Etavopivat ialah Ubat Pertama dalam Kelas Baharu yang Menemui Kedua-dua Titik Akhir Bersama Utama dalam Percubaan HIBISCUS Fasa 3, Mengurangkan Peristiwa Krisis Vaso-Oklusif dengan ketara dan Meningkatkan Tindak Balas Hemoglobin dalam Penyakit Sel Sabit

Ikuti Drugslib di

Bagsværd, Denmark, 20 April 2026 – Novo Nordisk hari ini mengumumkan keputusan teratas daripada HIBISCUS, percubaan fasa 3 penting etavopivat oral sekali sehari pada orang dewasa dan remaja dengan penyakit sel sabit (SCD). Keputusan menunjukkan bahawa etavopivat berjaya memenuhi kedua-dua titik akhir bersama primer, menunjukkan pengurangan yang lebih baik dalam krisis vaso-okklusif (VOC) dan peningkatan yang lebih baik dalam tindak balas hemoglobin (Hb) berbanding plasebo.

  • Etavopivat menunjukkan pengurangan sebanyak 27% dalam kejadian krisis vaso-okklusif dan ~4-bulan kelewatan standard krisis vaso-occlusive untuk kejadian pertama krisis vaso-occlusive untuk rawatan pertama.
  • Tindak balas hemoglobin adalah lebih baik dengan etavopivat: 48.7% orang yang menerima rawatan mencapai peningkatan >1g/dL selepas 24 minggu berbanding 7.2% pada plasebo1
  • Novo Nordisk merancang untuk mengemukakan untuk kelulusan kawal selia pertama etavopivat pada separuh kedua 2026
    • sekali lagi. Pengaktif piruvat kinase-R (PKR) sedang dibangunkan untuk merawat SCD, penyakit yang sangat melemahkan, mengancam nyawa dan memendekkan nyawa yang memberi kesan kepada sekitar 8 juta orang di seluruh dunia.

    Percubaan HIBISCUS ialah percubaan rawak, dua buta, keberkesanan dan keselamatan 52 minggu yang menyiasat etavopivat 400 mg berbanding plasebo dalam 385 orang berumur 12 tahun ke atas dengan SCD. Peserta dibenarkan menerima rawatan penjagaan standard sepanjang percubaan.

    Dalam percubaan1, orang yang dirawat dengan etavopivat menunjukkan pengurangan yang lebih baik dalam kadar tahunan VOC sebanyak 27% berbanding plasebo. Masa untuk VOC pertama telah dipanjangkan dengan ketara dengan etavopivat, dengan masa median untuk VOC pertama sebanyak 38.4 minggu berbanding 20.9 minggu untuk plasebo.

    Selain itu, etavopivat menunjukkan peningkatan yang lebih baik dalam bahagian orang yang mencapai tindak balas Hb lebih daripada 1g/dL pada minggu ke-24 sebanyak 48.7% berbanding 7.2% dengan plasebo, bersamaan dengan perbezaan kadar terlaras sebanyak 41.2%1. Selanjutnya, sebagai analisis penerokaan, etavopivat mengurangkan risiko pemindahan darah dengan ketara.

    Dalam percubaan, etavopivat nampaknya boleh diterima dengan baik, dengan profil keselamatan teratas sejajar dengan percubaan etavopivat sebelum ini.

    "Penyakit sel sabit memberi kesan teruk kepada kehidupan berjuta-juta orang. Kami sangat teruja bahawa etavopivat mempunyai potensi untuk menjadi terapi pertama dan terbaik dalam kelasnya serta mengubah kehidupan mereka yang menghidap penyakit sel sabit, yang pada masa ini mempunyai pilihan terapeutik yang terhad," kata Martin Holst Lange, naib presiden eksekutif, ketua pegawai saintifik dan ketua Penyelidikan dan Pembangunan di Novo Nordisk. “Novo Nordisk kekal komited untuk bekerjasama dengan komuniti penyakit sel sabit di seluruh dunia untuk memacu inovasi, memajukan ekuiti kesihatan dan menambah baik akses kepada rawatan dan penjagaan.”

    Novo Nordisk merancang untuk menyerahkan kelulusan kawal selia pertama etavopivat pada separuh kedua 2026. Keputusan terperinci daripada HIBISCUS pada percubaan saintifik fasa 3 akan dibentangkan pada 2006.

    Mengenai Penyakit Sel SabitPenyakit sel sabit (SCD) ialah sekumpulan penyakit yang didorong oleh pempolimeran hemoglobin sabit bermutasi (HbS) dalam sel darah merah. Dua ciri utama SCD ialah anemia hemolitik dan krisis vaso-oklusif (VOC). Kira-kira 8 juta orang di seluruh dunia hidup dengan SCD, dengan majoriti di negara berpendapatan rendah dan sederhana. Kira-kira 100,000 orang yang hidup dengan SCD berada di Amerika Syarikat, serta kira-kira 110,000 di Eropah. Penyakit ini dicirikan oleh beberapa simptom dan komplikasi akut dan kronik yang berkaitan seperti sindrom dada akut, strok, aliran darah serebrum yang berubah, kerosakan pelbagai organ, dan gangguan kognitif. Walaupun kemajuan terkini dalam rawatan, ramai penghidap SCD mengalami tahap kesakitan yang ketara dan jangka hayat berkurangan kira-kira 30 tahun berbanding populasi umum.

