Etavopivat jest pierwszym lekiem z nowej klasy leków, który osiągnął oba równorzędne główne punkty końcowe badania fazy 3 HIBISCUS, znacznie ograniczając przypadki kryzysu okluzyjnego naczyń i poprawiając odpowiedź hemoglobiny w anemii sierpowatokrwinkowe

Śledź Drugslib na

Bagsværd, Dania, 20 kwietnia 2026 r. – Firma Novo Nordisk ogłosiła dziś główne wyniki badania HIBISCUS, kluczowego badania III fazy dotyczącego doustnego etavopivatu podawanego raz na dobę u dorosłych i młodzieży z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (SCD). Wyniki wykazały, że etavopivat z powodzeniem osiągnął oba równorzędne pierwszorzędowe punkty końcowe, wykazując lepsze zmniejszenie częstości przełomów okluzyjnych naczyń (LZO) i lepszą poprawę odpowiedzi hemoglobiny (Hb) w porównaniu z placebo.

  • Etavopivat wykazał 27% zmniejszenie częstości występowania przełomów okluzyjnych naczyń i ~4-miesięczne opóźnienie do pierwszego zdarzenia przełomu okluzyjnego naczyń, oprócz standardowego leczenia1
  • Odpowiedź na hemoglobinę była lepsza w przypadku etawopiwatu: u 48,7% osób leczonych osiągnięto wzrost o >1 g/dl po 24 tygodniach w porównaniu do 7,2% w grupie placebo1
  • Novo Nordisk planuje wystąpić o pierwsze zatwierdzenie etawopiwatu przez organy regulacyjne w drugiej połowie 2026 r.

    • Etavopivat to doustny pirogronian do stosowania raz na dobę aktywator kinazy R (PKR) opracowywany jest w celu leczenia SCD – poważnie wyniszczającej, zagrażającej i skracającej życie choroby, która dotyka około 8 milionów ludzi na całym świecie.

    Badanie HIBISCUS było randomizowanym, prowadzonym metodą podwójnie ślepej próby, trwającym 52 tygodnie badaniem skuteczności i bezpieczeństwa stosowania etawopiwatu w dawce 400 mg w porównaniu z placebo u 385 osób w wieku 12 lat lub starszych z SCD. Uczestnicy mogli otrzymywać standardowe leczenie przez cały czas trwania badania.

    W badaniu1 osoby leczone etawopiwatem wykazały znaczną redukcję rocznej zawartości LZO o 27% w porównaniu z placebo. Czas do wystąpienia pierwszych LZO był znacząco wydłużony w przypadku etawopiwatu, przy czym mediana czasu do wystąpienia pierwszych LZO wyniosła 38,4 tygodnia w porównaniu z 20,9 tygodnia w przypadku placebo.

    Ponadto etavopivat wykazał większy wzrost odsetka osób osiągających odpowiedź Hb większą niż 1 g/dl w 24. tygodniu o 48,7% w porównaniu z 7,2% w przypadku placebo, co odpowiada skorygowanej różnicy częstości wynoszącej 41,2%1. Ponadto, jak wynika z analizy eksploracyjnej, etawopiwat znacznie zmniejszał ryzyko transfuzji krwi.

    W badaniu etawopiwat okazał się dobrze tolerowany, a jego główny profil bezpieczeństwa był zgodny z poprzednimi badaniami dotyczącymi etawopiwatu.

    „Niedokrwistość sierpowatokrwinkowa poważnie wpływa na życie milionów ludzi. Jesteśmy bardzo podekscytowani, że etavopivat może stać się pierwszą i najlepszą w swojej klasie terapią mogącą odmienić życie osób chorych na niedokrwistość sierpowatokrwinkową, które obecnie mają ograniczone możliwości terapeutyczne” – powiedział Martin Holst Lange, wiceprezes wykonawczy, dyrektor ds. naukowych i dyrektor ds. badań i rozwoju w firmie Novo Nordisk. „Novo Nordisk pozostaje zaangażowana we współpracę ze społecznościami anemii sierpowatokrwinkowej na całym świecie w celu wspierania innowacji, zwiększania równości w zakresie zdrowia oraz poprawy dostępu do leczenia i opieki.”

    Novo Nordisk planuje wystąpić do pierwszego zatwierdzenia przez organy regulacyjne etavopivatu w drugiej połowie 2026 r. Szczegółowe wyniki badania fazy 3 HIBISCUS zostaną zaprezentowane na konferencji naukowej w 2026 r.

    Informacje o chorobie sierpowatokrwinkowejNiedokrwistość sierpowatokrwinkowa (SCD) to grupa chorób wywołanych polimeryzacją zmutowanej hemoglobiny sierpowatej (HbS) w czerwonych krwinkach. Dwie główne cechy charakterystyczne SCD to niedokrwistość hemolityczna i kryzysy okluzyjne naczyń (LZO). Około 8 milionów ludzi na całym świecie cierpi na SCD, większość w krajach o niskich i średnich dochodach. Około 100 000 osób cierpiących na SCD mieszka w Stanach Zjednoczonych i około 110 000 w Europie. Choroba charakteryzuje się kilkoma ostrymi i przewlekłymi objawami oraz powikłaniami, takimi jak ostry zespół klatki piersiowej, udar, zaburzenia przepływu krwi w mózgu, uszkodzenia wielonarządowe i zaburzenia poznawcze. Pomimo ostatnich postępów w leczeniu wiele osób z SCD odczuwa znaczny poziom bólu, a długość życia jest krótsza o około 30 lat w porównaniu z populacją ogólną.

