Etavopivat je první v nové třídě léků, který splňuje oba koprimární koncové body ve 3. fázi studie IBISCUS, podstatně snižuje vazookluzivní krizové události a zlepšuje odezvu hemoglobinu u srpkovité anémie

Sledujte Drugslib

Bagsværd, Dánsko, 20. dubna 2026– Společnost Novo Nordisk dnes oznámila hlavní výsledky z HIBISCUS, klíčové studie fáze 3 perorálního etavopivatu podávaného jednou denně u dospělých a dospívajících se srpkovitou anémií (SCD). Výsledky ukázaly, že etavopivat úspěšně splnil oba koprimární cílové parametry, což prokázalo lepší snížení vazookluzivních krizí (VOC) a lepší zlepšení hemoglobinové (Hb) odpovědi ve srovnání s placebem.

  • Etavopivat vykázal 27% snížení vazookluzivních krizových příhod a ~4měsíční okluzivnízpoždění standardní péče při první vaso
  • Hemoglobinová odpověď byla lepší u etavopivatu: 48,7 % lidí na léčbě dosáhlo zvýšení o >1 g/dl po 24 týdnech oproti 7,2 % u placeba1
  • Novo Nordisk plánuje předložit etavopivat k prvnímu schválení regulačními orgány ve druhé polovině roku 2026
    • Aktivátor pyruvátkinázy-R (PKR) je vyvíjen k léčbě SCD, vážně vysilujícího, život ohrožujícího a život zkracujícího onemocnění, které postihuje asi 8 milionů lidí na celém světě.

    Studie HIBISCUS byla randomizovaná, dvojitě zaslepená, 52týdenní studie účinnosti a bezpečnosti zkoumající etavopivat 400 mg versus placebo u 385 lidí ve věku 12 let nebo starších s SCD. Účastníkům byla v průběhu studie umožněna standardní péče.

    Ve studii1 lidé léčení etavopivatem prokázali lepší snížení roční míry VOC o 27 % ve srovnání s placebem. Doba do první VOC byla významně prodloužena u etavopivatu, s mediánem doby do první VOC 38,4 týdne oproti 20,9 týdnem u placeba.

    Etavopivat navíc prokázal vyšší nárůst podílu lidí, kteří dosáhli Hb odpovědi vyšší než 1 g/dl v týdnu 24, 48,7 % ve srovnání se 7,2 % u placeba, což odpovídá upravenému rozdílu v četnosti 41,2 %1. Dále, jako explorativní analýza, etavopivat významně snížil riziko krevní transfuze.

    Ve studii se etavopivat zdál být dobře tolerován, s bezpečnostním profilem horní linie v souladu s předchozími studiemi s etavopivatem.

    "Srpkovitá anémie vážně ovlivňuje životy milionů lidí. Jsme velmi rádi, že etavopivat má potenciál být první a nejlepší terapií ve své třídě a transformovat životy lidí se srpkovitou anémií, kteří mají v současnosti omezené terapeutické možnosti," řekl Martin Holst Lange, výkonný viceprezident, hlavní vědecký ředitel a vedoucí výzkumu a vývoje ve společnosti Novo Nordisk. „Novo Nordisk je i nadále odhodlána spolupracovat s komunitami srpkovité anémii po celém světě s cílem podpořit inovace, prosazovat rovnost ve zdraví a zlepšit přístup k léčbě a péči.“

    Novo Nordisk plánuje předložit k prvnímu schválení etavopivatu regulačními orgány v druhé polovině roku 2026. Podrobné výsledky studie HIBISCUS fáze 3 budou prezentovány na vědecké konferenci v roce 2026.

    O srpkovité anémiiSrpkovitá anémie (SCD) je skupina onemocnění způsobená polymerací mutovaného srpkovitého hemoglobinu (HbS) v červených krvinkách. Dva hlavní znaky SCD jsou hemolytická anémie a vazookluzivní krize (VOC). Asi 8 milionů lidí na celém světě žije s SCD, většina v zemích s nízkými a středními příjmy. Přibližně 100 000 lidí žijících s SCD je ve Spojených státech a přibližně 110 000 v Evropě. Toto onemocnění je charakterizováno několika souvisejícími akutními a chronickými symptomy a komplikacemi, jako je akutní hrudní syndrom, mrtvice, změněný průtok krve mozkem, multiorgánové poškození a kognitivní porucha. Navzdory nedávným pokrokům v léčbě mnoho lidí s SCD pociťuje významné úrovně bolesti a zkrácení délky života přibližně o 30 let v porovnání s běžnou populací.