    Mengenai etavopivatEtavopivat ialah pengaktif alosterik molekul kecil yang boleh didapati secara lisan sekali sehari bagi sel darah merah (RBC) piruvat kinase isozim (RBC) piruvat kinase (PKK). Dalam SCD, pengaktifan PKR mengurangkan tahap 2,3-diphosphoglycerate (2,3-DPG) dan meningkatkan pengeluaran adenosin trifosfat (ATP). Pengurangan 2,3-DPG meningkatkan pertalian hemoglobin (Hb)-oksigen, mengelakkan pempolimeran hemoglobin sabit dan sabit seterusnya. Peningkatan dalam pengeluaran ATP membantu memelihara integriti dan kebolehubah bentuk membran RBC, meningkatkan kemandirian RBC. Kesan pengubahsuaian penyakit ini berpotensi untuk mengurangkan kejadian VOC dan meningkatkan tahap Hb.

    Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan (FDA) A.S. telah memberikan etavopivat Fast Track, Rare Pediatric Disease dan Orphan Drug sebutan. Selain itu, etavopivat telah diberikan penamaan Ubat Orphan oleh Suruhanjaya Eropah berdasarkan pendapat positif daripada Jawatankuasa Produk Ubat Orphan Agensi Ubat Eropah untuk rawatan pesakit dengan SCD.

    Etavopivat telah diperoleh sebagai sebahagian daripada pemerolehan Forma Therapeutics pada 2022.

    Mengenai program HIBISCUSProgram pembangunan klinikal HIBISCUS menyiasat etavopivat sebagai rawatan pengubahsuai penyakit untuk penghidap SCD, dengan standard penjagaan/plasebo. Program penting termasuk:

    HIBISCUS - percubaan 52 minggu keberkesanan dan keselamatan yang lancar, reka bentuk penyesuaian fasa 2/3, membandingkan etavopivat sekali sehari berbanding standard penjagaan/plasebo, mendaftarkan 440 orang berumur 12 tahun ke atas dengan SCD. Selepas selesai bacaan interim fasa 2 selama 12 minggu, dos fasa 3 telah dipilih dan peserta secara rawak ke fasa utama fasa 3 percubaan, yang berterusan selama 52 minggu.

    HIBISCUS2 - percubaan fasa 3b keberkesanan dan keselamatan selama 52 minggu, membandingkan etavopivat sekali sehari berbanding standard penjagaan/plasebo, mendaftarkan 408 orang berumur 12 tahun ke atas dengan SCD.

    FLORAL – lanjutan label terbuka berikutan penyertaan dalam percubaan etavopivat. Kajian itu membenarkan pengumpulan data keselamatan jangka panjang.

    Mengenai Novo NordiskNovo Nordisk ialah syarikat penjagaan kesihatan global terkemuka yang diasaskan pada tahun 1923 dan beribu pejabat di Denmark. Tujuan kami adalah untuk memacu perubahan untuk mengalahkan penyakit kronik yang serius yang dibina atas warisan kami dalam diabetes. Kami berbuat demikian dengan merintis kejayaan saintifik, meluaskan akses kepada ubat-ubatan kami dan berusaha untuk mencegah dan akhirnya menyembuhkan penyakit. Novo Nordisk menggaji kira-kira 68,800 orang di 80 negara dan memasarkan produknya di sekitar 170 negara. Saham B Novo Nordisk disenaraikan di Nasdaq Copenhagen (Novo-B). ADRnya disenaraikan di Bursa Saham New York (NVO). Untuk maklumat lanjut, lawati novonordisk.com, Facebook, Instagram, X, LinkedIn dan YouTube.

    1 Analisis utama VOC berdasarkan model regresi binomial negatif dengan masa pendedahan sebagai pembolehubah offset. Analisis utama tindak balas Hb berdasarkan ujian Cochran-Mantel-Haenszel yang tepat dengan data yang hilang dianggap sebagai bukan responden. Masa untuk VOC berdasarkan anggaran Kaplan-Meier dan ujian peringkat log berstrata.

    Sumber: Novo Nordisk

    Sumber: HealthDay

    Lebih banyak sumber berita

  • FDA Medwatch Drug Alerts
  • Daily MedNews
  • Berita untuk Pakar Kesihatan
  • Kelulusan Ubat Baharu
    • Keputusan Trial Ubat Baharu
  • Kelulusan Ubat Generik
  • Podcast Drugs.com

    • Langgan surat berita kami

    Walau apa pun topik minat anda, langgan surat berita kami untuk mendapatkan yang terbaik dari Drugs.com dalam peti masuk anda.

    Disiarkan : 2026-04-21 09:10

    Baca lagi

    Penafian

    Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

    Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

    Kata kunci yang popular