FDA-Berater sagen, dass neue Gentherapie für Sichelzellanämie sicher ist

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Medizinisch überprüft von Carmen Pope, BPharm. Zuletzt aktualisiert am 1. November 2023.

Von Robin Foster und Ernie Mundell HealthDay Reporters

MITTWOCH, 1. November 2023 – Eine neue Gentherapie gegen Sichelzellenanämie wurde am Dienstag von einem Beratungsgremium der US-amerikanischen Food and Drug Administration als sicher eingestuft und ebnete damit den Weg für eine vollständige Zulassung bis Anfang Dezember.

Die FDA hatte bereits entschieden, dass die als Exa-Cel bekannte Therapie wirksam war.

Exa-cel wurde von Vertex Pharmaceuticals aus Boston und CRISPR Therapeutics aus der Schweiz entwickelt und befreit Patienten von den quälenden Symptomen der Sichelzellenanämie. Wenn es wie erwartet bis zum 8. Dezember zugelassen würde, wäre es das erste Medikament, das eine genetische Krankheit mit der CRISPR-Genbearbeitungstechnik behandelt, sagte CRISPR Therapeutics in einem Pressemitteilung.

Aber es wird nicht die einzige neue Behandlung für die Erbkrankheit sein, die auf dem Vormarsch ist: Bis zum 20. Dezember wird die FDA auch über ein zweites mögliches Heilmittel für eine Krankheit entscheiden, von der typischerweise Schwarze Menschen betroffen sind, eine gentechnisch hergestellte Therapie von Bluebird Bio, aus Somerville, Mass.

„Wir sind endlich an einem Punkt angelangt, an dem wir uns allgemein verfügbare Heilmittel gegen Sichelzellenanämie vorstellen können“, sagte Dr. John Tisdale, Direktor der Abteilung für Zell- und Molekulartherapeutika am National Heart, Lung and Blood Institute und Mitglied des Beratungsausschusses, berichtete die New York Times.

Im Fall von Exa-Cel verändert die einmalige Behandlung die DNA in den Blutzellen eines Patienten dauerhaft.

Wie funktioniert es? Dem Blut eines Patienten werden Stammzellen entnommen und anschließend wird durch die Gen-Editing-Technologie CRISPR ein Gen ausgeschaltet, das die Entwicklung fehlerhafter, sichelförmiger Blutzellen auslöst. In der Zwischenzeit töten Medikamente fehlerhafte blutproduzierende Zellen bei Patienten ab, denen dann ihre eigenen veränderten Stammzellen zurückgegeben werden.

„Alles, was dazu beitragen kann, jemanden mit diesem Leiden und den vielfältigen gesundheitlichen Komplikationen zu lindern, ist erstaunlich“, Dr. Allison King, Professorin an der Washington University School of Medicine in St. Louis, sagte kürzlich gegenüber Associated Press. „Es ist furchtbar schmerzhaft. Manche Leute werden sagen, es sei, als würde man am ganzen Körper erstochen.“

In Briefing-Dokumenten, die vor der Sitzung beim Beratungsausschuss eingereicht wurden, sagte Vertex, dass 46 Menschen erhielten die Behandlung in ihrer Studie. Von den 30 Patienten, die eine Nachbeobachtungszeit von 18 Monaten hatten, waren 29 mindestens ein Jahr lang schmerzfrei und alle 30 konnten einen Krankenhausaufenthalt wegen Schmerzkrisen vermeiden.

Vertex hat angekündigt, Patienten in klinischen Studien 15 Jahre lang zu begleiten, und die Mitglieder des Beratungsausschusses sagten, sie sahen keinen Grund, die Zulassung der Behandlung zu verschieben.

Es kann immer zusätzliche Studien geben, bemerkte Ausschussmitglied Alexis Komor , Professor für Chemie und Biochemie an der University of California, San Diego, berichtete die Times. Aber das würde bedeuten, „Perfektion auf Kosten des Fortschritts zu erwarten“, sagte sie.

Victoria Gray, die die Gentherapie erhalten hat, teilte kürzlich auf einer wissenschaftlichen Konferenz ihre Erfahrungen mit Forschern und sagte, sie habe das Gefühl, „wiedergeboren“ zu werden, als sie die Therapie erhielt, berichtete die AP. Gray hatte seit seiner Kindheit unter schrecklichen Schmerzen gelitten.

Jetzt ist sie mit ihren Kindern aktiv und arbeitet Vollzeit.

„Meine Kinder haben keine Angst mehr, ihre Mutter durch die Sichelzellenanämie zu verlieren“, sagte sie.

Die Sichelzellenanämie betrifft das Protein, das den Sauerstoff in den roten Blutkörperchen transportiert. Aufgrund einer genetischen Mutation können die Zellen halbmondförmig werden. Dies kann den Blutfluss blockieren und Schmerzen, Organschäden und Schlaganfälle verursachen. Die Krankheit betrifft Millionen von Menschen auf der ganzen Welt.

Es kommt häufiger an Orten vor, an denen Malaria häufig vorkommt, beispielsweise in Afrika und Indien. Träger dieses Merkmals zu sein, kann vor schwerer Malaria schützen.

Zu den Standardbehandlungen gehören Medikamente und Bluttransfusionen. Die einzige Heilung ist eine Knochenmarktransplantation von einem eng verwandten Spender ohne Erkrankung.

Die zweite Gentherapie gegen Sichelzellenanämie, die die FDA in Betracht zieht, soll durch die Herstellung funktionsfähiger Kopien eines veränderten Gens wirken, berichtete die AP. Dies hilft den roten Blutkörperchen, Hämoglobin zu produzieren, das nicht deformiert ist.

Die Preise für die beiden Gentherapien wurden nicht veröffentlicht.

Allerdings würde ein Preis von rund 2 Millionen US-Dollar als kosteneffektiv gelten, da die bestehenden Behandlungen laut aktuelle Forschung.

„Aber wenn Sie darüber nachdenken“, sagte King, „wie viel ist es wert, dass sich jemand besser fühlt, keine Schmerzen hat und nicht ständig im Krankenhaus liegt?“

Quellen

  • New York Times
  • Associated Press

    • Quelle: HealthDay

    Gesendet : 2023-11-01 20:33

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