Енебопаратид зустрів первинну кінцеву точку нормалізації сироваткового кальцію у дорослих з гіпопаратиреозом на 24 тижні у дослідженні фази каліпсо III фази

Підпишіться на Drugslib

17 березня 2025 р.-Результати високого рівня випробування фази III Calypso III показали, що агоніст рецептора паратиреоїдів (AZP-3601), відповідав його первинній кінцевій точці, зі статистичною значущістю у дорослих з хронічним гіпопарапаратеризмом (гіпоптом) на 24 тижні, порівняно з постачанням. Основна кінцева точка-це композит нормалізації рівня кальцію, користується альбуміном, та незалежності від активного вітаміну D та пероральної терапії кальцію.

Гіпопт-це рідкісне ендокринне захворювання, спричинене дефіцитом ПТО та характеризується порушенням регуляції кальцію та рівня фосфату в крові. Ця дисрегуляція фізіологічної дії ПТГ може призвести до клінічних проявів, включаючи негативний вплив на нирку та кістку.1 Гіпопт-одне з найбільших відомих рідкісних захворювань, що впливають на понад 200 000 людей у ​​Сполучених Штатах та Європейському Союзі, приблизно 80% з яких жінки.2-4

Марк Дюноєр, головний виконавчий директор, Алексій, рідкісна хвороба Астразенека, сказав: «Люди, які живуть з гіпоптом, рідкісною ендокринною хворобою, часто мають підвищення ризику гіперкалькурії, остеопенії та остеопорозу, і ці результати, які ми з нетерпінням чекаємо, що ми з нетерпінням чекаємо, що ми з нетерпінням чекаємо, що вони з нетерпінням чекаємо, що вони мають на меті. Профіль ризику та вигоди. "

Енебопаратід добре переносився. Після 24-тижневого рандомізованого періоду лікування всі пацієнти отримують енбопаратид у тривалий тривалий період продовження до 52 тижнів. Повні дані про ефективність та безпеку будуть проаналізовані на 52 тижні. Alexion планує поділитися цими даними з глобальними органами охорони здоров'я та представити їх на майбутніх медичних зустрічах.

Гіпопаратиреоз гіпопаратаратиреозів

гіпопаратиреоз (гіпопт) є рідкісним ендокринним захворюванням, спричиненим дефіцитом паратиреоїдного гормону (PTH) і характеризується зниженням кальцію та підвищеними рівнями фосфату в крові, що може призвести до різноманітності нейромускулярних, ниркових та скелетних проходів. the parathyroid glands during neck surgery.5,6 There are over 200,000 people in the United States and the European Union living with HypoPT, approximately 80% of whom are women.2-4 Despite available treatments, people living with HypoPT continue to experience a significant unmet need.1,8

CALYPSOCALYPSO is a global Phase III, randomised, double-blind, placebo-controlled, multicentre trial Розроблений для оцінки ефективності та безпеки енбопаратіду у дорослих з хронічним гіпопаратиреозом. Всього 202 пацієнтів, які отримували стандарт догляду (активне вітамін D та пероральний добавок кальцію), було рандомізовано у співвідношенні 2: 1 для отримання енбопаратиду або плацебо.9

Кінцева точка первинної ефективності є складовою частки пацієнтів, які досягають кальцію, коригуваного альбуміном, в межах нормального діапазону та незалежності від стандарту догляду після 24 тижнів лікування. Ключові кінцеві точки вторинної ефективності включають нормалізацію цілодобового сечового кальцію у пацієнтів з гіперкальциурією на початковому рівні та оцінці результатів, що повідомляють пацієнта, які відображають фізичні симптоми та вплив на якість життя.9

Після 24-тижневого рандомізованого періоду лікування, всі пацієнти отримують енбопаратідний лікування у постійному тривалому періоді розгинання.9

p>4 Він призначений для зв'язування з високою спорідненістю до специфічної конформації рецептора 1 PTH для відновлення функції PTH для управління симптомами гіпопту, в той час як збереження функції нирок та здоров'я кісток.6 Енебопаратид було надано позначення швидкого треку та позначення наркотиків -сиріт за допомогою введення харчових продуктів та лікарських засобів США та позначенням європейських препаратів для лікування гіпопт.

