CALYPSO第III相試験において、エネボパラチドは24週目に副甲状腺機能低下症成人の31.1%において血清カルシウムを正常化し、活性型ビタミンDおよび経口カルシウムサプリメントからの独立を達成した

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2026 年 5 月 12 日 -- CALYPSO 第 III 相試験の肯定的な結果は、治験中の副甲状腺ホルモン (PTH) 1 受容体アゴニストであるエネボパラチド (AZP-3601) が複合主要評価項目を達成したことを示し、慢性副甲状腺機能低下症の成人におけるアルブミン調整血清カルシウム (sCa) レベルの統計的に有意かつ臨床的に意味のある正常化と、活性型ビタミン D および経口カルシウムサプリメントからの独立性を実証しました。これらの最新の結果は本日、チェコ共和国プラハで開催された欧州内分泌学会議（ECE）で発表されました。1

  • ベースラインで高カルシウム尿症だった患者の 56.6% で尿中カルシウム排泄が正常化しました
  • 52 週目までの追加の結果は、エネボパラチドが副甲状腺ホルモン活性の機能的回復を可能にする可能性をさらに裏付けています。症状と生活の質の改善、腎機能への利益、骨の健康の維持

    • この試験では、エネボパラチドで治療を受けた患者の31.1%が複合主要評価項目を達成し、24週目に正常範囲内のsCa（8.3～10.6 mg/dL）と経口サプリメントからの独立性を達成したのに対し、プラセボ群の患者の5.9%（エネボパラチド：n=41/132、プラセボ： n=4/68;p=0.0001)。大部分の患者で免疫原性が観察され、一部の患者では治療効果が低下しました。 sCa は、サプリメントとエネボパラチドの漸増により制御されました。1

    CALYPSO は、ベースライン時の高カルシウム尿患者の尿中カルシウム (uCa) 排泄の正常化など、24 週目の時点ですべての主要な副次評価項目も満たしました。これは、エネボパラチド群では患者の 56.6% で達成されましたが、プラセボ群では 20% でした (エネボパラチド: n=43/76; プラセボ: n=9/45; p=0.0001)。エネボパラチドはまた、疾患特有の中核身体症状と身体機能、SF-36 身体機能サブスコア (SF-36-PFS) を反映する患者報告の転帰において統計的に有意な改善を示しました。1

    24 週目以降、患者はエネボパラチドを継続するか (ENB/ENB 群)、または追加の 28 週間非盲検でプラセボからエネボパラチドに切り替えられました (PBO/ENB 群)。延長（OLE）期間。 ENB/ENB グループでは、OLE 有効性エンドポイントで評価したところ、経口サプリメントの使用により臨床的利点が 52 週目まで維持されました。1

    イタリア、ミラノの IRCCS 欧州腫瘍研究所のマリア・ルイーザ・ブランディ医学博士、およびこの試験の研究者は、「HypoPT の根本的な原因として、不十分な PTH 活性は血清カルシウム レベル以上に影響を及ぼし、複数の身体システムを混乱させ、生活の質を著しく低下させます。CALYPSO 第 III 相試験の結果は、エネボパラチドが腎臓と骨の健康を維持しながら血清カルシウムを安定化させる可能性を示しており、その結果は次のように述べています。」

    アストラゼネカ希少疾患アレクシオン社上級副社長、開発・規制・安全性責任者のジャンルカ・ピロッツィ氏は次のように述べています。「HypoPT の成人を対象に実施された最大の世界的試験である CALYPSO からの幅広いデータは、エネボパラチドが PTH の機能回復を通じてカルシウム調節、症状負担、身体機能、骨の健康において有意義かつ持続的な利益をもたらす可能性を示しています。」これらの効果は 52 週間維持され、利用可能な治療選択肢が限られている中で、エネボパラチドがこの複雑な希少疾患の広範な負担に対処し、治療における根強いギャップを埋めるのに役立つ可能性を裏付けています。」

    241 週目の主要有効性エンドポイント (複合)

    プラセボ (PBO)

    p = 0.0001

    エネボパラチド (ENB)

