Etavopivat ist das erste einer neuen Medikamentenklasse, das beide koprimären Endpunkte der Phase-3-HIBISCUS-Studie erreicht, indem es vasookklusive Krisenereignisse erheblich reduziert und die Hämoglobinreaktion bei Sichelzellanämie verbessert

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Bagsværd, Dänemark, 20. April 2026 – Novo Nordisk gab heute die Topline-Ergebnisse von HIBISCUS bekannt, einer zulassungsrelevanten Phase-3-Studie mit einmal täglich oralem Etavopivat bei Erwachsenen und Jugendlichen mit Sichelzellenanämie (SCD). Die Ergebnisse zeigten, dass Etavopivat beide co-primären Endpunkte erfolgreich erreichte und eine überlegene Reduzierung der vaso-okklusiven Krisen (VOCs) und eine überlegene Verbesserung der Hämoglobin-(Hb-)Reaktion im Vergleich zu Placebo zeigte.

  • Etavopivat zeigte eine 27-prozentige Reduzierung der vaso-okklusiven Krisenereignisse und eine Verzögerung von ~4 Monaten bis zum ersten vaso-okklusiven Krisenereignis zusätzlich zur Standardbehandlung1
  • Die Hämoglobin-Reaktion war unter Etavopivat besser: 48,7 % der behandelten Personen erreichten nach 24 Wochen einen Anstieg von >1 g/dl gegenüber 7,2 % unter Placebo1
  • Novo Nordisk plant, in der zweiten Hälfte des Jahres 2026 die erste behördliche Zulassung von Etavopivat zu beantragen

    • Etavopivat ist ein einmal täglich oral einzunehmendes Pyruvatkinase-R (PKR)-Aktivator wird zur Behandlung von SCD entwickelt, einer ernsthaft schwächenden, lebensbedrohlichen und lebensverkürzenden Krankheit, von der weltweit rund 8 Millionen Menschen betroffen sind.

    Die HIBISCUS-Studie war eine randomisierte, doppelblinde, 52-wöchige Wirksamkeits- und Sicherheitsstudie, in der Etavopivat 400 mg im Vergleich zu Placebo bei 385 Personen im Alter von 12 Jahren oder älter mit SCD untersucht wurde. Die Teilnehmer durften während der gesamten Studie eine Standardbehandlung erhalten.

    In der Studie1 zeigten die mit Etavopivat behandelten Personen im Vergleich zu Placebo eine deutliche Reduzierung der jährlichen VOC-Rate um 27 %. Die Zeit bis zum ersten VOC wurde unter Etavopivat deutlich verlängert, mit einer mittleren Zeit bis zum ersten VOC von 38,4 Wochen gegenüber 20,9 Wochen unter Placebo.

    Darüber hinaus zeigte Etavopivat einen überlegenen Anstieg des Anteils der Personen, die in Woche 24 eine Hb-Reaktion von mehr als 1 g/dl erreichten, von 48,7 % im Vergleich zu 7,2 % unter Placebo, was einem angepassten Ratenunterschied von 41,2 %1 entspricht. Darüber hinaus reduzierte Etavopivat in einer explorativen Analyse das Risiko einer Bluttransfusion erheblich.

    In der Studie schien Etavopivat gut verträglich zu sein und ein Top-Sicherheitsprofil zu aufweisen, das mit früheren Etavopivat-Studien übereinstimmte.

    „Sichelzellanämie hat schwerwiegende Auswirkungen auf das Leben von Millionen von Menschen. Wir freuen uns sehr, dass Etavopivat das Potenzial hat, eine erste und erstklassige Therapie zu sein und das Leben von Menschen mit Sichelzellanämie zu verändern, denen derzeit nur begrenzte Therapiemöglichkeiten zur Verfügung stehen“, sagte Martin Holst Lange, Executive Vice President, Chief Scientific Officer und Leiter Forschung und Entwicklung bei Novo Nordisk. „Novo Nordisk engagiert sich weiterhin für die Zusammenarbeit mit Sichelzellanämie-Gemeinschaften auf der ganzen Welt, um Innovationen voranzutreiben, gesundheitliche Chancengleichheit voranzutreiben und den Zugang zu Behandlung und Pflege zu verbessern.“

    Novo Nordisk plant, die erste behördliche Zulassung für Etavopivat in der zweiten Hälfte des Jahres 2026 einzureichen. Die detaillierten Ergebnisse der HIBISCUS-Phase-3-Studie werden auf einer wissenschaftlichen Konferenz im Jahr 2026 vorgestellt.

