Eneboparatide atendeu a extremidade primária da normalização do cálcio sérico em adultos com hipoparatireoidismo em 24 semanas no estudo Calypso Fase III

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17 de março de 2025-Os resultados de alto nível do estudo Calypso Fase III mostraram que o eneboparatídeo (AZP-3601), um hormônio da paratireóide investigacional (PTH) receptor 1 agonista, encontrou seu endpoint primário com significância estatística em adultos com hipoparatismo crônico. O endpoint primário é um composto de normalização dos níveis séricos de cálcio ajustados à albumina e independência da terapia ativa de vitamina D e cálcio oral. Essa desregulação da ação fisiológica do PTH pode levar a manifestações clínicas, incluindo impacto negativo no rim e nos ossos.1 Hypopt é uma das maiores doenças raras conhecidas, afetando mais de 200.000 pessoas nos Estados Unidos e na União Europeia, aproximadamente 80% das quais são mulheres.2-4

Marc Dunoyer, diretor executivo da Alexion, AstraZeneca Rare Disease, disse: “Pessoas que vivem com hipopts, uma doença endócrina rara, geralmente estão em risco aumentado de hipercalciuria, oscilados de osteopenia e os resmungos em potencial de osteoporose para o potencial de osterois para o potencial do que o Osteroções de Osteopores são para o potencial do que os outros. O perfil de risco-benefício. ”

Eneboparatide foi bem tolerado. Após o período de tratamento randomizado de 24 semanas, todos os pacientes recebem Eneboparatide no período de extensão de longo prazo em andamento até 52 semanas. Os dados de eficácia e segurança total serão analisados ​​em 52 semanas. Alexion planeja compartilhar esses dados com as autoridades globais de saúde e apresentá -las nas próximas reuniões médicas.

hipoparatireoidismo hipoparatireoidismo (hipopt) é uma doença endócrina rara causada por uma deficiência de hormônio da paratireóide (PTH) e caracterizado por diminuição de cálcio e níveis de fosfato elevados. é lesão ou remoção das glândulas paratireóides durante a cirurgia no pescoço.5,6 Existem mais de 200.000 pessoas nos Estados Unidos e na União Europeia que vivem com hipopt, aproximadamente 80% das quais são mulheres. Estudo multicêntrico, controlado por placebo, projetado para avaliar a eficácia e a segurança do Eneboparatide em adultos com hipoparatireoidismo crônico. Um total de 202 pacientes tratados com padrão de atendimento (vitamina D ativa e suplementação oral de cálcio) foram randomizados em uma proporção de 2: 1 para receber Eneboparatide ou placebo.9

O ponto final da eficácia primária é um composto da proporção de pacientes que atingem cálcio sérico ajustado à albumina dentro da faixa normal e independência do padrão de atendimento após 24 semanas de tratamento. Os principais pontos de extremidade da eficácia secundária incluem a normalização do cálcio urinário 24 horas em pacientes com hipercalciúria na linha de base e avaliação de resultados relatados pelo paciente que refletem sintomas físicos e impacto na qualidade de vida.9

Após o período de tempo.

Eneboparatide (AZP-3601) Eneboparatide (AZP-3601) é um agonista 1 do hormônio da paratireóide (PTH) investigacional para o tratamento do hipoparatireidismo crônico (hipopt). Ele foi projetado para se ligar com alta afinidade a uma conformação específica do receptor PTH 1 para restaurar a função PTH para gerenciar os sintomas do hipopt, enquanto preserva a função renal e a saúde óssea.6 Eneboparatide recebeu uma designação rápida de design de trilhos e a agência de medicamentos órfãos para a administração de alimentos e medicamentos dos EUA.

Alexion Alexion, AstraZeneca Rare Disease, está focado em servir pacientes e famílias afetadas por doenças raras e condições devastadoras através da descoberta, desenvolvimento e entrega de medicamentos que mudam a vida. Líder pioneiro em doenças raras por mais de três décadas, Alexion foi o primeiro a traduzir a complexa biologia do sistema de complemento em medicamentos transformadores, e hoje continua a construir um pipeline diversificado em áreas de doenças com necessidade significativa, usando uma variedade de modalidades inovadoras. Como parte da AstraZeneca, a Alexion está continuamente expandindo sua pegada geográfica global para atender pacientes com doenças mais raras em todo o mundo. Está sediado em Boston, nós.

AstraZenecaAstraZeneca (LSE/STO/Nasdaq: AZN) is a global, science-led biopharmaceutical company that focuses on the discovery, development, and commercialisation of prescription medicines in Oncology, Rare Diseases, and BioPharmaceuticals, including Cardiovascular, Renal & Metabolism, and Respiratory & Immunology. Com sede em Cambridge, Reino Unido, os medicamentos inovadores da AstraZeneca são vendidos em mais de 125 países e usados ​​por milhões de pacientes em todo o mundo. Visite o AstraZeneca.com e siga a empresa em mídia social @astrazeneca.

Referências

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  • Deering KL, et al. Carga econômica de pacientes com hipoparatireoidismo crônico e transitório pós-cirúrgico nos Estados Unidos examinados usando dados de reivindicações de seguros. Orphanet J raro dis. 2024; 19 (1): 164.
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  • Abate Eg, et al. Revisão do hipoparatireoidismo. Endocrinol frontal (Lausanne). 2017; 7: 172.
  • ClinicalTrials.gov. Avaliação da segurança e eficácia do eboparatídeo (AZP-3601) em pacientes com hipoparatireoidismo crônico (Calypso). Identificador do NCT: NCT05778071. Disponível aqui . Acesso em março de 2025.

    • Fonte: AstraZeneca

    Postou : 2025-03-18 06:00

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