    複合一次有効性評価項目を満たした患者の割合: • 活性型ビタミン D からの独立。および• 経口カルシウム ≤600 mg/日。および• アルブミン調整後の sCa が正常範囲内（8.3 ～ 10.6 mg/dL）

    31.1%

    (n=41/132)

    5.9%

    (n=4/68)

    長期にわたる ADsCa の安定した制御 1

    ADsCa、アルブミン調整血清カルシウム。 ENB、エネボパラチド; ET、早期終了。 OLE、オープンラベル拡張子。 PBO、プラセボ。 SEM、平均値の標準誤差

    主要な副次評価項目: 241 週目のベースラインでの高カルシウム尿症患者の uCa の正常化

    骨の健康は、バイオマーカー 1 型プロコラーゲンの N 末端プロペプチド (P1NP) と C 末端テロペプチド (CTX) の増加によって証明され、バランスの取れた骨代謝回転と一致し、BMD T スコアと Z スコアで測定した臨床的に有意な骨塩密度 (BMD) の低下はなく、正常範囲内に留まりました。1

    エネボパラチドは良好でした。 52週間にわたる治療に耐えられます。治療中に発生した有害事象（TEAE）の大部分は、24 週目までエネボパラチド群とプラセボ群の間でバランスが取れており、全体的な安全性プロフィールは 52.1 週目まで一貫していました。

    副甲状腺機能低下症副甲状腺機能低下症 (HypoPT) は、副甲状腺ホルモン (PTH) の欠乏によって引き起こされる稀な内分泌疾患で、カルシウムとリン酸塩の調節障害を特徴とし、神経筋、腎臓、骨格のさまざまな症状を引き起こす可能性があります。2,3 HypoPT 患者の約 75% における主な原因は、甲状腺の損傷または除去です。 HypoPT 患者の約 80% が女性で、その半数以上が閉経前後または閉経後であり、低骨密度または骨粗鬆症のリスクが高い可能性があります。6-9 利用可能な治療法にもかかわらず、HypoPT 患者は依然として重大なアンメット・アンメットを経験しています。 need.2,10

    CALYPSOCALYPSO は、慢性副甲状腺機能低下症の成人を対象としたエネボパラチドの有効性と安全性を評価するために設計された世界第 III 相無作為化二重盲検プラセボ対照多施設共同試験です。この試験には、12 か国の標準治療 (活性型ビタミン D および経口カルシウム補給) を受けた 202 人の患者が登録されました。11

    患者は 2:1 の比率で無作為に割り付けられ、1 日 1 回エネボパラチドまたはプラセボの皮下注射を 24 週間受けました。患者には、1日あたり20μgのエネボパラチドまたはプラセボの開始用量が投与されました。エネボパラチドの漸増滴定は、20 週間の滴定期間中、少なくとも 7 日の間隔をあけて 10 μg ずつ増加し、最大用量は 100 μg です。経口サプリメントは、活性型ビタミン D が除去されるまで血清カルシウム (sCa) に基づいて段階的に減らし、可能であれば経口カルシウムは 600 mg/日以下でした。 11

    主要複合有効性エンドポイントは、20 週間の治療後にアルブミン調整 sCa が正常範囲内に達し、標準治療から独立し、それを固定用量のエネボパラチドで 4 週間維持した患者の割合を評価しました。主要な二次有効性エンドポイントには、ベースライン時の高カルシウム尿患者の 24 時間尿中カルシウムの正常化、身体症状と生活の質を評価する患者報告のアウトカムが含まれます。11

    24 週間の無作為化主治療期間の後、プラセボを投与されている患者はエネボパラチドに切り替えられ、エネボパラチドを投与されている患者はさらに 28 週間治療を続けました (非盲検延長)。両方の治療期間を完了した患者には、2年間の長期延長期間に参加し、エネボパラチドの投与を継続する選択肢がありました。長期延長期間中です。11

