Etavopivat è il primo di una nuova classe di farmaci a soddisfare entrambi gli endpoint co-primari nello studio di fase 3 HIBISCUS, riducendo sostanzialmente gli eventi di crisi vaso-occlusive e migliorando la risposta dell'emoglobina nell'anemia falcifor

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Bagsværd, Danimarca, 20 aprile 2026 – Novo Nordisk ha annunciato oggi i risultati principali di HIBISCUS, uno studio cardine di fase 3 su etavopivat orale una volta al giorno in adulti e adolescenti affetti da anemia falciforme (drepanocitosi). I risultati hanno mostrato che etavopivat ha soddisfatto con successo entrambi gli endpoint co-primari, dimostrando una riduzione superiore delle crisi vaso-occlusive (VOC) e un miglioramento superiore della risposta dell'emoglobina (Hb) rispetto al placebo.

  • Etavopivat ha mostrato una riduzione del 27% degli eventi di crisi vaso-occlusive e un ritardo di circa 4 mesi dal primo evento di crisi vaso-occlusiva in aggiunta allo standard di cura1
  • La risposta dell'emoglobina è stata superiore con etavopivat: il 48,7% delle persone in trattamento ha ottenuto un aumento di >1 g/dl dopo 24 settimane rispetto al 7,2% del gruppo placebo1
  • Novo Nordisk prevede di presentare la prima approvazione normativa di etavopivat nella seconda metà del 2026

    • Etavopivat è un farmaco orale a base di piruvato chinasi-R, una volta al giorno (PKR) attivatore in fase di sviluppo per il trattamento della MCI, una malattia gravemente debilitante, pericolosa per la vita e che riduce la vita che colpisce circa 8 milioni di persone in tutto il mondo.

    Lo studio HIBISCUS era uno studio randomizzato, in doppio cieco, della durata di 52 settimane, sull'efficacia e sulla sicurezza, che ha valutato etavopivat 400 mg rispetto al placebo in 385 persone di età pari o superiore a 12 anni affette da anemia falciforme. Ai partecipanti è stato consentito di ricevere il trattamento standard durante lo studio.

    Nello studio1, le persone trattate con etavopivat hanno dimostrato una riduzione superiore del tasso annualizzato di COV del 27% rispetto al placebo. Il tempo per il primo VOC è stato significativamente prolungato con etavopivat, con un tempo mediano per il primo VOC di 38,4 settimane rispetto a 20,9 settimane per il placebo.

    Inoltre, etavopivat ha dimostrato un aumento superiore del 48,7% nella percentuale di persone che hanno raggiunto una risposta Hb superiore a 1 g/dl alla settimana 24 rispetto al 7,2% con il placebo, corrispondente a una differenza di tasso aggiustata del 41,2%1. Inoltre, come analisi esplorativa, etavopivat ha ridotto significativamente il rischio di trasfusioni di sangue.

    Nello studio, etavopivat sembrava essere ben tollerato, con un profilo di sicurezza superiore in linea con i precedenti studi su etavopivat.

    "L'anemia falciforme ha un grave impatto sulla vita di milioni di persone. Siamo molto entusiasti che etavopivat abbia il potenziale per diventare la prima e migliore terapia del settore e trasformare la vita delle persone affette da anemia falciforme, che attualmente dispongono di opzioni terapeutiche limitate", ha affermato Martin Holst Lange, vicepresidente esecutivo, direttore scientifico e responsabile della ricerca e sviluppo presso Novo Nordisk. "Novo Nordisk continua a impegnarsi a collaborare con le comunità di anemia falciforme in tutto il mondo per promuovere l'innovazione, promuovere l'equità nella salute e migliorare l'accesso alle cure e alle cure."

    Novo Nordisk prevede di presentare la prima approvazione normativa di etavopivat nella seconda metà del 2026. I risultati dettagliati dello studio di fase 3 HIBISCUS saranno presentati in una conferenza scientifica nel 2026.

    Informazioni sull'anemia falciformeL'anemia falciforme (SCD) è un gruppo di malattie causate dalla polimerizzazione dell'emoglobina falciforme mutata (HbS) nei globuli rossi. I due principali segni distintivi della morte cardiaca improvvisa sono l’anemia emolitica e le crisi vaso-occlusive (COV). Circa 8 milioni di persone in tutto il mondo vivono con la SCD, la maggior parte nei paesi a basso e medio reddito. Negli Stati Uniti si contano circa 100.000 persone affette da SCD e circa 110.000 in Europa. La malattia è caratterizzata da numerosi sintomi e complicanze acuti e cronici associati, come la sindrome toracica acuta, l'ictus, l'alterazione del flusso sanguigno cerebrale, il danno multiorgano e il deterioramento cognitivo. Nonostante i recenti progressi nel trattamento, molte persone affette da anemia falciforme sperimentano livelli significativi di dolore e una durata di vita ridotta di circa 30 anni rispetto alla popolazione generale.

