Етавопіват є першим у новому класі препаратів, який відповідає обом супутнім первинним кінцевим точкам у фазі 3 дослідження HIBISCUS, суттєво зменшуючи вазооклюзійні кризи та покращуючи реакцію гемоглобіну при серповидно-клітинній анемії

Підпишіться на Drugslib

Багсверд, Данія, 20 квітня 2026 р. – Сьогодні компанія Novo Nordisk оголосила про основні результати HIBISCUS, ключового дослідження фази 3 перорального прийому етавопівату один раз на добу у дорослих і підлітків із серповидно-клітинною анемією (ССК). Результати показали, що етавопіват успішно досяг обох супутніх первинних кінцевих точок, продемонструвавши найкраще зниження вазооклюзійних кризів (ЛОС) і суттєвіше покращення відповіді на рівень гемоглобіну (Hb) порівняно з плацебо.

  • Етавопіват продемонстрував 27% зниження вазооклюзійних кризових явищ і ~4-місячну затримку першої вазооклюзійної кризової події на додаток до стандартної допомоги1
  • Відповідь на гемоглобін була кращою при застосуванні етавопівату: 48,7% людей, які отримували лікування, досягли підвищення на >1 г/дл через 24 тижні проти 7,2% у групі плацебо1
  • Ново Нордіск планує подати заявку на перше схвалення етавопівату в регуляторних органах у другій половині 2026 року

    • Етавопіват пероральний, один раз на день активатор піруваткінази-R (PKR), який розробляється для лікування ССД, серйозно виснажливої, небезпечної для життя та скорочуючої життя хвороби, яка вражає близько 8 мільйонів людей у всьому світі.

    Дослідження HIBISCUS було рандомізованим, подвійним сліпим, 52-тижневим дослідженням ефективності та безпеки, у якому вивчали етавопіват у дозі 400 мг порівняно з плацебо у 385 людей віком від 12 років із ССД. Учасникам було дозволено отримувати стандартну терапію протягом усього дослідження.

    У дослідженні1 люди, які отримували етавопіват, продемонстрували чудове зниження річної норми ЛОС на 27% порівняно з плацебо. Час до першого VOC був значно подовжений з етавопіватом, із середнім часом до першого VOC 38,4 тижня проти 20,9 тижня для плацебо.

    Крім того, етавопіват продемонстрував суттєве збільшення частки людей, які досягли відповіді на гемоглобін вище 1 г/дл на 24-му тижні, на 48,7% порівняно з 7,2% у групі плацебо, що відповідає скоригованій різниці показників у 41,2%1. Крім того, в рамках дослідницького аналізу етавопіват значно знижував ризик переливання крові.

    У дослідженні етавопіват виявився добре переносимим, з профілем безпечності верхнього рівня, що відповідає попереднім дослідженням етавопівату.

    "Серповидно-клітинна анемія серйозно впливає на життя мільйонів людей. Ми дуже раді, що етавопіват може стати першим і найкращим у своєму класі терапією та змінити життя людей з серповидно-клітинною анемією, які наразі мають обмежені терапевтичні можливості", - сказав Мартін Хольст Ланге, виконавчий віце-президент, головний науковий співробітник і керівник відділу досліджень і розвитку компанії Novo Nordisk. «Novo Nordisk продовжує співпрацювати з серповидно-клітинною анемією в усьому світі, щоб стимулювати інновації, просувати справедливість у сфері охорони здоров’я та покращувати доступ до лікування та догляду».

    Novo Nordisk планує подати на перше регуляторне схвалення етавопіват у другій половині 2026 року. Детальні результати дослідження HIBISCUS фази 3 будуть представлені на науковій конференції у 2026 році.

    Про серповидно-клітинну анеміюСерповидно-клітинна анемія (ССК) — це група захворювань, спричинених полімеризацією мутованого серпоподібного гемоглобіну (HbS) у еритроцитах. Двома основними ознаками ССД є гемолітична анемія та вазооклюзійні кризи (ЛОС). Близько 8 мільйонів людей у ​​всьому світі живуть із ССД, причому більшість у країнах із низьким і середнім рівнем доходу. Приблизно 100 000 людей, які живуть із ССД, проживають у Сполучених Штатах, а також приблизно 110 000 у Європі. Захворювання характеризується декількома асоційованими гострими та хронічними симптомами та ускладненнями, такими як гострий грудний синдром, інсульт, зміна церебрального кровотоку, ураження багатьох органів та когнітивні порушення. Незважаючи на нещодавні досягнення в лікуванні, багато людей із ССД відчувають значний рівень болю та скорочення тривалості життя приблизно на 30 років порівняно із загальною популяцією.

