Το Etavopivat είναι το πρώτο σε μια νέα κατηγορία φαρμάκων που συναντά και τα δύο συν-πρωτεύοντα καταληκτικά σημεία στη δοκιμή Φάσης 3 HIBISCUS, μειώνοντας ουσιαστικά τα συμβάντα αγγειοαποφρακτικής κρίσης και βελτιώνοντας την απόκριση της αιμοσφαιρίνης στ

Η δοκιμή HIBISCUS ήταν μια τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή δοκιμή αποτελεσματικότητας και ασφάλειας 52 εβδομάδων που διερεύνησε το etavopivat 400 mg έναντι εικονικού φαρμάκου σε 385 άτομα ηλικίας 12 ετών και άνω με SCD. Οι συμμετέχοντες είχαν τη δυνατότητα να λάβουν τυπική θεραπεία φροντίδας καθ' όλη τη διάρκεια της δοκιμής.

Στη δοκιμή1, τα άτομα που έλαβαν θεραπεία με etavopivat παρουσίασαν ανώτερη μείωση στο ετήσιο ποσοστό των VOCs κατά 27% σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο. Ο χρόνος μέχρι την πρώτη VOC παρατάθηκε σημαντικά με το etavopivat, με διάμεσο χρόνο έως την πρώτη VOC 38,4 εβδομάδες έναντι 20,9 εβδομάδων για το εικονικό φάρμακο.

Επιπλέον, η etavopivat έδειξε ανώτερη αύξηση στο ποσοστό των ατόμων που πέτυχαν ανταπόκριση Hb μεγαλύτερη από 1g/dL την εβδομάδα 24, κατά 48,7% σε σύγκριση με 7,2% με εικονικό φάρμακο, που αντιστοιχεί σε μια προσαρμοσμένη διαφορά ρυθμού 41,2%1. Περαιτέρω, ως διερευνητική ανάλυση, το etavopivat μείωσε σημαντικά τον κίνδυνο μετάγγισης αίματος.

Στη δοκιμή, το etavopivat φάνηκε να είναι καλά ανεκτή, με προφίλ ασφάλειας κορυφής σύμφωνα με προηγούμενες δοκιμές etavopivat.

"Η δρεπανοκυτταρική αναιμία επηρεάζει σοβαρά τις ζωές εκατομμυρίων ανθρώπων. Είμαστε πολύ ενθουσιασμένοι που το etavopivat έχει τη δυνατότητα να είναι μια πρώτη και καλύτερη θεραπεία στην κατηγορία του και να μεταμορφώσει τη ζωή των ατόμων με δρεπανοκυτταρική αναιμία, που επί του παρόντος έχουν περιορισμένες θεραπευτικές επιλογές", δήλωσε ο Martin Holst Lange, εκτελεστικός αντιπρόεδρος, επικεφαλής επιστημονικής ανάπτυξης και επικεφαλής του Nordis Research Officer. «Η Novo Nordisk παραμένει δεσμευμένη στη συνεργασία με κοινότητες δρεπανοκυτταρικής αναιμίας σε όλο τον κόσμο για την προώθηση της καινοτομίας, την προώθηση της ισότητας στην υγεία και τη βελτίωση της πρόσβασης σε θεραπεία και φροντίδα.

Σχετικά με τη δρεπανοκυτταρική νόσοΗ δρεπανοκυτταρική αναιμία (SCD) είναι μια ομάδα ασθενειών που προκαλούνται από τον πολυμερισμό της μεταλλαγμένης δρεπανοκυτταρικής αιμοσφαιρίνης (HbS) στα ερυθρά αιμοσφαίρια. Τα δύο κύρια χαρακτηριστικά του SCD είναι η αιμολυτική αναιμία και οι αγγειοαποφρακτικές κρίσεις (VOCs). Περίπου 8 εκατομμύρια άνθρωποι σε όλο τον κόσμο ζουν με SCD, με την πλειοψηφία σε χώρες χαμηλού και μεσαίου εισοδήματος. Περίπου 100.000 άτομα που ζουν με SCD βρίσκονται στις Ηνωμένες Πολιτείες, καθώς και περίπου 110.000 στην Ευρώπη. Η ασθένεια χαρακτηρίζεται από πολλά συναφή οξεία και χρόνια συμπτώματα και επιπλοκές όπως οξύ θωρακικό σύνδρομο, εγκεφαλικό επεισόδιο, αλλοιωμένη εγκεφαλική ροή αίματος, πολυοργανική βλάβη και γνωστική εξασθένηση. Παρά τις πρόσφατες προόδους στη θεραπεία, πολλά άτομα με SCD εμφανίζουν σημαντικά επίπεδα πόνου και μειωμένη διάρκεια ζωής κατά περίπου 30 χρόνια σε σύγκριση με τον γενικό πληθυσμό.

