Etavopivat minangka Pisanan ing Kelas Obat-obatan Anyar sing Ketemu Loro-lorone Titik Akhir Co-Primary ing Uji Coba HIBISCUS Tahap 3, Ngurangi Acara Krisis Vaso-Oklusif lan Ngapikake Tanggepan Hemoglobin ing Penyakit Sel Sabit

Tindakake Drugslib ing

Bagsværd, Denmark, 20 April 2026 - Novo Nordisk dina iki ngumumake asil topline saka HIBISCUS, uji coba fase 3 sing penting kanggo etavopivat lisan sapisan dina kanggo wong diwasa lan remaja kanthi penyakit sel sabit (SCD). Asil nuduhake yen etavopivat kasil ketemu loro co-primary endpoints, nuduhake pangurangan unggul ing krisis vaso-occlusive (VOCs) lan perbaikan unggul ing respon hemoglobin (Hb) dibandhingake plasebo.

  • Etavopivat nuduhake pangurangan 27% ing acara krisis vaso-oklusif lan ~4-sasi penundaan standar saka krisis vasoocclusive kanggo pisanan perawatan pisanan.
  • Tanggepan hemoglobin luwih unggul karo etavopivat: 48,7% wong sing diobati bisa nambah > 1g/dL sawise 24 minggu versus 7,2% ing plasebo1
  • Novo Nordisk ngrancang kanggo ngirim persetujuan peraturan pisanan etavopivat ing separo kapindho 2026
    • ,
  • Ing separo kapindho 2026
    • Aktivator pyruvate kinase-R (PKR) dikembangake kanggo ngobati SCD, penyakit sing ngrusak, ngancam nyawa lan nyepetake urip sing nyebabake udakara 8 yuta wong ing saindenging jagad.

    Ujian HIBISCUS minangka uji coba kanthi acak, buta kaping pindho, khasiat lan safety 52 minggu sing nyelidiki etavopivat 400 mg versus plasebo ing 385 wong umur 12 taun utawa luwih karo SCD. Peserta diijini nampa perawatan perawatan standar sajrone uji coba.

    Ing uji coba1, wong sing diobati karo etavopivat nuduhake pengurangan sing unggul ing tingkat taunan VOC 27% dibandhingake karo plasebo. Wektu kanggo VOC pisanan saya suwe saya suwe karo etavopivat, kanthi wektu rata-rata kanggo VOC pisanan yaiku 38,4 minggu tinimbang 20,9 minggu kanggo plasebo.

    Kajaba iku, etavopivat nuduhake peningkatan sing unggul ing proporsi wong sing nampa respon Hb luwih saka 1g / dL ing minggu 24 saka 48,7% dibandhingake karo 7,2% karo plasebo, sing cocog karo prabédan tingkat sing disetel 41,2% 1. Salajengipun, minangka analisis eksplorasi, etavopivat kanthi signifikan nyuda resiko transfusi getih.

    Ing uji coba, etavopivat katon bisa ditoleransi kanthi becik, kanthi profil safety topline sing cocog karo uji coba etavopivat sadurunge.

    "Penyakit sel sabit banget mengaruhi urip mayuta-yuta wong. Kita bungah banget yen etavopivat duweni potensi dadi terapi pertama lan paling apik ing kelas lan ngowahi urip wong sing nandhang penyakit sel sabit, sing saiki duwe pilihan terapi sing winates," ujare Martin Holst Lange, wakil presiden eksekutif, kepala pejabat ilmiah lan kepala Riset lan Pengembangan ing Novo Nordisk. "Novo Nordisk tetep komitmen kanggo kolaborasi karo komunitas penyakit sel sabit ing saindhenging donya kanggo nyopir inovasi, ningkatake kesetaraan kesehatan lan ningkatake akses menyang perawatan lan perawatan."

    Novo Nordisk rencana kanggo ngirim persetujuan peraturan pisanan etavopivat ing separo kapindho 2026. Asil rinci saka HIBISCUS ing konferensi ilmiah fase 3 bakal diwenehi ing 2.

    Babagan Penyakit Sel SabitPenyakit sel sabit (SCD) yaiku klompok penyakit sing didorong dening polimerisasi hemoglobin arit mutasi (HbS) ing sel getih abang. Loro ciri utama SCD yaiku anemia hemolitik lan krisis vaso-oklusif (VOC). Udakara 8 yuta wong ing saindenging jagad manggon karo SCD, kanthi mayoritas ing negara-negara berpendapatan rendah lan menengah. Kira-kira 100.000 wong sing manggon karo SCD ana ing Amerika Serikat, uga udakara 110.000 ing Eropa. Penyakit iki ditondoi dening sawetara gejala akut lan kronis lan komplikasi kayata sindrom dada akut, stroke, owah-owahan aliran getih serebral, karusakan multi-organ, lan gangguan kognitif. Senadyan kemajuan anyar ing perawatan, akeh wong sing duwe SCD ngalami tingkat nyeri sing signifikan lan umure suda kira-kira 30 taun dibandhingake karo populasi umum.

