Eneboparatide ontmoette primair eindpunt van het normaliseren van serumcalcium bij volwassenen met hypoparathyreoïdie na 24 weken in Calypso Fase III -studie

Volg Drugslib op

17 maart 2025-Resultaten op hoog niveau van de CALYPSO Fase III-studie toonden aan dat eneboparatide (AZP-3601), een onderzoeksparathyroïde hormoon (PTH) -receptor 1-agonist, zijn primaire eindpunt met statistische significantie met statistische significantie met statistische significantie met statistische significantie met statistische significantie met statistische significantie met statistische significantie met statistische significantie bij volwassenen met chronische hypoparathys met chronische hypoparathys met chronische hypoparathys met chronische hypoparathie (hypopty) bij 24 weken, vergeleken met placebo. Het primaire eindpunt is een samenstelling van de normalisatie van albumine-gecorrigeerde serumcalciumspiegels en onafhankelijkheid van actieve vitamine D en orale calciumtherapie.

Hypopt is een zeldzame endocriene ziekte veroorzaakt door een tekort aan PTH en gekenmerkt door een verminderde regulatie van calcium- en fosfaatniveaus in het bloed. Deze ontregeling van de fysiologische werking van PTH kan leiden tot klinische manifestaties, inclusief negatieve impact op de nier en het bot.1 Hypopt is een van de grootste bekende zeldzame ziekten, die meer dan 200.000 mensen in de Verenigde Staten en de Europese Unie treft, van wie ongeveer 80% vrouwen zijn.2-4

Marc Dunoyer, Chief Executive Officer, Alexion, AstraZeneca Rare Disease, zei: “Mensen die met Hypopt, een zeldzame endocriene ziekte, lopen vaak een verhoogd risico op hypercalciurie, osteopenie en osteoporose en deze resultaten van de calyps -studie van de calyps -proefversie van de volle wijze van 52 weken. karakteriseren het risico-batenprofiel. ”

eneboparatide werd goed verdragen. Na de gerandomiseerde behandelingsperiode van 24 weken ontvangen alle patiënten eneboparatide in de lopende langetermijnverlengingsperiode tot 52 weken. Volledige werkzaamheid en veiligheidsgegevens worden na 52 weken geanalyseerd. Alexion is van plan deze gegevens te delen met wereldwijde gezondheidsautoriteiten en deze te presenteren op komende medische vergaderingen.

hypoparathyroidism hypoparathyroidism (hypopt) is een zeldzame endocriene ziekte veroorzaakt door een deficiëntie van parathyroïde hormoon (PTH) (PTH) en gekenmerkt door verlaagd calcium en verhoogde fosfaatniveaus in het bloed met een verscheidenheid van neuromusculair, neuromushal en skeletale manifesteren. of verwijdering van de parathyroid-klieren tijdens nekoperatie.5,6 Er zijn meer dan 200.000 mensen in de Verenigde Staten en de Europese Unie die met Hypopt wonen, ongeveer 80% van wie vrouwen zijn.2-4 Ondanks beschikbare behandelingen, mensen die met Hypopt blijven, blijven een aanzienlijke onvervulde behoefte. Multicenter -studie ontworpen om de werkzaamheid en veiligheid van eneboparatide te evalueren bij volwassenen met chronische hypoparathyreoïdie. Een totaal van 202 patiënten behandeld met standaard van zorg (actieve vitamine D en orale calciumsuppletie) werden gerandomiseerd in een 2: 1 -verhouding om eneboparatide of placebo te ontvangen.9

Het primaire eindpunt van de werkzaamheid is een samengestelde van het aandeel patiënten dat al op albumine gecorrigeerd serumcalcium bereiken binnen het normale bereik en onafhankelijkheid van de zorgstandaard na 24 weken behandeling. De belangrijkste eindpunten van de secundaire werkzaamheid omvatten de normalisatie van 24-uurs urinecalcium bij patiënten met hypercalciurie bij aanvang en beoordeling van door de patiënt gerapporteerde resultaten die fysieke symptomen en impact op de kwaliteit van het leven weerspiegelen.9

Na de 24-weekse gerandomiseerde hoofdbehandelingsperiode, ontvangen alle eneboparatide-behandeling in de doorgaande langdurige verlengingsperiode.9

eneboparatide (AZP-3601) eneboparatide (AZP-3601) is een onderzoeksparathyroïde hormoon (PTH) -receptor 1-agonist voor de behandeling van chronische hypoparathyroïde (hypopt). Het is ontworpen om te binden met een hoge affiniteit aan een specifieke conformatie van de PTH -receptor 1 om de PTH -functie te herstellen om de symptomen van hypopt te beheren, terwijl het behouden van de nierfunctie en de gezondheid van de botten.

