Ο κύριος υποψήφιος του Emalex Biosciences συναντά τα πρωτογενή και δευτερεύοντα τελικά σημεία στη μελέτη του συνδρόμου Phase 3 Tourette

Ακολουθήστε το Drugslib

Chicago-Φεβρουάριος 25, 2025-Emalex Biosciences ανακοίνωσε θετικά δεδομένα topline από τη μελέτη της φάσης 3 της Ecopipam, ενός νέου ανταγωνιστή υποδοχέα ντοπαμίνης, για την Ecopam για την Ecopam για την Ecopam για την Ecopam για την Ecopam για την Ecopam για το Matterial Of Maseal σύνδρομο.

Συνολικά 167 παιδιατρικά άτομα και 49 ενήλικα άτομα με σύνδρομο Tourette εγγράφηκαν σε χώρους μελέτης στις ΗΠΑ, τον Καναδά και την Ευρωπαϊκή Ένωση. Εκείνοι που αντιμετώπισαν κλινικά σημαντικές μειώσεις σε φωνητικά και κινητικά τικ, ενώ έλαβαν Ecopipam κατά τη διάρκεια μιας περιόδου ανοικτής ετικέτας 12 εβδομάδων τυχαιοποιήθηκαν είτε για να συνεχίσουν στο Ecopipam είτε να μεταβούν σε εικονικό φάρμακο σε μια διπλή τυφλή περίοδο 12 εβδομάδων.

Το κύριο τελικό σημείο αποτελεσματικότητας ήταν ο χρόνος για υποτροπή για παιδιατρικά άτομα μετά από τυχαιοποίηση στο Ecopipam ή το εικονικό φάρμακο. Η μελέτη διαπίστωσε ότι το 41,9% των υποκειμένων τυχαιοποιήθηκαν σε υποτροπιάζοντες Ecopipam και το 68,1% των ατόμων τυχαιοποιήθηκαν σε υποτροπιάζοντα με εικονικό φάρμακο. Τα αποτελέσματα ήταν στατιστικά σημαντικά (P = 0,0084) με λόγο κινδύνου 0,5 (0,3-0,8).

Το τελικό σημείο δευτερεύουσας αποτελεσματικότητας ήταν ο χρόνος για υποτροπή τόσο για παιδιατρικά όσο και για ενήλικα άτομα μετά από τυχαιοποίηση στο Ecopipam ή στο εικονικό φάρμακο. Η μελέτη διαπίστωσε ότι το 41,2% των ατόμων τυχαιοποιήθηκαν σε υποτροπιάζοντα με Ecopipam και το 67,9% των ατόμων τυχαιοποιήθηκαν σε υποτροπιάζοντα με εικονικό φάρμακο. Τα αποτελέσματα ήταν στατιστικά σημαντικά (P = 0,0050) με αναλογία κινδύνου 0,5 (0,3-0,8).

"Αυτά τα αποτελέσματα ενισχύουν την εμπιστοσύνη μας στο Ecopipam ως πιθανή θεραπεία πρώτης τάξης για ασθενείς με σύνδρομο Tourette", δήλωσε ο Frederick Munschauer, MD, επικεφαλής ιατρικός διευθυντής Emalex Biosciences. "Τα δεδομένα TOPLINE από την μεγάλη, πολυεθνική, τυχαιοποιημένη μελέτη απόσυρσης δείχνουν ένα στατιστικά σημαντικό όφελος για το Ecopipam για τη διατήρηση κλινικά σημαντικών μειώσεων των φωνητικών και των κινητικών τικ για παιδιατρικά άτομα με σύνδρομο Tourette σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο".

Το Ecopipam είναι ο υποψήφιος για την Emalex Biosciences, μια βιοφαρμακευτική εταιρεία κλινικού σταδίου που ιδρύθηκε από την Paragon Biosciences.

