Eneboparatide ha normalizzato il calcio sierico e raggiunto l'indipendenza dagli integratori di vitamina D attiva e calcio orale nel 31,1% degli adulti con ipoparatiroidismo alla settimana 24 nello studio CALYPSO di fase III

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12 maggio 2026 -- I risultati positivi dello studio di fase III CALYPSO hanno dimostrato che l'eneboparatide (AZP-3601), un agonista sperimentale del recettore dell'ormone paratiroideo (PTH) 1, ha raggiunto il suo endpoint primario composito, dimostrando una normalizzazione statisticamente e clinicamente significativa dei livelli di calcio sierico (sCa) aggiustati per l'albumina e l'indipendenza dalla vitamina D attiva e dagli integratori di calcio orale negli adulti con ipoparatiroidismo cronico (HypoPT) alla settimana 24. Questi ultimi risultati sono stati presentati oggi al Congresso Europeo di Endocrinologia (ECE) a Praga, Repubblica Ceca.1

  • L'escrezione urinaria di calcio è stata normalizzata nel 56,6% dei pazienti che erano ipercalciurici al basale
  • Ulteriori risultati fino alla settimana 52 supportano ulteriormente il potenziale di eneboparatide per consentire il ripristino funzionale dell'attività dell'ormone paratiroideo, compresi miglioramenti dei sintomi e della qualità della vita, benefici per i reni funzione e preservazione della salute delle ossa

    • Nello studio, il 31,1% dei pazienti trattati con eneboparatide ha raggiunto l'endpoint primario composito, raggiungendo sCa entro l'intervallo normale (8,3-10,6 mg/dL) e l'indipendenza dagli integratori orali alla settimana 24, rispetto al 5,9% dei pazienti nel gruppo placebo (eneboparatide: n=41/132; placebo: n=4/68; p=0,0001). Nella maggior parte dei pazienti è stata osservata immunogenicità, con conseguente riduzione degli effetti del trattamento in alcuni pazienti. La sCa è stata controllata con l'aiuto di integratori e con l'aumento della titolazione di eneboparatide.1

    CALYPSO ha inoltre raggiunto tutti gli endpoint secondari chiave alla settimana 24, inclusa la normalizzazione dell'escrezione urinaria di calcio (uCa) nei pazienti con ipercalciuria al basale. Ciò è stato ottenuto nel 56,6% di questi pazienti nel gruppo eneboparatide rispetto al 20% nel gruppo placebo (eneboparatide: n=43/76; placebo: n=9/45; p=0,0001). Eneboparatide ha anche dimostrato miglioramenti statisticamente significativi negli esiti riferiti dai pazienti che riflettono i sintomi fisici principali specifici della malattia e il funzionamento fisico, nonché il sottopunteggio della funzione fisica SF-36 (SF-36-PFS).1

    Dopo la settimana 24, i pazienti hanno continuato a eneboparatide (gruppo ENB/ENB) o sono passati a eneboparatide dal placebo (gruppo PBO/ENB) per un'ulteriore estensione in aperto di 28 settimane. (OLE) periodo. Nel gruppo ENB/ENB, i benefici clinici sono stati mantenuti fino alla settimana 52 con l'uso di integratori orali, come valutato dagli endpoint di efficacia OLE.1

    Maria Luisa Brandi, MD, PhD, IRCCS Istituto Europeo di Oncologia, Milano, Italia, e ricercatrice nello studio, ha dichiarato: "Come causa alla base dell'HypoPT, un'attività inadeguata del PTH influisce più dei livelli di calcio sierico, alterando molteplici sistemi corporei e diminuendo significativamente la qualità della vita. I risultati dello studio CALYPSO di fase III dimostrano il potenziale di eneboparatide per stabilizzare il calcio sierico preservando la salute dei reni e delle ossa, risultati fondamentali per il miglioramento del funzionamento del paziente e il successo a lungo termine". trattamento."

    Gianluca Pirozzi, Senior Vice President, Head of Development, Regulatory and Safety, Alexion, AstraZeneca Rare Disease, ha dichiarato: "L'ampiezza dei dati di CALYPSO, il più grande studio globale condotto su adulti affetti da HypoPT, dimostra il potenziale di eneboparatide di fornire benefici significativi e duraturi nella regolazione del calcio, nel carico dei sintomi, nella funzione fisica e nella salute delle ossa attraverso il ripristino funzionale dell'azione del PTH. Tali effetti sono stati mantenuti per 52 settimane, supportando il potenziale di eneboparatide di affrontare l'ampio peso di questa complessa malattia rara e di contribuire a colmare le lacune persistenti nella cura, date le limitate opzioni terapeutiche disponibili."

