Kandidat utama Emalex Biosciences memenuhi titik akhir primer dan sekunder dalam studi sindrom Tourette Fase 3

Ikuti Drugslib di

Chicago-25 Februari, 2025-Emalex Biosciences mengumumkan data topline positif dari studi pendaftaran fase 3 Ecopipam, sebuah antagonis reseptor dopamin-1 baru, pada subjek dengan sindrom Tourette untuk membahas pada tahun ini. Sindrom.

Sebanyak 167 subjek anak dan 49 subjek dewasa dengan sindrom Tourette terdaftar di lokasi studi di AS, Kanada, dan Uni Eropa. Mereka yang mengalami pengurangan yang bermakna secara klinis dalam vokal dan motorik saat menerima Ecopipam selama periode label terbuka 12 minggu secara acak untuk melanjutkan ecopipam atau dialihkan ke plasebo dalam periode penarikan double-blind 12 minggu.

Titik akhir kemanjuran utama adalah waktu untuk kambuh bagi subjek anak setelah pengacakan ke ecopipam atau plasebo. Studi ini menemukan 41,9% subjek yang secara acak ke Ecopipam kambuh dan 68,1% subjek yang diacak untuk plasebo kambuh. Hasilnya signifikan secara statistik (p = 0,0084) dengan rasio bahaya 0,5 (0,3-0,8).

Titik akhir kemanjuran sekunder adalah waktu untuk kambuh bagi subyek anak dan dewasa setelah pengacakan ke Ecopipam atau plasebo. Studi ini menemukan 41,2% subjek yang diacak ke Ecopipam kambuh dan 67,9% subjek yang diacak untuk plasebo kambuh. The results were statistically significant (p = 0.0050) with a hazard ratio of 0.5 (0.3-0.8).

Ecopipam was generally well tolerated in the study and the most common adverse events related to ecopipam therapy were somnolence (10.2%), insomnia (7.4%), anxiety (6.0%), fatigue (5.6%), and headache (5.1%).

“Hasil ini memperkuat kepercayaan diri kami pada Ecopipam sebagai pengobatan kelas pertama yang potensial untuk pasien dengan sindrom Tourette,” kata Frederick Munschauer, MD, Chief Medical Officer Emalex Biosciences. “Data topline dari studi penarikan acak kami yang besar, multi-nasional, menunjukkan manfaat yang signifikan secara statistik untuk Ecopipam dalam mempertahankan pengurangan yang bermakna secara klinis dalam vokal dan motorik untuk subjek anak dengan sindrom Tourette dibandingkan dengan plasebo.”

Ecopipam adalah kandidat utama untuk Emalex Biosciences, sebuah perusahaan biofarmasi tahap klinis yang didirikan oleh Paragon Biosciences.

Sindrom Tourette adalah gangguan perkembangan saraf kronis, onset masa kanak-kanak yang ditandai oleh motorik dan tics vokal. Kondisi ini dikaitkan dengan peningkatan mortalitas dan morbiditas yang signifikan. Pada sebagian besar individu, sindrom Tourette secara substansial berdampak pada fungsi fisik dan sosial sehari-hari.

“Tim Emalex bekerja erat dengan peneliti dokter dan pendukung pasien selama proses pengembangan obat dan kami berharap bahwa Ecopipam dapat memberikan bantuan gejala dari tics yang diderita oleh pasien dengan Tourette Syndrome,” kata ERICNER ERICNE, ERICE EMERE, CEO. “Kami memasuki era kemajuan baru untuk orang -orang dengan kondisi sistem saraf pusat dengan pilihan perawatan terbatas atau tanpa dan kami berharap dapat mengembangkan opsi baru yang inovatif untuk mereka.”

tentang ecopipam ecopipam adalah senyawa investigasi di kelas satu yang sedang dipelajari sebagai pengobatan potensial untuk gangguan sistem saraf pusat (SSP) tertentu, menghalangi aksi neurotransmitter dopamine pada reseptor D1. Dopamin adalah neurotransmitter dalam sistem saraf pusat, dan reseptornya telah diklasifikasikan menjadi dua "keluarga" berdasarkan struktur genetik mereka: "D1" (termasuk subtipe D1 dan D5) dan "D2" (termasuk subtipe D2, D3, dan D4). Sensitivitas super reseptor D1 dapat menjadi mekanisme untuk perilaku berulang dan kompulsif yang terkait dengan sindrom Tourette. Terapi yang disetujui saat ini untuk pengobatan Tourette Syndrome Act di reseptor D2. Ecopipam telah terbukti ditoleransi dengan baik dalam uji klinis yang dilakukan hingga saat ini dan telah menerima obat yatim dan penunjukan jalur cepat dari FDA untuk pengobatan pasien anak dengan sindrom Tourette. Efek samping yang mempengaruhi terutama sistem saraf pusat telah dilaporkan dalam uji klinis yang dilakukan hingga saat ini, termasuk sakit kepala, kelelahan, somnolence, insomnia, kegelisahan, kecemasan, depresi dan jarang, ide bunuh diri. gangguan. Emalex sedang dalam pengembangan tahap akhir dari kelas obat baru untuk pasien dengan sindrom Tourette dan kondisi lain yang memiliki pilihan pengobatan terbatas. Kunjungi https://emalexbiosciences.com/ untuk mempelajari lebih lanjut.

tentang Paragon Biosciences, LLC Paragon Biosciences, yang didirikan oleh Jeff Aronin, adalah pemimpin ilmu kehidupan global yang menciptakan, membangun, dan mendanai perusahaan berbasis biologi yang inovatif. Perusahaan portofolio kami mempercepat terobosan ilmiah untuk menyelesaikan beberapa masalah masyarakat yang paling menantang. Pelajari lebih lanjut di https://www.paragonbiosci.com.

Sumber: Emalex Biosciences

Diposting : 2025-03-01 18:00

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

Kata kunci populer