De hoofdkandidaat van Emalex Biosciences ontmoet primaire en secundaire eindpunten in fase 3 Tourette Syndrome Study

Volg Drugslib op

Chicago-februari 25, 2025-Emalex Biosciences kondigde positieve topline-gegevens aan uit de fase 3-registratiestudie van ECOPIPAM, een nieuwe dopamine-1-receptorantagonist, in proefpersonen met Tourette Syndrome.

Het bedrijf zal ontmoeten met het voedsel- en drugsbeheer en andere wereldwijde gezondheidsauto syndroom.

Een totaal van 167 pediatrische proefpersonen en 49 volwassen proefpersonen met Tourette -syndroom werden ingeschreven op studiesites in de VS, Canada en de Europese Unie. Degenen die klinisch betekenisvolle verminderingen van vocale en motorische tics ervaren tijdens het ontvangen van ECOPIPAM gedurende een open-labelperiode van 12 weken werden gerandomiseerd om door te gaan op Ecopipam of te worden overgeschakeld naar placebo in een dubbelblinde ontwenningsperiode van 12 weken.

Het eindpunt van de primaire werkzaamheid was tijd om terug te vallen voor pediatrische proefpersonen na randomisatie naar Ecopipam of placebo. Uit de studie bleek dat 41,9% van de proefpersonen gerandomiseerd naar Ecopipam recidief en 68,1% van de proefpersonen gerandomiseerd naar placebo -terugval. De resultaten waren statistisch significant (p = 0,0084) met een hazard ratio van 0,5 (0,3-0,8).

Het eindpunt van de secundaire werkzaamheid was tijd om terug te vallen voor zowel pediatrische als volwassen proefpersonen na randomisatie naar Ecopipam of placebo. Uit de studie bleek dat 41,2% van de proefpersonen gerandomiseerd naar Ecopipam recidief en 67,9% van de proefpersonen gerandomiseerd naar placebo -terugval. De resultaten waren statistisch significant (P = 0,0050) met een Hazard-ratio van 0,5 (0,3-0,8).

ECOPIPAM werd over het algemeen goed verdragen in de studie en de meest voorkomende bijwerkingen gerelateerd aan Ecopipam-therapie waren somnolence (10,2%), Insomnia (7,4%), INSOMNIA, INSOMNIA, INSOMNIA (6.6%), ANGERE (6.0%), VOERGOVEN (5,6%), 5,6%), 5,6%), 5,6%).

"Deze resultaten versterken ons vertrouwen in Ecopipam als een potentiële first-in-class behandeling voor patiënten met het Tourette-syndroom," zei Frederick Munschauer, MD, Chief Medical Officer van Emalex Biosciences. “De toplijngegevens van onze grote, multinationale, gerandomiseerde ontwenningsstudie tonen een statistisch significant voordeel voor ECOPIPAM bij het handhaven van klinisch betekenisvolle verminderingen van vocale en motorische tics voor pediatrische proefpersonen met Tourette-syndroom in vergelijking met placebo."

Ecopipam is de hoofdkandidaat voor Emalex Biosciences, een biofarmaceutisch bedrijf in klinisch stadium opgericht door Paragon Biosciences.

Tourette-syndroom is een chronische, jeugd-aan-aanvang neurologische aandoening die wordt gekenmerkt door motorische en vocale tics. De aandoening wordt geassocieerd met zowel verhoogde mortaliteit als significante morbiditeit. In de meerderheid van de individuen heeft Tourette-syndroom aanzienlijk invloed op de dagelijkse fysieke en sociale functie.

“Het Emalex-team heeft nauw samengewerkt met artsenonderzoekers en voorstanders van de patiënt in het proces van geneesmiddelenontwikkeling en we zijn hoopvol dat ECOPIPAM symptomatische verlichting kan bieden van de TIC's die worden geleden door patiënten met tournetsyndrome," Eeric Messen, Emalex Biosciences CEO. "We gaan een nieuw tijdperk in voor mensen met condities van het centrale zenuwstelsel met beperkte of geen behandelingsopties en we kijken uit naar het ontwikkelen van innovatieve nieuwe opties voor hen."

Over Ecopipam ecopipam is een first-in-class onderzoeksverbinding die wordt bestudeerd als een potentiële behandeling voor bepaalde aandoeningen van het centrale zenuwstelsel (CNS), blokkeert de acties van de neurotransmitter-dopamine bij de D1-receptor. Dopamine is een neurotransmitter in het centrale zenuwstelsel en de receptoren zijn ingedeeld in twee "families" op basis van hun genetische structuur: "D1" (inclusief subtypen D1 en D5) en "D2" (inclusief subtypen D2, D3 en D4). D1-receptor supergevoeligheid kan een mechanisme zijn voor het repetitieve en dwangmatige gedrag geassocieerd met het Tourette-syndroom. Momenteel goedgekeurde therapieën voor de behandeling van Tourette Syndrome Act bij D2 -receptoren. Er is aangetoond dat ECOPIPAM over het algemeen goed wordt verdragen in klinische onderzoeken die tot op heden zijn uitgevoerd en een weesgeneesmiddel en snelle trackaanduiding van de FDA heeft ontvangen voor de behandeling van pediatrische patiënten met het Tourette -syndroom. Bijwerkingen die vooral het centrale zenuwstelsel beïnvloeden, zijn gerapporteerd in klinische onderzoeken die tot op heden zijn uitgevoerd, waaronder hoofdpijn, vermoeidheid, somnolence, somnia, rusteloosheid, angst, depressie, depressie en zelden, suicidale ideeën. aandoeningen. Emalex is in een laat stadium ontwikkeling van een nieuwe klasse van geneesmiddelen voor patiënten met het Tourette-syndroom en andere aandoeningen die beperkte behandelingsopties hebben. Ga naar https://emalexbiosciences.com/ voor meer informatie.

Over Paragon Biosciences, LLC Paragon Biosciences, opgericht door Jeff Aronin, is een wereldwijde leider van het levenswetenschap die innovatieve biologie-gebaseerde bedrijven creëert, bouwt en financiert. Onze portfoliobedrijven versnellen wetenschappelijke doorbraken om enkele van de meest uitdagende problemen van de samenleving op te lossen. Meer informatie op https://www.paragonbiosci.com.

Bron: Emalex Biosciences

Geplaatst : 2025-03-01 18:00

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire zoekwoorden