Etavopivat هو الأول في فئة جديدة من الأدوية التي تحقق كلا من نقاط النهاية الأولية المشتركة في المرحلة الثالثة من تجربة الكركديه، مما يقلل بشكل كبير من أحداث أزمة انسداد الأوعية الدموية وتحسين استجابة الهيموجلوبين في مرض فقر الدم المنجلي

اتبع Drugslib على

باغسفير، الدنمارك، 20 أبريل 2026 – أعلنت شركة Novo Nordisk اليوم عن النتائج الرئيسية من تجربة HIBISCUS، وهي تجربة محورية في المرحلة الثالثة لعقار إيتافوبيفات عن طريق الفم مرة واحدة يوميًا لدى البالغين والمراهقين المصابين بمرض فقر الدم المنجلي (SCD). أظهرت النتائج أن عقار إيتافوبيفات نجح في تحقيق كل من نقطتي النهاية الأولية المشتركة، مما يدل على انخفاض فائق في أزمات انسداد الأوعية الدموية (VOCs) وتحسن فائق في استجابة الهيموجلوبين (Hb) مقارنة بالعلاج الوهمي.

  • أظهر إيتافوبيفات انخفاضًا بنسبة 27% في أحداث أزمة انسداد الأوعية الدموية وتأخيرًا لمدة 4 أشهر تقريبًا في أول حدث أزمة انسداد الأوعية الدموية بالإضافة إلى مستوى الرعاية1
  • كانت استجابة الهيموجلوبين متفوقة مع etavopivat: 48.7% من الأشخاص الذين يتلقون العلاج حققوا زيادة قدرها> 1 جرام/ديسيلتر بعد 24 أسبوعًا مقابل 7.2% مع العلاج الوهمي
  • تخطط شركة Novo Nordisk لتقديم طلب للحصول على الموافقة التنظيمية الأولى لـ etavopivat في النصف الثاني من عام 2026

    • Etavopivat عبارة عن بيروفات يتم تناوله عن طريق الفم مرة واحدة يوميًا يتم تطوير منشط كيناز-آر (PKR) لعلاج مرض SCD، وهو مرض منهك للغاية ومهدد للحياة ويقصر الحياة ويؤثر على حوالي 8 ملايين شخص حول العالم.

    كانت تجربة HIBISCUS عبارة عن تجربة عشوائية مزدوجة التعمية للفعالية والسلامة لمدة 52 أسبوعًا، حيث تم التحقيق في عقار etavopivat 400 mg مقابل الدواء الوهمي في 385 شخصًا يبلغون من العمر 12 عامًا أو أكثر مصابين بمرض فقر الدم المنجلي. سُمح للمشاركين بتلقي علاج رعاية قياسي طوال فترة التجربة.

    في التجربة 1، أظهر الأشخاص الذين عولجوا بـ etavopivat انخفاضًا فائقًا في المعدل السنوي للمركبات العضوية المتطايرة بنسبة 27% مقارنة بالعلاج الوهمي. تم إطالة الوقت اللازم لأول ظهور للمركبات العضوية المتطايرة بشكل كبير باستخدام etavopivat، حيث بلغ متوسط ​​الوقت اللازم لأول ظهور للمركبات العضوية المتطايرة 38.4 أسبوعًا مقابل 20.9 أسبوعًا للعلاج الوهمي.

    بالإضافة إلى ذلك، أظهر etavopivat زيادة فائقة في نسبة الأشخاص الذين حققوا استجابة خضاب الدم أكبر من 1 جرام/ديسيلتر في الأسبوع 24 بنسبة 48.7% مقارنة بـ 7.2% مع الدواء الوهمي، وهو ما يتوافق مع فرق معدل معدل قدره 41.2%1. علاوة على ذلك، كتحليل استكشافي، أدى etavopivat إلى تقليل خطر نقل الدم بشكل ملحوظ.

    في التجربة، بدا أن etavopivat جيد التحمل، مع ملف تعريف أمان رئيسي يتماشى مع تجارب etavopivat السابقة.

