Eneboparatida a îndeplinit obiectivul primar al normalizării calciului seric la adulții cu hipoparatiroidism la 24 de săptămâni în studiul Calypso Faza III

Urmăriți Drugslib pe

17 martie 2025-Rezultate la nivel înalt din studiul Calypso Faza III au arătat că Eneboparatide (AZP-3601), un hormon de paratiroid de investigație (PTH) receptor 1 agonist, a îndeplinit obiectivul principal cu semnificație statistică la adulți cu hipoparatiroidism cronic (hipopt) la 24 de săptămâni, comparat cu placebo. Obiectivul principal este un compus de normalizare a nivelurilor de calciu seric ajustate de albumină și independența față de vitamina D activă și terapia de calciu oral.

Hypopt este o boală endocrină rară cauzată de o deficiență de PTH și caracterizată prin reglarea afectată a nivelului de calciu și fosfat în sânge. Această regregare a acțiunii fiziologice a PTH poate duce la manifestări clinice, inclusiv impact negativ asupra rinichilor și osului.1 Hypopt este una dintre cele mai mari boli rare cunoscute, afectând peste 200.000 de persoane din Statele Unite și Uniunea Europeană, dintre care aproximativ 80% sunt femei.2-4

Marc Dunoyer, director executiv, Alexion, boala rară Astrazeneca, a declarat: „Persoanele care trăiesc cu Hypopt, o boală endocrină rară, prezintă adesea un risc crescut de hipercalciurie, osteopenie și osteoporoză, iar aceste rezultate de la studiul Calypso submarcă necesară cu potențialul de la 52 de ani, pentru a putea fi o opțiune pentru o opțiune. Profilul risc-beneficiu. ”

eneboparatide a fost bine tolerat. După perioada de tratament randomizată de 24 de săptămâni, toți pacienții primesc eneboparatidă în perioada de prelungire pe termen lung în curs de desfășurare până la 52 de săptămâni. Datele de eficacitate completă și de siguranță vor fi analizate la 52 de săptămâni. Alexion intenționează să partajeze aceste date cu autoritățile globale de sănătate și să le prezinte la reuniunile medicale viitoare.

hipoparatiroidism hipoparatiroidismul (HIPOPT) este o boală endocrină rară cauzată de o deficiență de hormon de paratiroid (PTH) și caracterizată prin scăderea calciului și a nivelului ridicat de fosfat în sânge, ceea ce poate duce la o varietate de neuromusculare, renale și renale cu hipop. vătămarea sau eliminarea glandelor paratiroide în timpul operației de gât.5,6 Există peste 200.000 de persoane în Statele Unite și Uniunea Europeană care trăiesc cu Hypopt, aproximativ 80% dintre care sunt femei.2-4 În ciuda tratamentelor disponibile, persoanele care trăiesc cu Hypopt continuă să experimenteze o nevoie semnificativă nemulțumită.1,8

Calypso Calipso este o fază globală III, randomizată, dublu-blin, dublu, Calip Studiu multicentric controlat cu placebo, conceput pentru a evalua eficacitatea și siguranța eneboparatidei la adulți cu hipoparatiroidism cronic. Un total de 202 de pacienți tratați cu standard de îngrijire (vitamina D activ și suplimentarea de calciu oral) au fost randomizați într -un raport 2: 1 pentru a primi eneboparatidă sau placebo.9

Obiectivul principal al eficacității este un compozit al proporției de pacienți care obțin calciul seric ajustat de albumină în intervalul normal și independența față de standardul de îngrijire după 24 de săptămâni de tratament. Principalele obiective secundare de eficacitate includ normalizarea calciului urinar de 24 de ore la pacienții cu hipercalciurie la nivelul inițial și evaluarea rezultatelor raportate de pacient care reflectă simptomele fizice și impactul asupra calității vieții.9

după perioada principală de tratament randomizată de 24 de săptămâni, toți pacienții primesc tratament eneboparatide în perioada de extindere de lungă durată.

eneboparatidă (AZP-3601) eneboparatide (AZP-3601) este un agonist al receptorului 1 hormon paratiroidian de investigație (PTH) pentru tratamentul hipoparatiroidismului cronic (HypoPT). Este conceput să se lege cu afinitate ridicată la o conformație specifică a receptorului PTH 1 pentru a restabili funcția PTH pentru a gestiona simptomele Hypopt, păstrând în același timp funcția renală și sănătatea oaselor.6 Eneboparatida a fost acordată desemnarea rapidă a pieselor și desemnarea medicamentelor orfane de către Hypopt Administrarea și Drogurile de Droguri de către Agenția Europeană a Medicamentelor pentru tratamentul tratamentului.

