Il candidato principale di Emalex Biosciences incontra gli endpoint primari e secondari nello studio della sindrome di Tourette di Fase 3

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Chicago-25 febbraio 2025-Emalex Biosciences ha annunciato i dati positivi della topline dal suo studio di registrazione di Fase 3 su Ecopipam, un nuovo antagonista del recettore della dopamina-1, in materia di Sindrome da Tourette per il trattamento di una nuova droga. sindrome.

Un totale di 167 soggetti pediatrici e 49 soggetti adulti con sindrome di Tourette sono stati iscritti nei siti di studio negli Stati Uniti, in Canada e nell'Unione europea. Coloro che hanno subito riduzioni clinicamente significative nei tic vocali e motori mentre ricevono ecopipam durante un periodo di etichetta aperta di 12 settimane sono stati randomizzati a continuare su Ecopipam o essere passati al placebo in un periodo di prelievo in doppio cieco di 12 settimane.

L'endpoint di efficacia primaria era il tempo di ricadere per soggetti pediatrici a seguito di randomizzazione a ecopipam o placebo. Lo studio ha rilevato che il 41,9% dei soggetti randomizzati a Ecopipam recidiva e il 68,1% dei soggetti randomizzati al recidiva di placebo. I risultati erano statisticamente significativi (p = 0,0084) con un rapporto di pericolo di 0,5 (0,3-0,8).

L'endpoint di efficacia secondaria era il momento di ricadere per soggetti sia pediatrici che adulti a seguito di randomizzazione a Ecopipam o placebo. Lo studio ha rilevato che il 41,2% dei soggetti randomizzati a Ecopipam recidiva e il 67,9% dei soggetti randomizzati al recidiva di placebo. I risultati erano statisticamente significativi (p = 0,0050) con un rapporto di pericolo di 0,5 (0,3-0,8).

Ecopipam era generalmente ben tollerato nello studio e gli eventi avversi più comuni relativi all'ecopipam terapia erano somnolenza (10,2%), insonnia (7,4%), ansia (6.0%), fatica (5,6%) e heabal (5,1%).

"Questi risultati rafforzano la nostra fiducia nell'ecopipam come potenziale trattamento della prima classe per i pazienti con sindrome di Tourette", ha affermato Frederick Munschauer, MD, Chief Medical Officer di Emalex Biosciences. "I dati della linea superiore del nostro grande studio di prelievo multinazionale e randomizzato mostrano un vantaggio statisticamente significativo per l'ECOPIPAM nel mantenimento di riduzioni clinicamente significative nei tic vocali e motori per soggetti pediatrici con sindrome di Tourette rispetto al placebo."

Ecopipam è il candidato principale per Emalex Biosciences, un'azienda biofarmaceutica in fase clinica fondata da Paragon Biosciences.

La sindrome di Tourette è un disturbo neurosviluppo cronico ad esordio infantile caratterizzato da tic motori e vocali. La condizione è associata sia ad un aumento della mortalità che alla morbilità significativa. Nella maggior parte degli individui, la sindrome di Tourette influisce sostanzialmente sulla funzione fisica e sociale quotidiana.

"Il team Emalex ha lavorato a stretto contatto con investigatori medici e sostenitori dei pazienti durante il processo di sviluppo del farmaco e speriamo che Ecopipam possa fornire un sollievo sintomatico dai tics subiti dai pazienti con sindrome da tourette", ha dichiarato ERIC Biosces CEO. "Stiamo entrando in una nuova era di progressi per le persone con condizioni del sistema nervoso centrale con opzioni di trattamento limitate o nessuna e non vediamo l'ora di sviluppare nuove opzioni innovative per loro."

Informazioni su ecopipam ecopipam è un composto investigativo di prima classe che viene studiato come potenziale trattamento per alcuni disturbi del sistema nervoso centrale (SNC), blocca le azioni del neurotrasmettitore dopamina sul recettore D1. La dopamina è un neurotrasmettitore nel sistema nervoso centrale e i suoi recettori sono stati classificati in due "famiglie" in base alla loro struttura genetica: "D1" (compresi i sottotipi D1 e D5) e "D2" (inclusi i sottotipi D2, D3 e D4). La super-sensibilità del recettore D1 può essere un meccanismo per i comportamenti ripetitivi e compulsivi associati alla sindrome di Tourette. Terapie attualmente approvate per il trattamento della Sindrome di Tourette Act presso i recettori D2. ECOPIPAM ha dimostrato di essere generalmente ben tollerato negli studi clinici condotti fino ad oggi e ha ricevuto farmaci orfani e designazione rapida della pista dalla FDA per il trattamento di pazienti pediatrici con sindrome da Tourette. Gli eventi avversi che colpiscono principalmente il sistema nervoso centrale sono stati riportati negli studi clinici condotti fino ad oggi, tra cui mal di testa, affaticamento, sonnolenza, insonnia, irrequietezza, ansia, depressione e raramente, ideazione suicidaria. disturbi. Emalex è nello sviluppo in fase avanzata di una nuova classe di farmaci per i pazienti con sindrome da Tourette e altre condizioni che hanno opzioni di trattamento limitate. Visita https://emalexbiosciences.com/ per saperne di più.

Informazioni su Paragon Biosciences, LLC Paragon Biosciences, fondata da Jeff Aronin, è un leader di scienze della vita globale che crea, costruisce e finanzia società innovative basate su biologia. Le nostre società di portafoglio accelerano le scoperte scientifiche per risolvere alcuni dei problemi più impegnativi della società. Ulteriori informazioni su https://www.paragonbiosci.com.

Fonte: Emalex Biosciences

Pubblicato : 2025-03-01 18:00

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