Eneboparatide a rencontré le critère d'évaluation primaire de la normalisation du calcium sérique chez les adultes atteints d'hypoparathyroïdie à 24 semaines dans l'essai de Calypso Phase III

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17 mars 2025 - Les résultats de haut niveau de l'essai Calypso Phase III ont montré que l'eneboparatide (AZP-3601), un agoniste de l'hormone parathyroïdienne (PTH) enquête, a rencontré son principal point de fin avec une signification statistique chez les adultes atteints d'hypoparathyroïdie chronique (hypopt) à 24 semaines, comparé à PlaceBo. Le critère d'évaluation principal est un composite de normalisation des taux de calcium sérique ajusté à l'albumine et de l'indépendance de la vitamine D active et du calcium oral.

hypopt est une maladie endocrinienne rare provoquée par une carence en PTH et caractérisée par une régulation altérée des niveaux de calcium et de phosphate dans le sang. Cette dérégulation de l'action physiologique de la PTH peut entraîner des manifestations cliniques, y compris un impact négatif sur le rein et l'os.1 Hypopt est l'une des plus grandes maladies rares connues, affectant plus de 200 000 personnes aux États-Unis et à l'Union européenne, dont environ 80% sont des femmes.2-4

Marc Dunoyer, chef de la direction, Alexion, AstraZeneca Rare Disease, a déclaré: «Les personnes vivant avec Hypopt, une maladie endocrinienne rare, sont souvent à risque d'hypercalciurie, d'ostéopénie et d'ostéoporose, et ces résultats de l'essai CALYPSO ont consulté les résultats de l'essai de Calypso. Profil risque-avantage. »

eneboparatide a été bien toléré. Après la période de traitement randomisée de 24 semaines, tous les patients reçoivent de l'étéboparatide dans la période d'extension à long terme en cours jusqu'à 52 semaines. Les données complètes de l'efficacité et de la sécurité seront analysées à 52 semaines. Alexion prévoit de partager ces données avec les autorités sanitaires mondiales et les présenter lors des prochaines réunions médicales.

hypoparathyroïdie L'hypoparathyroïdie (HYPOPT) est une maladie endocrine rare causée par une carence en hormone parathyroïdienne (PTH) et caractérisée par une diminution des niveaux de calcium et de phosphate élevé dans le sang. Les blessures ou l'élimination des glandes parathyroïdiennes pendant la chirurgie du cou. essai multicentrique contrôlé par placebo conçu pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'eneboparatide chez les adultes souffrant d'hypoparathyroïdie chronique. Au total, 202 patients traités avec une norme de soins (supplémentation en vitamine D active et en calcium oral) ont été randomisés dans un rapport 2: 1 pour recevoir l'évéboparatide ou le placebo.9

Le critère d'évaluation de l'efficacité primaire est un composite de la proportion de patients qui atteignent le calcium sérique ajusté à l'albumine dans la plage normale et l'indépendance de la norme de soins après 24 semaines de traitement. Les critères d'évaluation de l'efficacité secondaire clé comprennent la normalisation du calcium urinaire 24 heures sur 24 chez les patients atteints d'hypercalciurie au départ et l'évaluation des résultats signalés par le patient qui reflètent les symptômes physiques et l'impact sur la qualité de vie.9

Après la période de traitement principale aléatoire de 24 semaines, tous les patients reçoivent un traitement ENEBOPARAD dans la période d'extension à long terme.

eneboparatide (AZP-3601) eneboparatide (AZP-3601) est un agoniste de l'hormone parathyroïdienne (PTH) pour le traitement de l'hypoparathyroïdie chronique (Hypopt). Il est conçu pour se lier à une forte affinité à une conformation spécifique du récepteur PTH 1 pour restaurer la fonction de PTH pour gérer les symptômes de l'hypopt, tout en préservant la fonction rénale et la santé osseuse.6 Eneboparatide a été accordé la désignation rapide et la désignation des médicaments orphelins par l'administration alimentaire et médicament américaine et la conception des orphelins par l'agence européenne Medicines pour le traitement de l'hypopt.

Alexion Alexion, AstraZeneca Rare Disease, se concentre sur le service des patients et des familles touchées par des maladies rares et des conditions dévastatrices par la découverte, le développement et la livraison de médicaments qui changent la vie. Un leader pionnier des maladies rares depuis plus de trois décennies, Alexion a été la première à traduire la biologie complexe du système de complément en médicaments transformateurs, et il continue aujourd'hui de construire un pipeline diversifié entre les zones de maladie ayant un besoin significatif non satisfait, en utilisant une gamme de modalités innovantes. Dans le cadre d'AstraZeneca, Alexion élargit continuellement son empreinte géographique mondiale pour servir des patients atteints de maladies plus rares dans le monde. Il est basé à Boston, aux États-Unis.

AstraZeneca AstraZeneca (LSE / STO / NASDAQ: AZN) est une entreprise biopharmaceutique mondiale dirigée par les sciences qui se concentre sur la découverte, le développement et la commercialisation de médicaments sur ordonnance en oncologie, des maladies rares et des biopharmaceutiques, notamment le cardiovasculaire, le rénal et les métabolistes, et la respiratoire et l'immunologie. Basée à Cambridge, au Royaume-Uni, les médicaments innovants d'AstraZeneca sont vendus dans plus de 125 pays et utilisés par des millions de patients dans le monde. Veuillez visiter AstraZeneca.com et suivre l'entreprise sur les réseaux sociaux @astrazeneca.

références

  • BILEZIKIAN JP. Hypoparathyroïdie. J Clin Endocrinol Metab. 2020; 105 (6): 1722-1736. doi: 10.1210 / CLINEM / DGAA113.
  • Vadiveloo T, et al. Une étude basée sur la population de l'épidémiologie de l'hypoparathyroïdie chronique. J Bone Miner Res. 2018; 33 (3): 478-485.
  • Villarroya-Marquina I, et al. Influence du sexe et de l'âge des femmes sur la prévalence de l'échec parathyroïdien après la thyroïdectomie totale pour le goitre multinodulaire. Gland Surg. 2020; 9 (2): 245-251.
  • Deering KL, et al. Le fardeau économique des patients atteints d'hypoparathyroïdie chronique et transitoire post-chirurgicale aux États-Unis a examiné à l'aide de données sur les réclamations d'assurance. ORPHANET J RARE DIS. 2024; 19 (1): 164.
  • Gafni RI, Collins MT. Hypoparathyroïdie. N Engl J Med. 2019; 380 (18): 1738-1747. doi: 10.1056 / nejmcp1800213
  • Shoback DM, Bilezikian JP, Costa AG, et al. Présentation de l'hypoparathyroïdie: étiologies et caractéristiques cliniques. J Clin Endocrinol Metab. 2016; 101 (6): 2300-2312. doi: 10.1210 / jc.2015-3909
  • Clarke BL, et al. Épidémiologie et diagnostic de l'hypoparathyroïdie. J Clin Endocrinol Metab. 2016; 101 (6): 2284-99.
  • Abate Eg, et al. Revue de l'hypoparathyroïdie. Endocrinol avant (Lausanne). 2017; 7: 172.
  • ClinicalTrials.gov. Évaluation de l'innocuité et de l'efficacité de l'eneboparatide (AZP-3601) chez les patients atteints d'hypoparathyroïdie chronique (Calypso). Identifiant NCT: NCT05778071. Disponible ici . Consulté en mars 2025.

    • Source: AstraZeneca

    Publié : 2025-03-18 06:00

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