Σχετικά με το etavopivatΤο Etavopivat είναι ένας από του στόματος διαθέσιμος άπαξ ημερησίως μικρού μορίου αλλοστερικός ενεργοποιητής των ερυθρών αιμοσφαιρίων (RBC) πυροσταφυλική γλυκοζυμεζοκινάση (ΡΚΚ). Στο SCD, η ενεργοποίηση PKR μειώνει τα επίπεδα 2,3-διφωσφογλυκερικού (2,3-DPG) και αυξάνει την παραγωγή τριφωσφορικής αδενοσίνης (ATP). Η μείωση του 2,3-DPG βελτιώνει τη συγγένεια αιμοσφαιρίνης (Hb)-οξυγόνου, αποτρέποντας τον πολυμερισμό της δρεπανοειδούς αιμοσφαιρίνης και την επακόλουθη δρεπανοποίηση. Η αύξηση της παραγωγής ATP βοηθά στη διατήρηση της ακεραιότητας και της παραμόρφωσης της μεμβράνης των RBC, βελτιώνοντας την επιβίωση των RBC. Αυτές οι επιδράσεις τροποποίησης της νόσου έχουν τη δυνατότητα να μειώσουν τα συμβάντα VOC και να βελτιώσουν τα επίπεδα Hb.

Η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) χορήγησε ονομασίες etavopivat Fast Track, Rare Pediatric Disease και Orphan Drug. Επιπλέον, η etavopivat ονομάστηκε ορφανό φάρμακο από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή βάσει θετικής γνώμης από την Επιτροπή Ορφανών Φαρμάκων του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων για τη θεραπεία ασθενών με SCD.

Το Etavopivat αποκτήθηκε ως μέρος της εξαγοράς της Forma Therapeutics το 2022.

Σχετικά με το πρόγραμμα HIBISCUSΤο πρόγραμμα κλινικής ανάπτυξης HIBISCUS διερευνά το etavopivat ως θεραπεία τροποποίησης της νόσου για άτομα με SCD, με τυπική φροντίδα/εικονικό φάρμακο. Το βασικό πρόγραμμα περιλαμβάνει:

HIBISCUS - μια απρόσκοπτη δοκιμή 52 εβδομάδων αποτελεσματικότητας και ασφάλειας, προσαρμοστικού σχεδιασμού φάσης 2/3, που συγκρίνει το etavopivat μία φορά την ημέρα με το πρότυπο φροντίδας/εικονικό φάρμακο, εγγράφοντας 440 άτομα ηλικίας 12 ετών και άνω με SCD. Μετά την ολοκλήρωση της ενδιάμεσης ανάγνωσης φάσης 2 12 εβδομάδων, επιλέχθηκε η δόση της φάσης 3 και οι συμμετέχοντες τυχαιοποιήθηκαν στην κύρια φάση της φάσης 3 της δοκιμής, η οποία συνεχίστηκε για 52 εβδομάδες.

HIBISCUS2 - μια δοκιμή 3β φάσης αποτελεσματικότητας και ασφάλειας 52 εβδομάδων, που συγκρίνει το etavopivat μία φορά την ημέρα με το πρότυπο φροντίδας/εικονικό φάρμακο, εγγράφοντας 408 άτομα ηλικίας 12 ετών και άνω με SCD.

FLORAL – μια ανοιχτή επέκταση μετά τη συμμετοχή σε δοκιμές etavopivat. Η μελέτη επιτρέπει τη συλλογή μακροπρόθεσμων δεδομένων ασφάλειας.

Σχετικά με τη Novo NordiskΗ Novo Nordisk είναι μια κορυφαία παγκόσμια εταιρεία υγειονομικής περίθαλψης που ιδρύθηκε το 1923 και εδρεύει στη Δανία. Σκοπός μας είναι να οδηγήσουμε την αλλαγή για να νικήσουμε σοβαρές χρόνιες ασθένειες που βασίζονται στην κληρονομιά μας στον διαβήτη. Το κάνουμε πρωτοπορώντας σε επιστημονικές ανακαλύψεις, επεκτείνοντας την πρόσβαση στα φάρμακά μας και εργαζόμαστε για την πρόληψη και τελικά τη θεραπεία ασθενειών. Η Novo Nordisk απασχολεί περίπου 68.800 άτομα σε 80 χώρες και εμπορεύεται τα προϊόντα της σε περίπου 170 χώρες. Οι μετοχές της Novo Nordisk B είναι εισηγμένες στο Nasdaq Copenhagen (Novo-B). Οι ADR της είναι εισηγμένες στο Χρηματιστήριο της Νέας Υόρκης (NVO). Για περισσότερες πληροφορίες, επισκεφτείτε το novonordisk.com, το Facebook, το Instagram, το X, το LinkedIn και το YouTube.

1 Πρωτογενής ανάλυση των VOC με βάση το μοντέλο αρνητικής διωνυμικής παλινδρόμησης με τον χρόνο έκθεσης ως μεταβλητή μετατόπισης. Πρωτογενής ανάλυση της απόκρισης Hb με βάση την ακριβή δοκιμή Cochran-Mantel-Haenszel με ελλείποντα δεδομένα που αποδίδονται ως μη ανταποκρινόμενα. Ώρα για VOC με βάση τις εκτιμήσεις Kaplan-Meier και μια στρωματοποιημένη δοκιμή log-rank.

Πηγή: Novo Nordisk

Πηγή: HealthDay

Περισσότερες πηγές ειδήσεων