Etavopivat, Faz 3 HIBISCUS Çalışmasında Her İki Ortak Birincil Son Noktayı Karşılayan Yeni İlaç Sınıfında İlk İlaçtır, Vazo-Oklüzif Kriz Olaylarını Önemli Ölçüde Azaltır ve Orak Hücre Hastalığında Hemoglobin Yanıtını İyileştirir

Drugslib'i takip edin

Bagsværd, Danimarka, 20 Nisan 2026 – Novo Nordisk bugün, orak hücre hastalığı (SCD) olan yetişkinlerde ve ergenlerde günde bir kez oral etavopivat içeren önemli bir faz 3 çalışması olan HIBISCUS'un önemli sonuçlarını duyurdu. Sonuçlar, etavopivat'ın her iki ortak birincil son noktayı başarıyla karşıladığını, vazo-oklüzif krizlerde (VOC'ler) üstün bir azalma ve plaseboya kıyasla hemoglobin (Hb) yanıtında üstün bir iyileşme ortaya koyduğunu gösterdi.

  • Etavopivat, standart bakımın üzerine, vazo-oklüzif kriz olaylarında %27'lik bir azalma ve ilk vazo-oklüzif kriz olayına ~4 ay gecikme gösterdi1
  • Etavopivat ile hemoglobin yanıtı daha üstündü: Tedavi gören kişilerin %48,7'si 24 hafta sonra >1 g/dL'lik bir artış elde ederken, plaseboyla bu oran %7,2'ydi1
  • Novo Nordisk etavopivat için ilk yasal onay için 2026'nın ikinci yarısında başvurmayı planlıyor

    • Etavopivat günde bir kez ağızdan alınan bir piruvattır kinaz-R (PKR) aktivatörü, dünya çapında yaklaşık 8 milyon insanı etkileyen, ciddi derecede zayıflatıcı, yaşamı tehdit eden ve yaşamı kısaltan bir hastalık olan AKÖ'yü tedavi etmek için geliştirilmektedir.

    HIBISCUS çalışması, AKÖ'lü 12 yaş ve üzeri 385 kişide etavopivat 400 mg'ı plaseboya karşı araştıran randomize, çift kör, 52 haftalık bir etkililik ve güvenlik çalışmasıydı. Katılımcıların deneme boyunca standart bakım tedavisi görmelerine izin verildi.

    Denemede1, etavopivat ile tedavi edilen kişiler, plaseboya kıyasla yıllık VOC oranında %27'lik üstün bir azalma gösterdi. İlk VOC'ye kadar geçen süre etavopivat ile önemli ölçüde uzadı; ilk VOC'ye kadar geçen ortalama süre plasebo için 20,9 haftaya karşılık 38,4 haftaydı.

    Ek olarak etavopivat, 24. haftada 1 g/dL'den daha yüksek Hb yanıtı elde eden kişilerin oranında %48,7 ile plaseboyla %7,2 arasında üstün bir artış gösterdi; bu da %41,2'lik düzeltilmiş oran farkına karşılık geliyor1. Ayrıca, araştırma amaçlı bir analiz olarak etavopivat, kan transfüzyonu riskini önemli ölçüde azalttı.

    Denemede, etavopivat'ın iyi tolere edildiği ve üst düzey güvenlik profilinin önceki etavopivat denemeleriyle uyumlu olduğu görüldü.

    "Orak hücre hastalığı milyonlarca insanın hayatını ciddi şekilde etkiliyor. Etavopivat'ın ilk ve sınıfının en iyisi olma potansiyeline sahip olmasından ve şu anda sınırlı tedavi seçeneklerine sahip olan orak hücre hastalığı olan kişilerin hayatlarını dönüştürme potansiyeline sahip olmasından büyük heyecan duyuyoruz" dedi Novo Nordisk'te başkan yardımcısı, baş bilim sorumlusu ve Araştırma ve Geliştirme başkanı Martin Holst Lange. "Novo Nordisk, yenilikçiliği teşvik etmek, sağlık eşitliğini geliştirmek ve tedavi ve bakıma erişimi iyileştirmek için dünya çapında orak hücre hastalığı topluluklarıyla işbirliği yapmaya kararlıdır."

    Novo Nordisk, etavopivat'ın ilk düzenleyici onayını 2026'nın ikinci yarısında sunmayı planlıyor. HIBISCUS 3. aşama deneyinin ayrıntılı sonuçları 2026'da bir bilimsel konferansta sunulacak.

    Orak Hücre Hastalığı HakkındaOrak hücre hastalığı (SCD), kırmızı kan hücrelerinde mutasyona uğramış orak hemoglobinin (HbS) polimerizasyonundan kaynaklanan bir hastalık grubudur. AKÖ'nün iki ana özelliği hemolitik anemi ve vazo-tıkayıcı krizlerdir (VOC'ler). Çoğunluğu düşük ve orta gelirli ülkelerde olmak üzere, dünya çapında yaklaşık 8 milyon kişi AKÖ ile yaşamaktadır. SCD ile yaşayan yaklaşık 100.000 kişi Amerika Birleşik Devletleri'nde, yaklaşık 110.000 kişi ise Avrupa'da bulunmaktadır. Hastalık, akut göğüs sendromu, felç, değişen beyin kan akışı, çoklu organ hasarı ve bilişsel bozukluk gibi çeşitli ilişkili akut ve kronik semptomlar ve komplikasyonlarla karakterize edilir. Tedavideki son gelişmelere rağmen, AKÖ'lü pek çok kişi, genel popülasyonla karşılaştırıldığında önemli düzeyde ağrı yaşıyor ve yaşam süreleri yaklaşık 30 yıl kısalıyor.

