Der Hauptkandidat von Emalex Biosciences erfüllt die primären und sekundären Endpunkte in der Phase 3 Tourette -Syndromstudie

Folgen Sie Drugslib auf

Chicago-Februar am 25., 2025-Emalex Biosciences kündigte positive Topline-Daten aus seiner registrativen Phase-3-Studie von Ecopipam, einem neuartigen Dopamin-1-Rezeptor-Antagonisten, bei Probanden mit Tourette-Syndrom an. Syndrom.

Insgesamt 167 pädiatrische Probanden und 49 erwachsene Probanden mit Tourette -Syndrom wurden an Studienorten in den USA, Kanada und der Europäischen Union aufgenommen. Diejenigen, die klinisch aussagekräftige Verringerungen der Stimm- und Motor-Tics erlebten, während sie während einer 12-wöchigen Open-Label-Periode Ecopipam erhielten, wurden randomisiert, um entweder in Ecopipam weiterzumachen oder in einer 12-wöchigen Doppelblind-Abhebungszeit zu Placebo umgeschaltet zu werden.

Der primäre Wirksamkeitsendpunkt war Zeit, um nach Randomisierung von Ecopipam oder Placebo eine Rücksicht auf pädiatrische Probanden zu erfassen. Die Studie ergab, dass 41,9% der zu Ecopipam randomisierten Probanden rezidiviert und 68,1% der Probanden, die zu Placebo -Rückfällen randomisiert wurden. Die Ergebnisse waren statistisch signifikant (p = 0,0084) mit einem Gefahrenverhältnis von 0,5 (0,3-0,8).

Der sekundäre Wirksamkeitsendpunkt war Zeit, sowohl für pädiatrische als auch für erwachsene Probanden nach Randomisierung von Ecopipam oder Placebo zurückzuführen. Die Studie ergab, dass 41,2% der zu Ecopipam randomisierten Probanden rezidiviert und 67,9% der Probanden randomisiert zu Placebo rezidiviert waren. Die Ergebnisse waren statistisch signifikant (p = 0,0050) mit einem Hazard-Verhältnis von 0,5 (0,3-0,8).

„Diese Ergebnisse stärken unser Vertrauen in Ecopipam als potenzielle Erstklasse-Behandlung für Patienten mit Tourette-Syndrom“, sagte Frederick Munschauer, Chief Medical Officer von Emalex Biosciences. "Die Top-Line-Daten aus unserer großen, multinationalen, randomisierten Rückzugsstudie zeigen einen statistisch signifikanten Nutzen für Ecopipam bei der Aufrechterhaltung klinisch aussagekräftiger Verringerung der Stimm- und motorischen Tics für pädiatrische Probanden mit Tourette-Syndrom im Vergleich zu Placebo."

Ecopipam ist der Hauptkandidat für Emalex Biosciences, einem von Paragon Biosciences gegründeten biopharmazeutischen Unternehmen.

Tourette-Syndrom ist eine chronische neurologische Entwicklung von Kindern, die durch motorische und stimmliche Tics gekennzeichnet sind. Der Zustand ist sowohl mit einer erhöhten Mortalität als auch mit einer signifikanten Morbidität verbunden. Bei der Mehrheit der Personen wirkt sich das Tourette-Syndrom im Wesentlichen auf die tägliche körperliche und soziale Funktion aus. "Wir betreten eine neue Ära des Fortschritts für Menschen mit Bedingungen des Zentralnervensystems mit begrenzten oder ohne Behandlungsoptionen und freuen uns darauf, innovative neue Optionen für sie zu entwickeln."

