Etavopivat este primul dintr-o nouă clasă de medicamente care îndeplinește ambele obiective co-primare în studiul de fază 3 HIBISCUS, reducând substanțial evenimentele de criză vaso-ocluzivă și îmbunătățind răspunsul hemoglobinei în anemia falciformă.

Studiul HIBISCUS a fost un studiu randomizat, dublu-orb, de 52 de săptămâni de eficacitate și siguranță, care a investigat etavopivat 400 mg versus placebo la 385 de persoane cu vârsta de 12 ani sau mai mult cu MSC. Participanților li sa permis să primească tratament standard de îngrijire pe tot parcursul studiului.

În studiu1, persoanele tratate cu etavopivat au demonstrat o reducere superioară a ratei anuale a COV de 27% în comparație cu placebo. Timpul până la primul COV a fost prelungit semnificativ cu etavopivat, cu un timp median până la primul COV de 38,4 săptămâni față de 20,9 săptămâni pentru placebo.

În plus, etavopivat a demonstrat o creștere superioară a proporției de persoane care obțin un răspuns Hb mai mare de 1 g/dL în săptămâna 24 de 48,7% comparativ cu 7,2% cu placebo, corespunzând unei diferențe de rată ajustată de 41,2%1. În plus, ca analiză exploratorie, etavopivat a redus semnificativ riscul de transfuzie de sânge.

În studiu, etavopivat a părut a fi bine tolerat, cu un profil de siguranță de vârf în conformitate cu studiile anterioare cu etavopivat.

"Drepanocitoarea afectează grav viețile a milioane de oameni. Suntem foarte încântați că etavopivat are potențialul de a fi prima și cea mai bună terapie din clasă și de a transforma viețile persoanelor cu siclemie, care în prezent au opțiuni terapeutice limitate", a declarat Martin Holst Lange, vicepreședinte executiv, director științific și șef de cercetare și dezvoltare la Novo Nordisk. „Novo Nordisk își menține angajamentul să colaboreze cu comunitățile de drepanoci din întreaga lume pentru a stimula inovarea, a promova echitatea în sănătate și a îmbunătăți accesul la tratament și îngrijire.”

Novo Nordisk intenționează să depună pentru prima aprobare de reglementare a etavopivat în a doua jumătate a anului 2026. Rezultatele detaliate ale fazei HIBISCUS vor fi prezentate la o conferință științifică de faza 3.

Despre siclemiaDrepanocitoarea (SCD) este un grup de boli determinate de polimerizarea hemoglobinei falciforme (HbS) mutante din globulele roșii. Cele două semne distinctive ale MSC sunt anemia hemolitică și crizele vaso-ocluzive (COV). Aproximativ 8 milioane de oameni din întreaga lume trăiesc cu SCD, majoritatea în țări cu venituri mici și medii. Aproximativ 100.000 de persoane care trăiesc cu MSC se află în Statele Unite, precum și aproximativ 110.000 în Europa. Boala se caracterizează prin mai multe simptome și complicații acute și cronice asociate, cum ar fi sindromul toracic acut, accidentul vascular cerebral, alterarea fluxului sanguin cerebral, afectarea mai multor organe și afectarea cognitivă. În ciuda progreselor recente în tratament, mulți oameni cu SCD experimentează niveluri semnificative de durere și o durată de viață redusă cu aproximativ 30 de ani în comparație cu populația generală.

Despre etavopivatEtavopivat este un activator alosteric cu moleculă mică, disponibil pe zi, al globulelor roșii (RBC), piruvat kinază (PK) în izozicozoză (PK) în glicozoză. În SCD, activarea PKR reduce nivelurile de 2,3-difosfoglicerat (2,3-DPG) și crește producția de adenozin trifosfat (ATP). Reducerea 2,3-DPG îmbunătățește afinitatea hemoglobinei (Hb)-oxigen, evitând polimerizarea hemoglobinei falciforme și falsificarea ulterioară. Creșterea producției de ATP ajută la păstrarea integrității membranei RBC și a deformabilității, îmbunătățind supraviețuirea RBC. Aceste efecte de modificare a bolii au potențialul de a reduce evenimentele VOC și de a îmbunătăți nivelurile de Hb.

U.S. Food and Drug Administration (FDA) a acordat etavopivat desemnările Fast Track, Rare Pediatric Disease și Orfan Drug. În plus, etavopivat a primit desemnarea medicament orfan de către Comisia Europeană pe baza unui aviz pozitiv din partea Comitetului pentru medicamente orfane al Agenției Europene pentru Medicamente pentru tratamentul pacienților cu MSC.

Etavopivat a fost achiziționat ca parte a achiziției din 2022 a Forma Therapeutics.

Despre programul HIBISCUSProgramul de dezvoltare clinică HIBISCUS investighează etavopivat ca tratament de modificare a bolii pentru persoanele cu MSC, cu standard de îngrijire/placebo. Programul pivot include:

HIBISCUS - un studiu de 52 de săptămâni de eficacitate și siguranță, de faza 2/3 de design adaptiv, care compară etavopivat o dată pe zi cu standardul de îngrijire/placebo, înrolând 440 de persoane cu vârsta de 12 ani și peste cu SCD. După finalizarea citirii intermediare a fazei 2 de 12 săptămâni, a fost selectată doza de faza 3, iar participanții au fost randomizați în faza principală de fază 3 a studiului, care a continuat timp de 52 de săptămâni.

HIBISCUS2 - un studiu de fază 3b de eficacitate și siguranță de 52 de săptămâni, care compară etavopivat administrat o dată pe zi cu tratamentul standard/placebo, care a inclus 408 persoane cu vârsta de 12 ani și peste cu SCD.

FLORAL – o extensie deschisă după participarea la studiile etavopivat. Studiul permite colectarea de date de siguranță pe termen lung.

Despre Novo NordiskNovo Nordisk este o companie lider globală în domeniul sănătății, fondată în 1923 și cu sediul în Danemarca. Scopul nostru este de a conduce schimbarea pentru a învinge bolile cronice grave construite pe moștenirea noastră în diabet. Facem acest lucru prin descoperiri științifice de pionierat, extinzând accesul la medicamentele noastre și lucrând pentru prevenirea și, în cele din urmă, vindecarea bolilor. Novo Nordisk are aproximativ 68.800 de angajați în 80 de țări și își comercializează produsele în aproximativ 170 de țări. Acțiunile B ale Novo Nordisk sunt listate la Nasdaq Copenhaga (Novo-B). ADR-urile sale sunt listate la Bursa de Valori din New York (NVO). Pentru mai multe informații, vizitați novonordisk.com, Facebook, Instagram, X, LinkedIn și YouTube.

1 Analiza primară a COV bazată pe modelul de regresie binomială negativă cu timpul de expunere ca variabilă de compensare. Analiza primară a răspunsului Hb pe baza testului exact Cochran-Mantel-Haenszel cu datele lipsă atribuite ca non-răspunzători. Timpul până la VOC pe baza estimărilor Kaplan-Meier și a unui test de rang log stratificat.

Sursa: Novo Nordisk

Sursa: HealthDay

Mai multe resurse de știri