Fasenra ABD'de polianjiitli eozinofilik granülomatoz için onaylandı

Fasenra, polianjiitli eozinofilik granülomatoz için ABD'de onaylandı

18 Eylül 2024 -- AstraZeneca'nın Fasenra'sı (benralizumab), polianjiitli yetişkin hastaların tedavisi için ABD'de onaylandı. polianjiitli eozinofilik granülomatoz (EGPA).1 EGPA, birden fazla organda hasara yol açabilen ve tedavi edilmezse ölümcül olabilen, nadir görülen, immün aracılı bir vaskülittir.2,3

ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA) onayı, The New England Journal of Medicine,4 Fasenra'nın etkinliğini ve güvenliğini onaylanmış tek EGPA ile karşılaştırdı nükseden veya dirençli EGPA'lı hastalarda mepolizumab tedavisi.4-6 MANDARA, EGPA'lı hastalarda biyolojik ilaçlarla ilgili ilk birebir aşağılıksızlık çalışmasıydı.5,7 Hastalar tek bir 30 mg subkutan enjeksiyon almak üzere randomize edildi Fasenra veya dört haftada bir üç ayrı 100 mg deri altı mepolizumab enjeksiyonu.4,5

Denemede Fasenra ile tedavi edilen hastaların yaklaşık %60'ı, mepolizumab ile tedavi edilen hastalarla karşılaştırılabilir düzeyde remisyon elde etti.4 Veriler ayrıca Fasenra ile tedavi edilen hastaların %41'inde oral kortikosteroidlerin (OCS) tamamen azaltıldığını gösterdi (mepolizumab kolunda bu oran %26'ydı (fark: %16; %16; %95 GA: 1,31))4

Dr. Tıp Profesörü ve Ulusal Yahudi Sağlığı Astım Enstitüsü Direktörü ve MANDARA çalışmasının Uluslararası Koordinatör Araştırmacısı Michael Wechsler şunları söyledi: "Bu onay, ABD'de zayıflatıcı semptomlardan muzdarip olmaya devam eden EGPA'lı hastalar için harika bir haber. Hastalar genellikle ciddi ve kalıcı yan etkilere neden olabilen uzun süreli oral kortikosteroidlere güvenirler. Benralizumab, çok ihtiyaç duyulan bir tedavi seçeneğidir; veriler, remisyonun yalnızca EGPA hastaları için ulaşılabilir bir hedef olmadığını, aynı zamanda benralizumab'ın hastaların steroid tedavisini azaltmasına da yardımcı olabileceğini göstermektedir."

Joyce Kullman, İcra Direktörü, Vaskülit Vakıf şunları söyledi: "Bu hastalığın hastalar ve yaşam kaliteleri üzerinde yıkıcı bir etkisi var ve hastaların daha fazla tedavi seçeneğine ihtiyaçları var. EGPA'da başka bir tedavinin onaylanması, tedavisi zor olan bu nadir hastalıkla ABD'de yaşayan yaklaşık 15.000 hasta için hoş bir haber."

AstraZeneca Biyofarmasötik İş Birimi Genel Başkan Yardımcısı Ruud Dobber şunları söyledi: "Fasenra halihazırda şiddetli eozinofilik astımın tedavisi için iyi bir konuma sahip ve bu onayla ABD'deki doktorlar artık önemli bir yenilik sunabilecekler. EGPA'lı hastalarına aylık tek seferlik subkutan enjeksiyon kolaylığı sağlıyor. Bugünkü haberler, Fasenra'nın şiddetli astımın ötesinde eozinofilik hastalıklardan mustarip hastalara yardım etme potansiyelini ortaya koyuyor.”

MANDARA deneyindeki Fasenra'nın güvenlik ve tolerabilite profili, ilacın bilinen profiliyle tutarlıydı.4

p>

EGPA'lı hastaların yaklaşık yarısında erişkin başlangıçlı şiddetli eozinofilik astım (SEA) vardır ve sıklıkla sinüs ve nazal semptomlar görülür.3,8,9 Fasenra, bu hastalığı tedavi etmek için onaylanmış yalnızca ikinci biyolojik ilaçtır.4,5

Fasenra şu anda ABD, Japonya, AB ve Çin dahil 80'den fazla ülkede SEA için ek bir idame tedavisi olarak onaylanmıştır.10-13 Ayrıca ABD'de altı yaş ve üzeri çocuk ve ergenlerde de onaylanmıştır. ve Japonya. FDA, 2018'de Fasenra'ya EGPA için Yetim İlaç Tanımı verdi.14

Notlar

Polianjitisli eozinofilik granülomatozÖnceden Churg-Strauss Sendromu olarak bilinen EGPA, nadir görülen, immün aracılı inflamatuar bir hastalıktır. küçük ve orta büyüklükteki kan damarlarının iltihaplanmasından kaynaklanmaktadır.2,3 Dünya çapında 118.000 kişinin EGPA ile yaşadığı ve ABD'de yaşayan yaklaşık 15.000 hastanın EGPA'ya sahip olduğu tahmin edilmektedir.15,16 EGPA, birden fazla organın zarar görmesine neden olabilir, akciğerler, üst solunum yolu, deri, kalp, gastrointestinal sistem ve sinirler dahil.3 En sık görülen semptom ve bulgular arasında aşırı yorgunluk, kilo kaybı, kas ve eklem ağrıları, döküntüler, sinir ağrıları, sinüs ve burun semptomları ve nefes darlığı yer alır.3 ,17 Tedavi edilmediği takdirde hastalık ölümcül olabilir.3,17 Hastaların neredeyse yarısı (%47) mevcut tedavilerle remisyona ulaşamamaktadır.18

EGPA için sınırlı tedavi seçenekleri bulunmaktadır. Hastalar genellikle kronik yüksek dozda OCS ile tedavi edilir ve OCS'yi azaltmaya çalışırken tekrarlayan nüksler yaşarlar.17,19

MANDARAMANDARA, Faz III, randomize, çift kördü Tekrarlayan veya dirençli EGPA'sı olan yetişkin hastalarda Fasenra'nın etkinliğini ve güvenliğini mepolizumab ile karşılaştıran aktif kontrollü çalışma.5 Denemede 140 hasta, tek bir 30 mg subkutan Fasenra enjeksiyonu veya üç ayrı subkutan Fasenra enjeksiyonu almak üzere 1:1 oranında randomize edildi. Aktif karşılaştırıcının her dört haftada bir 100 mg deri altı enjeksiyonu.4

Birincil son nokta, hem 36 hem de 48. haftalarda remisyonda olan hastaların oranıydı.5 Remisyon, Birmingham Vaskülit Aktivite Skoru (BVAS)=0 ve OCS dozunun 4 mg/gün'den az veya buna eşit olması olarak tanımlanır.5 İkincil son nokta, 48 ila 52. haftalar arasında OCS'yi tamamen azaltabilen hastaların oranıydı.5 Birincil istatistiksel analiz, birincil son noktaya dayalı olarak Fasenra'nın mepolizumab'a göre daha aşağı olmadığını göstermekti.4

Fasenra Fasenra (benralizumab) şu anda ABD, AB, Japonya ve Çin dahil olmak üzere 80'den fazla ülkede onaylanmıştır.10-13 Fasenra dünya çapında 130.000'den fazla hastaya reçete edilmiştir.20

Fasenra, kronik obstrüktif akciğer hastalığı, nazal polipli kronik rinosinüzit ve hipereozinofilik sendrom gibi diğer hastalıklar için geliştirilme aşamasındadır.21-23