Über Ecopipam Ecopipam ist eine erste Untersuchungsverbindung, die als potenzielle Behandlung für bestimmte Zentralnervensystemstörungen (CNS) untersucht wird, blockiert die Wirkungen des Neurotransmitter-Dopamins am D1-Rezeptor. Dopamin ist ein Neurotransmitter im Zentralnervensystem, und seine Rezeptoren wurden basierend auf ihrer genetischen Struktur in zwei „Familien“ eingeteilt: „D1“ (einschließlich Subtypen D1 und D5) und „D2“ (einschließlich Subtyp D2, D3 und D4). D1-Rezeptor-Supersensitivität kann ein Mechanismus für das mit dem Tourette-Syndrom verbundene sich wiederholende und zwanghafte Verhalten sein. Derzeit zugelassene Therapien zur Behandlung des Tourette -Syndroms an D2 -Rezeptoren. Es wurde gezeigt, dass Ecopipam in klinischen Studien, die bisher durchgeführt wurden, im Allgemeinen gut vertragen und von der FDA zur Behandlung von pädiatrischen Patienten mit Tourette -Syndrom in Orphan -Arzneimittel und schnelle Strecke erhalten wurde. Unerwünschte Ereignisse, die hauptsächlich das Zentralnervensystem auswirken, wurden in klinischen Studien berichtet, die bisher durchgeführt wurden, einschließlich Kopfschmerzen, Müdigkeit, Somnolenz, Schlaflosigkeit, Unruhe, Angstzuständen, Depressionen und selten Selbstmordgedanken. Störungen. Emalex befindet sich im späten Stadium einer neuen Klasse von Arzneimitteln für Patienten mit Tourette-Syndrom und anderen Erkrankungen mit begrenzten Behandlungsoptionen. Besuchen Sie https://emalexbiosciences.com/, um mehr zu erfahren.

Über Paragon Biosciences, LLC Paragon Biosciences, gegründet von Jeff Aronin, ist ein globaler Führer der Lebenswissenschaft, der innovative biologische Unternehmen schafft, baut und finanziert. Unsere Portfoliounternehmen beschleunigen wissenschaftliche Durchbrüche, um einige der schwierigsten Probleme der Gesellschaft zu lösen. Weitere Informationen finden Sie unter https://www.paragonbiosci.com.

Quelle: Emalex Biosciences

Gesendet : 2025-03-01 18:00

Mehr lesen

Haftungsausschluss

Es wurden alle Anstrengungen unternommen, um sicherzustellen, dass die von Drugslib.com bereitgestellten Informationen korrekt und aktuell sind aktuell und vollständig, eine Garantie hierfür kann jedoch nicht übernommen werden. Die hierin enthaltenen Arzneimittelinformationen können zeitkritisch sein. Die Informationen von Drugslib.com wurden für die Verwendung durch medizinisches Fachpersonal und Verbraucher in den Vereinigten Staaten zusammengestellt. Daher übernimmt Drugslib.com keine Gewähr dafür, dass eine Verwendung außerhalb der Vereinigten Staaten angemessen ist, sofern nicht ausdrücklich anders angegeben. Die Arzneimittelinformationen von Drugslib.com befürworten keine Arzneimittel, diagnostizieren keine Patienten und empfehlen keine Therapie. Die Arzneimittelinformationen von Drugslib.com sind eine Informationsquelle, die zugelassenen Ärzten bei der Betreuung ihrer Patienten helfen soll und/oder Verbrauchern dienen soll, die diesen Service als Ergänzung und nicht als Ersatz für die Fachkenntnisse, Fähigkeiten, Kenntnisse und Urteilsvermögen im Gesundheitswesen betrachten Praktiker.

Das Fehlen einer Warnung für ein bestimmtes Medikament oder eine bestimmte Medikamentenkombination sollte keinesfalls als Hinweis darauf ausgelegt werden, dass das Medikament oder die Medikamentenkombination für einen bestimmten Patienten sicher, wirksam oder geeignet ist. Drugslib.com übernimmt keinerlei Verantwortung für irgendeinen Aspekt der Gesundheitsversorgung, die mithilfe der von Drugslib.com bereitgestellten Informationen durchgeführt wird. Die hierin enthaltenen Informationen sollen nicht alle möglichen Verwendungen, Anweisungen, Vorsichtsmaßnahmen, Warnungen, Arzneimittelwechselwirkungen, allergischen Reaktionen oder Nebenwirkungen abdecken. Wenn Sie Fragen zu den Medikamenten haben, die Sie einnehmen, wenden Sie sich an Ihren Arzt, das medizinische Fachpersonal oder Ihren Apotheker.

Beliebte Schlüsselwörter