Ведущий кандидат Emalex Biosciences встречает первичные и вторичные конечные точки в исследовании синдрома Фаза 3

Следите за Drugslib на

ЧИКАГО-25, 2025 г.-Memalex Biosciences объявили о положительных данных о том, что в своем фазах 3-го регистрационного исследования Ecopipam, нового антагониста рецептора дофамина-1 у субъектов с синдромом Турет. синдром.

В общей сложности 167 педиатрических субъектов и 49 взрослых субъектов с синдромом Турет были зачислены на участки обучения в США, Канаде и Европейском союзе. Те, кто испытывал клинически значимое снижение вокальных и моторных тиков при получении экопипама в течение 12-недельного периода открытой маркировки, были рандомизированы, чтобы продолжать продолжать на экопипаме, либо переключаться на плацебо в 12-недельный двойной слепой период отмены.

конечной точкой эффективности было время рецидива для педиатрических субъектов после рандомизации на экопипам или плацебо. Исследование показало, что 41,9% субъектов, рандомизированных на рецидивирование Ecopipam, и 68,1% субъектов, рандомизированных на рецидив плацебо. Результаты были статистически значимыми (р = 0,0084) с соотношением опасности 0,5 (0,3-0,8).

Конечной точкой вторичной эффективности было время рецидивировать как для педиатрических, так и для взрослых субъектов после рандомизации на экопипам или плацебо. Исследование показало, что 41,2% субъектов, рандомизированных на рецидив Ecopipam, и 67,9% субъектов, рандомизированных до плацебо рецидивирования. The results were statistically significant (p = 0.0050) with a hazard ratio of 0.5 (0.3-0.8).

Ecopipam was generally well tolerated in the study and the most common adverse events related to ecopipam therapy were somnolence (10.2%), insomnia (7.4%), anxiety (6.0%), fatigue (5.6%), and headache (5.1%).

«Эти результаты укрепляют нашу уверенность в Экопипаме как потенциального первого в классе лечения пациентов с синдромом Туретта»,-сказал Фредерик Муншауэр, доктор медицинских наук, главный медицинский директор Emalex Biosciences. «Данные высшего строки из нашего крупного многонационального рандомизированного исследования отмены показывают статистически значимое преимущество для экопипама при поддержании клинически значимого снижения вокальных и моторных тиков для педиатрических субъектов с синдромом Туретта по сравнению с плацебо».

Ecopipam является ведущим кандидатом в Emalex Biosciences, клинической стадии биофармацевтической компании, основанной Paragon Biosciences.

Синдром Туретта-это хроническое расстройство нервно-развития детства, характеризующееся моторными и голосовыми тиками. Состояние связано как с повышенной смертностью, так и с значительной заболеваемостью. У большинства людей синдром Туретта существенно влияет на повседневную физическую и социальную функцию. «Мы вступаем в новую эру прогресса для людей с условиями центральной нервной системы с ограниченными вариантами лечения или отсутствием отсутствия вариантов лечения, и мы с нетерпением ждем возможности разработать для них новые инновационные варианты».

.

о Ecopipam Ecopipam-это первое в своем классе исследовательское соединение, которое изучается в качестве потенциального лечения определенных нарушений центральной нервной системы (CNS), блокирует действия нейротрансмита допамина в рецепторе D1. Дофамин является нейротрансмиттером в центральной нервной системе, и его рецепторы были классифицированы на два «семейства» на основе их генетической структуры: «D1» (включая подтипы D1 и D5) и «D2» (включая подтипы D2, D3 и D4). Сверхчувствительность D1 рецептора может быть механизмом повторяющегося и навязчивого поведения, связанного с синдромом Туретта. В настоящее время одобренные методы лечения для лечения Закона о синдроме Туретт в рецепторах D2. Было показано, что Ecopipam, как правило, хорошо переносится в клинических испытаниях, проведенных до настоящего времени, и получил лекарство для сирот и быстрое обозначение от FDA для лечения педиатрических пациентов с синдромом Туретта. Неблагоприятные события, затрагивающие, в первую очередь, центральная нервная система были сообщены в клинических испытаниях, проведенных на сегодняшний день, включая головную боль, усталость, сонливость, бессонницу, беспокойство, беспокойство, депрессию и редко, суицидальные идеи. расстройства. Emalex находится в поздней стадии разработки нового класса лекарств для пациентов с синдромом Туретта и другими условиями, которые имеют ограниченные варианты лечения. Посетите https://emalexbiosciences.com/, чтобы узнать больше.

о Paragon Biosciences, LLC Paragon Biosciences, основанный Джеффом Аронином, является мировым лидером по науке о жизни, который создает, создает и финансирует инновационные биологические компании. Наши портфельные компании ускоряют научные прорывы, чтобы решить некоторые из самых сложных проблем общества. Узнайте больше на https://www.paragonbiosci.com.

Источник: Emalex Biosciences

Опубликовано : 2025-03-01 18:00

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

Популярные ключевые слова