    Über die SichelzellanämieDie Sichelzellanämie (SCD) ist eine Gruppe von Krankheiten, die durch die Polymerisation von mutiertem Sichelhämoglobin (HbS) in roten Blutkörperchen verursacht werden. Die beiden Hauptmerkmale von SCD sind hämolytische Anämie und vaso-okklusive Krisen (VOCs). Weltweit leben etwa 8 Millionen Menschen mit SCD, die meisten davon in Ländern mit niedrigem und mittlerem Einkommen. Ungefähr 100.000 Menschen mit SCD leben in den Vereinigten Staaten und ungefähr 110.000 in Europa. Die Krankheit ist durch mehrere damit verbundene akute und chronische Symptome und Komplikationen wie akutes Thoraxsyndrom, Schlaganfall, veränderte Hirndurchblutung, Multiorganschäden und kognitive Beeinträchtigungen gekennzeichnet. Trotz der jüngsten Fortschritte in der Behandlung leiden viele Menschen mit SCD unter erheblichen Schmerzen und einer um etwa 30 Jahre verkürzten Lebenserwartung im Vergleich zur Allgemeinbevölkerung.

    Über EtavopivatEtavopivat ist ein einmal täglich oral verfügbarer niedermolekularer allosterischer Aktivator des Pyruvatkinase-Isozyms (PKR) roter Blutkörperchen (RBC), einem Schlüsselenzym bei der Glykolyse. Bei SCD verringert die PKR-Aktivierung den 2,3-Diphosphoglycerat (2,3-DPG)-Spiegel und erhöht die Adenosintriphosphat (ATP)-Produktion. Die Reduzierung von 2,3-DPG verbessert die Hämoglobin (Hb)-Sauerstoff-Affinität und verhindert die Sichelhämoglobinpolymerisation und die anschließende Sichelbildung. Die Steigerung der ATP-Produktion trägt dazu bei, die Integrität und Verformbarkeit der Erythrozytenmembran zu bewahren und so das Überleben der Erythrozyten zu verbessern. Diese krankheitsmodifizierenden Wirkungen haben das Potenzial, VOC-Ereignisse zu reduzieren und den Hb-Spiegel zu verbessern.

    Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat etavopivat die Auszeichnung „Fast Track“, „Rare Pediatric Disease“ und „Orphan Drug“ verliehen. Darüber hinaus wurde Etavopivat von der Europäischen Kommission aufgrund einer positiven Stellungnahme des Ausschusses für Arzneimittel für seltene Leiden der Europäischen Arzneimittel-Agentur für die Behandlung von Patienten mit SCD der Orphan-Drug-Status verliehen.

    Etavopivat wurde im Rahmen der Übernahme von Forma Therapeutics im Jahr 2022 übernommen.

    Über das HIBISCUS-ProgrammDas klinische Entwicklungsprogramm HIBISCUS untersucht Etavopivat als krankheitsmodifizierende Behandlung für Menschen mit SCD mit Standardbehandlung/Placebo. Das Schlüsselprogramm umfasst:

    HIBISCUS – eine 52-wöchige Wirksamkeits- und Sicherheitsstudie mit nahtlosem, adaptivem Design der Phase 2/3, in der einmal täglich Etavopivat mit der Standardtherapie/Placebo verglichen wird und an der 440 Personen ab 12 Jahren mit SCD teilnehmen. Nach Abschluss der 12-wöchigen Phase-2-Zwischenauslesung wurde die Phase-3-Dosis ausgewählt und die Teilnehmer wurden randomisiert der Phase-3-Hauptphase der Studie zugeteilt, die 52 Wochen dauerte.

    HIBISCUS2 – eine 52-wöchige Wirksamkeits- und Sicherheitsstudie der Phase 3b, in der einmal täglich verabreichtes Etavopivat mit der Standardtherapie/Placebo verglichen wird und an der 408 Personen ab 12 Jahren mit SCD teilnehmen.

    FLORAL – eine offene Verlängerung nach der Teilnahme an Etavopivat-Studien. Die Studie ermöglicht die Erhebung langfristiger Sicherheitsdaten.

    Über Novo NordiskNovo Nordisk ist ein führendes globales Gesundheitsunternehmen, das 1923 gegründet wurde und seinen Hauptsitz in Dänemark hat. Unser Ziel ist es, Veränderungen voranzutreiben, um schwere chronische Krankheiten zu bekämpfen, die auf unserer Erfahrung im Bereich Diabetes aufbauen. Wir tun dies, indem wir wissenschaftliche Durchbrüche vorantreiben, den Zugang zu unseren Medikamenten erweitern und uns für die Vorbeugung und letztendlich Heilung von Krankheiten einsetzen. Novo Nordisk beschäftigt rund 68.800 Mitarbeiter in 80 Ländern und vermarktet seine Produkte in rund 170 Ländern. Die B-Aktien von Novo Nordisk sind an der Nasdaq Copenhagen (Novo-B) notiert. Seine ADRs sind an der New York Stock Exchange (NVO) notiert. Weitere Informationen finden Sie unter novonordisk.com, Facebook, Instagram, Primäre Analyse der Hb-Reaktion basierend auf dem exakten Cochran-Mantel-Haenszel-Test mit fehlenden Daten, die als Non-Responder eingestuft werden. Zeit bis VOC basierend auf Kaplan-Meier-Schätzungen und einem geschichteten Log-Rank-Test.

    Quelle: Novo Nordisk

    Quelle: HealthDay

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    Gesendet : 2026-04-21 09:10

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