Główny kandydat Emalex Biosciences spełnia podstawowe i wtórne punkty końcowe w badaniu zespołu Tourette fazy 3

Śledź Drugslib na

Chicago-25, 25, 2025 r.-Emalex Biosciences ogłosiło pozytywne dane najlepsze z rejestracyjnego badania fazy 3 Ecopipam, nowatorskiego antagonisty receptora dopaminy-1, u podmiotów z nowym lekiem dla zespołu Tourette dla Ecopipam dla ECOPIPAM z TURETTION z TURETTE zespół.

W sumie 167 pacjentów pediatrycznych i 49 dorosłych osób z zespołem Tourette zapisano na miejscach badań w USA, Kanadzie i Unii Europejskiej. Ci, którzy doświadczyli klinicznie znaczącego zmniejszenia tików wokalnych i motorycznych podczas otrzymywania Ecopipam w 12-tygodniowym okresie otwartym, zostali losowo przydzielone do kontynuowania Ecopipam, albo zostali przełączeni na placebo w 12-tygodniowym okresie odstawienia podwójnie ślepej ślepej.

Głównym punktem końcowym skuteczności był czas na nawrót u osób u dzieci po randomizacji do Ecopipam lub placebo. Badanie wykazało, że 41,9% pacjentów losowo przydzielonych do Ecopipam i 68,1% osób zrandomizowanych do placebo. Wyniki były statystycznie istotne (p = 0,0084) o stosunku ryzyka 0,5 (0,3-0,8).

Wtórnym punktem końcowym skuteczności był czas na nawrót zarówno dla pacjentów pediatrycznych, jak i dorosłych po randomizacji do Ecopipam lub placebo. Badanie wykazało, że 41,2% pacjentów losowo przydzielonych do Ecopipam i 67,9% osób zrandomizowanych do placebo nawrotnie. Wyniki były statystycznie istotne (p = 0,0050) z stosunkiem ryzyka 0,5 (0,3-0,8).

Ecopipam był ogólnie dobrze tolerowany w badaniu, a najczęstsze zdarzenia niepożądane związane z leczeniem Ecopipam to somenno (10,2%), bezsenność (7,4%), lęk (6,0%), Fatiguru (5,6%), a kierownik EcoPam (5,1%).

„Wyniki te wzmacniają naszą zaufanie do Ecopipam jako potencjalne pierwsze w swojej klasie leczenie pacjentów z zespołem Tourette'a”, powiedział Frederick Munschauer, MD, dyrektor medyczny Emalex Biosciences. „Najlepsze dane z naszego dużego, wielozadaniowego, randomizowanego badania wycofania pokazują statystycznie istotną korzyść dla ECOPIPAM w utrzymaniu klinicznie znaczącego zmniejszenia tików wokalnych i motorycznych u pacjentów pediatrycznych z zespołem Tourette w porównaniu z placebo.”

Ecopipam jest głównym kandydatem na Emalex Biosciences, kliniczną firmę biofarmaceutyczną założoną przez Paragon Biosciences.

Zespół

Tourette to przewlekłe, bez dzieciństwa zaburzenie neurorozwojowe, charakteryzujące się tikami motorycznymi i wokalnymi. Stan ten jest związany zarówno ze zwiększoną śmiertelnością, jak i znaczącą zachorowalność. W większości osób zespół Tourette'a znacząco wpływa na codzienną funkcję fizyczną i społeczną.

„Zespół EMALEX ściśle współpracował z badaczami lekarzy i zwolennikami pacjentów podczas procesu rozwoju leku i mamy nadzieję, że Ecopipam może zapewnić objawową ulgę z tików cierpiących przez pacjentów z zespołem Tourette z zespołem Tourette”, powiedział Eric Messner, Emalex Dioscy. „Wprowadzamy nową erę postępów dla osób z centralnym układem nerwowym z ograniczonymi lub bez opcji leczenia i nie możemy się doczekać opracowania dla nich innowacyjnych nowych opcji.”

O ECOPIPAM Ecopipam jest pierwszą w klasie związek badawczy, który jest badany jako potencjalne leczenie niektórych zaburzeń centralnego układu nerwowego (CNS), blokuje działanie neuroprzekaźnika dopaminy w receptorze D1. Dopamina jest neuroprzekaźnikiem w ośrodkowym układzie nerwowym, a jej receptory zostały sklasyfikowane do dwóch „rodzin” opartych na ich strukturze genetycznej: „D1” (w tym podtypów D1 i D5) oraz „D2” (w tym podtypów D2, D3 i D4). Super wrażliwość receptora D1 może być mechanizmem powtarzalnych i kompulsywnych zachowań związanych z zespołem Tourette. Obecnie zatwierdzone terapie do leczenia ustawy o zespole Tourette w receptorach D2. Wykazano, że ECOPIPAM jest ogólnie dobrze tolerowany w przeprowadzonych do tej porach badaniach klinicznych i otrzymał leki sieroce i szybkie oznaczenie FDA w leczeniu pacjentów pediatrycznych z zespołem Tourette'a. Zdarzenia niepożądane dotyczące przede wszystkim ośrodkowego układu nerwowego zgłoszono do tej pory przeprowadzone do tej pory badań klinicznych, w tym ból głowy, zmęczenie, senność, bezsenność, niepokój, lęk, lęk, depresja i bioscie samobójcze.

na temat biosciencji emalex

O Paragon Biosciences, LLC Paragon Biosciences, założona przez Jeffa Aronina, jest globalnym liderem nauki o życiu, który tworzy, buduje i finansuje innowacyjne firmy oparte na biologii. Nasze firmy portfelowe przyspieszają przełom naukowy, aby rozwiązać niektóre z najtrudniejszych problemów społeczeństwa. Dowiedz się więcej na https://www.paragonbiosci.com.

Źródło: Emalex Biosciences

Wysłano : 2025-03-01 18:00

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Popularne słowa kluczowe