stav je spojen se zvýšenou úmrtností a významnou morbiditou. Ve většině jednotlivců Touretteův syndrom v podstatě ovlivňuje každodenní fyzickou a sociální funkci. "Vstupujeme do nové éry pokroku pro lidi s podmínkami centrálního nervového systému s omezenými nebo bez možností léčby a těšíme se na vývoj inovativních nových možností pro ně."

o ECOPIPAM ecopipam je první vyšetřovací sloučenina ve své třídě, která je studována jako potenciální léčba určitých poruch centrálního nervového systému (CNS), blokuje působení dopaminu neurotransmiteru v receptoru D1. Dopamin je neurotransmiter v centrálním nervovém systému a jeho receptory byly klasifikovány do dvou „rodin“ na základě jejich genetické struktury: „D1“ (včetně podtypů D1 a D5) a „D2“ (včetně podtypů D2, D3 a D4). Super-senzitivita receptoru D1 může být mechanismem opakujícího se a nutkavé chování spojené s Tourettovým syndromem. V současné době schválené terapie pro léčbu zákona o Tourette syndromu v receptorech D2. Bylo prokázáno, že Ecopipam je obecně dobře tolerován v dosud provedených klinických studiích a obdržel od FDA léčiva a rychlé označení od FDA pro léčbu dětských pacientů s Tourettovým syndromem. V klinických studiích byly hlášeny nežádoucí účinky ovlivňující především centrální nervový systém, včetně dosud, včetně bolesti hlavy, únavy, somnolence, nespavosti, neklidu, úzkosti, deprese a zřídka, sebevražedné myšlenky. poruchy. Emalex je v pozdním stadiu vývoje nové třídy léčiva pro pacienty se Syndromem Tourette a dalšími podmínkami, které mají omezené možnosti léčby. Navštivte více https://emalexbioscience.com/.

o Paragon Biosciences, LLC Paragon Biosciences, založený Jeffem Aroninem, je vůdcem globálního života, který vytváří, staví a financuje inovativní biologické společnosti. Naše společnosti portfolia urychlují vědecké průlomy, aby vyřešily některé z nejnáročnějších problémů společnosti. Další informace naleznete na adrese https://www.paragonbiosci.com.

Zdroj: Emalex Biosciences

Vyslán : 2025-03-01 18:00

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

Populární klíčová slova