La eneboparatida se reunió con el punto final primario de la normalización del calcio en suero en adultos con hipoparatiroidismo a las 24 semanas en el ensayo Calipso Fase III

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17 de marzo de 2025-Los resultados de alto nivel del ensayo Calypso Fase III mostraron que la eneboparatida (AZP-3601), un agonista de hormona paratiroidea (PTH) de investigación (PTH), cumplió con su punto final primario con significación estadística en adultos con hipoparatiroidismo crónico (hipopt) a las 24 semanas, en comparación con el colo. El punto final primario es un compuesto de normalización de los niveles de calcio séricos ajustados a la albúmina y la independencia de la vitamina D activa y la terapia de calcio oral.

Hypopt es una enfermedad endocrina rara causada por una deficiencia de PTH y caracterizada por una regulación deteriorada de los niveles de calcio y fosfato en la sangre. Esta desregulación de la acción fisiológica de la PTH puede conducir a manifestaciones clínicas, incluido el impacto negativo en el riñón y el hueso.1 Hypopt es una de las enfermedades raras más grandes conocidas, que afectan a más de 200,000 personas en los Estados Unidos y la Unión Europea, aproximadamente el 80% de las cuales son mujeres.2-4

Marc Dunoyer, Director Ejecutivo, Alexion, Enfermedad rara de AstraZeneca, dijo: "Las personas que viven con Hypopt, una enfermedad endocrina rara, a menudo tienen un mayor riesgo de hipercalciuria, osteopenia y osteoporosis, y estos resultados del ensayo de calypso suben Perfil de riesgo-beneficio. ”

La eneboparatida fue bien tolerada. Después del período de tratamiento aleatorizado de 24 semanas, todos los pacientes reciben eneboparatida en el período de extensión a largo plazo en curso hasta 52 semanas. Los datos completos de eficacia y seguridad se analizarán a las 52 semanas. Alexion planea compartir estos datos con las autoridades de salud globales y presentarlos en las próximas reuniones médicas.

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hipoparatiroidismo el hipoparatiroidismo (hipopt) es una enfermedad endocrina rara causada por una deficiencia de hormona paratiroidea (PTH) y caracterizada por una disminución de los niveles de calcio y los niveles de fosfato elevado en la sangre, que puede conducir a una variedad de mangaciones neuromusculares, renales y esqueléticas. Eliminación de las glándulas paratiroides durante la cirugía del cuello.5,6 Hay más de 200,000 personas en los Estados Unidos y la Unión Europea que vive con Hypopt, aproximadamente el 80% de las cuales son mujeres.2-4 a pesar de los tratamientos disponibles, las personas que viven con Hypopt continúan experimentando una necesidad significativa no controlada. Ensayo multicéntrico diseñado para evaluar la eficacia y la seguridad de la eneboparatida en adultos con hipoparatiroidismo crónico. Un total de 202 pacientes tratados con estándar de atención (suplementación activa de vitamina D y calcio oral) se asignaron al azar en una relación 2: 1 para recibir eneboparatida o placebo.9

El punto final de eficacia primario es un compuesto de la proporción de pacientes que logran calcio en suero ajustado a albúmina dentro del rango normal y la independencia del estándar de atención después de 24 semanas de tratamiento. Los puntos finales de eficacia secundarios clave incluyen la normalización del calcio urinario de 24 horas en pacientes con hipercalciuria al inicio y la evaluación de los resultados informados por el paciente que reflejan los síntomas físicos y el impacto en la calidad de la vida.9

Después del período de tratamiento principal aleatorizado de 24 semanas, todos los pacientes reciben el tratamiento de eneboparaturo en el período de extensión a largo plazo.9

de 24 semanas, todos los pacientes reciben tratamiento con eneboparaturo en el período de extensión a largo plazo.

eneboparatida (AZP-3601) eneboparatida (AZP-3601) es un agonista del receptor 1 de la hormona paratiroidea (PTH) de investigación para el tratamiento del hipoparatirohismo crónico (Hypopt). Está diseñado para unirse con alta afinidad con una conformación específica del receptor de PTH 1 para restaurar la función de PTH para manejar los síntomas de la hipopt, al tiempo que preserva la función renal y la salud ósea.6 La eneboparatida ha sido otorgada la designación de vía rápida y la designación de fármacos huérfanos por los alimentos y la administración de drogas y la droga y la designación orfana por la agencia de medicamentos europeos para el tratamiento de la hipopt.

alexion alexion, enfermedad rara de AstraZeneca, se centra en servir a pacientes y familias afectadas por enfermedades raras y afecciones devastadoras a través del descubrimiento, desarrollo y entrega de medicamentos que cambian la vida. Un líder pionero en enfermedades raras durante más de tres décadas, Alexion fue el primero en traducir la biología compleja del sistema de complemento en medicamentos transformadores, y hoy continúa construyendo una tubería diversificada en áreas de enfermedades con una necesidad insatisfecha significativa, utilizando una variedad de modalidades innovadoras. Como parte de AstraZeneca, Alexion está expandiendo continuamente su huella geográfica global para atender a pacientes con enfermedades más raras en todo el mundo. Tiene su sede en Boston, EE. UU.

AstraZeneca AstraZeneca (LSE/STO/NASDAQ: AZN) es una empresa biofarmacéutica global, dirigida por la ciencia, se centra en el descubrimiento, el desarrollo y la comercialización de medicamentos recetados en oncología, enfermedades raras y biofarmacéuticas, incluidos cardiovasculares, renales y metabolismos, e respiratorio e inmiratorio. Con sede en Cambridge, el Reino Unido, los medicamentos innovadores de AstraZeneca se venden en más de 125 países y se usan por millones de pacientes en todo el mundo. Visite AstraZeneca.com y siga a la compañía en las redes sociales @Astrazeneca.

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    • Fuente: AstraZeneca

    Al corriente : 2025-03-18 06:00

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