Алексіон Алексіон, рідкісна хвороба Астразенека, зосереджений на обслуговуванні пацієнтів та сімей, які постраждали від рідкісних захворювань та руйнівних станах через відкриття, розвиток та доставку ліків, що змінюють життя. Піонерський лідер у рідкісних захворюваннях протягом більш ніж трьох десятиліть, Алексіон першим перетворив складну біологію системи комплементу в трансформативні лікарські засоби, і сьогодні він продовжує будувати різноманітний трубопровід у районах захворювань із значною незадоволеною потребою, використовуючи безліч інноваційних модальностей. У рамках Astrazeneca Alexion постійно розширює свій глобальний географічний слід, щоб служити більш рідкісним хворим на хворобу у всьому світі. Це штаб -квартира в Бостоні, США.

Astrazeneca Astrazeneca (LSE/Sto/Nasdaq: AZN)-глобальна, науково-дослідна біофармацевтична компанія, яка зосереджується на відкритті, розвитку та комерціалізації ліків, що відпускаються за рецептом, в онкології, рідкісних захворюваннях та біофармацевтичних препаратах, включаючи серцево-судинну, реналеву та метабозму та і дихання. Базуючись у Кембриджі, Великобританія, інноваційні ліки Astrazeneca продаються в більш ніж 125 країнах і використовуються мільйонами пацієнтів у всьому світі. Будь ласка, відвідайте Astrazeneca.com та слідкуйте за компанією в соціальних мережах @Astrazeneca.

посилання

  • bilezikian jp. Гіпопаратиреоз. J клінічний ендокринол метаб. 2020; 105 (6): 1722-1736. doi: 10.1210/clinem/dgaa113.
  • vadiveloo t, et al. На основі популяції епідеміології хронічного гіпопаратиреозу. J Bone Miner Res. 2018; 33 (3): 478-485.
  • Villarroya-Marquina I та ін. Вплив статі та віку жінок на поширеність недостатності паращитовидної залози після загальної тиреоїдектомії для багатодонододійської хоера. Залоза Surg. 2020; 9 (2): 245-251.
  • Deering KL, et al. Економічний тягар пацієнтів з постхірургічним хронічним та перехідним гіпопаратиреозом у Сполучених Штатах, досліджених за допомогою даних про страхові претензії. Сиріт j Рідкісні дис. 2024; 19 (1): 164.
  • Gafni RI, Collins Mt. Гіпопаратиреоз. N Engl J Med. 2019; 380 (18): 1738-1747. doi: 10.1056/nejmcp1800213
  • Shoback DM, Bilezikian JP, Costa AG та ін. Представлення гіпопаратиреозів: етіології та клінічні особливості. J клінічний ендокринол метаб. 2016; 101 (6): 2300-2312. doi: 10.1210/jc.2015-3909
  • Clarke BL та ін. Епідеміологія та діагностика гіпопаратиреозу. J клінічний ендокринол метаб. 2016; 101 (6): 2284-99.
  • Abate EG та ін. Огляд гіпопаратиреозу. Передній ендокринол (Лозанна). 2017; 7: 172.
  • clinicaltrials.gov. Оцінка безпеки та ефективності енбопаратіду (AZP-3601) у пацієнтів з хронічним гіпопаратиреозом (каліпсо). Ідентифікатор NCT: NCT05778071. Доступний тут . Доступ до березня 2025 р.

    • Джерело: Astrazeneca

    Опубліковано : 2025-03-18 06:00

    Читати далі

    Відмова від відповідальності

    Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

    Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

    Популярні ключові слова