Провідний кандидат Emalex Biosciences зустрічає первинні та вторинні кінцеві точки у дослідженні синдрому Туретта фази 3

Підпишіться на Drugslib

Чикаго-25 лютого 2025 р.-Emalex Biosciences оголосив позитивні дані про перші лінії з реєстраційного дослідження фази 3-го chopipam, нового антагоніста рецепторів дофаміну-1, в синдромі Туретта. синдром.

Всього 167 педіатричних суб'єктів та 49 дорослих суб'єктів із синдромом Туретта були зараховані на досліджувані майданчики в США, Канаді та Європейському Союзі. Ті, хто зазнав клінічно значущих скорочень вокальних та моторних тиків під час отримання Екопіпаму протягом 12-тижневого відкритого періоду, були рандомізовані, щоб або продовжити Екопіпам, або перемикатися на плацебо в 12-тижневий період подвійного сліпого виведення.

Кінцевою точкою первинної ефективності був час рецидиву для педіатричних суб'єктів після рандомізації до екопіпаму або плацебо. Дослідження виявило, що 41,9% суб'єктів, рандомізованих до Ecopipam Revazed, та 68,1% суб'єктів, рандомізованих до плацебо, рецидивуються. Результати були статистично значущими (p = 0,0084) із співвідношенням небезпеки 0,5 (0,3-0,8).

Кінцева точка вторинної ефективності була часом рецидиву як для педіатричних, так і для дорослих суб'єктів після рандомізації до Екопіпаму або плацебо. Дослідження виявило, що 41,2% суб'єктів, рандомізованих до Ecopipam, рецидивують, а 67,9% суб'єктів, рандомізованих до плацебо, рецидивуються. Результати статистично значущими (P = 0,0050) із співвідношенням небезпеки 0,5 (0,3-0,8).

Екопіпам, як правило, добре переносився в дослідженні, а найпоширеніші побічні явища, пов'язані з терапією Екопіпама, були сомнільністю (10,2%), безсоння (7,4%), тривожність (6,0%), <5,6%), і головний).

"Ці результати посилюють нашу впевненість у Екопіпамі як потенційному лікуванню першого класу для пацієнтів із синдромом Туретта",-сказав Фредерік Муншауер, доктор медичних наук, головний медичний директор Emalex Biosciences. "Дані про перші лінії з нашого великого, багатонаціонального, рандомізованого дослідження відміни показують статистично значущу користь для Ecopipam у підтримці клінічно значущих скорочень вокальних та рухових тиків для педіатричних суб'єктів із синдромом Туретта порівняно з плацебо".

Ecopipam є головним кандидатом для Emalex Biosciences, клінічної стадії біофармацевтичної компанії, заснованої Paragon Biosciences.

Синдром Туретта-це хронічний, дитячий нейророзвиток, що характеризується руховими та вокальними тиками. Стан пов'язаний як зі збільшенням смертності, так і з значною захворюваністю. У більшості людей синдром Туретта суттєво впливає на щоденну фізичну та соціальну функцію.

«Команда Emalex тісно співпрацювала з слідчими лікаря та адвокатами пацієнтів протягом усього процесу розробки наркотиків, і ми сподіваємось, що Екопіпам може забезпечити симптоматичну допомогу від тиків, які зазнали пацієнтів із синдромом Туретта»,-сказав Ерік Месснер, Emalex Biosciences Ceoo. "Ми вступаємо в нову епоху прогресу для людей з центральною нервовою системою з обмеженими варіантами лікування, і ми з нетерпінням чекаємо розробки нових інноваційних для них варіантів".

про Ecopipam ecopipam-це дослідницька сполука першого класу, яка вивчається як потенційне лікування певних розладів центральної нервової системи (ЦНС), блокує дії нейромедіатора дофаміну в рецепторі D1. Дофамін є нейромедіатором у центральній нервовій системі, і його рецептори були класифіковані на дві «сім'ї» на основі їх генетичної структури: «D1» (включаючи підтипи D1 і D5) та «D2» (включаючи підтипи D2, D3 та D4). Суперчутливість D1 рецептора може бути механізмом повторюваної та нав'язливої ​​поведінки, пов'язаної з синдромом Туретта. В даний час затверджені терапії для лікування Закону про синдром Туретта в D2 -рецепторах. Показано, що Ecopipam, як правило, добре переноситься в клінічних випробуваннях, проведених на сьогоднішній день, і отримував засоби для сироти та швидке позначення від FDA для лікування педіатричних пацієнтів із синдромом Туретта. Повідомлялося про несприятливі події, що впливають на головну центральну нервову систему, були повідомлені на клінічних випробуваннях, проведених на сьогоднішній день, включаючи головний біль, втому, сонливість, безсоння, неспокій, тривожність, депресія та рідко про суїцидну ідею. розлади. Emalex знаходиться в пізньому стадії розробки нового класу препарату для пацієнтів із синдромом Туретта та іншими станами, які мають обмежені варіанти лікування. Відвідайте https://emalexbiosciences.com/, щоб дізнатися більше.

про Paragon Biosciences, LLC Paragon Biosciences, заснований Джеффом Ароніном, є лідером глобальної науки про життя, який створює, будує та фінансує інноваційні компанії, що базуються на біології. Наші портфельні компанії прискорюють наукові прориви, щоб вирішити деякі найскладніші проблеми суспільства. Дізнайтеся більше на https://www.paragonbiosci.com.

Джерело: Emalex Biosciences

Опубліковано : 2025-03-01 18:00

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

Популярні ключові слова