    エネボパラチド (AZP-3601)エネボパラチド (AZP-3601) は、慢性副甲状腺機能低下症 (HypoPT) の治療用に 1 日 1 回の皮下注射として開発されている治験中の副甲状腺ホルモン (PTH) 1 受容体アゴニストです。腎機能と骨の健康を維持しながら、PTH 機能を回復して HypoPT の症状を管理することを目的として、PTH 受容体 1 の特定の立体構造に高い親和性で結合するように設計されています。エネボパラチドは、HypoPT の治療に関して、米国食品医薬品局によるファストトラック指定と希少疾病用医薬品の指定を受けており、さらに欧州医薬品庁と日本の厚生労働省からも希少疾病用医薬品の指定を受けています。

    アレクシオンアストラゼネカの希少疾患であるアレクシオンは、人生を変える医薬品の発見、開発、提供を通じて、希少疾患や重篤な状態に苦しむ患者とその家族にサービスを提供することに重点を置いています。 30 年以上にわたり希少疾患分野の先駆的リーダーであるアレクシオンは、補体系の複雑な生物学を革新的な医薬品に初めて変換した企業であり、現在も、一連の革新的な治療法を使用して、満たされていない重要なニーズを抱える疾患領域にわたって多様なパイプラインを構築し続けています。アストラゼネカの一員として、アレクシオンは世界中のより多くの希少疾患患者にサービスを提供するために、世界的な地理的拠点を拡大し続けています。本社は米国ボストンにあります。

    アストラゼネカアストラゼネカ (LSE/STO/NYSE: AZN) は、心臓血管、腎臓および代謝、呼吸器および免疫学を含む腫瘍学、希少疾患、およびバイオ医薬品分野における処方薬の発見、開発、商品化に重点を置いている世界的な科学主導のバイオ医薬品企業です。英国ケンブリッジに本拠を置くアストラゼネカの革新的な医薬品は 125 か国以上で販売され、世界中の何百万人もの患者に使用されています。 astrazeneca.com にアクセスし、ソーシャル メディア @AstraZeneca で当社をフォローしてください。

    参考資料

    1.ブランディ ML 他慢性副甲状腺機能低下症の成人における副甲状腺ホルモン 1 受容体アゴニストであるエネボパラチドの安全性と有効性: 第 3 相ランダム化プラセボ対照試験 (CALYPSO)。欧州内分泌学会で発表。 2026年5月12日。チェコ共和国、プラハ。

    2.ビレジキアン JP.副甲状腺機能低下症。 J Clin 内分泌メタタブ。 2020;105(6):1722-1736。

    3.ガフニ RI、コリンズ MT.副甲状腺機能低下症。 N 英語 J 医学2019;380(18):1738-1747。

    4.ショバックDMほか副甲状腺機能低下症の症状：病因と臨床的特徴。 J Clin 内分泌メタタブ。 2016;101(6):2300-2312。

    5.長谷川正人 他日本における術後および術以外の慢性副甲状腺機能低下症の有病率と特徴：全国的な後ろ向き分析。 JBMRプラス。 2024;8(9):ziae100。

    6. Vadiveloo T, et al.慢性副甲状腺機能低下症の疫学に関する集団ベースの研究。 J Bone Miner Res. 2018;33(3):478-485.

    7. Villarroya-Marquina I, et al.多結節性甲状腺腫に対する甲状腺全摘術後の副甲状腺機能不全の有病率に対する性別と女性の年齢の影響。 Gland Surg. 2020;9(2):245-251

    8. Deering KL、他。米国における術後の慢性および一過性副甲状腺機能低下症患者の経済的負担を、保険請求データを使用して調査しました。オーファネット J レア Dis. 2024;19(1):164。

    9.カーン A ら慢性副甲状腺機能低下症患者の骨格の健康状態: カナダ国立副甲状腺機能低下症登録簿 (CNHR) の結果。オステオポロス国際空港2025;36:673-684。

    10.アバーテEGら。副甲状腺機能低下症のレビュー。フロントエンドクリノール（ローザンヌ）。 2017;16(7):172。

    11. ClinicalTrials.gov.慢性副甲状腺機能低下症（CALYPSO）患者におけるエネボパラチド（AZP-3601）の安全性と有効性の評価。 NCT 識別子: NCT05778071。 こちらからご覧いただけます。 2026 年 5 月にアクセス。

    出典: アストラゼネカ

    出典: HealthDay

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    投稿しました : 2026-05-13 09:44

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