Etavopivat est le premier d'une nouvelle classe de médicaments à atteindre les deux critères d'évaluation principaux de l'essai de phase 3 HIBISCUS, réduisant considérablement les événements de crise vaso-occlusive et améliorant la réponse de l'hémoglobin

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Bagsværd, Danemark, 20 avril 2026 – Novo Nordisk a annoncé aujourd'hui les premiers résultats d'HIBISCUS, un essai pivot de phase 3 sur l'étavopivat oral une fois par jour chez des adultes et des adolescents atteints de drépanocytose (SCD). Les résultats ont montré que l'étavopivat a atteint avec succès les deux critères d'évaluation principaux, démontrant une réduction supérieure des crises vaso-occlusives (COV) et une amélioration supérieure de la réponse de l'hémoglobine (Hb) par rapport au placebo.

  • L'étavopivat a montré une réduction de 27 % des événements de crise vaso-occlusive et un délai d'environ 4 mois avant la première crise vaso-occlusive en plus des soins standard1
  • La réponse hémoglobinique était supérieur avec l'étavopivat : 48,7 % des personnes sous traitement ont obtenu une augmentation de >1 g/dL après 24 semaines contre 7,2 % sous placebo1
  • Novo Nordisk prévoit de soumettre la première approbation réglementaire de l'étavopivat au cours du second semestre 2026

    • Etavopivat est un activateur oral, une fois par jour, de la pyruvate kinase-R (PKR) en cours de développement pour traiter La SCD, une maladie gravement débilitante, potentiellement mortelle et pouvant raccourcir l'espérance de vie, qui touche environ 8 millions de personnes dans le monde.

    L'essai HIBISCUS était un essai d'efficacité et de sécurité randomisé, en double aveugle, d'une durée de 52 semaines, évaluant l'étavopivat 400 mg par rapport à un placebo chez 385 personnes âgées de 12 ans ou plus atteintes de drépanocytose. Les participants ont été autorisés à recevoir un traitement standard tout au long de l'essai.

    Dans l'essai1, les personnes traitées par l'étavopivat ont démontré une réduction supérieure du taux annualisé de COV de 27 % par rapport au placebo. Le délai d'apparition du premier COV a été significativement prolongé avec l'étavopivat, avec un délai médian jusqu'au premier COV de 38,4 semaines contre 20,9 semaines pour le placebo.

    De plus, l'étavopivat a démontré une augmentation supérieure de la proportion de personnes obtenant une réponse Hb supérieure à 1 g/dL à la semaine 24 de 48,7 % par rapport à 7,2 % avec le placebo, ce qui correspond à une différence de taux ajustée de 41,2 %1. De plus, en tant qu'analyse exploratoire, l'étavopivat a réduit de manière significative le risque de transfusion sanguine.

    Dans l'essai, l'étavopivat a semblé être bien toléré, avec un profil d'innocuité supérieur conforme aux essais précédents sur l'étavopivat.

    "La drépanocytose a un impact grave sur la vie de millions de personnes. Nous sommes très heureux que l'étavopivat ait le potentiel de devenir la première et la meilleure thérapie de sa catégorie et de transformer la vie des personnes atteintes de drépanocytose, qui disposent actuellement d'options thérapeutiques limitées", a déclaré Martin Holst Lange, vice-président exécutif, directeur scientifique et responsable de la recherche et du développement chez Novo Nordisk. « Novo Nordisk reste déterminé à collaborer avec les communautés drépanocytaires du monde entier pour stimuler l'innovation, faire progresser l'équité en matière de santé et améliorer l'accès au traitement et aux soins. »

    Novo Nordisk prévoit de soumettre la première approbation réglementaire de l'étavopivat au second semestre 2026. Les résultats détaillés de l'essai de phase 3 HIBISCUS seront présentés lors d'une conférence scientifique en 2026.

    À propos de la drépanocytoseLa drépanocytose (SCD) est un groupe de maladies provoquées par la polymérisation de l'hémoglobine falciforme (HbS) mutée dans les globules rouges. Les deux principales caractéristiques de la SCD sont l'anémie hémolytique et les crises vaso-occlusives (COV). Environ 8 millions de personnes dans le monde vivent avec la drépanocytose, la majorité vivant dans des pays à revenu faible ou intermédiaire. Environ 100 000 personnes atteintes de SCD se trouvent aux États-Unis, ainsi qu'environ 110 000 en Europe. La maladie se caractérise par plusieurs symptômes et complications aigus et chroniques associés, tels que le syndrome thoracique aigu, les accidents vasculaires cérébraux, une altération du flux sanguin cérébral, des lésions multiviscérales et des troubles cognitifs. Malgré les progrès récents en matière de traitement, de nombreuses personnes atteintes de drépanocytose ressentent des niveaux de douleur importants et une espérance de vie réduite d'environ 30 ans par rapport à la population générale.