    "يؤثر مرض فقر الدم المنجلي بشدة على حياة الملايين من الأشخاص. ونحن متحمسون للغاية لأن عقار إيتافوبيفات لديه القدرة على أن يكون العلاج الأول والأفضل في فئته ويغير حياة الأشخاص المصابين بمرض فقر الدم المنجلي، والذين لديهم حاليًا خيارات علاجية محدودة،" قال مارتن هولست لانج، نائب الرئيس التنفيذي، كبير المسؤولين العلميين ورئيس قسم البحث والتطوير في شركة نوفو نورديسك. "لا تزال شركة Novo Nordisk ملتزمة بالتعاون مع مجتمعات مرضى فقر الدم المنجلي في جميع أنحاء العالم لدفع الابتكار وتعزيز العدالة الصحية وتحسين الوصول إلى العلاج والرعاية."

    تخطط شركة Novo Nordisk لتقديم طلب للحصول على الموافقة التنظيمية الأولى لعقار etavopivat في النصف الثاني من عام 2026. وسيتم عرض النتائج التفصيلية من تجربة المرحلة الثالثة من HIBISCUS في مؤتمر علمي في عام 2026.

    حول مرض الخلايا المنجليةمرض الخلايا المنجلية (SCD) هو مجموعة من الأمراض الناجمة عن بلمرة الهيموجلوبين المنجلي المتحور (HbS) في خلايا الدم الحمراء. السمتان الرئيسيتان لـ SCD هما فقر الدم الانحلالي وأزمات انسداد الأوعية الدموية (VOCs). يعيش حوالي 8 ملايين شخص في جميع أنحاء العالم مع مرض فقر الدم المنجلي، وأغلبهم في البلدان المنخفضة والمتوسطة الدخل. يوجد ما يقرب من 100.000 شخص مصاب بمرض SCD في الولايات المتحدة، بالإضافة إلى حوالي 110.000 شخص في أوروبا. يتميز المرض بالعديد من الأعراض والمضاعفات الحادة والمزمنة مثل متلازمة الصدر الحادة، والسكتة الدماغية، وتغير تدفق الدم الدماغي، وتلف الأعضاء المتعددة، والضعف الإدراكي. على الرغم من التطورات الحديثة في العلاج، فإن العديد من الأشخاص المصابين بـ SCD يعانون من مستويات كبيرة من الألم وانخفاض متوسط ​​العمر بحوالي 30 عامًا مقارنة بعامة السكان.

    حول etavopivatEtavopivat هو منشط خيفي لجزيء صغير متاح عن طريق الفم مرة واحدة يوميًا لخلايا الدم الحمراء (RBC) وإيزوزيم البيروفات كيناز (PKR)، وهو إنزيم رئيسي في تحلل السكر. في SCD، يؤدي تنشيط PKR إلى تقليل مستويات 2،3 ثنائي فوسفوجليسيرات (2،3-DPG) وزيادة إنتاج أدينوسين ثلاثي الفوسفات (ATP). يؤدي تقليل 2,3-DPG إلى تحسين تقارب الهيموجلوبين (Hb) مع الأكسجين، مما يؤدي إلى تجنب بلمرة الهيموجلوبين المنجلية والتمنجل اللاحق. تساعد الزيادة في إنتاج ATP على الحفاظ على سلامة غشاء كرات الدم الحمراء وقابلية التشوه، مما يحسن بقاء كرات الدم الحمراء. تتمتع هذه التأثيرات المعدلة للمرض بالقدرة على تقليل أحداث المركبات العضوية المتطايرة وتحسين مستويات الهيموجلوبين.

    منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) تصنيفات etavopivat للمسار السريع وأمراض الأطفال النادرة والأدوية اليتيمة. بالإضافة إلى ذلك، تم منح عقار etavopivat تصنيف الدواء اليتيم من قبل المفوضية الأوروبية بناءً على رأي إيجابي من لجنة المنتجات الطبية اليتيمة التابعة لوكالة الأدوية الأوروبية لعلاج المرضى الذين يعانون من مرض فقر الدم المنجلي.

    تم الاستحواذ على عقار etavopivat كجزء من عملية الاستحواذ على شركة Forma Therapeutics عام 2022.