    Etavopivat hakkındaEtavopivat, glikolizde anahtar bir enzim olan kırmızı kan hücresi (RBC) piruvat kinaz izoziminin (PKR) günde bir kez ağızdan alınabilen küçük moleküllü allosterik aktivatörüdür. SCD'de PKR aktivasyonu, 2,3-difosfogliserat (2,3-DPG) seviyelerini azaltır ve adenozin trifosfat (ATP) üretimini arttırır. 2,3-DPG'nin azaltılması, hemoglobin (Hb)-oksijen afinitesini iyileştirir, orak hemoglobin polimerizasyonunu ve ardından gelen oraklaşmayı önler. ATP üretimindeki artış, RBC membran bütünlüğünün ve deforme olabilirliğinin korunmasına yardımcı olarak RBC'nin hayatta kalmasını artırır. Bu hastalık değiştirici etkiler, VOC olaylarını azaltma ve Hb düzeylerini iyileştirme potansiyeline sahiptir.

    ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA), etavopivat'a Hızlı Takip, Nadir Pediatrik Hastalık ve Yetim İlaç tanımlarını vermiştir. Ayrıca etavopivat, Avrupa İlaç Ajansı Yetim Tıbbi Ürünler Komitesi'nin AKÖ hastalarının tedavisine ilişkin olumlu görüşüne dayanarak Avrupa Komisyonu tarafından Yetim İlaç tanımına layık görüldü.

    Etavopivat, Forma Therapeutics'in 2022 yılında satın alınması kapsamında satın alındı.

    HIBISCUS programı hakkındaHIBISCUS klinik geliştirme programı, etavopivat'ı AKÖ'lü kişiler için standart bakım/plasebo ile hastalık değiştirici bir tedavi olarak araştırıyor. Temel program şunları içerir:

    HIBISCUS - günde bir kez etavopivat'ı standart bakım/plasebo ile karşılaştıran, 12 yaş ve üzeri SCD'li 440 kişiyi kaydeden, 52 haftalık, etkililik ve güvenlik açısından kesintisiz, uyarlanabilir tasarım aşaması 2/3 deneme. 12 haftalık faz 2 ara okumasının tamamlanmasının ardından faz 3 dozu seçildi ve katılımcılar, 52 hafta boyunca devam eden deneyin faz 3 ana aşamasına randomize edildi.

    HIBISCUS2 - günde bir kez etavopivat ile standart bakım/plaseboyu karşılaştıran, 12 yaş ve üzeri 408 AKÖ hastasının katıldığı 52 haftalık bir etkinlik ve güvenlik faz 3b çalışması.

    FLORAL – etavopivat denemelerine katılımın ardından açık etiketli bir uzatma. Çalışma, uzun vadeli güvenlik verilerinin toplanmasına olanak sağlıyor.

    Novo Nordisk HakkındaNovo Nordisk, 1923 yılında kurulan ve merkezi Danimarka'da bulunan lider bir küresel sağlık şirketidir. Amacımız, diyabet mirasımıza dayanan ciddi kronik hastalıkları yenmek için değişimi teşvik etmektir. Bunu bilimsel buluşlara öncülük ederek, ilaçlarımıza erişimi genişleterek ve hastalıkları önlemek ve sonuçta iyileştirmek için çalışarak yapıyoruz. Novo Nordisk, 80 ülkede yaklaşık 68.800 kişiyi istihdam etmekte ve ürünlerini yaklaşık 170 ülkede pazarlamaktadır. Novo Nordisk'in B hisseleri Nasdaq Kopenhag'da (Novo-B) işlem görmektedir. ADR'leri New York Menkul Kıymetler Borsası'nda (NVO) listelenmektedir. Daha fazla bilgi için novonordisk.com, Facebook, Instagram, X, LinkedIn ve YouTube'u ziyaret edin.

    1 Dengeleme değişkeni olarak maruz kalma süresine sahip negatif binom regresyon modeline dayanan VOC'nin birincil analizi. Yanıt vermeyenler olarak atfedilen eksik verilerle kesin Cochran-Mantel-Haenszel testine dayanan Hb yanıtının birincil analizi. Kaplan-Meier tahminlerine ve katmanlı log-sıra testine dayalı VOC'ye kadar geçen süre.

    Kaynak: Novo Nordisk

    Kaynak: HealthDay

    Daha fazla haber kaynağı

  • FDA Medwatch İlaç Uyarıları
  • Günlük MedNews
  • Sağlık Profesyonelleri için Haberler
  • Yeni İlaç Onayları
  • Yeni İlaç Uygulamaları
  • Klinik Deney Sonuçları
  • Jenerik İlaç Onayları
  • Drugs.com Podcast

    • Bültenimize abone olun

    İlgilendiğiniz konu ne olursa olsun, Drugs.com'un en iyi yönlerini gelen kutunuza almak için bültenlerimize abone olun.

    Gönderildi : 2026-04-21 09:10

    Devamını oku

    Sorumluluk reddi beyanı

    Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

    Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

    Popüler Anahtar Kelimeler