Alexion Alexion, boala rară AstraZeneca, este concentrată pe servirea pacienților și familiilor afectate de boli rare și afecțiuni devastatoare prin descoperirea, dezvoltarea și livrarea medicamentelor care schimbă viața. Un lider de pionierat în boli rare de mai bine de trei decenii, Alexion a fost primul care a tradus biologia complexă a sistemului de complement în medicamente transformatoare, iar astăzi continuă să construiască o conductă diversificată în zonele bolii cu o nevoie semnificativă nesatisfăcută, folosind o serie de modalități inovatoare. Ca parte a AstraZeneca, Alexion își extinde continuu amprenta geografică globală pentru a servi mai mulți pacienți cu boli rare din întreaga lume. Are sediul central în Boston, SUA.

Astrazeneca AstraZeneca (LSE/STO/NASDAQ: AZN) este o companie biofarmaceutică globală, condusă de știință, care se concentrează pe descoperirea, dezvoltarea și comercializarea medicamentelor cu prescripție medicală în oncologie, boli rare, și biofarmaceutice și imunologie. Cu sediul în Cambridge, Marea Britanie, medicamentele inovatoare ale AstraZeneca sunt vândute în mai mult de 125 de țări și utilizate de milioane de pacienți din întreaga lume. Vă rugăm să vizitați AstraZeneca.com și să urmați compania pe rețelele de socializare @Astrazeneca.

referințe

  • Bilezikian JP. Hipoparatiroidism. J Clin Endocrinol Metab. 2020; 105 (6): 1722-1736. DOI: 10.1210/Clinem/DGAA113.
  • Vadiveloo T, și colab. Un studiu bazat pe populație al epidemiologiei hipoparatiroidismului cronic. J Bone Miner Res. 2018; 33 (3): 478-485.
  • Villarroya-Marquina I, și colab. Influența de gen și a vârstei femeilor asupra prevalenței eșecului paratiroidian după tiroidectomia totală pentru goiter multinodular. Glanda Surg. 2020; 9 (2): 245-251.
  • Deering KL, și colab. Sarcina economică a pacienților cu hipoparatiroidism cronică și tranzitorie post-chirurgicală în Statele Unite examinate folosind datele privind cererile de asigurare. Orphanet j rar dis. 2024; 19 (1): 164.
  • Gafni RI, Collins Mt. Hipoparatiroidism. N Engl J Med. 2019; 380 (18): 1738-1747. doi: 10.1056/nejmcp1800213
  • Shoback DM, Bilezikian JP, Costa AG, și colab. Prezentarea hipoparatiroidismului: etiologii și caracteristici clinice. J Clin Endocrinol Metab. 2016; 101 (6): 2300-2312. doi: 10.1210/jc.2015-3909
  • Clarke BL, și colab. Epidemiologie și diagnostic de hipoparatiroidism. J Clin Endocrinol Metab. 2016; 101 (6): 2284-99.
  • Abate EG, și colab. Revizuirea hipoparatiroidismului. Front Endocrinol (Lausanne). 2017; 7: 172.
  • Clinicaltrials.gov. Evaluarea siguranței și eficacității eneboparatidei (AZP-3601) la pacienții cu hipoparatiroidism cronic (Calypso). Identificator NCT: NCT05778071. Disponibil aici . Accesat martie 2025.

    • Sursa: AstraZeneca

    Postat : 2025-03-18 06:00

    Citeşte mai mult

    Declinare de responsabilitate

    S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

    Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

    Cuvinte cheie populare