    حول برنامج HIBISCUSيقوم برنامج HIBISCUS للتطوير السريري بالتحقيق في عقار etavopivat كعلاج معدل للمرض للأشخاص الذين يعانون من SCD، مع معيار الرعاية/الدواء الوهمي. يتضمن البرنامج المحوري ما يلي:

    HIBISCUS - تجربة سلسة مدتها 52 أسبوعًا للفعالية والسلامة، وتصميم متكيف للمرحلة 2/3، مقارنة عقار إيتافوبيفات الذي يتم تناوله مرة واحدة يوميًا مقابل معيار الرعاية/الدواء الوهمي، وتم تسجيل 440 شخصًا تتراوح أعمارهم بين 12 عامًا وأكثر مصابين بمرض فقر الدم المنجلي. بعد الانتهاء من القراءة المؤقتة للمرحلة الثانية لمدة 12 أسبوعًا، تم اختيار جرعة المرحلة 3، وتم اختيار المشاركين بشكل عشوائي للمرحلة 3 الرئيسية من التجربة، والتي استمرت لمدة 52 أسبوعًا.

    HIBISCUS2 - تجربة المرحلة 3ب للفعالية والسلامة لمدة 52 أسبوعًا، تقارن تناول عقار إيتافوبيفات مرة واحدة يوميًا مقابل معيار الرعاية/الدواء الوهمي، وقد تم تسجيل 408 أشخاص تتراوح أعمارهم بين 12 عامًا وأكثر مصابين باضطراب فقر الدم المنجلي.

    فلورال - امتداد مفتوح التسمية بعد المشاركة في تجارب عقار إيتافوبيفات. وتسمح الدراسة بجمع بيانات السلامة على المدى الطويل.

    نبذة عن شركة Novo Nordisk تعد شركة Novo Nordisk شركة عالمية رائدة في مجال الرعاية الصحية تأسست عام 1923 ويقع مقرها الرئيسي في الدنمارك. هدفنا هو دفع التغيير للتغلب على الأمراض المزمنة الخطيرة المبنية على تراثنا في مرض السكري. ونحن نفعل ذلك من خلال تحقيق إنجازات علمية رائدة، وتوسيع نطاق الوصول إلى أدويتنا، والعمل على الوقاية من الأمراض وعلاجها في نهاية المطاف. توظف شركة Novo Nordisk حوالي 68,800 شخص في 80 دولة وتقوم بتسويق منتجاتها في حوالي 170 دولة. أسهم Novo Nordisk B مدرجة في بورصة ناسداك كوبنهاغن (Novo-B). يتم إدراج ADRs الخاصة بها في بورصة نيويورك (NVO). لمزيد من المعلومات، تفضل بزيارة novonordisk.com وFacebook وInstagram وX وLinkedIn وYouTube.

    1 التحليل الأساسي للمركبات العضوية المتطايرة بناءً على نموذج الانحدار السلبي ذي الحدين مع وقت التعرض كمتغير الإزاحة. التحليل الأولي لاستجابة Hb استنادًا إلى اختبار Cochran-Mantel-Haenszel الدقيق مع البيانات المفقودة المنسوبة إلى غير المستجيبين. الوقت اللازم للوصول إلى المركبات العضوية المتطايرة استنادًا إلى تقديرات كابلان ماير واختبار تصنيف السجل الطبقي.

    المصدر: Novo Nordisk

    المصدر: HealthDay

    مزيد من موارد الأخبار

  • FDA Medwatch Drug Alerts
  • Daily MedNews
  • أخبار للعاملين في مجال الصحة
  • الموافقات على الأدوية الجديدة
  • تطبيقات الأدوية الجديدة
  • نتائج التجارب السريرية
  • الموافقات على الأدوية العامة
  • بودكاست Drugs.com

    • اشترك في نشرتنا الإخبارية

    مهما كان الموضوع الذي يهمك، اشترك في نشراتنا الإخبارية للحصول على أفضل ما في موقع Drugs.com في بريدك الوارد.

    نشر : 2026-04-21 09:10

    اقرأ أكثر

    إخلاء المسؤولية

    تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

    لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

    كلمات رئيسية شعبية