    Endpoint primario di efficacia (composito) alla settimana 241

    Eneboparatide (ENB)

    Placebo (PBO)

    Percentuale di pazienti che hanno raggiunto l'endpoint primario composito di efficacia: • Indipendenza dalla vitamina D attiva; e• Calcio orale ≤600 mg/giorno; e• sCa aggiustato per l'albumina entro l'intervallo normale (8,3-10,6 mg/dl)

    31,1%

    (n=41/132)

    5,9%

    (n=4/68)

    p = 0.0001

    Controllo stabile di ADsCa nel tempo1

    ADsCa, calcio sierico aggiustato per l'albumina; ENB, eneboparatide; ET, risoluzione anticipata; OLE, estensione con etichetta aperta; PBO, placebo; SEM, errore standard della media

    Endpoint secondario chiave: normalizzazione di uCa in pazienti ipercalciurici al basale alla settimana 241

    La salute delle ossa è stata preservata per 52 settimane, evidenziato da aumenti dei biomarcatori procollagene di tipo 1, propeptide N-terminale (P1NP) e telopeptide C-terminale (CTX), che sono rimasti entro un intervallo normale, coerente con un turnover osseo equilibrato, e nessuna riduzione clinicamente significativa della densità minerale ossea (BMD), misurata dai punteggi T e Z della BMD.1

    L'eneboparatide è stata ben tollerata per 52 settimane di trattamento. La maggior parte degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) sono stati bilanciati tra il gruppo eneboparatide e il gruppo placebo fino alla settimana 24, e il profilo di sicurezza complessivo è rimasto coerente fino alla settimana 52,1

    IpoparatiroidismoL'ipoparatiroidismo (HypoPT) è una malattia endocrina rara causata da un deficit dell'ormone paratiroideo (PTH) e caratterizzata da un'alterata regolazione di calcio e fosfato, che può portare a una varietà di manifestazioni neuromuscolari, renali e scheletriche.2,3 La causa principale in circa il 75% delle persone affette da HypoPT è la lesione o la rimozione delle ghiandole paratiroidi durante un intervento chirurgico al collo.3,4 Esistono più di 250.000 persone negli Stati Uniti, in UE5 e in Giappone che vivono con l'IpoPT.5,6 Circa l'80% delle persone che vivono con l'IpoPT sono donne, più della metà delle quali sono in peri- o postmenopausa e potrebbero essere a maggior rischio di bassa densità minerale ossea o osteoporosi.6-9 Nonostante i trattamenti disponibili, le persone che vivono con l'IpoPT continuano a sperimentare un significativo bisogno insoddisfatto.2,10

    CALYPSOCALYPSO è un problema globale Studio multicentrico di fase III, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, progettato per valutare l'efficacia e la sicurezza di eneboparatide negli adulti con ipoparatiroidismo cronico. Lo studio ha arruolato 202 pazienti trattati con la terapia standard (integrazione di vitamina D attiva e calcio orale) provenienti da 12 paesi.11

    I pazienti sono stati randomizzati in un rapporto 2:1 a ricevere iniezioni sottocutanee una volta al giorno di eneboparatide o placebo per 24 settimane. I pazienti hanno ricevuto una dose giornaliera iniziale di 20 µg di eneboparatide o placebo. L'incremento della dose di eneboparatide potrebbe avvenire con incrementi di 10 µg ad almeno 7 giorni di distanza durante il periodo di titolazione di 20 settimane, con una dose massima di 100 µg. Gli integratori orali sono stati progressivamente ridotti, guidati dal calcio sierico (sCa) fino all'eliminazione della vitamina D attiva e il calcio orale era ≤600 mg/giorno, quando possibile.11

    L'endpoint primario composito di efficacia ha valutato la percentuale di pazienti che hanno raggiunto sCa aggiustato per l'albumina entro l'intervallo normale e l'indipendenza dallo standard di cura dopo 20 settimane di trattamento e l'hanno mantenuta per quattro settimane con una dose fissa di eneboparatide. I principali endpoint secondari di efficacia includevano la normalizzazione del calcio urinario nelle 24 ore tra i pazienti con ipercalciuria al basale, nonché i risultati riferiti dai pazienti che valutavano i sintomi fisici e la qualità della vita.11

    Dopo il periodo di trattamento principale randomizzato di 24 settimane, i pazienti trattati con placebo sono passati a eneboparatide e i pazienti trattati con eneboparatide sono rimasti in trattamento per altre 28 settimane (estensione in aperto). I pazienti che avevano completato entrambi i periodi di trattamento avevano la possibilità di partecipare ad un periodo di estensione a lungo termine di due anni e continuare a ricevere eneboparatide. Il periodo di estensione a lungo termine è in corso.11

    Eneboparatide (AZP-3601)Eneboparatide (AZP-3601) è un agonista sperimentale del recettore dell'ormone paratiroideo (PTH) 1 sviluppato come iniezione sottocutanea una volta al giorno per il trattamento dell'ipoparatiroidismo cronico (HypoPT). È progettato per legarsi con elevata affinità a una conformazione specifica del recettore 1 del PTH con l'obiettivo di ripristinare la funzione del PTH per gestire i sintomi dell'IpoPT preservando la funzionalità renale e la salute delle ossa. L'eneboparatide ha ricevuto la designazione accelerata e la designazione di farmaco orfano da parte della Food and Drug Administration statunitense, nonché la designazione orfana da parte dell'Agenzia europea per i medicinali e del Ministero della salute, del lavoro e del welfare del Giappone per il trattamento dell'IpoPT.

