يقول مستشارو إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) إن العلاج الجيني الجديد لمرض فقر الدم المنجلي آمن

اتبع Drugslib على

تمت مراجعته طبيًا بواسطة كارمن بوب، BPharm. تم آخر تحديث في 1 تشرين الثاني (نوفمبر) 2023.

بقلم روبن فوستر وإيرني مونديل مراسلو HealthDay

الأربعاء 1 نوفمبر 2023 -- اعتبرت لجنة استشارية تابعة لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية يوم الثلاثاء أن العلاج الجيني الجديد لمرض فقر الدم المنجلي آمن، مما يمهد الطريق للموافقة الكاملة عليه بحلول أوائل ديسمبر.

وقد قررت إدارة الغذاء والدواء بالفعل أن العلاج، المعروف باسم exa-cel، كان فعالاً.

تم تطوير عقار exa-cel بواسطة شركة Vertex Pharmaceuticals في بوسطن وشركة CRISPR Therapeutics في سويسرا، وهو يحرر المرضى من الأعراض المؤلمة لمرض فقر الدم المنجلي. وإذا تمت الموافقة عليه بحلول الثامن من ديسمبر، كما هو متوقع، فإنه سيصبح أول دواء يعالج مرضًا وراثيًا باستخدام تقنية تحرير الجينات كريسبر، حسبما ذكرت شركة كريسبر ثيرابيوتيكس في مقال لها في موقع التمويل. yahoo.com/news/crispr-therapeutics-anounces-completion-fda-215300227.html">بيان صحفي.

لكنه لن يكون العلاج الجديد الوحيد للحالة الموروثة القادمة: بحلول 20 كانون الأول (ديسمبر)، ستقرر إدارة الغذاء والدواء أيضًا علاجًا محتملًا ثانيًا لمرض يصيب عادةً السود، وهو علاج جيني تم تصميمه. بقلم بلوبيرد بيو، من سومرفيل، ماساشوستس.

"لقد وصلنا أخيرًا إلى نقطة حيث يمكننا تصور علاجات متاحة على نطاق واسع لمرض فقر الدم المنجلي"، قال د. وذكرت صحيفة نيويورك تايمز أن جون تيسدال، مدير فرع العلاجات الخلوية والجزيئية في المعهد الوطني للقلب والرئة والدم وعضو اللجنة الاستشارية.

في حالة إكسا-سيل، يؤدي العلاج لمرة واحدة إلى تغيير الحمض النووي في خلايا دم المريض بشكل دائم.

كيف يعمل؟ تتم إزالة الخلايا الجذعية من دم المريض، ثم تقوم تقنية تحرير الجينات كريسبر بإلغاء الجين الذي يؤدي إلى نمو خلايا دم معيبة على شكل هلال. وفي الوقت نفسه، يقتل الدواء الخلايا المعيبة المنتجة للدم لدى المرضى، ثم يتم إرجاع خلاياهم الجذعية المعدلة.

"أي شيء يمكن أن يساعد في تخفيف حالة شخص ما يعاني من هذه الحالة من الألم والمضاعفات الصحية المتعددة هو أمر مذهل،" د. وقالت أليسون كينغ، الأستاذة في كلية الطب بجامعة واشنطن في سانت لويس، لوكالة أسوشيتد برس مؤخرًا. "إنه أمر مؤلم للغاية. سيقول بعض الناس إن الأمر يشبه التعرض للطعن في كل مكان."

في وثائق الإحاطة المقدمة إلى اللجنة الاستشارية قبل الاجتماع، قالت Vertex إن 46 حصل الناس على العلاج في دراستها. ومن بين الثلاثين الذين خضعوا للمتابعة لمدة 18 شهرًا، لم يعاني 29 منهم من أزمات الألم لمدة عام على الأقل وتجنبوا دخول المستشفى بسبب أزمات الألم.

قالت شركة Vertex إنها تخطط لمتابعة مرضى التجارب السريرية لمدة 15 عامًا، وقال أعضاء اللجنة الاستشارية إنهم لا يرون سببًا لتأخير الموافقة على العلاج.

يمكن أن تكون هناك دائمًا دراسات إضافية، لاحظ عضو اللجنة ألكسيس كومور وذكرت صحيفة التايمز أن أستاذ الكيمياء والكيمياء الحيوية بجامعة كاليفورنيا في سان دييجو. لكنها قالت إن ذلك يعني "توقع الكمال على حساب التقدم".

شاركت فيكتوريا جراي، التي تلقت العلاج الجيني، تجربتها مع الباحثين في مؤتمر علمي مؤخرًا، قائلة إنها شعرت بأنها "تولد من جديد" عندما حصلت على العلاج، حسبما ذكرت وكالة أسوشيتد برس. وكان جراي يعاني من نوبات من الألم الشديد منذ طفولته.

وهي الآن نشطة مع أطفالها وتعمل بدوام كامل.

"لم يعد لدى أطفالي خوف من فقدان أمهم بسبب مرض فقر الدم المنجلي".

يؤثر مرض الخلايا المنجلية على البروتين الذي يحمل الأكسجين في خلايا الدم الحمراء. يمكن أن تصبح الخلايا على شكل هلال بسبب طفرة جينية. وهذا يمكن أن يمنع تدفق الدم ويسبب الألم وتلف الأعضاء والسكتة الدماغية. ويصيب هذا المرض ملايين الأشخاص حول العالم.

يحدث هذا في كثير من الأحيان في الأماكن التي تنتشر فيها الملاريا، مثل أفريقيا والهند. إن كونك حاملًا لهذه السمة قد يحمي من الإصابة بالملاريا الحادة.

تشمل العلاجات القياسية الأدوية وعمليات نقل الدم. إن عملية زرع نخاع العظم من متبرع متطابق بشكل وثيق دون المرض هو العلاج الوحيد.

يهدف العلاج الجيني الثاني لمرض فقر الدم المنجلي، الذي ستأخذه إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في الاعتبار، إلى العمل عن طريق عمل نسخ وظيفية من الجين المعدل، حسبما ذكرت وكالة أسوشييتد برس. وهذا يساعد خلايا الدم الحمراء على إنتاج الهيموجلوبين الذي لا يتشوه.

لم يتم الإعلان عن أسعار العلاجين الجينيين.

ومع ذلك، فإن السعر الذي يبلغ حوالي 2 مليون دولار سيعتبر فعالاً من حيث التكلفة لأن العلاجات الحالية تكلف حوالي 1.6 مليون دولار للنساء و1.7 مليون دولار للرجال منذ الولادة وحتى سن 65 عامًا، وفقًا لـ أبحاث حديثة.

"ولكن إذا فكرت في الأمر،" قال كينج، "كم يستحق أن يشعر شخص ما بالتحسن ولا يعاني من الألم ولا يبقى في المستشفى طوال الوقت."

المصادر

  • نيويورك تايمز
  • أسوشيتد برس

    • المصدر: هيلث داي

    نشر : 2023-11-01 20:33

    اقرأ أكثر

    إخلاء المسؤولية

    تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

    لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

    الكلمات الرئيسية الشعبية