Alexion Alexion, AstraZeneca Rare Disease, is gericht op het bedienen van patiënten en gezinnen die getroffen zijn door zeldzame ziekten en verwoestende aandoeningen door de ontdekking, ontwikkeling en levering van levensveranderende medicijnen. Alexion, een baanbrekende leider in zeldzame ziekte in zeldzame ziekte, was de eerste die de complexe biologie van het complementsysteem vertaalde in transformatieve geneesmiddelen, en vandaag blijft het een gediversifieerde pijplijn bouwen in ziektegebieden met een aanzienlijke onvervulde behoefte, met behulp van een scala aan innovatieve modaliteiten. Als onderdeel van AstraZeneca breidt Alexion voortdurend zijn wereldwijde geografische voetafdruk uit om meer zeldzame ziektepatiënten over de hele wereld te dienen. Het heeft zijn hoofdkantoor in Boston, VS.

AstraZeneca AstraZeneca (LSE/Sto/Nasdaq: AZN) is een wereldwijd, door wetenschap geleide biofarmaceutisch bedrijf dat zich richt op de ontdekking, ontwikkeling en commercialisering van receptgeneesmiddelen in oncologie, zeldzame ziekten en biopharmacuticals, inclusief cardiovasculair, renaal en metabolisme, en immunologie. De innovatieve geneesmiddelen van AstraZeneca, gevestigd in Cambridge, VK, worden in meer dan 125 landen verkocht en door miljoenen patiënten wereldwijd gebruikt. Ga naar astraZeneca.com en volg het bedrijf op sociale media @astrazeeca.

Referenties

  • Bilezikian JP. Hypoparathyreoïdie. J Clin Endocrinol Metab. 2020; 105 (6): 1722-1736. doi: 10.1210/clinem/dgaA113.
  • Vadiveloo T, et al. Een populatiegebaseerde studie van de epidemiologie van chronische hypoparathyreoïdie. J Bone Miner Res. 2018; 33 (3): 478-485.
  • Villarroya-Marquina I, et al. Invloed van geslacht en de leeftijd van vrouwen op de prevalentie van parathyroid -falen na totale thyroidectomie voor multinodulaire struma. Klier surg. 2020; 9 (2): 245-251.
  • Deering KL, et al. Economische last van patiënten met post-chirurgische chronische en voorbijgaande hypoparathyreoïdie in de Verenigde Staten onderzocht met behulp van verzekeringsclaimgegevens. Weeset J zeldzame dis. 2024; 19 (1): 164.
  • Gafni RI, Collins Mt. Hypoparathyreoïdie. N Engl J Med. 2019; 380 (18): 1738-1747. doi: 10.1056/nejmcp1800213
  • Shoback DM, Bilezikian JP, Costa AG, et al. Presentatie van hypoparathyreoïdie: etiologieën en klinische kenmerken. J Clin Endocrinol Metab. 2016; 101 (6): 2300-2312. doi: 10.1210/jc.2015-3909
  • Clarke BL, et al. Epidemiologie en diagnose van hypoparathyreoïdie. J Clin Endocrinol Metab. 2016; 101 (6): 2284-99.
  • Abate EG, et al. Overzicht van hypoparathyreoïdie. Front Endocrinol (Lausanne). 2017; 7: 172.
  • ClinicalTrials.gov. Evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van eneboparatide (AZP-3601) bij patiënten met chronische hypoparathyreoïdie (calypso). NCT ID: NCT05778071. Beschikbaar hier . Bezocht maart 2025.

    • Bron: AstraZeneca

    Geplaatst : 2025-03-18 06:00

    Lees verder

    Disclaimer

    Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

    Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

    Populaire zoekwoorden