Το σύνδρομο Tourette είναι μια χρόνια νευροαναπτυξιακή διαταραχή της παιδικής ηλικίας που χαρακτηρίζεται από κινητικές και φωνητικές τικ. Η κατάσταση συνδέεται τόσο με την αυξημένη θνησιμότητα όσο και με τη σημαντική νοσηρότητα. Στην πλειονότητα των ατόμων, το σύνδρομο Tourette επηρεάζει σημαντικά την καθημερινή φυσική και κοινωνική λειτουργία.

"Η ομάδα Emalex συνεργάστηκε στενά με τους ερευνητές των ιατρών και τους υποστηρικτές των ασθενών σε ολόκληρο την διαδικασία ανάπτυξης φαρμάκων και ελπίζουμε ότι η Ecopipam μπορεί να παρέχει συμπτωματική ανακούφιση από τους TIC που υπέστη το σύνδρομο του Tourette", δήλωσε ο Eric Messner, ο Emalex Bioscies. "Εισάγουμε μια νέα εποχή προόδου για άτομα με συνθήκες κεντρικού νευρικού συστήματος με περιορισμένες ή καθόλου θεραπευτικές επιλογές και προσβλέπουμε στην ανάπτυξη καινοτόμων νέων επιλογών για αυτούς."

Σχετικά με το Ecopipam Το Ecopipam είναι μια ερευνητική ένωση πρώτης κατηγορίας που μελετάται ως πιθανή θεραπεία για ορισμένες διαταραχές του κεντρικού νευρικού συστήματος (CNS), εμποδίζει τις ενέργειες του ντοπαμίνης D1 στον υποδοχέα D1. Η ντοπαμίνη είναι νευροδιαβιβαστής στο κεντρικό νευρικό σύστημα και οι υποδοχείς του έχουν ταξινομηθεί σε δύο "οικογένειες" με βάση τη γενετική δομή τους: "D1" (συμπεριλαμβανομένων των υποτύπων D1 και D5) και "D2" (συμπεριλαμβανομένων των υποτύπων D2, D3 και D4). Η υπερ-ευαισθησία του υποδοχέα D1 μπορεί να είναι ένας μηχανισμός για τις επαναλαμβανόμενες και καταναγκαστικές συμπεριφορές που σχετίζονται με το σύνδρομο Tourette. Σήμερα εγκρίθηκαν θεραπείες για τη θεραπεία του νόμου του συνδρόμου Tourette στους υποδοχείς D2. Το ECOPIPAM έχει αποδειχθεί ότι είναι γενικά καλά ανεκτό σε κλινικές δοκιμές που πραγματοποιήθηκαν μέχρι σήμερα και έχει λάβει ορφανό φάρμακο και γρήγορη ονομασία από το FDA για τη θεραπεία παιδιατρικών ασθενών με σύνδρομο Tourette. Οι ανεπιθύμητες ενέργειες που επηρεάζουν κυρίως το κεντρικό νευρικό σύστημα έχουν αναφερθεί σε κλινικές δοκιμές που διεξήχθησαν μέχρι σήμερα, συμπεριλαμβανομένης της πονοκέφαλης, της κόπωσης, της υπνηλίας, της αϋπνίας, της ανησυχίας, του άγχους, της κατάθλιψης και των σπάνια, των αυτοκτονικών ιδεών. διαταραχές. Η Emalex βρίσκεται σε εξέλιξη σε αργά στάδια μιας νέας κατηγορίας φαρμάκων για ασθενείς με σύνδρομο Tourette και άλλες καταστάσεις που έχουν περιορισμένες επιλογές θεραπείας. Επισκεφθείτε τη διεύθυνση https://emalexbiosciences.com/ για να μάθετε περισσότερα.

Σχετικά με την Paragon Biosciences, LLC Οι εταιρείες χαρτοφυλακίου μας επιταχύνουν τις επιστημονικές ανακαλύψεις για να λύσουν μερικά από τα πιο δύσκολα προβλήματα της κοινωνίας. Μάθετε περισσότερα στο https://www.paragonbiosci.com.

Πηγή: Emalex Biosciences

Δημοσιεύτηκε : 2025-03-01 18:00

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά