Calon Lead Biosciences 'memenuhi titik akhir utama dan sekunder dalam Kajian Sindrom Tourette Fasa 3

Ikuti Drugslib di

Chicago-Februari 25, 2025-Emalex Biosciences mengumumkan data topline positif dari kajian fasa 3 ecopipam, novel dopamine-1 reseptor antagonis, dalam subjek dengan sindrom Tourette. Sindrom.

Sejumlah 167 subjek pediatrik dan 49 mata pelajaran dewasa dengan sindrom Tourette telah didaftarkan di tapak kajian di Amerika Syarikat, Kanada, dan Kesatuan Eropah. Mereka yang mengalami pengurangan klinikal yang bermakna dalam tics vokal dan motor semasa menerima ecopipam semasa tempoh label terbuka selama 12 minggu telah rawak sama ada terus pada ecopipam atau dihidupkan ke plasebo dalam tempoh pengeluaran dua kali ganda 12 minggu.

Titik akhir keberkesanan utama adalah masa untuk berulang untuk subjek pediatrik berikutan rawak ke ecopipam atau plasebo. Kajian itu mendapati 41.9% subjek yang rawak kepada ecopipam berulang dan 68.1% subjek yang rawak kepada plasebo kembali. Hasilnya adalah signifikan secara statistik (p = 0.0084) dengan nisbah bahaya 0.5 (0.3-0.8).

Titik akhir keberkesanan sekunder adalah masa untuk berulang untuk kedua -dua subjek pediatrik dan dewasa berikutan rawak ke ecopipam atau plasebo. Kajian itu mendapati 41.2% subjek yang rawak kepada ecopipam berulang dan 67.9% subjek yang rawak kepada plasebo kembali. Hasil hasil secara statistik (p = 0.0050) dengan nisbah bahaya sebanyak 0.5 (0.3-0.8).

"Keputusan ini mengukuhkan keyakinan kami terhadap Ecopipam sebagai rawatan pertama dalam kelas untuk pesakit dengan sindrom Tourette," kata Frederick Munschauer, MD, Ketua Pegawai Perubatan Emalex Biosciences. "Data topline dari kajian pengeluaran yang besar, multi-nasional dan rawak menunjukkan manfaat yang signifikan secara statistik untuk ecopipam dalam mengekalkan pengurangan klinikal yang bermakna dalam vokal dan motor untuk subjek pediatrik dengan sindrom Tourette berbanding plasebo."

Ecopipam adalah calon utama untuk Biosciences Emalex, sebuah syarikat biopharmaceutical peringkat klinikal yang diasaskan oleh Paragon Biosciences.

Sindrom Tourette adalah gangguan neurodevelopmental kronik, kanak-kanak yang dicirikan oleh motor dan vokal. Keadaan ini dikaitkan dengan kedua -dua peningkatan mortaliti dan morbiditi yang signifikan. Dalam majoriti individu, sindrom Tourette memberi impak besar kepada fungsi fizikal dan sosial sehari-hari. "Kami memasuki era kemajuan baru bagi orang -orang yang mempunyai keadaan sistem saraf pusat dengan pilihan rawatan terhad atau tiada dan kami berharap dapat membangunkan pilihan baru yang inovatif untuk mereka."

Mengenai ecopipam Ecopipam adalah sebatian penyelidikan pertama dalam kelas yang sedang dikaji sebagai rawatan yang berpotensi untuk gangguan sistem saraf pusat tertentu (CNS), menghalang tindakan dopamin neurotransmitter di reseptor D1. Dopamine adalah neurotransmitter dalam sistem saraf pusat, dan reseptornya telah diklasifikasikan kepada dua "keluarga" berdasarkan struktur genetik mereka: "D1" (termasuk subtipe D1 dan D5) dan "D2" (termasuk subtipe D2, D3, dan D4). Sensitiviti super reseptor D1 mungkin merupakan mekanisme untuk tingkah laku berulang dan kompulsif yang dikaitkan dengan sindrom Tourette. Pada masa ini terapi yang diluluskan untuk rawatan Akta Sindrom Tourette di reseptor D2. Ecopipam telah ditunjukkan secara umumnya diterima dengan baik dalam ujian klinikal yang dijalankan sehingga kini dan telah menerima ubat -ubatan yatim piatu dan penetapan trek cepat dari FDA untuk rawatan pesakit pediatrik dengan sindrom Tourette. Kejadian buruk yang menjejaskan sistem saraf pusat telah dilaporkan dalam ujian klinikal yang dijalankan sehingga kini, termasuk sakit kepala, keletihan, keletihan, insomnia, kegelisahan, kebimbangan, kemurungan dan jarang, ide bunuh diri. gangguan. Emalex berada dalam pembangunan peringkat akhir kelas baru untuk pesakit dengan sindrom Tourette dan keadaan lain yang mempunyai pilihan rawatan yang terhad. Lawati https://emalexbiosciences.com/ untuk mengetahui lebih lanjut.

Mengenai Paragon Biosciences, LLC Paragon Biosciences, yang diasaskan oleh Jeff Aronin, adalah pemimpin sains kehidupan global yang mencipta, membina dan membiayai syarikat berasaskan biologi yang inovatif. Syarikat -syarikat portfolio kami mempercepatkan kejayaan saintifik untuk menyelesaikan beberapa masalah yang paling mencabar masyarakat. Ketahui lebih lanjut di https://www.paragonbiosci.com.

Sumber: Emalex Biosciences

Disiarkan : 2025-03-01 18:00

Baca lagi

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Kata kunci yang popular