    À propos de l'étavopivatL'étavopivat est une petite molécule disponible par voie orale, un activateur allostérique de l'isozyme pyruvate kinase (PKR) des globules rouges (RBC), une enzyme clé de la glycolyse. Dans la SCD, l'activation de la PKR réduit les niveaux de 2,3-diphosphoglycérate (2,3-DPG) et augmente la production d'adénosine triphosphate (ATP). La réduction du 2,3-DPG améliore l'affinité de l'hémoglobine (Hb) avec l'oxygène, évitant ainsi la polymérisation de l'hémoglobine falciforme et la falciformation ultérieure. L’augmentation de la production d’ATP contribue à préserver l’intégrité et la déformabilité de la membrane des globules rouges, améliorant ainsi leur survie. Ces effets modificateurs de la maladie ont le potentiel de réduire les événements de COV et d'améliorer les niveaux d'Hb.

    La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé à l'étavopivat les désignations Fast Track, Maladie pédiatrique rare et Médicament orphelin. De plus, l'étavopivat a reçu la désignation de médicament orphelin par la Commission européenne sur la base d'un avis positif du Comité des médicaments orphelins de l'Agence européenne des médicaments pour le traitement des patients atteints de drépanocytose.

    Etavopivat a été acquis dans le cadre de l'acquisition en 2022 de Forma Therapeutics.

    À propos du programme HIBISCUSLe programme de développement clinique HIBISCUS étudie l'étavopivat en tant que traitement de fond pour les personnes atteintes de drépanocytose, avec un traitement standard/un placebo. Le programme pivot comprend :

    HIBISCUS - un essai de phase 2/3 de conception adaptative et transparente sur l'efficacité et la sécurité d'une durée de 52 semaines, comparant l'étavopivat une fois par jour à un traitement standard/placebo, recrutant 440 personnes âgées de 12 ans et plus atteintes de drépanocytose. Une fois l'étude intermédiaire de phase 2 de 12 semaines terminée, la dose de phase 3 a été sélectionnée et les participants ont été randomisés pour la phase principale de phase 3 de l'essai, qui s'est poursuivie pendant 52 semaines.

    HIBISCUS2 - un essai de phase 3b sur l'efficacité et l'innocuité de 52 semaines, comparant l'étavopivat une fois par jour à un traitement standard/placebo, recrutant 408 personnes âgées de 12 ans et plus atteintes de drépanocytose.

    FLORAL – une extension ouverte suite à la participation à des essais sur l'étavopivat. L'étude permet la collecte de données de sécurité à long terme.

    À propos de Novo NordiskNovo Nordisk est une société mondiale de soins de santé de premier plan, fondée en 1923 et dont le siège est au Danemark. Notre objectif est de favoriser le changement afin de vaincre les maladies chroniques graves fondées sur notre héritage en matière de diabète. Nous y parvenons en ouvrant la voie à des percées scientifiques, en élargissant l’accès à nos médicaments et en travaillant à prévenir et, à terme, guérir les maladies. Novo Nordisk emploie environ 68 800 personnes dans 80 pays et commercialise ses produits dans environ 170 pays. Les actions B de Novo Nordisk sont cotées au Nasdaq Copenhague (Novo-B). Ses ADR sont cotés à la Bourse de New York (NVO). Pour plus d'informations, visitez novonordisk.com, Facebook, Instagram, X, LinkedIn et YouTube.

    1 Analyse primaire des COV basée sur un modèle de régression binomiale négative avec le temps d'exposition comme variable de compensation. Analyse primaire de la réponse Hb basée sur le test exact de Cochran-Mantel-Haenszel avec des données manquantes attribuées comme non-répondeurs. Délai d'obtention des COV basé sur les estimations de Kaplan-Meier et un test de log-rank stratifié.

    Source : Novo Nordisk

    Source : HealthDay

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    Publié : 2026-04-21 09:10

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