El candidato principal de Emalex Biosciences cumple con los puntos finales primarios y secundarios en el estudio de síndrome de Tourette de la fase 3

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CHICAGO—February 25, 2025—Emalex Biosciences announced positive topline data from its Phase 3 registrational study of ecopipam, a novel dopamine-1 receptor antagonist, in subjects with Tourette syndrome.

The company will meet with the Food and Drug Administration and other global health authorities to discuss the submission later this year of a new drug application for ecopipam for the treatment of patients with Tourette Síndrome.

Un total de 167 sujetos pediátricos y 49 sujetos adultos con síndrome de Tourette se inscribieron en sitios de estudio en los Estados Unidos, Canadá y la Unión Europea. Aquellos que experimentaron reducciones clínicamente significativas en los tics vocales y motores mientras recibían Ecopipam durante un período abierto de 12 semanas fueron asignados al azar para continuar en Ecopipam o cambiar a placebo en un período de retiro doble ciego de 12 semanas.

El punto final de eficacia primario era el momento de recaudar para sujetos pediátricos después de la aleatorización a Ecopipam o placebo. El estudio encontró que el 41.9% de los sujetos aleatorizados a Ecopipam recurrieron y el 68.1% de los sujetos aleatorizados a placebo recaídas. Los resultados fueron estadísticamente significativos (p = 0.0084) con una relación de riesgo de 0.5 (0.3-0.8).

El punto final de eficacia secundaria era el momento de recaudar para sujetos pediátricos y adultos después de la aleatorización a Ecopipam o placebo. El estudio encontró que el 41.2% de los sujetos aleatorizados a Ecopipam recaídos y el 67.9% de los sujetos aleatorizados a placebo recaídas. The results were statistically significant (p = 0.0050) with a hazard ratio of 0.5 (0.3-0.8).

Ecopipam was generally well tolerated in the study and the most common adverse events related to ecopipam therapy were somnolence (10.2%), insomnia (7.4%), anxiety (6.0%), fatigue (5.6%), and headache (5.1%).

"Estos resultados fortalecen nuestra confianza en Ecopipam como un posible tratamiento potencial para los pacientes con síndrome de Tourette", dijo Frederick Munschauer, MD, director médico de Biosciencias de Emalex. "Los datos de la línea superior de nuestro gran estudio de retiro aleatorizado multinacional muestran un beneficio estadísticamente significativo para el ecopipam en el mantenimiento de reducciones clínicamente significativas en tics vocales y motores para sujetos pediátricos con síndrome de Tourette en comparación con placebo".

ecopipam es el candidato principal para Emalex Biosciences, una compañía biofarmacéutica de etapa clínica fundada por Paragon Biosciences.

El síndrome de Tourette es un trastorno crónico de desarrollo neurológico de inicio infantil caracterizado por tics motor y vocal. La condición se asocia tanto con una mayor mortalidad como con una morbilidad significativa. En la mayoría de las personas, el síndrome de Tourette afecta sustancialmente la función física y social del día a día.

"El equipo de EMALEX trabajó en estrecha colaboración con los investigadores médicos y los defensores de los pacientes durante todo el proceso de desarrollo de medicamentos y esperamos que Ecopipam pueda proporcionar un alivio sintomático de los TIC sufridos por pacientes con síndrome de Tourette", dijo Eric Messner Ericx Biociences. "Estamos entrando en una nueva era de progreso para personas con condiciones del sistema nervioso central con opciones de tratamiento limitadas o nulas y esperamos desarrollar nuevas opciones innovadoras para ellos".

sobre Ecopipam Ecopipam es un compuesto de investigación de primer nivel que se está estudiando como un tratamiento potencial para ciertos trastornos del sistema nervioso central (SNC), bloquea las acciones de la dopamina del neurotransmisor en el receptor D1. La dopamina es un neurotransmisor en el sistema nervioso central, y sus receptores se han clasificado en dos "familias" en función de su estructura genética: "D1" (incluidos los subtipos D1 y D5) y "D2" (incluidos los subtipos D2, D3 y D4). La super-sensibilidad del receptor D1 puede ser un mecanismo para los comportamientos repetitivos y compulsivos asociados con el síndrome de Tourette. Terapias aprobadas actualmente para el tratamiento de la Ley del Síndrome de Tourette en los receptores D2. Se ha demostrado que Ecopipam se tolera en general en los ensayos clínicos realizados hasta la fecha y ha recibido la designación de fármacos huérfanos y vías rápidas de la FDA para el tratamiento de pacientes pediátricos con síndrome de Tourette. Adverse events affecting primarily the central nervous system have been reported in clinical trials conducted to date, including headache, fatigue, somnolence, insomnia, restlessness, anxiety, depression and rarely, suicidal ideation.

About Emalex BiosciencesEmalex Biosciences was created by Paragon Biosciences to develop new treatments for Trastornos del SNC. Emalex está en el desarrollo de una nueva clase de drogas para pacientes con síndrome de Tourette y otras afecciones que tienen opciones de tratamiento limitadas. Visite https://emalexbiosciences.com/ para obtener más información.

sobre Paragon Biosciences, LLC Paragon Biosciences, fundada por Jeff Aronin, es un líder global de ciencias de la vida que crea, construye y financia compañías innovadoras basadas en biología. Nuestras compañías de cartera aceleran los avances científicos para resolver algunos de los problemas más desafiantes de la sociedad. Obtenga más información en https://www.paragonbiosci.com.

Fuente: Emalex Biosciences

Al corriente : 2025-03-01 18:00

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