    AlexionAlexion, AstraZeneca Rare Disease, è impegnata a servire i pazienti e le famiglie colpite da malattie rare e condizioni devastanti attraverso la scoperta, lo sviluppo e la fornitura di farmaci che cambiano la vita. Leader pionieristico nel campo delle malattie rare da oltre tre decenni, Alexion è stata la prima a tradurre la complessa biologia del sistema del complemento in farmaci trasformativi e oggi continua a costruire una pipeline diversificata in aree patologiche con importanti bisogni insoddisfatti, utilizzando una serie di modalità innovative. Come parte di AstraZeneca, Alexion espande continuamente la propria presenza geografica globale per servire un numero maggiore di pazienti affetti da malattie rare in tutto il mondo. Ha sede a Boston, negli Stati Uniti.

    AstraZenecaAstraZeneca (LSE/STO/NYSE: AZN) è un'azienda biofarmaceutica globale guidata dalla scienza che si concentra sulla scoperta, lo sviluppo e la commercializzazione di farmaci soggetti a prescrizione in oncologia, malattie rare e biofarmaceutica, tra cui cardiovascolare, renale e metabolismo, respiratorio e immunologico. Con sede a Cambridge, nel Regno Unito, i farmaci innovativi di AstraZeneca sono venduti in più di 125 paesi e utilizzati da milioni di pazienti in tutto il mondo. Visita astrazeneca.com e segui l'azienda sui social media @AstraZeneca.

    Riferimenti

    1. BrandiML, et al. La sicurezza e l'efficacia dell'eneboparatide, un agonista del recettore dell'ormone paratiroideo 1, negli adulti con ipoparatiroidismo cronico: uno studio di fase 3, randomizzato, controllato con placebo (CALYPSO). Presentato al Congresso Europeo di Endocrinologia; 12 maggio 2026; Praga, Repubblica Ceca.

    2. Bilezikian JP. Ipoparatiroidismo. J Clin Endocrinol Metab. 2020;105(6):1722-1736.

    3. Gafni RI, Collins MT. Ipoparatiroidismo. N inglese J Med. 2019;380(18):1738-1747.

    4. ShobackDM, et al. Presentazione dell'ipoparatiroidismo: eziologie e caratteristiche cliniche. J Clin Endocrinol Metab. 2016;101(6):2300-2312.

    5. Hasegawa M, et al. Prevalenza e caratteristiche dell'ipoparatiroidismo cronico postoperatorio e non operatorio in Giappone: un'analisi retrospettiva a livello nazionale. JBMR Plus. 2024;8(9):ziae100.

    6. Vadiveloo T, et al. Uno studio basato sulla popolazione sull’epidemiologia dell’ipoparatiroidismo cronico. J Ris. minatore di ossa. 2018;33(3):478-485.

    7. Villarroya-Marquina I, et al. Influenza del sesso e dell'età delle donne sulla prevalenza dell'insufficienza paratiroidea dopo tiroidectomia totale per gozzo multinodulare. Ghiandola Chirurgia. 2020;9(2):245-251

    8. Deering KL, et al. Onere economico dei pazienti con ipoparatiroidismo cronico e transitorio post-operatorio negli Stati Uniti esaminato utilizzando i dati delle richieste di indennizzo assicurativo. Orphanet J Rare Dis. 2024;19(1):164.

    9. Khan A, et al. Stato di salute scheletrico tra i pazienti con ipoparatiroidismo cronico: risultati del Registro nazionale canadese dell'ipoparatiroidismo (CNHR). Osteoporos Int. 2025;36:673-684.

    10. Abate EG, et al. Revisione dell'ipoparatiroidismo. Front Endocrinol (Losanna). 2017;16(7):172.

    11. ClinicalTrials.gov. Valutazione della sicurezza e dell'efficacia dell'eneboparatide (AZP-3601) in pazienti con ipoparatiroidismo cronico (CALYPSO). Identificatore NCT: NCT05778071. Disponibile qui. Accesso maggio 2026.

    Fonte: AstraZeneca

    Fonte: HealthDay

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    Pubblicato : 2026-05-13 09:44

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