EMALEX Biosciences'ın baş adayı, Faz 3 Tourette Sendromu Çalışmasında Birincil ve İkincil Uç Noktalarla Toplanıyor

Drugslib'i takip edin

Chicago-25 Şubat 2025-Emalax Biosciences, Tourette sendromlu konularda yeni bir dopamin-1 reseptör antagonisti olan Ecopipam'ın 3. Faz Kayıt Çalışması'ndan olumlu üst hat verilerini duyurdu. sendrom.

Tourette sendromlu toplam 167 pediatrik denek ve 49 yetişkin denek ABD, Kanada ve Avrupa Birliği'ndeki çalışma alanlarına kaydoldu. 12 haftalık açık etiketli bir dönemde Ecopipam alırken vokal ve motor tiklerinde klinik olarak anlamlı azalmalar yaşayanlar, Ecopipam'da devam etmek için randomize edildi veya 12 haftalık çift kör çekilme döneminde plaseboya geçirildi.

Birincil etkinlik son noktası, ecopipam veya plaseboya randomizasyonu takiben pediatrik denekler için nüksetme zamanıydı. Çalışma, Ecopipam'a randomize olan deneklerin% 41.9'unun nüksettiğini ve plasebo rastgele randomize olan deneklerin% 68,1'inin bulunmuştur. Sonuçlar, tehlike oranı 0.5 (0.3-0.8) olan istatistiksel olarak anlamlıydı (P = 0.0084).

İkincil etkinlik son noktası, ecopipam veya plaseboya randomizasyonu takiben hem pediatrik hem de yetişkin denekler için nüksetme zamanıydı. Çalışma, Ecopipam'a randomize olan deneklerin% 41.2'sinin nüksettiğini ve plaseboya randomize olan deneklerin% 67.9'unun bulunmuştur. Sonuçlar, 0.5 (0.3-0.8) tehlike oranı olan istatistiksel olarak anlamlıydı (p = 0.0050). Çalışmada genellikle iyi tolere edildi ve ekopipam tedavisi ile ilişkili en yaygın advers olaylar,%6.0),%6.0), anksiyete (%7.4), anksiyete (%7.4), anksiyete (%7.4), anksiyete (%7.4), anksiyete (%7.4), anksiyete.

“Bu sonuçlar, Tourette sendromu olan hastalar için potansiyel bir ilk sınıf tedavisi olarak Ecopipam'a olan güvenimizi güçlendiriyor,” diyor EMALEX Biosciences baş tıbbi memur MD Frederick Munschauer. “Büyük, çok uluslu, randomize para çekme çalışmamızdan elde edilen üst hat verileri, Tourette sendromlu pediatrik deneklerde plaseboya kıyasla vokal ve motor tiklerinde klinik olarak anlamlı azalmaları sürdürmede Ecopipam için istatistiksel olarak önemli bir fayda göstermektedir.”

Ecopipam, Paragon Biosciences tarafından kurulan bir klinik aşamalı biyofarmasötik şirket olan Emalax Biosciences için baş adaydır.

Tourette sendromu, motor ve vokal tikler ile karakterize edilen kronik, çocukluktan çıkmış bir nörogelişimsel bozukluktur. Durum hem mortalite hem de önemli morbidite ile ilişkilidir. Bireylerin çoğunda, Tourette sendromu günlük fiziksel ve sosyal işlevi önemli ölçüde etkiler. “Sınırlı tedavi seçeneği olan veya olmayan merkezi sinir sistemi koşullarına sahip insanlar için yeni bir ilerleme dönemi giriyoruz ve onlar için yenilikçi yeni seçenekler geliştirmeyi dört gözle bekliyoruz.”

Ecopipam hakkında ecopipam, belirli merkezi sinir sistemi (CNS) bozuklukları için potansiyel bir tedavi olarak incelenen sınıf bir ilk araştırma bileşiğidir, D1 reseptöründe nörotransmitter dopaminin etkilerini engeller. Dopamin, merkezi sinir sisteminde bir nörotransmitterdir ve reseptörleri genetik yapılarına dayanarak iki “aileye” sınıflandırılmıştır: “D1” (D1 ve D5 alt tipleri dahil) ve “D2” (D2, D3 ve D4 alt tipleri dahil). D1 reseptörü süper duyarlılık, Tourette sendromu ile ilişkili tekrarlayan ve kompulsif davranışlar için bir mekanizma olabilir. Şu anda D2 reseptörlerinde Tourette Sendromu ACT tedavisi için onaylanmış tedaviler. Ecopipam'ın bugüne kadar yapılan klinik çalışmalarda genellikle iyi tolere edildiği gösterilmiştir ve Tourette sendromlu pediatrik hastaların tedavisi için FDA'dan yetim ilacı ve hızlı yol tayini aldığı gösterilmiştir. Öncelikle merkezi sinir sistemini etkileyen advers olaylar, baş ağrısı, yorgunluk, uyuşturucu, uykusuzluk, huzursuzluk, kaygı, depresyon ve nadiren, intihar düşüncesi dahil olmak üzere klinik çalışmalarda bildirilmiştir. bozukluklar. Emalex, Tourette sendromlu hastalar için yeni bir ilaç sınıfının ve sınırlı tedavi seçeneklerine sahip diğer durumların geç evre geliştirilmesinde. Daha fazla bilgi edinmek için https://emalexbiosciences.com/ adresini ziyaret edin.

Paragon Biosciences hakkında, LLC Jeff Aronin tarafından kurulan Paragon Biosciences, yenilikçi biyoloji tabanlı şirketleri yaratan, oluşturan ve finanse eden küresel bir yaşam bilimi lideridir. Portföy şirketlerimiz, toplumun en zorlu sorunlarından bazılarını çözmek için bilimsel atılımları hızlandırıyor. Https://www.paragonbiosci.com adresinden daha fazla bilgi edinin.

Gönderildi : 2025-03-01 18:00

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

Popüler Anahtar Kelimeler