    O etavopivatuEtavopivat je jednou denně perorálně dostupný malomolekulární alosterický aktivátor pyruvátkinázy (RBC) enzymu červených krvinek (RBC), isozym. U SCD aktivace PKR snižuje hladiny 2,3-difosfoglycerátu (2,3-DPG) a zvyšuje produkci adenosintrifosfátu (ATP). Snížení 2,3-DPG zlepšuje afinitu hemoglobinu (Hb) ke kyslíku, odvrací polymeraci srpkovitého hemoglobinu a následné srpkovitost. Zvýšení produkce ATP pomáhá zachovat integritu a deformovatelnost membrány červených krvinek a zlepšuje přežití červených krvinek. Tyto účinky modifikující onemocnění mají potenciál snížit události VOC a zlepšit hladiny Hb.

    Americký úřad pro potraviny a léčiva (FDA) udělil etavopivat označení Fast Track, Rare Pediatric Disease a Orphan Drug. Kromě toho bylo etavopivatu uděleno Evropskou komisí označení Orphan Drug na základě kladného stanoviska Výboru pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění Evropské lékové agentury pro léčbu pacientů s SCD.

    Etavopivat byl získán jako součást akvizice Forma Therapeutics v roce 2022.

    O programu HIBISCUSProgram klinického vývoje HIBISCUS zkoumá etavopivat jako chorobu modifikující léčbu pro lidi s SCD se standardní péčí/placebem. Stěžejní program zahrnuje:

    HIBISCUS – 52týdenní bezproblémová účinnost a bezpečnost, adaptivní design fáze 2/3, srovnávající etavopivat podávaný jednou denně oproti standardní péči/placebu, do které bylo zařazeno 440 lidí ve věku 12 let a více s SCD. Po dokončení 12týdenního předběžného odečtu fáze 2 byla vybrána dávka fáze 3 a účastníci byli randomizováni do hlavní fáze fáze 3, která pokračovala po dobu 52 týdnů.

    HIBISCUS2 – 52týdenní studie účinnosti a bezpečnosti fáze 3b, srovnávající etavopivat podávaný jednou denně oproti standardní péči/placebu, do které bylo zařazeno 408 lidí ve věku 12 let a více s SCD.

    FLORAL – otevřené rozšíření po účasti ve studiích etavopivatu. Studie umožňuje shromažďovat údaje o dlouhodobé bezpečnosti.

    O společnosti Novo NordiskNovo Nordisk je přední světová zdravotnická společnost založená v roce 1923 a se sídlem v Dánsku. Naším cílem je podnítit změnu, abychom porazili vážná chronická onemocnění založená na našem dědictví v oblasti diabetu. Činíme tak tím, že prosazujeme vědecké objevy, rozšiřujeme přístup k našim lékům a pracujeme na prevenci a konečné léčbě nemocí. Novo Nordisk zaměstnává asi 68 800 lidí v 80 zemích a své produkty prodává ve zhruba 170 zemích. Akcie B společnosti Novo Nordisk jsou kotovány na burze Nasdaq Copenhagen (Novo-B). Její ADR jsou kótovány na New York Stock Exchange (NVO). Pro více informací navštivte novonordisk.com, Facebook, Instagram, X, LinkedIn a YouTube.

    1 Primární analýza VOC založená na negativním binomickém regresním modelu s dobou expozice jako offsetovou proměnnou. Primární analýza odpovědi Hb založená na přesném Cochran-Mantel-Haenszelově testu s chybějícími údaji připisovanými jako nereagující. Čas do VOC na základě Kaplan-Meierových odhadů a stratifikovaného log-rank testu.

    Zdroj: Novo Nordisk

    Zdroj: HealthDay

    Další zdroje zpráv

  • Drogová upozornění FDA Medwatch
  • Daily MedNews
  • Novinky pro zdravotnické odborníky
  • Nové schválení léků
    • Zkušební aplikace
  • New Drugal Application
  • Generická schválení léků
  • Podcast Drugs.com

    • Přihlaste se k odběru našeho zpravodaje

    Bez ohledu na vaše téma, které vás zajímá, přihlaste se k odběru našich zpravodajů a získejte to nejlepší z Drugs.com do vaší schránky.

    Vyslán : 2026-04-21 09:10

    Přečtěte si více

    Odmítnutí odpovědnosti

    Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

    Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

    Populární klíčová slova