Poradci FDA říkají, že nová genová terapie pro srpkovitou anémii je bezpečná

Sledujte Drugslib

Lékařsky zkontrolováno Carmen Pope, BPharm. Naposledy aktualizováno 1. listopadu 2023.

Autoři: Robin Foster a Ernie Mundell HealthDay Reporters

STŘEDA, 1. listopadu 2023 -- Poradní panel amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv v úterý označil novou genovou terapii pro srpkovitou anémii za bezpečnou, čímž připravil cestu k úplnému schválení začátkem prosince.

FDA již rozhodl, že terapie, známá jako exa-cel, byla účinná.

Exa-cel, vyvinutý společnostmi Vertex Pharmaceuticals z Bostonu a CRISPR Therapeutics ze Švýcarska, osvobozuje pacienty od nesnesitelných příznaků srpkovité anémie. Pokud bude schválen do 8. prosince, podle očekávání by se stal prvním lékem k léčbě genetického onemocnění pomocí techniky úpravy genu CRISPR, uvedla CRISPR Therapeutics v zpráva.

Nebude to však jediná nová léčba zděděného stavu, který padá na štiku: Do 20. prosince FDA také rozhodne o druhém potenciálním léku na nemoc, která typicky postihuje černochy, o genové terapii vytvořené od Bluebird Bio, Somerville, Mass.

"Konečně jsme na místě, kde si můžeme představit široce dostupné léky na srpkovitou anémii," řekl Dr. John Tisdale, ředitel pobočky buněčné a molekulární terapie v National Heart, Lung and Blood Institute a člen poradního výboru, uvedl New York Times.

V případě exa-cel jednorázová léčba trvale změní DNA v krevních buňkách pacienta.

Jak to funguje? Kmenové buňky jsou odstraněny z pacientovy krve a poté technologie CRISPR genové úpravy vyřadí gen, který spustí vývoj defektních krvinek ve tvaru půlměsíce. Mezitím medicína zabíjí u pacientů vadné buňky produkující krev, kterým jsou pak vráceny jejich vlastní změněné kmenové buňky.

„Cokoli, co může pomoci zbavit někoho s tímto stavem bolesti a mnoha zdravotních komplikací, je úžasné,“ Dr. Agentuře Associated Press to nedávno řekla Allison King, profesorka lékařské fakulty Washingtonské univerzity v St. "Je to strašně bolestivé. Někteří lidé řeknou, že je to jako být bodnut do celého těla.“

V informačních dokumentech předložených poradnímu výboru před schůzkou Vertex uvedl, že 46 lidé dostali léčbu v její studii. Mezi 30, kteří měli 18 měsíců sledování, bylo 29 bez bolestivých krizí po dobu nejméně jednoho roku a všech 30 se vyhnulo hospitalizaci kvůli bolestivým krizím.

Vertex uvedl, že má v plánu sledovat pacienty v klinických studiích po dobu 15 let, a členové poradního výboru uvedli, že nevidí důvod odkládat schválení léčby.

Vždy mohou existovat další studie, poznamenal člen výboru Alexis Komor , profesor chemie a biochemie na Kalifornské univerzitě v San Diegu, uvedl Times. Ale to by bylo „očekávání dokonalosti na úkor pokroku,“ řekla.

Victoria Gray, která podstoupila genovou terapii, se nedávno podělila o své zkušenosti s výzkumníky na vědecké konferenci a řekla, že měla pocit, že se „znovuzrozená“, když dostala terapii, uvedla AP. Gray trpěl záchvaty hrozné bolesti od dětství.

Nyní je aktivní se svými dětmi a pracuje na plný úvazek.

"Moje děti už nemají strach, že přijdou o mámu kvůli srpkovité anémii," řekla.

Srpkovitá anémie ovlivňuje protein, který přenáší kyslík v červených krvinkách. Buňky mohou mít tvar půlměsíce kvůli genetické mutaci. To může blokovat průtok krve a způsobit bolest, poškození orgánů a mrtvici. Nemoc postihuje miliony lidí na celém světě.

Vyskytuje se častěji v místech, kde je malárie běžná, jako je Afrika a Indie. Být nositelem této vlastnosti může chránit před těžkou malárií.

Standardní léčba zahrnuje léky a krevní transfuze. Transplantace kostní dřeně od blízkého dárce bez onemocnění je jediným lékem.

Druhá genová terapie pro srpkovitou anémii, kterou bude FDA zvažovat, má fungovat tak, že vytvoří funkční kopie modifikovaného genu, uvedla agentura AP. To pomáhá červeným krvinkám produkovat hemoglobin, který není zdeformovaný.

Ceny dvou genových terapií nebyly zveřejněny.

Cena kolem 2 milionů USD by však byla považována za nákladově efektivní, protože stávající léčba stojí asi 1,6 milionu USD pro ženy a 1,7 milionu USD pro muže od narození do věku 65 let, podle nedávný výzkum.

"Ale když se nad tím zamyslíte," řekl King, "kolik stojí za to, aby se někdo cítil lépe a netrpěl bolestí a nebyl pořád v nemocnici."

Zdroje

  • New York Times
  • Associated Press

    • Zdroj: HealthDay

    Vyslán : 2023-11-01 20:33

    Přečtěte si více

    Odmítnutí odpovědnosti

    Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

    Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

    Populární klíčová slova