Le candidat principal d'Emalex Biosciences rencontre les critères d'évaluation primaires et secondaires dans l'étude du syndrome de la phase 3

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CHICAGO—February 25, 2025—Emalex Biosciences announced positive topline data from its Phase 3 registrational study of ecopipam, a novel dopamine-1 receptor antagonist, in subjects with Tourette syndrome.

The company will meet with the Food and Drug Administration and other global health authorities to discuss the submission later this year of a new drug application for ecopipam for the treatment of patients with Tourette syndrome.

Un total de 167 sujets pédiatriques et 49 sujets adultes atteints du syndrome de Tourette ont été inscrits sur des sites d'étude aux États-Unis, au Canada et à l'Union européenne. Ceux qui ont connu des réductions cliniquement significatives des tics vocaux et moteurs tout en recevant de l'ecopipam au cours d'une période ouverte de 12 semaines ont été randomisées pour continuer sur l'écopipam ou être passées au placebo dans une période de retrait en double aveugle de 12 semaines.

Le critère de terminaison de l'efficacité primaire était le temps de rechuter pour les sujets pédiatriques après la randomisation à l'écopipam ou au placebo. L'étude a révélé que 41,9% des sujets randomisés en Ecopipam ont rechuté et 68,1% des sujets randomisés en placebo ont rechuté. Les résultats étaient statistiquement significatifs (p = 0,0084) avec un rapport de risque de 0,5 (0,3-0,8).

Le critère d'évaluation de l'efficacité secondaire était le temps de rechuter pour les sujets pédiatriques et adultes après la randomisation à l'écopipam ou au placebo. L'étude a révélé que 41,2% des sujets randomisés en Ecopipam ont rechuté et 67,9% des sujets randomisés en placebo ont rechuté. Les résultats étaient statistiquement significatifs (p = 0,0050) avec un rapport de risque de 0,5 (0,3-0,8).

ecopipam était généralement bien toléré dans l'étude et les événements indésirables les plus courants liés à la thérapie par ecopipam étaient la somnolence (10,2%), l'insomnie (7,4%), l'anxiété (6,0%), le Fatoie (5,6%), et la tête (5.1.

«Ces résultats renforcent notre confiance dans l'écopipam en tant que traitement potentiel de premier rang pour les patients atteints du syndrome de Tourette», a déclaré Frederick Munschauer, MD, médecin-chef d'Emalex Biosciences. «Les données de haut niveau de notre grande étude multi-nationale et randomisée montrent un avantage statistiquement significatif pour l'écopipam dans le maintien de réductions cliniquement significatives des tics vocaux et motrices pour les sujets pédiatriques atteints du syndrome de Tourette par rapport au placebo.»

ecopipam est le candidat principal pour Emalex Biosciences, une société biopharmaceutique à stade clinique fondée par Paragon Biosciences.

Le syndrome

de la tourette est un trouble neurodéveloppemental chronique et à l'origine de l'enfance caractérisé par des tics moteurs et vocaux. La condition est associée à la fois à une mortalité accrue et à une morbidité significative. Dans la majorité des individus, le syndrome de Tourette a un impact considérable sur la fonction physique et sociale quotidienne.

«L'équipe Emalex a travaillé en étroite collaboration avec les chercheurs et les défenseurs des patients tout au long du processus de développement des médicaments et nous espérons que Ecopipam peut fournir un relève symptomatique des tics subis par les patients atteints du syndrome de Tourette», a déclaré Eric Messner, Emalex Biosciségences PDG. "Nous entrons dans une nouvelle ère de progrès pour les personnes ayant des conditions de système nerveux central avec des options de traitement limitées ou pas et nous sommes impatients de développer de nouvelles options innovantes pour eux."

sur l'écopipam ecopipam est un composé d'investigation de premier rang qui est étudié comme traitement potentiel pour certains troubles du système nerveux central (SNC), bloque les actions de la dopamine du neurotransmetteur au niveau du récepteur D1. La dopamine est un neurotransmetteur dans le système nerveux central, et ses récepteurs ont été classés en deux «familles» en fonction de leur structure génétique: «D1» (y compris les sous-types D1 et D5) et «D2» (y compris les sous-types D2, D3 et D4). La super-sensibilité du récepteur D1 peut être un mécanisme pour les comportements répétitifs et compulsifs associés au syndrome de Tourette. Les thérapies actuellement approuvées pour le traitement du syndrome de Tourette Act chez les récepteurs D2. L'écopipam s'est avéré généralement bien toléré dans les essais cliniques menés à ce jour et a reçu une désignation de médicaments orphelins et de voie rapide de la FDA pour le traitement des patients pédiatriques atteints du syndrome de Tourette. Des événements indésirables affectant principalement le système nerveux central ont été signalés dans des essais cliniques menés à ce jour, notamment les maux de tête, la fatigue, la somnolence, l'insomnie, l'agitation, l'anxiété, la dépression et rarement, les idées suicidaires. troubles. Emalex est dans le développement en étage tardif d'une nouvelle classe de médicament pour les patients atteints du syndrome de Tourette et d'autres conditions qui ont des options de traitement limitées. Visitez https://emalexbiosciences.com/ pour en savoir plus.

À propos de Paragon Biosciences, LLC Paragon Biosciences, fondée par Jeff Aronin, est un leader mondial de la science de la vie qui crée, construit et finance des entreprises innovantes basées sur la biologie. Nos sociétés de portefeuille accélèrent les percées scientifiques pour résoudre certains des problèmes les plus difficiles de la société. En savoir plus sur https://www.paragonbiosci.com.

Source: Emalex Biosciences

Publié : 2025-03-01 18:00

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