    Informazioni su etavopivatEtavopivat è una piccola molecola disponibile per via orale che attiva l'isoenzima piruvato chinasi (PKR) dei globuli rossi (RBC), un enzima chiave nella glicolisi. Nella SCD, l'attivazione di PKR riduce i livelli di 2,3-difosfoglicerato (2,3-DPG) e aumenta la produzione di adenosina trifosfato (ATP). La riduzione del 2,3-DPG migliora l'affinità dell'emoglobina (Hb) con l'ossigeno, evitando la polimerizzazione dell'emoglobina falciforme e la successiva falcizzazione. L’aumento della produzione di ATP aiuta a preservare l’integrità e la deformabilità della membrana dei globuli rossi, migliorando la sopravvivenza dei globuli rossi. Questi effetti di modificazione della malattia hanno il potenziale di ridurre gli eventi di COV e migliorare i livelli di Hb.

    La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso a etavopivat le designazioni Fast Track, Malattie pediatriche rare e Farmaco orfano. Inoltre, etavopivat ha ottenuto la designazione di farmaco orfano da parte della Commissione europea sulla base di un parere positivo del comitato per i medicinali orfani dell'Agenzia europea per i medicinali per il trattamento di pazienti affetti da anemia falciforme.

    Etavopivat è stato acquisito come parte dell'acquisizione di Forma Therapeutics nel 2022.

    Informazioni sul programma HIBISCUSIl programma di sviluppo clinico HIBISCUS studia etavopivat come trattamento modificante la malattia per le persone affette da anemia falciforme, con standard di cura/placebo. Il programma cardine include:

    HIBISCUS: uno studio di fase 2/3 con disegno adattivo, senza soluzione di continuità, di efficacia e sicurezza, della durata di 52 settimane, che confronta etavopivat in monosomministrazione giornaliera con standard di cura/placebo, arruolando 440 persone di età pari o superiore a 12 anni affette da anemia falciforme. Dopo il completamento della lettura provvisoria di fase 2 di 12 settimane, è stata selezionata la dose di fase 3 e i partecipanti sono stati randomizzati alla fase principale di fase 3 dello studio, che è continuata per 52 settimane.

    HIBISCUS2: uno studio di fase 3b di efficacia e sicurezza della durata di 52 settimane, che confronta etavopivat una volta al giorno rispetto allo standard di cura/placebo, arruolando 408 persone di età pari o superiore a 12 anni con anemia falciforme.

    FLORAL: un'estensione in aperto a seguito della partecipazione a studi su etavopivat. Lo studio consente la raccolta di dati sulla sicurezza a lungo termine.

    Informazioni su Novo NordiskNovo Nordisk è un'azienda sanitaria leader a livello mondiale fondata nel 1923 e con sede in Danimarca. Il nostro scopo è guidare il cambiamento per sconfiggere gravi malattie croniche basate sulla nostra eredità nel campo del diabete. Lo facciamo aprendo la strada alle scoperte scientifiche, ampliando l’accesso ai nostri farmaci e lavorando per prevenire e, in ultima analisi, curare le malattie. Novo Nordisk impiega circa 68.800 persone in 80 paesi e commercializza i suoi prodotti in circa 170 paesi. Le azioni B di Novo Nordisk sono quotate al Nasdaq Copenhagen (Novo-B). I suoi ADR sono quotati alla Borsa di New York (NVO). Per ulteriori informazioni, visitare novonordisk.com, Facebook, Instagram, X, LinkedIn e YouTube.

    1 Analisi primaria dei COV basata sul modello di regressione binomiale negativo con il tempo di esposizione come variabile di offset. Analisi primaria della risposta dell'Hb basata sull'esatto test di Cochran-Mantel-Haenszel con dati mancanti attribuiti a non-responder. Tempo di formazione dei COV basato sulle stime di Kaplan-Meier e su un test dei ranghi logaritmici stratificato.

    Fonte: Novo Nordisk

    Fonte: HealthDay

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    Pubblicato : 2026-04-21 09:10

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