Emalex Biosciencesのリード候補者は、フェーズ3トゥレット症候群の研究で一次および二次エンドポイントを満たしています

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シカゴ - 2025年2月25日 - Emalex Biosciencesは、トゥーレット症候群の被験者において、新しいドーパミン-1受容体拮抗薬であるEcopipamのフェーズ3登録研究から肯定的なトップラインデータを発表しました。症候群。

合計167人の小児科被験者と、トゥレット症候群の49人の成人被験者が、米国、カナダ、欧州連合の研究現場に登録されました。 12週間のオープンラベル期間中にエコピパムを受け取っている間にボーカルおよび運動チックの臨床的に意味のある削減を経験した人々は、12週間の二重盲検脱落期にエコピパムで継続するか、プラセボに切り替えられるように無作為化されました。

主要な有効性エンドポイントは、エコピパムまたはプラセボへのランダム化後の小児科被験者の再発の時でした。この研究では、エコピパムにランダム化された被験者の41.9％が再発し、2人の被験者の68.1％がプラセボの再発に無作為化されました。結果は統計的に有意であり（p = 0.0084）、ハザード比は0.5（0.3-0.8）。

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二次有効性エンドポイントは、エコピパムまたはプラセボへのランダム化後の小児および成人の両方の被験者の再発の時でした。この研究では、エコピパムにランダム化された被験者の41.2％が再発し、プラセボの再発に無作為化された被験者の67.9％が発見されました。 結果は、0.5（0.3-0.8）のハザード比で統計的に有意（P = 0.0050）でした。

これらの結果は、トゥレット症候群の患者の潜在的なクラスの治療の可能性としてのエコピパムに対する私たちの自信を強めています」と、エマレックスバイオサイエンスのチーフメディカルオフィサーであるフレデリックマンシャウアー医学博士は述べています。 「私たちの大規模で多国籍の無作為化離脱研究のトップラインデータは、プラセボと比較して、トゥレット症候群の小児科被験者のボーカルおよび運動チックの臨床的に意味のある削減を維持する上で、エコピパムにとって統計的に有意な利点を示しています。」

ecopipamは、Paragon Biosciencesによって設立された臨床段階のバイオ医薬品会社であるEmalex Biosciencesの主要候補です。

トゥレット症候群は、運動および声のチックを特徴とする慢性の小児期に発生した神経発達障害です。この状態は、死亡率の増加と有意な罹患率の両方に関連しています。 個人の大部分では、トゥレット症候群は日々の身体的および社会的機能に実質的に影響を与えます。

「エマレックスチームは、医師の調査員や患者の擁護者と緊密に協力して医薬品開発プロセスを通じて協力しており、エコピパムがトーレット症候群のトーレット症候群の患者が被った患者が被ったチックからの症候性緩和を提供できることを期待しています。 「私たちは、治療の選択肢が限られているか、または治療がない場合がある中枢神経系の状態を持つ人々のために新しい進歩の時代に入っています。革新的な新しい選択肢を開発することを楽しみにしています。」

ecopipam ecopipamは、特定の中枢神経系（CNS）障害の潜在的な治療として研究されているクラス初の治療化合物であり、D1受容体での神経伝達物質ドーパミンの作用をブロックします。ドーパミンは中枢神経系の神経伝達物質であり、その受容体は遺伝的構造に基づいて2つの「ファミリー」に分類されています：「D1」（サブタイプD1およびD5を含む）および「D2」（サブタイプD2、D3、およびD4を含む）。 D1受容体超感受性は、トゥレット症候群に関連する反復的で強迫的な行動のメカニズムである可能性があります。 D2受容体でのトゥレット症候群の治療のための現在承認された治療法。 Ecopipamは、これまでに実施された臨床試験で一般的に忍容性が高いことが示されており、小児症候群の小児患者の治療のためにFDAから孤児薬と高速トラックの指定を受けています。主に中枢神経系に影響を与える有害事象は、頭痛、疲労、傾斜、不安、不安、不安、うつ病など、これまでに行われた臨床試験で報告されています。 Emalexは、トゥレット症候群の患者や治療の選択肢が限られている他の状態のための新しいクラスの薬物の後期開発にあります。詳細については、https：//emalexbiosciences.com/にアクセスしてください。

Jeff Aroninによって設立されたParagon Biosciences、LLC Paragon Biosciencesについては、革新的な生物学に基づく企業を作成、構築、資金を提供するグローバルライフサイエンスリーダーです。当社のポートフォリオ企業は、科学的なブレークスルーを加速して、社会の最も挑戦的な問題のいくつかを解決しています。詳細については、https：//www.paragonbiosci.comをご覧ください。

出典：Emalex Biosciences

投稿しました : 2025-03-01 18:00

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