    Babagan etavopivatEtavopivat minangka aktivator allosterik molekul cilik sing kasedhiya saben dina saka sel getih abang (RBC) pyruvate kinase isozyme (RBC) pyruvate kinase (enzim glikolisis). Ing SCD, aktivasi PKR nyuda tingkat 2,3-diphosphoglycerate (2,3-DPG) lan nambah produksi adenosin trifosfat (ATP). Pengurangan 2,3-DPG nambah afinitas hemoglobin (Hb)-oksigen, nyegah polimerisasi hemoglobin sabit lan arit sakteruse. Tambah ing produksi ATP mbantu njaga integritas membran RBC lan deformability, nambah kaslametané RBC. Efek modifikasi penyakit iki duweni potensi kanggo nyuda acara VOC lan ningkatake tingkat Hb.

    U.S. Food and Drug Administration (FDA) wis menehi etavopivat Fast Track, Rare Pediatric Disease lan Orphan Drug sebutan. Kajaba iku, etavopivat diwenehi sebutan Orphan Drug dening Komisi Eropa adhedhasar pendapat positif saka Komite Produk Obat Orphan saka Badan Obat-obatan Eropa kanggo perawatan pasien SCD.

    Etavopivat dipikolehi minangka bagéan saka akuisisi Forma Therapeutics 2022.

    Babagan program HIBISCUSProgram pangembangan klinis HIBISCUS nyelidiki etavopivat minangka perawatan modifikasi penyakit kanggo wong sing duwe SCD, kanthi standar perawatan / plasebo. Program pivotal kalebu:

    HIBISCUS - khasiat lan safety 52 minggu, uji coba fase desain adaptif 2/3, mbandhingake etavopivat saben dina karo standar perawatan/plasebo, ndhaptar 440 wong umur 12 taun lan luwih karo SCD. Sawise rampung maca-out interim fase 12-minggu 2, dosis fase 3 dipilih, lan peserta diacak menyang fase utama fase 3 saka uji coba, sing diterusake nganti 52 minggu.

    HIBISCUS2 - uji coba fase 3b efikasi lan safety 52 minggu, mbandhingake etavopivat saben dina karo standar perawatan/plasebo, ndhaptar 408 wong sing umure 12 taun lan luwih karo SCD.

    FLORAL - ekstensi label terbuka sawise partisipasi ing uji coba etavopivat. Panliten kasebut ngidini nglumpukake data safety jangka panjang.

    Babagan Novo NordiskNovo Nordisk minangka perusahaan kesehatan global sing diadegake ing 1923 lan kantor pusat ing Denmark. Tujuan kita yaiku kanggo ngowahi owah-owahan kanggo ngalahake penyakit kronis sing serius sing dibangun ing warisan kita ing diabetes. Kita nindakake kanthi ngrintis terobosan ilmiah, ngembangake akses menyang obat-obatan lan makarya kanggo nyegah lan ngobati penyakit. Novo Nordisk makaryakke udakara 68.800 karyawan ing 80 negara lan pasar produke ing sekitar 170 negara. Enggo bareng Novo Nordisk's B kadhaptar ing Nasdaq Copenhagen (Novo-B). ADR kasebut kadhaptar ing Bursa Saham New York (NVO). Kanggo informasi luwih lengkap, bukak novonordisk.com, Facebook, Instagram, X, LinkedIn lan YouTube.

    1 Analisis primer VOC adhedhasar model regresi binomial negatif kanthi wektu pajanan minangka variabel offset. Analisis utami saka respon Hb adhedhasar tes Cochran-Mantel-Haenszel sing tepat kanthi data sing ilang dianggep minangka non-responder. Wektu kanggo VOC adhedhasar perkiraan Kaplan-Meier lan tes peringkat log stratified.

    Sumber: Novo Nordisk

    Sumber: HealthDay

    Sumber warta liyane

  • FDA Medwatch Drug Alerts
  • Daily MedNews
  • News for Health Professionals
  • New Drug Approvals
    • New Drug ApprovalsNew Drugs Approvals
  • Persetujuan Obat Umum
  • Podcast Drugs.com

    • Langganan buletin kita

    Apa wae topik sing sampeyan minati, langganan buletin kita kanggo entuk sing paling apik saka Drugs.com ing kothak mlebu.

    Dikirim : 2026-04-21 09:10

    Waca liyane

    Disclaimer

    Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

    Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

    Kata kunci populer