Etavopivat adalah Obat Pertama dalam Kelas Obat Baru yang Memenuhi Kedua Titik Akhir Co-Primer dalam Uji Coba HIBISCUS Fase 3, Secara Substansial Mengurangi Peristiwa Krisis Vaso-Oklusif dan Meningkatkan Respons Hemoglobin pada Penyakit Sel Sabit

Ikuti Drugslib di

Bagsværd, Denmark, 20 April 2026 – Novo Nordisk hari ini mengumumkan hasil utama dari HIBISCUS, uji coba fase 3 yang penting dari etavopivat oral sekali sehari pada orang dewasa dan remaja dengan penyakit sel sabit (SCD). Hasilnya menunjukkan bahwa etavopivat berhasil memenuhi kedua titik akhir ko-primer, menunjukkan penurunan yang lebih baik dalam krisis vaso-oklusif (VOC) dan peningkatan respons hemoglobin (Hb) yang lebih baik dibandingkan dengan plasebo.

  • Etavopivat menunjukkan penurunan kejadian krisis vaso-oklusif sebesar 27% dan penundaan ~4 bulan terhadap kejadian krisis vaso-oklusif pertama di atas standar perawatan1
  • Respon hemoglobin lebih unggul dengan etavopivat: 48,7% orang yang menjalani pengobatan mencapai peningkatan >1g/dL setelah 24 minggu dibandingkan 7,2% yang menggunakan plasebo1
  • Novo Nordisk berencana untuk mengajukan persetujuan peraturan pertama atas etavopivat pada paruh kedua tahun 2026

    • Etavopivat adalah aktivator piruvat kinase-R (PKR) oral, sekali sehari yang dikembangkan untuk mengobati SCD, penyakit yang sangat melemahkan, mengancam jiwa, dan memperpendek umur yang berdampak pada sekitar 8 juta orang di seluruh dunia.

    Uji coba HIBISCUS adalah uji coba efikasi dan keamanan secara acak, tersamar ganda, selama 52 minggu yang menyelidiki etavopivat 400 mg versus plasebo pada 385 orang berusia 12 tahun atau lebih dengan SCD. Peserta diizinkan untuk menerima pengobatan standar selama uji coba.

    Dalam uji coba1, orang yang diobati dengan etavopivat menunjukkan penurunan yang lebih baik dalam tingkat VOC tahunan sebesar 27% dibandingkan dengan plasebo. Waktu penggunaan VOC pertama diperpanjang secara signifikan dengan etavopivat, dengan median waktu penggunaan VOC pertama adalah 38,4 minggu dibandingkan 20,9 minggu untuk plasebo.

    Selain itu, etavopivat menunjukkan peningkatan yang luar biasa dalam proporsi orang yang mencapai respons Hb lebih besar dari 1g/dL pada minggu ke-24 sebesar 48,7% dibandingkan dengan 7,2% dengan plasebo, sesuai dengan perbedaan tingkat yang disesuaikan sebesar 41,2%1. Lebih lanjut, sebagai analisis eksplorasi, etavopivat secara signifikan mengurangi risiko transfusi darah.

    Dalam uji coba tersebut, etavopivat tampaknya dapat ditoleransi dengan baik, dengan profil keamanan terbaik yang sejalan dengan uji coba etavopivat sebelumnya.

    "Penyakit sel sabit sangat berdampak pada kehidupan jutaan orang. Kami sangat gembira bahwa etavopivat berpotensi menjadi terapi pertama dan terbaik di kelasnya serta mengubah kehidupan orang-orang dengan penyakit sel sabit, yang saat ini memiliki pilihan terapi yang terbatas," kata Martin Holst Lange, wakil presiden eksekutif, kepala petugas ilmiah dan kepala Penelitian dan Pengembangan di Novo Nordisk. “Novo Nordisk tetap berkomitmen untuk berkolaborasi dengan komunitas penyakit sel sabit di seluruh dunia untuk mendorong inovasi, memajukan kesetaraan kesehatan, dan meningkatkan akses terhadap pengobatan dan perawatan.”

    Novo Nordisk berencana untuk mengajukan persetujuan peraturan pertama atas etavopivat pada paruh kedua tahun 2026. Hasil rinci dari uji coba fase 3 HIBISCUS akan dipresentasikan pada konferensi ilmiah pada tahun 2026.

    Tentang Penyakit Sel SabitPenyakit sel sabit (SCD) adalah sekelompok penyakit yang disebabkan oleh polimerisasi hemoglobin sabit (HbS) yang bermutasi dalam sel darah merah. Dua ciri utama SCD adalah anemia hemolitik dan krisis vaso-oklusif (VOCs). Sekitar 8 juta orang di seluruh dunia hidup dengan SCD, dan mayoritas berada di negara-negara berpenghasilan rendah dan menengah. Sekitar 100.000 orang yang hidup dengan SCD berada di Amerika Serikat, dan sekitar 110.000 di Eropa. Penyakit ini ditandai dengan beberapa gejala dan komplikasi akut dan kronis yang terkait seperti sindrom dada akut, stroke, perubahan aliran darah otak, kerusakan multi-organ, dan gangguan kognitif. Meskipun ada kemajuan dalam pengobatan baru-baru ini, banyak orang dengan SCD mengalami tingkat rasa sakit yang signifikan dan berkurangnya umur sekitar 30 tahun dibandingkan dengan populasi umum.

