Il farmaco sperimentale può rallentare la disabilità

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Recensione dal punto di vista medico da droga

Mercoledì 9 aprile 2025 - Un farmaco sperimentale può aiutare i pazienti con sclerosi multipla avanzata (MS) a ritardare la disabilità progressiva che viene fornita con il loro disturbo, suggerisce un nuovo studio clinico.

Il farmaco, tolebrutinib "delabilità di tholebrutinib". 31% nelle persone con un tipo di SM chiamato sclerosi multipla progressiva secondaria non in relazione (SPMS), i ricercatori hanno riferito nel New England Journal of Medicine .

"Questo è il primo studio clinico che mostra un effetto positivo nel ritardare la progressione della disabilità negli SPM non in relazione, una forma successiva della malattia in cui la funzione neurologica peggiora gradualmente nel tempo e la disabilità aumenta incessantemente", ricercatore di lead dr. Robert Fox ha detto in un comunicato stampa. È neurologo del Mellen Center per la ricerca e il trattamento della SM.

Tolebrutinib è in fase di revisione della Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti. Attualmente non ci sono trattamenti approvati dalla FDA per SPMS, hanno detto i ricercatori nelle note di fondo.

Per lo studio clinico, i ricercatori hanno reclutato più di 1.100 pazienti con SM tra i 18 e i 60 anni in 264 siti in 31 paesi. I pazienti sono stati assegnati in modo casuale a assumere una dose orale giornaliera di tolebrutinib o una compressa di placebo corrispondente.

Il tolebrutinib è un inibitore del chine tirosina, un tipo di farmaco originariamente sviluppato per trattare i linfomi e le malattie del sangue. Questi farmaci funzionano bloccando gli enzimi che promuovono la crescita cellulare e la divisione.

Dopo sei mesi, poco meno del 23% dei pazienti somministrati tolebrutinib aveva una progressione nella disabilità correlata a MS, rispetto a quasi il 31% di quelli che assumono placebo. Ciò equivaleva a una riduzione del 31% della disabilità con il farmaco sperimentale.

Tolebrutinib ha anche dimostrato altri benefici positivi, mostrano i risultati:

  • Quasi il doppio dei pazienti che assumono il farmaco ha subito miglioramenti nella loro disabilità, 8,6% contro 4,5% con placebo.
  • Tolebrutinib ha causato anche un aumento sostenuto del 20% in un test di camminata a tempo di 25 piedi dopo tre mesi.
  • I pazienti con il farmaco avevano anche meno lesioni nuove o in crescita del midollo spinale associati alla SM, rispetto al placebo.

    • Ma i ricercatori hanno avvertito che Tolebrutinib sembra aumentare il rischio di lesioni epatiche. I livelli di un enzima che riflettono lesioni sono stati elevati nel 4% dei pazienti con tolebrutinib rispetto all'1,6% dei pazienti con placebo.

    "Se approvato, il farmaco richiederà probabilmente un intenso monitoraggio degli enzimi della funzione epatica durante i primi tre mesi di terapia, con un monitoraggio meno frequente in seguito", ha detto Fox.

    “Sembra che circa 1 su 200 pazienti avrà un grave aumento degli enzimi epatici durante i primi tre mesi di utilizzo, quindi è importante un attento monitoraggio e il farmaco dovrebbe essere fermato immediatamente in quelli con aumenti degli enzimi epatici", ha aggiunto.

    Tolebrutinib sembra funzionare riducendo l'infiammazione nel cervello e nel midollo spinale, ha detto Fox.

    "Il farmaco offre il potenziale per una nuova classe di farmaci per il trattamento della SM, la principale causa di disabilità non traumatica

    La sperimentazione clinica è stata sponsorizzata da Sanofi, lo sviluppatore di Tolebrutinib.

    Fonti

  • Cleveland Clinic, comunicato stampa, 8 aprile 2025

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    Fonte: Healthday

    Pubblicato : 2025-04-10 00:00

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