Candidatul principal al Emalex Biosciences se întâlnește cu punctele finale primare și secundare în Studiul Sindromului Tourette Faza 3

Urmăriți Drugslib pe

CHICAGO-25 februarie, 2025-Biosciencesul Mealex a anunțat date de topline pozitive din studiul său de înregistrare în faza 3 a Ecopam, un nou antagonist al receptorilor dopamine-1, la subiecții cu sindromul Tourette. Sindrom.

Un total de 167 de subiecți pediatri și 49 de subiecți adulți cu sindrom Tourette au fost înscriși pe site -urile de studiu din SUA, Canada și Uniunea Europeană. Cei care au experimentat reduceri semnificative din punct de vedere clinic al ticurilor vocale și motorii, în timp ce au primit Ecopipam în timpul unei perioade de 12 săptămâni deschise au fost randomizați pentru a continua pe Ecopipam sau pentru a fi comutați la placebo într-o perioadă de retragere dublu-orb de 12 săptămâni.

Obiectivul principal de eficacitate a fost momentul să recidiveze pentru subiecți pediatri în urma randomizării la Ecopipam sau placebo. Studiul a constatat că 41,9% dintre subiecți randomizați la EcoPIPAM recidivate și 68,1% dintre subiecți randomizați la placebo recidivați. Rezultatele au fost semnificative statistic (p = 0,0084) cu un raport de pericol de 0,5 (0,3-0,8).

Obiectivul de eficacitate secundară a fost timpul să recidiveze atât pentru subiecții pediatri, cât și pentru adulți, în urma randomizării la Ecopipam sau Placebo. Studiul a constatat că 41,2% dintre subiecți randomizați la EcoPIPAM recidivate și 67,9% dintre subiecți randomizați la placebo recidivate. Rezultatele au fost semnificative statistic (p = 0,0050), cu un raport de pericol de 0,5 (0,3-0,8).

ecopipam a fost în general bine tolerat în studiu, iar cele mai frecvente evenimente adverse legate de terapia ecopam au fost somnolența (10,2%), insomnia (7,4%), anxietatea (6,0%), oboseala (5,6%) și durerea de cap (5,1%).

„Aceste rezultate ne consolidează încrederea în Ecopam ca un potențial tratament de primă clasă pentru pacienții cu sindrom Tourette”, a declarat Frederick Munschauer, MD, Emalex Biosciences Chief Medical Officer. „Datele de top ale studiului nostru mare, multi-național, randomizat de retragere arată un beneficiu semnificativ statistic pentru Ecopam în menținerea unor reduceri semnificative din punct de vedere clinic al ticurilor vocale și motorii pentru subiecții pediatri cu sindromul Tourette în comparație cu placebo.”

Ecopam este candidatul principal pentru Emalex Biosciences, o companie biofarmaceutică în stadiu clinic fondată de Paragon Biosciences.

Sindromul Tourette este o tulburare neurodezvoltată cronică, cu debut în copilărie, caracterizată prin ticuri motorii și vocale. Afecțiunea este asociată atât cu mortalitatea crescută, cât și cu morbiditatea semnificativă. În majoritatea indivizilor, sindromul Tourette are un impact substanțial asupra funcției fizice și sociale de zi cu zi.

„Echipa Emalex a lucrat îndeaproape cu investigatorii medicului și avocații pacienților pe tot parcursul procesului de dezvoltare a medicamentelor și suntem speranță că EcoPam poate oferi alinare simptomatică de la ticurile suferite de pacienții cu sindromul Tourette”, a spus Eric Messner, Emalex Biostiences CEO. „Intrăm într -o nouă eră de progres pentru persoanele cu condiții de sistem nervos central, cu opțiuni limitate sau deloc de tratament și așteptăm cu nerăbdare să dezvoltăm noi opțiuni inovatoare pentru ei.”

despre ecopipam Ecopipam este un compus de investigație de primă clasă care este studiat ca un potențial tratament pentru anumite tulburări ale sistemului nervos central (SNC), blochează acțiunile neurotransmițătorului dopamină la receptorul D1. Dopamina este un neurotransmițător în sistemul nervos central, iar receptorii săi au fost clasificați în două „familii” pe baza structurii lor genetice: „D1” (inclusiv subtipurile D1 și D5) și „D2” (inclusiv subtipurile D2, D3 și D4). Super-sensibilitatea receptorului D1 poate fi un mecanism pentru comportamentele repetitive și compulsive asociate cu sindromul Tourette. În prezent, terapii aprobate pentru tratamentul sindromului Tourette Act la receptorii D2. S -a dovedit că ecopamul este în general bine tolerat în studiile clinice efectuate până în prezent și a primit medicamente orfane și desemnarea rapidă a pistei de la FDA pentru tratamentul pacienților pediatrici cu sindromul Tourette. Evenimente adverse care afectează în primul rând sistemul nervos central au fost raportate în studiile clinice efectuate până în prezent, inclusiv dureri de cap, oboseală, somnolență, insomnie, neliniște, anxietate, depresie și rareori, ideea suicidă.

despre emalex biosciențe tulburări. Emalex este în dezvoltarea în stadiu tardiv a unei noi clase de medicamente pentru pacienții cu sindrom Tourette și alte afecțiuni care au opțiuni de tratament limitate. Accesați https://emalexbiosciences.com/ pentru a afla mai multe.

despre Paragon Biosciences, LLC Paragon Biosciences, fondat de Jeff Aronin, este un lider al științei vieții globale care creează, construiește și finanțează companii inovatoare bazate pe biologie. Companiile noastre de portofoliu accelerează descoperirile științifice pentru a rezolva unele dintre cele mai provocatoare probleme ale societății. Aflați mai multe la https://www.paragonbioSci.com.

Sursa: Emalex Biosciences

Postat : 2025-03-01 18:00

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

Cuvinte cheie populare