    Informacje o etavopivatEtavopivat to dostępny doustnie raz dziennie małocząsteczkowy allosteryczny aktywator izozymu kinazy pirogronianowej (PKR) czerwonych krwinek (RBC), kluczowego enzymu glikolizy. W SCD aktywacja PKR zmniejsza poziom 2,3-difosfoglicerynianu (2,3-DPG) i zwiększa wytwarzanie trifosforanu adenozyny (ATP). Redukcja 2,3-DPG poprawia powinowactwo hemoglobiny (Hb) do tlenu, zapobiegając polimeryzacji sierpowatej hemoglobiny i późniejszej sierpowatości. Wzrost produkcji ATP pomaga zachować integralność i odkształcalność błony erytrocytów, poprawiając przeżywalność erytrocytów. Te efekty modyfikujące przebieg choroby mogą potencjalnie zmniejszyć liczbę zdarzeń LZO i poprawić poziom Hb.

    Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przyznała etavopivat oznaczenie „szybka ścieżka”, „rzadkie choroby pediatryczne” i „lek sierocy”. Dodatkowo etavopivat otrzymał od Komisji Europejskiej oznaczenie leku sierocego na podstawie pozytywnej opinii Komitetu ds. Sierocych Produktów Leczniczych Europejskiej Agencji Leków do leczenia pacjentów z SCD.

    Etavopivat został przejęty w ramach przejęcia Forma Therapeutics w 2022 roku.

    O programie HIBISCUSW ramach programu badań klinicznych HIBISCUS bada się etavopivat jako lek modyfikujący przebieg choroby u osób z SCD, przy standardowym leczeniu/placebo. Program kluczowy obejmuje:

    HIBISCUS – 52-tygodniowe, bezproblemowe, adaptacyjne badanie fazy 2/3 dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa, porównujące etavopivat podawany raz dziennie ze standardową opieką/placebo, obejmujące 440 osób w wieku 12 lat i starszych z SCD. Po zakończeniu 12-tygodniowego odczytu okresowego fazy 2 wybrano dawkę fazy 3, a uczestników przydzielono losowo do głównej fazy badania fazy 3, która trwała 52 tygodnie.

    HIBISCUS2 – 52-tygodniowe badanie fazy 3b dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa, porównujące etawopiwat podawany raz dziennie ze standardową opieką/placebo, w którym wzięło udział 408 osób w wieku 12 lat i starszych z SCD.

    FLORAL – otwarte badanie kontynuacyjne po udziale w badaniach etawopiwatu. Badanie umożliwia zebranie długoterminowych danych dotyczących bezpieczeństwa.

    O Novo NordiskNovo Nordisk to wiodąca światowa firma z branży opieki zdrowotnej, założona w 1923 roku z siedzibą w Danii. Naszym celem jest wprowadzanie zmian w celu pokonania poważnych chorób przewlekłych, które powstały w oparciu o nasze dziedzictwo w zakresie cukrzycy. Robimy to poprzez pionierskie przełomowe osiągnięcia naukowe, poszerzanie dostępu do naszych leków i pracę nad zapobieganiem chorobom, a ostatecznie ich wyleczeniem. Novo Nordisk zatrudnia około 68 800 osób w 80 krajach i sprzedaje swoje produkty w około 170 krajach. Akcje serii B Novo Nordisk są notowane na giełdzie Nasdaq w Kopenhadze (Novo-B). Jej ADR są notowane na Giełdzie Papierów Wartościowych w Nowym Jorku (NVO). Więcej informacji można znaleźć na stronach novonordisk.com, Facebooku, Instagramie, X, LinkedIn i YouTube.

    1 Podstawowa analiza LZO oparta na modelu regresji dwumianowej z czasem ekspozycji jako zmienną offsetową. Podstawowa analiza odpowiedzi na Hb w oparciu o dokładny test Cochrana-Mantela-Haenszela z brakującymi danymi przypisanymi jako osoby niereagujące. Czas do wystąpienia LZO na podstawie szacunków Kaplana-Meiera i stratyfikowanego testu log-rank.

    Źródło: Novo Nordisk

    Źródło: HealthDay

    Więcej zasobów informacyjnych

  • Alerty narkotykowe FDA Medwatch
  • Daily MedNews
  • Wiadomości dla pracowników służby zdrowia
  • Zatwierdzenia nowych leków
  • Zastosowania nowych leków
  • Wyniki badań klinicznych
  • Zatwierdzanie leków generycznych
  • Podcast Drugs.com

    • Zapisz się do naszego newslettera

    Bez względu na temat, który Cię interesuje, zapisz się do naszych biuletynów, aby otrzymywać najlepsze informacje z Drugs.com w swojej skrzynce odbiorczej.

    Wysłano : 2026-04-21 09:10

    Czytaj więcej

    Zastrzeżenie

    Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

    Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

    Popularne słowa kluczowe