    Tentang etavopivatEtavopivat adalah aktivator alosterik molekul kecil piruvat kinase isozim (PKR) sel darah merah (RBC) yang tersedia secara oral sekali sehari, yang merupakan enzim kunci dalam glikolisis. Di SCD, aktivasi PKR mengurangi kadar 2,3-difosfogliserat (2,3-DPG) dan meningkatkan produksi adenosin trifosfat (ATP). Pengurangan 2,3-DPG meningkatkan afinitas hemoglobin (Hb)-oksigen, mencegah polimerisasi hemoglobin sabit dan sabit berikutnya. Peningkatan produksi ATP membantu menjaga integritas dan deformabilitas membran sel darah merah, sehingga meningkatkan kelangsungan hidup sel darah merah. Efek pengubah penyakit ini berpotensi mengurangi kejadian VOC dan meningkatkan kadar Hb.

    Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) telah memberikan penetapan Jalur Cepat etavopivat, Penyakit Anak Langka, dan Obat Yatim Piatu. Selain itu, etavopivat diberikan penunjukan Obat Yatim Piatu oleh Komisi Eropa berdasarkan opini positif dari Komite Produk Obat Yatim Piatu dari Badan Obat Eropa untuk pengobatan pasien dengan SCD.

    Etavopivat diakuisisi sebagai bagian dari akuisisi Forma Therapeutics pada tahun 2022.

    Tentang program HIBISCUSProgram pengembangan klinis HIBISCUS menyelidiki etavopivat sebagai pengobatan pengubah penyakit untuk orang dengan SCD, dengan perawatan standar/plasebo. Program penting ini meliputi:

    HIBISCUS - uji coba fase 2/3 dengan efikasi dan keamanan yang mulus dan adaptif selama 52 minggu, membandingkan etavopivat sekali sehari versus standar perawatan/plasebo, melibatkan 440 orang berusia 12 tahun ke atas dengan SCD. Setelah pembacaan sementara fase 2 selama 12 minggu selesai, dosis fase 3 dipilih, dan peserta diacak ke uji coba fase utama fase 3, yang berlanjut selama 52 minggu.

    HIBISCUS2 - uji coba fase 3b kemanjuran dan keamanan selama 52 minggu, membandingkan etavopivat sekali sehari versus standar perawatan/plasebo, melibatkan 408 orang berusia 12 tahun ke atas dengan SCD.

    FLORAL – perluasan label terbuka setelah berpartisipasi dalam uji coba etavopivat. Studi ini memungkinkan pengumpulan data keselamatan jangka panjang.

    Tentang Novo NordiskNovo Nordisk adalah perusahaan perawatan kesehatan global terkemuka yang didirikan pada tahun 1923 dan berkantor pusat di Denmark. Tujuan kami adalah mendorong perubahan untuk mengalahkan penyakit kronis serius yang dibangun berdasarkan warisan diabetes kami. Kami melakukannya dengan memelopori terobosan ilmiah, memperluas akses terhadap obat-obatan kami dan berupaya mencegah dan pada akhirnya menyembuhkan penyakit. Novo Nordisk mempekerjakan sekitar 68.800 orang di 80 negara dan memasarkan produknya di sekitar 170 negara. Saham B Novo Nordisk dicatatkan di Nasdaq Copenhagen (Novo-B). ADR-nya terdaftar di New York Stock Exchange (NVO). Untuk informasi lebih lanjut, kunjungi novonordisk.com, Facebook, Instagram, X, LinkedIn dan YouTube.

    1 Analisis primer VOC berdasarkan model regresi binomial negatif dengan waktu pemaparan sebagai variabel offset. Analisis primer respon Hb berdasarkan uji eksak Cochran-Mantel-Haenszel dengan data yang hilang dianggap berasal dari non-responden. Waktunya menuju VOC berdasarkan estimasi Kaplan-Meier dan pengujian log-rank bertingkat.

    Sumber: Novo Nordisk

    Sumber: HealthDay

    Sumber berita lainnya

  • Peringatan Obat Medwatch FDA
  • MedNews Harian
  • Berita untuk Profesional Kesehatan
  • Persetujuan Obat Baru
  • Aplikasi Obat Baru
  • Hasil Uji Klinis
  • Generik Persetujuan Obat
  • Podcast Drugs.com

    • Berlangganan buletin kami

    Apa pun topik yang Anda minati, berlangganan buletin kami untuk mendapatkan informasi terbaik tentang Drugs.com di kotak masuk Anda.

    Diposting : 2026-04-21 09:10

    Baca selengkapnya

    Penafian

    Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

    Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

    Kata kunci populer