    Про етавопіватЕтавопіват — це доступний для перорального прийому один раз на день алостеричний активатор ізоферменту піруваткінази (PKR) еритроцитів (еритроцитів) — ключового ферменту гліколізу. При SCD активація PKR знижує рівні 2,3-дифосфогліцерату (2,3-DPG) і збільшує виробництво аденозинтрифосфату (АТФ). Відновлення 2,3-DPG покращує спорідненість гемоглобіну (Hb) до кисню, запобігаючи серпоподібній полімеризації гемоглобіну та подальшому серпоподібному формуванню. Збільшення виробництва АТФ допомагає зберегти цілісність і деформованість мембрани еритроцитів, покращуючи виживання еритроцитів. Ці ефекти, що модифікують захворювання, потенційно можуть зменшити випадки ЛОС і підвищити рівень Hb.

    Управління з контролю за якістю харчових продуктів і медикаментів США (FDA) надало етавопіват статуси Fast Track, Rare Pediatric Disease та Orphan Drug. Крім того, Європейська комісія визнала етавопіват орфанним препаратом на основі позитивного висновку Комітету з лікарських засобів-сиріт Європейського агентства з лікарських засобів для лікування пацієнтів із ССД.

    Етавопіват було придбано в рамках придбання Forma Therapeutics у 2022 році.

    Про програму HIBISCUSПрограма клінічної розробки HIBISCUS досліджує етавопіват як засіб, що модифікує хворобу, для людей із ССД зі стандартним лікуванням/плацебо. Основна програма включає:

    HIBISCUS - 52-тижневе випробування ефективності та безпеки, фаза 2/3 адаптивного дизайну, яке порівнює прийом етавопівату один раз на день із стандартним лікуванням/плацебо, за участю 440 осіб віком від 12 років із ССД. Після завершення 12-тижневого проміжного зчитування фази 2 було обрано дозу фази 3, і учасників рандомізували до основної фази фази 3 дослідження, яка тривала 52 тижні.

    HIBISCUS2 – 52-тижневе дослідження ефективності та безпеки фази 3b, у якому порівнювали прийом етавопівату один раз на добу та стандартну терапію/плацебо, залучили 408 осіб віком від 12 років із ССД.

    FLORAL – відкрите розширення після участі у дослідженнях етавопівату. Дослідження дозволяє збирати довгострокові дані про безпеку.

    Про Novo NordiskNovo Nordisk — провідна світова компанія в області охорони здоров’я, заснована в 1923 році зі штаб-квартирою в Данії. Наша мета полягає в тому, щоб стимулювати зміни, щоб перемогти серйозні хронічні захворювання, засновані на нашій спадщині діабету. Ми робимо це, впроваджуючи наукові відкриття, розширюючи доступ до наших ліків і працюючи над запобіганням і остаточному лікуванню хвороб. Novo Nordisk налічує близько 68 800 співробітників у 80 країнах і продає свою продукцію приблизно в 170 країнах. Акції Novo Nordisk B котируються на Nasdaq Copenhagen (Novo-B). Його ADR котируються на Нью-Йоркській фондовій біржі (NVO). Для отримання додаткової інформації відвідайте novonordisk.com, Facebook, Instagram, X, LinkedIn і YouTube.

    1 Первинний аналіз VOC на основі моделі негативної біноміальної регресії з часом експозиції як змінною зміщення. Первинний аналіз відповіді на гемоглобін на основі точного тесту Кохрена-Мантела-Гензеля з відсутніми даними, які приписуються як невідповідь. Час до ЛОС на основі оцінок Каплана-Майєра та стратифікованого логарифмічного рангового тесту.

    Джерело: Novo Nordisk.

    Джерело: HealthDay.

  • Схвалення загальних препаратів
  • Подкаст Drugs.com

    • Підпишіться на нашу розсилку

    Незалежно від теми, яка вас цікавить, підпишіться на наші інформаційні бюлетені, щоб отримувати найкраще з Drugs.com у своїй поштовій скриньці.

    Опубліковано : 2026-04-21 09:10

    Читати далі

    Відмова від відповідальності

    Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

    Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

    Популярні ключові слова