Eneboparatide ha incontrato l'endpoint primario del calcio sierico di normalizzazione negli adulti con ipoparatiroidismo a 24 settimane nello studio Calypso Fase III

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17 marzo 2025-I risultati di alto livello dallo studio di Fase III di CalyPSO hanno mostrato che Eneboparatide (AZP-3601), un ormone paratiroideo studiato (PTH) recettore 1 agonista, ha incontrato il suo endpoint primario con significato statistico negli adulti con ipoparatiroidismo cronico (ipopt) a 24 settimane rispetto al commebo. L'endpoint primario è un composto di normalizzazione dei livelli sierici sierici di albumina e indipendenza dalla vitamina D attiva e dalla terapia del calcio orale.

Hypopt è una rara malattia endocrina causata da una deficit di PTH e caratterizzata da una regolazione compromessa del calcio e dei livelli di fosfato nel sangue. Questa disregolazione dell'azione fisiologica del PTH può portare a manifestazioni cliniche, tra cui un impatto negativo sul rene e sull'osso.1 Hypopt è una delle più grandi malattie rare conosciute, che colpiscono oltre 200.000 persone negli Stati Uniti e sull'Unione europea, circa l'80% delle quali sono donne.2-4

Marc Dunoyer, Amministratore delegato, Alexion, Malattia rara di Astrazeneca, ha dichiarato: “Le persone che vivono con Hypopt, una rara malattia endocrina, sono spesso a rischio aumentato di ipercalciuria, osteopenia e osteoporosi, e questi risultati clinici, e questi aspetti, e l'osteoporosi, e questi aspettiamo i risultati. Profilo a rischio-beneficio. ”

Eneboparatide è stato ben tollerato. Dopo il periodo di trattamento randomizzato di 24 settimane, tutti i pazienti ricevono eNeboparatide nel periodo di estensione a lungo termine in corso fino a 52 settimane. I dati completi di efficacia e sicurezza saranno analizzati a 52 settimane. Alexion prevede di condividere questi dati con le autorità sanitarie globali e di presentarli nelle prossime riunioni mediche.

ipoparatiroidismo ipoparatiroidismo (ipopt) è una rara malattia endocrina causata da una carenza di ormone paratiroideo (PTH) e caratterizzato da una riduzione del calcio e di livelli elevati di fosfrato nel sangue, che possono portare a una varietà di neuromuscolari, manifestazioni renali. Lesioni o rimozione delle ghiandole paratiroidee durante l'intervento chirurgico al collo.5,6 Ci sono oltre 200.000 persone negli Stati Uniti e l'Unione europea che vive con Hypopt, circa l'80% delle quali sono donne.2-4 Nonostante i trattamenti disponibili, le persone che vivono con Hypopt continuano a sperimentare un nebbioso in modo significativo. Studio multicentrico controllato con placebo progettato per valutare l'efficacia e la sicurezza dell'eneboparatide negli adulti con ipoparatiroidismo cronico. Un totale di 202 pazienti trattati con standard di cura (vitamina D attiva e supplementazione del calcio orale) sono stati randomizzati in un rapporto 2: 1 per ricevere eNeboparatide o placebo.9

L'endpoint di efficacia primaria è un composito della proporzione di pazienti che raggiungono il calcio sierico adeguato all'albumina nell'intervallo normale e l'indipendenza rispetto allo standard di cura dopo 24 settimane di trattamento. Gli endpoint chiave di efficacia secondaria includono la normalizzazione del calcio urinario di 24 ore nei pazienti con ipercalciuria al basale e la valutazione degli esiti riportati dal paziente che riflettono i sintomi fisici e l'impatto sulla qualità della vita.9

Dopo il periodo di trattamento randomizzato di 24 settimane

eNeboparatide (AZP-3601) eNeboparatide (AZP-3601) è un agonista del recettore 1 dell'ormone paratiroide (PTH) per il trattamento dell'ipoparatiroidismo cronico (ipopt). È progettato per legarsi con alta affinità con una specifica conformazione del recettore PTH 1 per ripristinare la funzione PTH per gestire i sintomi dell'ipopt, preservando la funzione renale e la salute delle ossa.6 Eneboparatide è stata concessa una designazione rapida per le binari e la designazione di farmaci statunitensi dall'amministrazione statunitense per l'amministrazione degli alimenti statunitensi dall'amministrazione statunitense per il cibo e la designazione dei farmaci da parte dell'Agenzia europea per il trattamento per il trattamento dell'ipopt. Alexion Alexion, Malattia rara di AstraZeneca, si concentra sul servizio di pazienti e famiglie colpite da malattie rare e condizioni devastanti attraverso la scoperta, lo sviluppo e la consegna di medicinali che cambiano la vita. Un leader pionieristico nelle malattie rare per più di tre decenni, Alexion è stato il primo a tradurre la complessa biologia del sistema di complemento in medicinali trasformativi e oggi continua a costruire una pipeline diversificata attraverso aree di malattia con significative esigenze insoddisfatte, usando una serie di modalità innovative. Come parte di AstraZeneca, Alexion espande continuamente la sua impronta geografica globale per servire pazienti con malattie più rare in tutto il mondo. Ha sede a Boston, noi.

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Riferimenti

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    • Fonte: Astrazeneca

    Pubblicato : 2025-03-18 06:00

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